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嘉峪檢測(cè)網(wǎng) 2018-08-09 09:54
食藥監(jiān)局評(píng)審中心發(fā)布關(guān)于征求境外已上市臨床急需新藥名單意見(jiàn)的通知，現(xiàn)公開(kāi)征求意見(jiàn)，截止時(shí)間為2018年8月18日。本次名單共有48個(gè)境外已上市臨床急需新藥名單，附錄詳細(xì)介紹了申報(bào)所需要的資料。具體如下：
關(guān)于征求境外已上市臨床急需新藥名單意見(jiàn)的通知
發(fā)布日期：20180808
按照6月20日國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)要求，根據(jù)《中華人民共和國(guó)藥品管理法》和中共中央辦公廳、國(guó)務(wù)院辦公廳《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》（廳字﹝2017﹞42號(hào)）精神，為加快境外已上市臨床急需新藥進(jìn)入我國(guó)，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局、國(guó)家衛(wèi)生與健康委員會(huì)組織有關(guān)專家，對(duì)近年來(lái)美國(guó)、歐盟或日本批準(zhǔn)上市新藥進(jìn)行了梳理，遴選出了Alectinib Hydrochloride 等48個(gè)境外已上市臨床急需新藥名單。該名單重點(diǎn)考慮近年來(lái)美國(guó)、歐盟或日本批準(zhǔn)上市我國(guó)尚未上市的用于罕見(jiàn)病治療的新藥，以及用于防治嚴(yán)重危及生命或嚴(yán)重影響生活質(zhì)量的疾病，且尚無(wú)有效治療手段或具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的新藥。
納入境外已上市臨床急需新藥名單的藥品，尚未進(jìn)行申報(bào)的或正在我國(guó)開(kāi)展臨床試驗(yàn)的，經(jīng)申請(qǐng)人研究認(rèn)為不存在人種差異的，均可提交或補(bǔ)交境外取得的全部研究資料和不存在人種差異的支持性材料，直接提出上市申請(qǐng)，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局將按照優(yōu)先審評(píng)審批程序，加快審評(píng)審批。即日起，上述48個(gè)藥品申請(qǐng)人即可按《藥物研發(fā)與技術(shù)審評(píng)溝通交流管理辦法》（試行）的要求，向我中心提出Ⅰ類會(huì)議申請(qǐng)，對(duì)申報(bào)相關(guān)問(wèn)題進(jìn)行溝通。
現(xiàn)將境外已上市臨床急需新藥名單（見(jiàn)附件1）和申報(bào)資料要求（見(jiàn)附件2）向社會(huì)各界征求意見(jiàn)。如有意見(jiàn)，請(qǐng)于2018年8月18日前回饋意見(jiàn)。
聯(lián)系人：李逸云，郵箱：liyy@cde.org.cn。
藥品審評(píng)中心
2018年8月8日
附件1
境外已上市臨床急需新藥名單
| 序號(hào) | 藥品名稱 | 首次批準(zhǔn)地 | 歐美日首次 | 治療領(lǐng)域 | 治療靶點(diǎn) | 適應(yīng)癥 | 擬列為臨床急需原因 |
| （活性成分） | 批準(zhǔn)日期 | ||||||
| 1 | Alectinib Hydrochloride | 日本 | 2014\7\4 | 腫瘤 | ALK,RET | 間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌,非小細(xì)胞肺癌 | 第三代ALK激酶抑制劑，對(duì)現(xiàn)有治療克唑替尼耐藥患者仍有效，與克唑替尼比較的研究顯示本品可顯著延長(zhǎng)無(wú)進(jìn)展生存時(shí)間（25.7vs10.4），有突出優(yōu)勢(shì)。 |
| 2 | Pembrolizumab | 美國(guó) | 2014\9\4 | 腫瘤 | PD-1 | 晚期黑色素瘤; 轉(zhuǎn)移性黑色素瘤; 非小細(xì)胞肺癌; 頭頸癌; 黑色素瘤 | 美國(guó)首個(gè)批準(zhǔn)的PD-1抑制劑，在多個(gè)腫瘤中均顯示了療效，尤其在非小細(xì)胞肺癌一、二線治療均證實(shí)了長(zhǎng)期生存獲益 |
| 3 | Olaparib | 歐盟 | 2014\12\16 | 腫瘤 | PARP-1,PARP-2,PARP-3 | 晚期卵巢癌,原發(fā)性腹膜癌,輸卵管癌,上皮性卵巢癌,BRCA突變的晚期卵巢癌 | 卵巢癌為常見(jiàn)婦科腫瘤，晚期疾病以化療為主。Olaparib為全球首個(gè)開(kāi)發(fā)的PARP抑制劑，3期研究顯示相對(duì)安慰劑組，Olaparib可明顯延長(zhǎng)無(wú)進(jìn)展生存(19.1vs5.5).基于突出的臨床優(yōu)勢(shì)，國(guó)外批準(zhǔn)用于復(fù)發(fā)的鉑敏感復(fù)發(fā)性卵巢上皮癌的維持治療，目前中國(guó)尚無(wú)藥物批準(zhǔn)用于該人群，存在明確臨床需求。 |
| 4 | Evolocumab | 歐盟 | 2015\7\15 | 心腦血管疾病 | PCSK9 | 高膽固醇血癥 | 純合子型家族性高膽固醇血癥是一種遺傳性疾病，屬罕見(jiàn)病，并可威脅生命。早期發(fā)現(xiàn)診斷和治療是關(guān)鍵。多種他汀類藥物和依折麥布已有治療純合子型家族性高膽固醇血癥（HoFH）的適應(yīng)癥，但是，由于該類患者基線血脂水平特別高，現(xiàn)有的降脂療法無(wú)法滿足本適應(yīng)癥患者的降脂需求，故目前對(duì)于本適應(yīng)癥尚無(wú)有效治療手段。已有臨床研究顯示，evolocumab是治療HoFH的一種選擇，可為該類患者提供額外的降LDL-C的治療手段。Evolocumab是目前全球范圍內(nèi)唯一被批準(zhǔn)可用于HoFH的PCSK9抑制劑。 |
| 5 | Siltuximab | 美國(guó) | 2014\4\23 | 免疫系統(tǒng) | IL-6 | 多中心卡斯特萊曼病 | 罕見(jiàn)病用藥 |
| 6 | Elosulfase Alfa | 美國(guó) | 2014\2\14 | 內(nèi)分泌和代謝病 | C6S,KS | IVA型黏多糖貯積癥 | MPS IVA是罕見(jiàn)疾病。MPS IVA是一種遺傳疾病，由于體內(nèi)降解糖胺聚糖（GAG）的溶酶體酶N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶（GALNS）缺失或活性不足，造成GAG及其代謝物硫酸角質(zhì)素（KS）和6-硫酸軟骨素在多器官和組織內(nèi)逐漸貯積，進(jìn)而導(dǎo)致器官功能減退。最常見(jiàn)特征為進(jìn)展性骨骼發(fā)育不良、頻繁手術(shù)以及活動(dòng)能力、呼吸功能受限和早期死亡。MPS的治療主要有骨髓移植或造血干細(xì)胞移植）、酶替代治療。現(xiàn)目前中國(guó)尚無(wú)MPS IVA治療藥物或酶替代等治療方法，本品是唯一一種適用于MPS IVA患者疾病緩解的藥物，屬臨床急需。 |
| 7 | Selexipag | 美國(guó) | 2015\12\21 | 呼吸系統(tǒng) | IPreceptor | 肺動(dòng)脈高壓 | 肺動(dòng)脈高壓是一種嚴(yán)重威脅生命的疾病，其中特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓屬于罕見(jiàn)病。 目前國(guó)內(nèi)已經(jīng)上市的用于成人PAH的特異性治療藥物僅有：吸入用伊洛前列素溶液、波生坦片、安立生坦片和曲前列尼爾注射液、馬昔滕坦片和利奧西胍片，但臨床仍存在未被滿足的需求。本品已有研究顯示用于治療肺動(dòng)脈高壓（PAH，WHO第1組）以延緩疾病進(jìn)展及降低因PAH而住院的風(fēng)險(xiǎn)。為臨床提供更多選擇。 |
| 8 | Brodalumab | 日本 | 2016\7\4 | 皮膚疾病；免疫系統(tǒng) | IL17RA | 尋常型銀屑病,銀屑病關(guān)節(jié)炎,紅皮病型銀屑病,膿皰型銀屑病,斑塊狀銀屑病 | 銀屑病是一種慢性、復(fù)發(fā)性、免疫介導(dǎo)多系統(tǒng)疾患，降低患者生活治療，嚴(yán)重的致殘。皮膚病變的類別為紅皮型，表明其同時(shí)涉及脈管系統(tǒng)（紅斑）和表皮（鱗屑形成增多）。傳統(tǒng)藥物（甲氨蝶呤（MTX）、阿維A、環(huán)孢素及其他藥物）存在多種潛在毒性。本品國(guó)外研究中被證明具有治療效果并且耐受性良好，目前國(guó)內(nèi)暫無(wú)此作用機(jī)制藥物上市用于銀屑病治療。 |
| 9 | Eculizumab | 歐盟；美國(guó) | 2007\6\20 | 血液系統(tǒng)疾??；泌尿生殖系統(tǒng) | 歐盟：C5；美國(guó)：EpoR | 歐盟：陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥,非典型溶血尿毒綜合征; 美國(guó)：貧血 | 罕見(jiàn)病用藥 |
| 10 | Canakinumab | 美國(guó) | 2009\6\17 | 免疫系統(tǒng)疾病 | IL-1&beta | 系統(tǒng)性幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎,冷吡啉相關(guān)的周期性綜合征，高免疫球蛋白D綜合征,家族性地中海熱,腫瘤壞死因子受體相關(guān)周期性綜合癥,關(guān)節(jié)炎 | 冷吡啉相關(guān)的周期性綜合征是罕見(jiàn)病，為遺傳性炎性疾病，包括家族性寒冷型自身炎癥綜合征、穆-韋二氏綜合征、新生兒多系統(tǒng)炎癥綜合征等。主要表現(xiàn)為皮疹、發(fā)熱、關(guān)節(jié)痛、肌痛等。病情日益加重在中國(guó)目前無(wú)有效治療藥物，臨床急需。目前國(guó)內(nèi)缺乏有效治療藥物 |
| 11 | Denosumab | 歐盟 | 2010\5\26 | 腫瘤 | RANKL | 骨轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤, 骨癌, 實(shí)體瘤, 巨骨細(xì)胞瘤, 多發(fā)性骨髓瘤, 高鈣血癥, 類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎, 骨質(zhì)疏松癥 | 骨巨細(xì)胞瘤發(fā)病率低，3/100萬(wàn)，好發(fā)于青壯年，對(duì)手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重功能障礙的患者以及不可切除的中軸骨病變患者確無(wú)有效的治療手段，Denosumab國(guó)外研究顯示達(dá)到70%以上的腫瘤緩解率 |
| 12 | Fingolimod Hcl Ora Lcapsules | 美國(guó) | 2010\9\21 | 免疫系統(tǒng)疾病 | S1PR1；S1PR3；S1PR5；S1PR4 | 多發(fā)性硬化癥 | 罕見(jiàn)病用藥 |
| 13 | Teriflunomide | 美國(guó) | 2012\9\12 | 神經(jīng)系統(tǒng) | DHODH,MMP-9,MMP-2,MMP-3 | 多發(fā)性硬化癥 | 罕見(jiàn)病用藥 |
| 14 | Ponatinib | 美國(guó) | 2012\12\14 | 腫瘤 | EPH receptor,FGFR,Src,VEGFR,Kit,FLT-3,PDGFR,VEGFR,TIE2,RET | 慢性髓細(xì)胞性白血病; 急性淋巴細(xì)胞白血病; 白血病 | Ponatinib 為第三代Bcr-Abl激酶靶向抑制劑，對(duì)T315I突變型Bcr-Abl激酶具有高效特異性抑制作用，可有效解決現(xiàn)有以伊馬替尼為代表的靶向抑制Bcr-Abl激酶的CML治療藥物普遍存在的、因激酶突變引起耐藥性的缺陷。 |
| 15 | Vedolizumab | 美國(guó) | 2014\5\20 | 消化系統(tǒng) | Integrin α4β7 | 潰瘍性結(jié)腸炎; 克羅恩氏病 | 克羅恩病是一種原因不明的腸道炎癥性疾病。該疾病病因不明，病情常有反復(fù)，急性重癥病癥預(yù)后較差，近期死亡率3%-10%左右。目前尚無(wú)根治療法，主要為支持療法和對(duì)癥治療，主要為SASP、5-ASA、腎上腺皮質(zhì)激素、硫唑嘌呤、環(huán)孢素等。潰瘍性結(jié)腸炎是一種原因不明的慢性結(jié)腸炎，病程漫長(zhǎng)反復(fù)發(fā)作，合并結(jié)腸穿孔，病死率高達(dá)20%-50%，目前的治療藥物包括癥治療，主要為SASP、5-ASA、腎上腺皮質(zhì)激素、ACTH。該品種抑制的靶點(diǎn)，在CD和UC介導(dǎo)炎癥過(guò)程發(fā)揮重要作用，因此該品種為病因治療，具有較好的有效性和安全性，具有一定臨床優(yōu)勢(shì)，為臨床提供選擇。 |
| 16 | Eliglustat | 美國(guó) | 2014\8\19 | 內(nèi)分泌和代謝病 | UGCG | 戈謝病 | 罕見(jiàn)病用藥,用于1型戈謝氏病患者，臨床急需。本品為第二代底物清除療法SRT產(chǎn)品，用于更廣泛的戈謝氏病I型患者。 |
| 17 | Secukinumab | 日本 | 2014\12\26 | 皮膚疾?。幻庖呦到y(tǒng) | IL-17A | 銀屑病,銀屑病關(guān)節(jié)炎,強(qiáng)直性脊柱炎 | 銀屑病是一種慢性、復(fù)發(fā)性、免疫介導(dǎo)多系統(tǒng)疾患，降低患者生活質(zhì)量，嚴(yán)重的致殘。傳統(tǒng)藥物（甲氨蝶呤（MTX）、阿維A、環(huán)孢素及其他藥物）存在多種潛在毒性。本品國(guó)外研究中被證明具有治療效果并且耐受性良好，目前國(guó)內(nèi)暫無(wú)此作用機(jī)制藥物上市用于銀屑病治療。 |
| 18 | Palbociclib | 美國(guó) | 2015\2\3 | 腫瘤 | CDK4; CDK6 | 乳腺癌 | 全球首個(gè)上市的CDK4、6抑制劑，在全球臨床試驗(yàn)中顯示出了突出的臨床獲益 |
| 19 | Ixekizumab | 美國(guó) | 2016\3\22 | 皮膚??；免疫系統(tǒng) | IL-17A | 斑塊狀銀屑病; 銀屑病關(guān)節(jié)炎; 紅皮病型銀屑病; 膿皰型銀屑病; 尋常型銀屑病 | 銀屑病是一種慢性、復(fù)發(fā)性、免疫介導(dǎo)多系統(tǒng)疾患，銀屑病是一種慢性、復(fù)發(fā)性、免疫介導(dǎo)多系統(tǒng)疾患。中至重度銀屑病可降低降低生活質(zhì)量甚至致殘，傳統(tǒng)藥物（甲氨蝶呤（MTX）、阿維A、環(huán)孢素及其他藥物）存在多種潛在毒性。本品國(guó)外研究中被證明具有治療效果并且耐受性良好，本品為IL-17單抗藥物，對(duì)IL-17A具有較高的親和力和特異性。目前國(guó)內(nèi)暫無(wú)此作用機(jī)制藥物上市用于銀屑病治療。 |
| 20 | Enasidenib mesylate | 美國(guó) | 2017\8\1 | 腫瘤 | IDH2 | 急性骨髓性白血病 | Enasidenib 是全球首個(gè)批準(zhǔn)的針對(duì)IDH2突變的成人AML 患者的藥物，IDH2突變?cè)贏ML中大約占17%。對(duì)于復(fù)發(fā)難治的AML目前尚無(wú)標(biāo)準(zhǔn)的有效治療，國(guó)外研究顯示本品在具有IDH2突變的復(fù)發(fā)難治的AML中獲得23%的完全緩解率和8.2個(gè)月的緩解持續(xù)時(shí)間。 |
| 21 | Icatibant | 歐盟 | 2008\7\11 | 心腦血管疾病 | BDKRB2 | 遺傳性血管性水腫 | 遺傳性血管水腫是一種罕見(jiàn)、嚴(yán)重的常染色體顯性遺傳病，預(yù)計(jì)患病率為1/50000。在臨床上，HAE患者會(huì)出現(xiàn)可累及多個(gè)解剖學(xué)部位（包括胃腸道、面部組織、聲帶和喉頭、口咽、泌尿生殖區(qū)域和/或雙臂和雙腿）的軟組織水腫復(fù)發(fā)性急性發(fā)作。喉部發(fā)作可因窒息之風(fēng)險(xiǎn)而危及生命。目前尚無(wú)有效治療手段。 |
| 22 | Dalfampridine | 美國(guó) | 2010\1\22 | 免疫系統(tǒng)疾病 | Potassium channel | 多發(fā)性硬化癥 | 罕見(jiàn)病用藥 |
| 23 | Vismodegib | 美國(guó) | 2012\1\30 | 腫瘤 | SMO | 基底細(xì)胞癌 | 基底細(xì)胞癌為最常見(jiàn)的皮膚惡性腫瘤。Vismodegib為全球首個(gè)上市hedgehog通路抑制劑，首個(gè)被批準(zhǔn)用于治療基底細(xì)胞癌的藥物。國(guó)外研究顯示在無(wú)有效治療的轉(zhuǎn)移性基底細(xì)胞癌患者中可達(dá)到43%的腫瘤緩解率 |
| 24 | Apremilast | 美國(guó) | 2014\3\21 | 免疫系統(tǒng)；皮膚病 | PDE4 | 銀屑病關(guān)節(jié)炎; 銀屑病 | 銀屑病是一種慢性、復(fù)發(fā)性、免疫介導(dǎo)多系統(tǒng)疾患。中至重度銀屑病可降低降低生活質(zhì)量甚至致殘，傳統(tǒng)藥物（甲氨蝶呤（MTX）、阿維A、環(huán)孢素及其他藥物）有效性有限且存在多種潛在毒性。本品國(guó)外研究中被證明具有治療效果并且耐受性良好。本品為口服途徑給藥，全新的作用靶點(diǎn)。目前國(guó)內(nèi)暫無(wú)此作用機(jī)制藥物上市用于銀屑病治療。 |
| 25 | Rilonacept | 美國(guó) | 2008\2\27 | 免疫系統(tǒng)疾病 | IL-1α,IL-1&beta | 冷吡啉相關(guān)的周期性綜合征,穆-韋二氏綜合征,家族性寒冷型自身炎癥綜合征,家族性乳糜微粒血癥 | 冷吡啉相關(guān)的周期性綜合征是罕見(jiàn)病，為遺傳性炎性疾病，包括家族性寒冷型自身炎癥綜合征、穆-韋二氏綜合征、新生兒多系統(tǒng)炎癥綜合征等。主要表現(xiàn)為皮疹、發(fā)熱、關(guān)節(jié)痛、肌痛等。病情日益加重在中國(guó)目前無(wú)有效治療藥物，臨床急需。 |
| 26 | Tetrabenazine | 美國(guó) | 2008\8\15 | 精神障礙；神經(jīng)系統(tǒng)疾病 | VMAT2 | 亨廷頓氏舞蹈癥 | 亨廷頓舞蹈癥是一種罕見(jiàn)的常染色體顯性遺傳病，目前無(wú)有效治療手段。本品為氘代丁苯那嗪，已有臨床研究顯示，本品用于治療亨廷頓舞蹈癥具有明確的療效。 |
| 27 | Ecallantide | 美國(guó) | 2009\12\1 | 血液系統(tǒng)疾病 | KLKB1 | 遺傳性血管性水腫 | 遺傳性血管水腫是一種罕見(jiàn)、嚴(yán)重的常染色體顯性遺傳病，預(yù)計(jì)患病率為1/50000。在臨床上，HAE患者會(huì)出現(xiàn)可累及多個(gè)解剖學(xué)部位（包括胃腸道、面部組織、聲帶和喉頭、口咽、泌尿生殖區(qū)域和/或雙臂和雙腿）的軟組織水腫復(fù)發(fā)性急性發(fā)作。喉部發(fā)作可因窒息之風(fēng)險(xiǎn)而危及生命。目前尚無(wú)有效治療手段。 |
| 28 | Velaglucerase Alfa | 美國(guó) | 2010\2\26 | 內(nèi)分泌和代謝疾病 | Glucosylceramidase replacements | 戈謝病 | 戈謝病(Gaucher disease)是屬罕見(jiàn)病，為溶酶體貯積病，為常染色體隱性遺傳病。戈謝病主要分為非神經(jīng)病變型(I型)及神經(jīng)病變型(Ⅱ型及Ⅲ型)。該病由于葡萄糖腦苷脂酶基因突變導(dǎo)致機(jī)體葡萄糖腦苷脂酶活性缺乏，造成其底物葡萄糖腦苷脂在肝、脾、骨骼、肺，甚至腦的巨噬細(xì)胞溶酶體中貯積，形成典型的貯積細(xì)胞即“戈謝細(xì)胞”，導(dǎo)致受累組織器官出現(xiàn)病變，臨床表現(xiàn)多臟器受累并進(jìn)行性加重。目前治療有兩種：酶替代療法(ERT) 及底物清除療法(SRT)。伊米苷酶是目前國(guó)內(nèi)唯一可獲得的戈謝病特異性治療藥物，為I型戈謝病治療藥物。本品屬酶替代療法，用于I型戈謝病，臨床急需。 |
| 29 | Tafamidis | 歐盟 | 2011\11\16 | 神經(jīng)系統(tǒng) | TTR | 轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病,甲狀腺素運(yùn)載蛋白淀粉樣變性 | 轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病為一種罕見(jiàn)病，由于基因突變而導(dǎo)致常染色體顯性遺傳的淀粉樣變性疾病。目前無(wú)有效治療手段。FDA和EMA因其可延緩神經(jīng)損害優(yōu)于安慰劑，批準(zhǔn)其上市。 |
| 30 | Taliglucerase Alfa | 美國(guó) | 2012\5\10 | 內(nèi)分泌和代謝病 | Glucosylceramide | 戈謝病 | 戈謝病(Gaucher disease)是屬罕見(jiàn)病，為溶酶體貯積病，為常染色體隱性遺傳病。目前治療有兩種：酶替代療法(ERT) 及底物清除療法(SRT)。本品用于I型戈謝病長(zhǎng)期酶替代治療藥物，臨床急需。 |
| 31 | Lomitapide | 美國(guó) | 2012\12\21 | 心腦血管疾病 | MTP | 純合子家族性高膽固醇血癥; 高膽固醇血癥 | 純合子型家族性高膽固醇血癥是一種遺傳性疾病，屬罕見(jiàn)病，并可威脅生命。早期發(fā)現(xiàn)診斷和治療是關(guān)鍵。多種他汀類藥物和依折麥布已有治療純合子型家族性高膽固醇血癥（HoFH）的適應(yīng)癥，但是，由于該類患者基線血脂水平特別高，現(xiàn)有的降脂療法無(wú)法滿足本適應(yīng)癥患者的降脂需求，故目前對(duì)于本適應(yīng)癥尚無(wú)有效治療手段。已有臨床研究顯示，本品用于治療本適應(yīng)癥有效性明確。 |
| 32 | Mipomersen Sodium | 美國(guó) | 2013\1\29 | 心腦血管疾病 | APOB | 純合子家族性高膽固醇血癥 | 純合子型家族性高膽固醇血癥是一種遺傳性疾病，屬罕見(jiàn)病，并可威脅生命。早期發(fā)現(xiàn)診斷和治療是關(guān)鍵。多種他汀類藥物和依折麥布已有治療純合子型家族性高膽固醇血癥（HoFH）的適應(yīng)癥，但是，由于該類患者基線血脂水平特別高，現(xiàn)有的降脂療法無(wú)法滿足本適應(yīng)癥患者的降脂需求，故目前對(duì)于本適應(yīng)癥尚無(wú)有效治療手段。已有臨床研究顯示，本品用于治療本適應(yīng)癥有效性明確。 |
| 33 | Dinutuximab | 美國(guó) | 2015\3\10 | 腫瘤 | GD2 | 神經(jīng)母細(xì)胞瘤 | 神經(jīng)母細(xì)胞瘤發(fā)病率低，多發(fā)于兒童。Dinutuximab是FDA首個(gè)批準(zhǔn)的針對(duì)高風(fēng)險(xiǎn)性的神經(jīng)母細(xì)胞瘤的治療藥物。 |
| 34 | Sonidegib | 美國(guó) | 2015\7\24 | 腫瘤 | SMO | 基底細(xì)胞癌 | 基底細(xì)胞癌為最常見(jiàn)的皮膚癌。Sonidegib為hedgehog通路抑制劑，具有新的作用機(jī)制，在國(guó)外研究中顯示對(duì)于既往治療后復(fù)發(fā)的患者具有較高療效（ORR，58%） |
| 35 | Olaratumab | 美國(guó) | 2016\10\19 | 腫瘤 | - | 軟組織肉瘤 | 軟組織肉瘤發(fā)病率低，2.63/10萬(wàn)，預(yù)后差，晚期患者中位生存1年左右，缺乏有效治療藥物。國(guó)外研究顯示在現(xiàn)有化療基礎(chǔ)上聯(lián)合Olaratumab可顯著延長(zhǎng)生存（26.5vs14.7月) |
| 36 | Nusinersen | 美國(guó) | 2016\12\23 | 肌肉骨骼系統(tǒng) | SMN2 | 脊髓性肌萎縮 | 罕見(jiàn)病用藥 |
| 37 | Deutetrabenazine | 美國(guó) | 2017\4\3 | 肌肉骨骼系統(tǒng) | VMAT2 | 遲發(fā)性運(yùn)動(dòng)障礙; 亨廷頓氏舞蹈癥 | 亨廷頓舞蹈癥是一種罕見(jiàn)的常染色體顯性遺傳病，目前無(wú)有效治療手段。具體作用機(jī)制不詳，但被認(rèn)為與它可逆的單胺耗竭作用有關(guān)。已有臨床研究顯示，本品用于治療本適應(yīng)癥有效性明確。 |
| 38 | Dinutuximab Beta | 歐盟 | 2017\5\8 | 腫瘤 | GD2 | 神經(jīng)母細(xì)胞瘤 | 神經(jīng)母細(xì)胞瘤發(fā)病率低，多發(fā)于兒童患者。Dinutuximab beta是歐盟首個(gè)批準(zhǔn)的針對(duì)高風(fēng)險(xiǎn)性的神經(jīng)母細(xì)胞瘤的治療藥物。在復(fù)發(fā)難治的神經(jīng)母細(xì)胞瘤中顯示了療效 |
| 39 | Recombinant Human Nerve Growth Factor (Rhngf) | 歐盟 | 2017\7\6 | 眼部疾病 | NGFR | 角膜炎 | 神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎是角膜上皮愈合障礙的一種變性疾病。它的特征是角膜感覺(jué)缺失，形成大面積的角膜上皮缺失和潰瘍、潰瘍進(jìn)展嚴(yán)重的可造成角膜穿孔。由于神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎患者數(shù)量少，該疾病被視為罕見(jiàn)病。目前國(guó)內(nèi)缺乏有效治療。本品含活性成分重組人神經(jīng)生長(zhǎng)因子，2015年12月14日被歐盟認(rèn)定為“孤兒藥”（用于罕見(jiàn)病的藥物）。本品可幫助恢復(fù)眼部的正常愈合過(guò)程，并修復(fù)角膜的損傷。 |
| 40 | Guselkumab | 美國(guó) | 2017\7\13 | 皮膚病；免疫系統(tǒng) | IL23 | 紅皮病型銀屑病; 斑塊狀銀屑病; 膿皰型銀屑病; 銀屑病關(guān)節(jié)炎; 尋常型銀屑病 | 銀屑病是一種慢性、復(fù)發(fā)性、免疫介導(dǎo)多系統(tǒng)疾患，皮膚病變的類別為紅皮型，表明其同時(shí)涉及脈管系統(tǒng)（紅斑）和表皮（鱗屑形成增多）。傳統(tǒng)藥物（甲氨蝶呤（MTX）、阿維A、環(huán)孢素及其他藥物）存在多種潛在毒性。本品國(guó)外研究中被證明具有治療效果并且耐受性良好，本品為IL-23單抗藥物，國(guó)外大型臨床試驗(yàn)證實(shí)本品安全有效。目前國(guó)內(nèi)暫無(wú)此作用機(jī)制藥物上市用于銀屑病治療。 |
| 41 | Vestronidase Alfa-Vjbk | 美國(guó) | 2017\11\15 | 內(nèi)分泌和代謝病 | GAG | VII型黏多糖貯積癥 | 黏多糖貯積癥屬罕見(jiàn)病，本品為重組人β葡糖醛酸糖苷酶，為酶替代療法。用于治療兒童和成人VII型黏多糖貯積癥。國(guó)內(nèi)缺乏有效藥物。 |
| 42 | Shingrix Zoster Vaccine Recombinant, Adjuvanted | 美國(guó) | 2017\10\20 | 感染性疾病 | - | 帶狀皰疹病毒疫苗（50歲以上成人） | 帶狀皰疹為病毒感染性疾病，皮疹一般有單側(cè)性和按神經(jīng)節(jié)段分布的特點(diǎn)，由集簇性的皰疹組成，并伴有疼痛；年齡愈大，神經(jīng)痛愈重。帶狀皰疹治療后的后遺神經(jīng)痛，是劇烈的頑固性的疼痛，嚴(yán)重影響患者的生活。本疫苗可預(yù)防帶狀皰疹的發(fā)病。 |
| 43 | Luxturna Voretigene Neparvovec | 美國(guó) | 2017\12\19 | 眼部疾病 | - | 雙等位RPE65突變相關(guān)的視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良 | 雙等位RPE65突變相關(guān)的視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良為罕見(jiàn)疾病，可導(dǎo)致視力喪失。本品為經(jīng)過(guò)重組的腺相關(guān)病毒，將正常人的PRE65基因輸送至視網(wǎng)膜細(xì)胞，使患者視力得到改善。 |
| 44 | Vernakalant Hydrochloride | 歐盟 | 2010\9\1 | 心腦血管疾病 | Voltage-gated sodium channels,KCNH2 | 心房顫 | 本品為首個(gè)治療藥物，且具有明確的療效。 |
| 45 | Vorapaxar | 美國(guó) | 2014\5\8 | 心腦血管疾病 | PAR-1 | 心肌梗塞; 周邊動(dòng)脈血管疾病; 血栓性心血管病 | 本品為全新治療靶點(diǎn)藥物，療效明顯，且優(yōu)于現(xiàn)有治療藥物。 |
| 46 | Ledipasvir And Sofosbuvir | 美國(guó) | 2014\10\10 | 感染性疾病 | NS5B,NS5A | 丙肝 | 本品為全口服，治療基因1b型丙肝藥物，療效可達(dá)90%以上。 |
| 47 | Sofosbuvir; Velpatasvir; Voxilaprevir | 美國(guó) | 2017\7\18 | 感染性疾病 | NS3/NS4A; NS5B; NS5A | 丙肝 | 本品用于對(duì)現(xiàn)有治療藥物無(wú)效的丙肝治療，為突破性治療藥物。 |
| 48 | Elvitegravir, Cobicistat, Emtricitabine, And Tenofovir Alafenamide | 美國(guó) | 2015\11\5 | 感染性疾病 | CYP3A; pol; RT; HIV integrase | 艾滋病 | 本品用于對(duì)現(xiàn)有艾滋病病毒耐藥的治療，具有明顯的臨床治療優(yōu)勢(shì)。 |
附件2
申報(bào)資料要求
境外已上市臨床急需新藥注冊(cè)申請(qǐng)申報(bào)資料具體要求如下：
1.證明性文件
提供美國(guó)、歐盟和日本藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)上市的證明性文件；提供該藥品已在日本、香港、澳門(mén)、臺(tái)灣等地區(qū)之一上市的證明文件，以及近五年內(nèi)出口至該地區(qū)的藥品數(shù)量及相關(guān)證明文件。
2.人用藥品通用技術(shù)文檔（CTD）要求
申請(qǐng)人應(yīng)嚴(yán)格按照ICH CTD格式要求遞交申報(bào)資料。申報(bào)資料應(yīng)與報(bào)送至發(fā)達(dá)國(guó)家監(jiān)管機(jī)構(gòu)的內(nèi)容基本相同，同時(shí)應(yīng)提交上市后積累的研究數(shù)據(jù)。其中，CTD文件中M1模塊、M2模塊以及M3－M5模塊關(guān)鍵研究報(bào)告的摘要部分，應(yīng)為中文版，并附原文備查閱。提供的藥品說(shuō)明書(shū)，內(nèi)容與原上市國(guó)審核發(fā)布說(shuō)明書(shū)內(nèi)容相同，格式采用原國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局《藥品說(shuō)明書(shū)和標(biāo)簽管理規(guī)定》（局令第24號(hào)）要求。
3.種族敏感性分析報(bào)告
申請(qǐng)人應(yīng)參照ICH相關(guān)指導(dǎo)原則，對(duì)中國(guó)和/或亞裔人群與歐美人群療效和安全性進(jìn)行一致性分析。
4.上市后研究和上市后風(fēng)險(xiǎn)控制計(jì)劃
申請(qǐng)人應(yīng)根據(jù)總體有效性和安全性評(píng)價(jià)，以及種族敏感性分析情況，作出是否要開(kāi)展上市后臨床試驗(yàn)和制定上市后風(fēng)險(xiǎn)控制計(jì)劃科學(xué)判斷，提供必要的上市后研究計(jì)劃和具體臨床試驗(yàn)方案，以及上市后風(fēng)險(xiǎn)控制計(jì)劃。
5.申報(bào)資料一致性聲明
申請(qǐng)人應(yīng)聲明在中國(guó)申請(qǐng)進(jìn)口的申報(bào)資料，應(yīng)為申請(qǐng)上市時(shí)向國(guó)外監(jiān)管機(jī)構(gòu)報(bào)送的所有資料，以及上市后完成的相關(guān)研究資料。
來(lái)源：藥監(jiān)局評(píng)審中心
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