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嘉峪檢測(cè)網(wǎng) 2019-11-27 09:00
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今日頭條
首項(xiàng)逆轉(zhuǎn)衰老臨床試驗(yàn)獲倫理委員會(huì)批準(zhǔn)。美國(guó)Libella基因治療公司宣布獲得哥倫比亞倫理委員會(huì)的批準(zhǔn)，即將在當(dāng)?shù)亻_(kāi)展逆轉(zhuǎn)衰老的收費(fèi)(臨床試驗(yàn)費(fèi)用100萬(wàn)美元)臨床試驗(yàn)。該公司擬通過(guò)基因手段，使用AAV病毒導(dǎo)入人端粒酶逆轉(zhuǎn)錄酶基因，延長(zhǎng)端粒長(zhǎng)度，從而希望讓人類逆轉(zhuǎn)衰老20年。目前，該臨床招募已被收錄在美國(guó)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)庫(kù)（ClinicalTrials.gov），計(jì)劃招募5位45周歲以上的參與者。據(jù)悉，西班牙科學(xué)家通過(guò)基因治療手段創(chuàng)造了擁有超長(zhǎng)端粒的小鼠，它們的壽命比正常小鼠平均延長(zhǎng)了13%，而且具有患癌癥更少，對(duì)胰島素和葡萄糖的耐受性更強(qiáng)等特點(diǎn)。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.現(xiàn)代制藥吲達(dá)帕胺片通過(guò)一致性評(píng)價(jià)。現(xiàn)代制藥旗下吲達(dá)帕胺片（2.5mg）通過(guò)一致性評(píng)價(jià)并獲《藥品補(bǔ)充申請(qǐng)批件》。吲達(dá)帕胺片為磺胺類利尿劑，具有利尿和鈣拮抗作用，是一種強(qiáng)效、長(zhǎng)效的降壓藥，臨床上主要用于治療原發(fā)性高血壓。該藥原研藥由施維雅研發(fā)，目前市場(chǎng)上已有片劑、緩釋片、膠囊劑、滴丸等多種劑型在售。根據(jù)PDB藥物綜合數(shù)據(jù)庫(kù)數(shù)據(jù)顯示，吲達(dá)帕胺片2018年在全球銷售額為8.19億美元。
2.羅氏帕妥珠單抗第3個(gè)適應(yīng)癥即將獲批。羅氏（Roche）旗下乳腺癌創(chuàng)新靶向藥帕捷特®（Perjeta®，帕妥珠單抗）新適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)辦理狀態(tài)變更為在審批，這將是繼去年首次獲批上市后，帕捷特在中國(guó)獲批的第3個(gè)適應(yīng)癥。一項(xiàng)大型Ⅲ期臨床試驗(yàn)CLEOPATRA研究顯示，帕妥珠單抗+曲妥珠單抗用于一線治療HER2陽(yáng)性晚期乳腺癌，可以使患者總生存期（OS）提高到 56.5 個(gè)月，充分證實(shí)了雙靶治療是HER2陽(yáng)性乳腺癌全程管理的標(biāo)準(zhǔn)方案。帕捷特是繼赫賽汀之后，羅氏在中國(guó)上市的第二個(gè)乳腺癌靶向藥物。2018年，赫賽汀銷售額為71億美元，帕捷特為23.59億美元。
3.正大天晴苯達(dá)莫司汀即將獲批上市。正大天晴申報(bào)的3類仿制藥鹽酸苯達(dá)莫司汀（Bendamuxtine Hydrochloride）的上市申請(qǐng)?zhí)幱?quot;在審批"狀態(tài)，預(yù)計(jì)將于近日獲批上市，用于非霍奇金淋巴瘤（NHL）的治療。正大天晴有望拿下該品種首仿。鹽酸苯達(dá)莫司汀是一種雙功能基烷化劑，是通過(guò)烷化作用使DNA單鏈和雙鏈交聯(lián)，干擾DNA的功能和DNA的合成，從而發(fā)揮抗腫瘤作用。該藥原研藥最早于1993年在德國(guó)獲批上市，商品名為Ribomustin，目前獲批的適應(yīng)癥包括慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）、惰性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）等。2018年12月，該原研藥獲批進(jìn)口中國(guó)，商品名：存達(dá)。
4.GSK在中國(guó)提交艾滋病雞尾酒療法Dovato上市申請(qǐng)。葛蘭素史克（GSK）艾滋病雞尾酒療法Dovato（多替拉韋/拉米夫定片）的上市申請(qǐng)獲國(guó)家藥監(jiān)局受理。Dovato已在2019年4月、7月先后在美國(guó)和歐盟獲批上市。Dovato在美國(guó)獲批的適應(yīng)癥為無(wú)逆轉(zhuǎn)錄病毒治療史且對(duì)Dovato中任一組分均無(wú)已知耐藥性的HIV-1成人感染者。兩項(xiàng)在成人HIV感染患者評(píng)估多替拉韋/拉米夫定片雙聯(lián)療法和多替拉韋/替諾福韋/恩曲他濱三聯(lián)療法的療效，結(jié)果表明，與三聯(lián)療法相比，雙聯(lián)療法具有類似的降低血液中艾滋病毒含量的效果。
5.優(yōu)科制藥地佐辛注射液獲批上市。南京優(yōu)科制藥地佐辛注射液獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，成為該品種國(guó)內(nèi)第二家獲批的產(chǎn)品。據(jù)了解，地佐辛是一款μ受體部分激動(dòng)劑，該藥原研藥由Wyeth-Ayerst實(shí)驗(yàn)室研發(fā)，最早于1989年在美國(guó)獲批上市，因原研公司的戰(zhàn)略布局問(wèn)題，于2000年退市，后經(jīng)國(guó)內(nèi)揚(yáng)子江和合作伙伴天津藥物研究院重新開(kāi)發(fā)，于2009年獲批上市，商品名加羅寧。目前，地佐辛被廣泛應(yīng)用于全麻誘導(dǎo)、術(shù)后鎮(zhèn)痛和超前鎮(zhèn)痛，揚(yáng)子江該品種在2019年銷售業(yè)績(jī)高達(dá)60億元。
6.燧坤智能完成數(shù)千萬(wàn)融資。燧坤智能公司宣布獲得數(shù)千萬(wàn)元融資，由和玉資本領(lǐng)投，跟投方包括圖靈創(chuàng)投、景旭創(chuàng)投和盛鼎資本。燧坤智能成立于2018年9月，是一家利用人工智能算法發(fā)掘疾病作用靶點(diǎn)、發(fā)現(xiàn)已知藥物新適應(yīng)癥、提升新藥篩選效率、提高大分子產(chǎn)量的AI+生物科技公司。本輪融資該公司將用于進(jìn)一步優(yōu)化和提升人工智能及機(jī)器學(xué)習(xí)算法的技術(shù)平臺(tái)在新藥研發(fā)中的應(yīng)用，擴(kuò)大戰(zhàn)略合作，加速推進(jìn)在研項(xiàng)目，持續(xù)加強(qiáng)技術(shù)團(tuán)隊(duì)建設(shè)。
國(guó)際藥訊
1.鐮狀細(xì)胞貧血癥治療藥物Oxbryta獲加速批準(zhǔn)。FDA加速批準(zhǔn)Global Blood公司的創(chuàng)新療法Oxbryta（voxelotor）上市，治療成人和12歲以上青少年患者的鐮狀細(xì)胞貧血癥（SCD）。這也是首款FDA批準(zhǔn)的靶向血紅蛋白聚合過(guò)程的創(chuàng)新療法，該療法此前已獲FDA授予突破性療法認(rèn)定、孤兒藥資格、快速通道資格和罕見(jiàn)兒科疾病認(rèn)定。一項(xiàng)臨床結(jié)果顯示，與安慰劑相比，劑量為1500 mg的voxelotor可將59.5%的患者血紅蛋白水平提高超過(guò)1 g/dL，顯著降低SCD患者臨床并發(fā)癥和死亡率。
2.利魯唑口腔膜劑獲FDA批準(zhǔn)上市。Aquestive Therapeutics公司宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)Exservan（riluzole，利魯唑）口腔膜劑，用于肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）患者的治療。Exservan是利魯唑的一種口腔膜劑，利魯唑是FDA批準(zhǔn)的首款治療ALS的藥物，用于推遲ALS患者對(duì)呼吸機(jī)的依賴、延長(zhǎng)生命。利魯唑自1995年12月以來(lái)作為片劑上市銷售，品牌名為Rilutek。截止目前，已有4款藥物獲FDA批準(zhǔn)治療ALS，除了Exservan(利魯唑口腔膜劑)和Rilutek(利魯唑片劑)之外，還包括Tiglutik(利魯唑混懸劑)、Radicava(edaravone，依達(dá)拉奉靜脈注射液)。
3.渤健Tecfidera升級(jí)產(chǎn)品Vumerity胃腸道耐受性大幅改善。渤健(Biogen)公司公布Vumerity(diroximel fumarate，BIIB098) III期EVOLVE-MS-2研究的詳細(xì)數(shù)據(jù)。Vumerity是一款于10月底獲FDA批準(zhǔn)治療復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥（RMS）的口服新藥，是渤健已上市藥物Tecfidera（dimethyl fumarate，DMF，富馬酸二甲酯）的升級(jí)版。EVOLVE-MS-2研究旨在評(píng)估Vumerity相對(duì)于Tecfidera的耐受性，主要終點(diǎn)的結(jié)果顯示，與Tecfidera相比，Vumerity治療的患者自我報(bào)告的IGISIS（胃腸道惡心、嘔吐、上下腹痛等癥狀的強(qiáng)度和持續(xù)時(shí)間）強(qiáng)度評(píng)分≥2的天數(shù)減少了46%（調(diào)整后的比值比[95%CI]:0.54[0.39-0.75]，p=0.0003）。在該研究中，Tecfidera觀察到的結(jié)果與該藥已知的安全性一致。
4.羅氏口服SMA療法獲優(yōu)先審評(píng)。羅氏宣布，F(xiàn)DA已接受risdiplam的新藥上市申請(qǐng)，并授予其優(yōu)先審評(píng)資格，預(yù)計(jì)將在2020年5月24日前做出批準(zhǔn)決定。Risdiplam是一種用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的SMN2基因的mRNA剪接修飾劑，由羅氏旗下基因泰克、PTC Therapeutics公司和SMA基金會(huì)聯(lián)合開(kāi)發(fā)。該藥此前已獲FDA授予孤兒藥資格和快速通道資格認(rèn)定，Risdiplam的NDA申請(qǐng)基于FIREFISH和SUNFISH關(guān)鍵性研究結(jié)果，Risdiplam在這兩項(xiàng)試驗(yàn)中均展現(xiàn)出積極的臨床療效。迄今為止，在任何risdiplam試驗(yàn)中均未觀察到導(dǎo)致研究退出的治療相關(guān)安全性事件。
5.Ferring 公司和黑石生命科學(xué)達(dá)成戰(zhàn)略合作。Ferring Pharmaceuticals公司與黑石生命科學(xué)（Blackstone Life Sciences）將共同投資開(kāi)發(fā)一種基于腺病毒載體的新型基因療法nadofaragene firadenovec（rAd-IFN/Syn3），用于治療對(duì)卡介苗（BCG）反應(yīng)不佳的晚期高級(jí)非肌層浸潤(rùn)性膀胱癌（high grade NMIBC）患者。這款由FerGene公司（Ferring子公司）開(kāi)發(fā)的基因療法正處于Ⅲ期階段，Ⅲ期試驗(yàn)結(jié)果將于第20屆泌尿外科腫瘤協(xié)會(huì)年會(huì)上公布，此前FDA已授予它突破性療法認(rèn)定和優(yōu)先審評(píng)資格。根據(jù)協(xié)議，F(xiàn)erring將向FerGene公司投資1.7億美元，黑石生命科學(xué)將向FerGene公司投資4億美元，加速該款基因療法的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化發(fā)展。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.顏寧團(tuán)隊(duì)又破解一個(gè)離子通道結(jié)構(gòu)。顏寧教授團(tuán)隊(duì)在《自然》發(fā)表一篇解構(gòu)電壓門(mén)控鈣離子通道（Cav）的科研論文。該研究聚焦低電壓激活的Cav3.1通道。研究人員利用冷凍電鏡技術(shù)，測(cè)定重組表達(dá)的人類Cav3.1蛋白的結(jié)構(gòu)，分辨率達(dá)到3.3埃；還使用高選擇性的Cav3阻滯劑Z944，捕獲Cav3.1與Z944相結(jié)合時(shí)的復(fù)合體冷凍電鏡結(jié)構(gòu)，分辨率達(dá)3.1埃。多年來(lái)，顏寧教授的研究組在解構(gòu)Cav通道的征程上多次取得關(guān)鍵突破。解析Cav結(jié)構(gòu)的一系列研究可以比較不同亞家族之間的特性，對(duì)“為治療各類Cav通道疾病提供了結(jié)構(gòu)指導(dǎo)藥物發(fā)現(xiàn)的框架”有重要指導(dǎo)意義。
2.結(jié)直腸腺瘤癌變基因圖譜繪出。北京大學(xué)第三醫(yī)院付衛(wèi)研究團(tuán)隊(duì)與北京大學(xué)湯富酬研究團(tuán)隊(duì)聯(lián)合在學(xué)術(shù)期刊《腸道》上在線發(fā)表論文，深入探究了結(jié)直腸癌的發(fā)生發(fā)展過(guò)程，揭示了腺瘤發(fā)生和癌變過(guò)程中的重要基因突變和轉(zhuǎn)錄組變化特征，為結(jié)直腸癌預(yù)防、早期篩查和治療提供了新的線索和思路。據(jù)悉，結(jié)直腸癌是全球范圍內(nèi)發(fā)病率第三、致死人數(shù)第四的惡性腫瘤，結(jié)直腸腺瘤是結(jié)直腸癌的癌前病變，從低級(jí)別腺瘤發(fā)展為腺癌需要10年以上時(shí)間。
3.陜西確定兒童血液病定點(diǎn)醫(yī)院。陜西省衛(wèi)健委等多部門(mén)聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于做好兒童血液病和惡性腫瘤醫(yī)療救治及保障管理工作的通知》，明確該省首批列入救治管理的10個(gè)病種，并確定首批兒童血液病定點(diǎn)醫(yī)院及兒童惡性腫瘤診療協(xié)作組醫(yī)院。兒童血液病定點(diǎn)醫(yī)院為西安市兒童醫(yī)院、西北婦女兒童醫(yī)院、西安交通大學(xué)第二附屬醫(yī)院；兒童惡性腫瘤診療協(xié)作組醫(yī)院為西安交通大學(xué)第二附屬醫(yī)院、西安交通大學(xué)第一附屬醫(yī)院、西北婦女兒童醫(yī)院、空軍軍醫(yī)大學(xué)唐都醫(yī)院、西安市兒童醫(yī)院、陜西省人民醫(yī)院。
【太極集團(tuán)】（1）控股子公司西南藥業(yè)異煙肼片通過(guò)仿制藥一致性評(píng)價(jià)。（2）公司產(chǎn)品藿香正氣口服液、急支糖漿獲得巴基斯坦準(zhǔn)入批文。
【景峰醫(yī)藥】重組人截短型纖溶酶注射液項(xiàng)目獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。
【華潤(rùn)雙鶴】下屬公司浙江新賽科通過(guò)“原料藥(左乙拉西坦)”GMP認(rèn)證。
審評(píng)動(dòng)向
1. CDE最新受理情況（11月26日）
2. FDA最新獲批情況（北美11月25日）
來(lái)源：藥研發(fā)
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