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傳統(tǒng)隨機(jī)對照試驗(yàn)（RCT）缺陷包括：需要一定的試驗(yàn)規(guī)模，被臨床研究方案排除的某些風(fēng)險(xiǎn)因素可能給醫(yī)護(hù)人員的實(shí)際操作帶來不可預(yù)測的風(fēng)險(xiǎn)等。真實(shí)世界證據(jù)（real world evidence， 以下簡稱RWE），即，將收集起來的真實(shí)世界數(shù)據(jù)（real world data，以下簡稱RWD）借助現(xiàn)代信息技術(shù)優(yōu)化分析而得到的臨床證據(jù)，反映了臨床試驗(yàn)后會發(fā)生什么。RWD同樣存在缺陷：如數(shù)據(jù)準(zhǔn)確性、選擇偏差、分析偏差等。

利用RWE不僅有望改變醫(yī)療產(chǎn)品的開發(fā)，還可能用來評估醫(yī)療產(chǎn)品是否真正有效，幫助醫(yī)療費(fèi)用支付方進(jìn)行決策。本文選自FDA每周通訊，這是一份有關(guān)FDA政策的時(shí)事通訊，體現(xiàn)了FDA監(jiān)管最新思路和行業(yè)動態(tài)。原文作者介紹了行業(yè)專家關(guān)于美國食品藥品管理局（以下簡稱FDA）是否應(yīng)該在推動利用RWE評估醫(yī)療產(chǎn)品真正價(jià)值上發(fā)揮主導(dǎo)作用這個問題的不同看法。

2019年1月31日，兩位原FDA負(fù)責(zé)人（Robert Califf和Andrew von Eschenbach）討論了FDA是否應(yīng)該率先使用RWD和RWE來評估藥物治療的實(shí)際價(jià)值，進(jìn)而確保價(jià)值轉(zhuǎn)化為可負(fù)擔(dān)的價(jià)格。雖然Eschenbach認(rèn)為FDA在推廣使用RWD以提高人們健康水平方面具有獨(dú)特的優(yōu)勢，但Califf認(rèn)為，如果要利用RWD來實(shí)現(xiàn)基于產(chǎn)品實(shí)際價(jià)值的定價(jià)，醫(yī)療衛(wèi)生系統(tǒng)的各部門應(yīng)建立起合作機(jī)制共同完成這一目標(biāo)。

在兩位FDA負(fù)責(zé)人對話發(fā)生的一周前，美國國家癌癥研究所（NCI）官員為美國醫(yī)學(xué)協(xié)會雜志（JAMA）撰寫了一篇文章，文章稱該研究所正在研究“適宜樣本量”臨床試驗(yàn)，即盡可能引入較少受試者同時(shí)達(dá)到證明新療法療效的目的。此外，NCI還在探索在臨床試驗(yàn)中使用新的臨床終點(diǎn)，合并匯總現(xiàn)有的臨床數(shù)據(jù)來回答有關(guān)藥物的臨床問題，減少引入額外的受試者。NCI認(rèn)為這將有助于減少與臨床試驗(yàn)相關(guān)的費(fèi)用壓力，從而降低藥物成本，減輕患者負(fù)擔(dān)。

在1月28日一場由Bipartisan政策中心主持的關(guān)于RWE和基于產(chǎn)品實(shí)際價(jià)值的定價(jià)討論中，F(xiàn)DA負(fù)責(zé)人Scott Gottlieb宣布了FDA為推進(jìn)RWE而采取的一系列新舉措。并展望如果基于RWD的對產(chǎn)品價(jià)值的評估結(jié)果被納入支付定價(jià)中，那么美國的醫(yī)療衛(wèi)生系統(tǒng)的效率也將提高。

在Gottlieb演講后的一個小組討論中，原FDA負(fù)責(zé)人Robert Califf提出了“經(jīng)濟(jì)毒性”（financial toxicity）這一問題。經(jīng)濟(jì)毒性指昂貴的治療費(fèi)用給患者帶來的經(jīng)濟(jì)傷害。美國亞利桑那州鳳凰城Mayo診所的血液腫瘤內(nèi)科醫(yī)生Nandita Khera博士根據(jù)病人的經(jīng)濟(jì)水平分為輕度（1 級），中度（2 級），嚴(yán)重（3 級），危及生命或致殘（4 級）經(jīng)濟(jì)毒性。4級指患者受到最嚴(yán)重的經(jīng)濟(jì)傷害，需要出售房子/宣告破產(chǎn)以支付醫(yī)療費(fèi)，或因經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)停止治療。Califf認(rèn)為盡管臨床上需要通過療效來評估治療的真正價(jià)值，但好的治療方法的價(jià)格也不應(yīng)該過高否則患者難以負(fù)擔(dān)。而且，目前的醫(yī)療衛(wèi)生系統(tǒng)也缺乏基于療效確定價(jià)格的相關(guān)經(jīng)驗(yàn)。

Robert Califf現(xiàn)任杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)教授，谷歌Verily Life Sciences部門顧問，他曾批評NCI的一些臨床試驗(yàn)探索計(jì)劃。Califf認(rèn)為這雖然是一項(xiàng)好的計(jì)劃，但NCI嘗試用“適當(dāng)?shù)姆椒ê侠淼慕鉀Q”風(fēng)險(xiǎn)/受益和成本/受益，這件事本身存在一個漏洞，那就是沒有考慮到對于偏遠(yuǎn)地區(qū)的窮人來說，“經(jīng)濟(jì)毒性”才是導(dǎo)致死亡的最主要因素。NCI目前的計(jì)劃不能解決“經(jīng)濟(jì)毒性”的問題。

另一名原FDA負(fù)責(zé)人，Andrew von Eschenbach，是現(xiàn)任Samaritan Health Initiatives總裁。他與Califf一致，認(rèn)為通過RWD得到的RWE可以解決一些臨床試驗(yàn)中的問題。但與Califf不同，他認(rèn)為FDA應(yīng)該在推動利用RWD和RWE評估醫(yī)療產(chǎn)品價(jià)值方面發(fā)揮主導(dǎo)作用。他認(rèn)為FDA因其一直以來因其作為企業(yè)和患者之間的中立機(jī)構(gòu)和掌握大量數(shù)據(jù)而具有獨(dú)特的優(yōu)勢，因而FDA應(yīng)要更積極主動。而且FDA還應(yīng)被授權(quán)更廣泛地使用這些數(shù)據(jù)來解決醫(yī)療衛(wèi)生系統(tǒng)中的問題。

Califf則認(rèn)為，F(xiàn)DA不適宜作為牽頭方帶領(lǐng)其他醫(yī)療衛(wèi)生部門來推進(jìn)基于RWE的醫(yī)療產(chǎn)品定價(jià)。他認(rèn)為FDA管理醫(yī)療產(chǎn)品，但不涉及醫(yī)療衛(wèi)生行為。因此FDA牽頭推動RWE評估醫(yī)療產(chǎn)品真是價(jià)值是好事，但必須協(xié)調(diào)其他醫(yī)療相關(guān)部門共同完成。

癌癥研究之友總裁兼CEO Jeff Allen在接受采訪時(shí)稱，F(xiàn)DA的監(jiān)測系統(tǒng)是RWE的一個極好的數(shù)據(jù)來源，但他認(rèn)為FDA不是，也不應(yīng)該作為這些數(shù)據(jù)的唯一生成者和使用者。另外，關(guān)于臨床經(jīng)驗(yàn)，健康結(jié)果，還有許多其他信息來源，如來自醫(yī)院的數(shù)據(jù)、來自醫(yī)療費(fèi)用支付機(jī)構(gòu)的數(shù)據(jù)等，F(xiàn)DA可以在嘗試做出定義、起草數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)、區(qū)分?jǐn)?shù)據(jù)類型等方面發(fā)揮重要作用，而不一定非要規(guī)定數(shù)據(jù)用途。此外，F(xiàn)DA不應(yīng)成為任何數(shù)據(jù)的唯一來源，他們的數(shù)據(jù)只能作為上市后數(shù)據(jù)中的一部分。

Allen認(rèn)為，F(xiàn)DA作為獨(dú)立的醫(yī)療產(chǎn)品專家來定義不同的數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)，將有助于增強(qiáng)使用者的信息，讓RWE發(fā)揮作用。除了臨床研究中的作用，RWE還有助于FDA對上市后索賠的裁定。

文章來源:

Wang, B. (2019). Former FDA heads debate FDA's role in using RWE to assess value.InsideHealthPolicy.Com's FDA Week, 25(5) Retrieved from https://search.proquest.com/docview/2174225804?accountid=11752