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醫(yī)療器械臨床單組試驗(yàn)實(shí)質(zhì)是將主要評價指標(biāo)的試驗(yàn)結(jié)果與已有臨床數(shù)據(jù)進(jìn)行比較，以評價試驗(yàn)器械的有效性/安全性。與平行對照試驗(yàn)相比，單組試驗(yàn)的固有偏倚是非同期對照偏倚，其主要評價指標(biāo)盡可能采用相對客觀、可重復(fù)性強(qiáng)的。

01 目標(biāo)值的確定

目標(biāo)值是專業(yè)領(lǐng)域內(nèi)公認(rèn)的某類醫(yī)療器械的有效性/安全性評價指標(biāo)所應(yīng)達(dá)到的最低標(biāo)準(zhǔn)，單組目標(biāo)值設(shè)計的關(guān)鍵在于確定目標(biāo)值。常見的方式：臨床試驗(yàn)嚴(yán)監(jiān)管部門指南（指導(dǎo)原則）、行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)或?qū)＜夜沧R以及同類產(chǎn)品的歷史研究結(jié)果[1]。目標(biāo)值應(yīng)在研究方案設(shè)計階段由申辦方、臨床研究者和統(tǒng)計學(xué)專家共同制定。無論采用哪種方式確定目標(biāo)值，均建議事先與監(jiān)管部門進(jìn)行溝通，達(dá)成共識后開始臨床試驗(yàn)。

02 樣本量的計算 

評價指標(biāo)的總體參數(shù)（定量資料為試驗(yàn)組的均值以及標(biāo)準(zhǔn)差，定性資料需要試驗(yàn)組的率）、目標(biāo)值，檢驗(yàn)水準(zhǔn)α（一般為0.025）和β（不大于0.2）以及根據(jù)試驗(yàn)設(shè)計預(yù)估不大于20%的脫落率。計算公式參考《醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)設(shè)計指導(dǎo)原則》。

03 假設(shè)檢驗(yàn)和區(qū)間估計[2,3]

對主要評價指標(biāo)進(jìn)行統(tǒng)計分析時，需同時采用假設(shè)檢驗(yàn)和區(qū)間估計方法。

假設(shè)檢驗(yàn)：單側(cè)檢驗(yàn)，一般α=0.025，P≤α，拒絕H0，則認(rèn)為試驗(yàn)器械達(dá)到目標(biāo)值。P＞α，尚不能認(rèn)為試驗(yàn)器械達(dá)到目標(biāo)值。特別是對率進(jìn)行假設(shè)檢驗(yàn)時，當(dāng)目標(biāo)值以及總體參數(shù)在（10~90%）之間且樣本量較大時，使用近似正態(tài)法；反之，則選擇確切概率法。

區(qū)間估計：根據(jù)試驗(yàn)方案的不同，可分為高優(yōu)指標(biāo)（如有效率）以及低優(yōu)指標(biāo)（不良事件發(fā)生率）。當(dāng)主要評價指標(biāo)為高優(yōu)指標(biāo)時，（1-2α）%雙側(cè)置信區(qū)間的下限高于目標(biāo)值；當(dāng)為低優(yōu)指標(biāo)時，（1-2α）%雙側(cè)置信區(qū)間的上限低于目標(biāo)值。

特別是對率進(jìn)行區(qū)間估計時，當(dāng)目標(biāo)值以及總體參數(shù)在（10~90%）之間且樣本量較大時，使用近似正態(tài)估計法；反之，則選擇確切估計法。

04 適用范圍以及局限性[3]

適用范圍：當(dāng)試驗(yàn)器械無同類產(chǎn)品上市，或與現(xiàn)行方法相差過于懸殊，無法實(shí)行空白對照，手術(shù)對照時，或有明確的指標(biāo)原則指出該類醫(yī)療器械可采用單組目標(biāo)值法。

局限性：不適用于主要評價指標(biāo)為主觀指標(biāo)的情況、不適用于自愈性疾病、僅適用于安全性良好、不良事件發(fā)生率低的醫(yī)療器械以及無法確證試驗(yàn)器械的優(yōu)效、等效或非劣效，僅能確證試驗(yàn)器械的有效性或安全性達(dá)到專業(yè)領(lǐng)域內(nèi)公認(rèn)的最低標(biāo)準(zhǔn)。

由于隨機(jī)對照試驗(yàn)是臨床試驗(yàn)設(shè)計的金標(biāo)準(zhǔn)，存在有同類產(chǎn)品以及同類治療手段的醫(yī)療器械，還是建議使用隨機(jī)對照試驗(yàn)。

參考文獻(xiàn)：

[1] 中國臨床試驗(yàn)生物統(tǒng)計學(xué)組(CCTS). 單組目標(biāo)值臨床試驗(yàn)的統(tǒng)計學(xué)考慮[J]. 中國衛(wèi)生統(tǒng)計, 2017, 034(003):505-508.

[2] 醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)設(shè)計指導(dǎo)原則,2018

[3] 蘇炳華,金丕煥，等.藥物臨床試驗(yàn)設(shè)計與實(shí)施叢書 臨床試驗(yàn)統(tǒng)計學(xué)[J].人民衛(wèi)生出版社, 2018.