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2月11日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了再生元公司的Evkeeza (evinacumab)，用于12歲及以上兒童或成人家族性純合子高膽固醇血癥患者治療。家族性純合子高膽固醇血癥是一種極為罕見的遺傳性高血脂癥，病因是控制人體清除膽固醇的基因發(fā)生突變導(dǎo)致膽固醇無法正常代謝，患病率約為1/25萬。該病患者血液中低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）可高達(dá)500-1000 mg/dL，是正常水平的四倍以上，通常在青少年或20多歲時(shí)會(huì)發(fā)展為早發(fā)性心血管疾病，如果不進(jìn)行積極治療，患者可能會(huì)在30歲前死亡。然而該病治療方案有限，現(xiàn)有的大部分降脂藥都沒有顯著的療效。

通常，血管生成素樣蛋白3(ANGPTL3)會(huì)減速脂肪的代謝，而本品是一種ANGPTL3抑制劑，通過抑制ANGPTL3而間接加速體內(nèi)脂肪的降解。本品是一種全新機(jī)制的降脂藥，在此之前，已經(jīng)獲得FDA孤兒藥資格，優(yōu)先審評(píng)和突破性療法認(rèn)定。本品之所以獲得FDA批準(zhǔn)，是基于一項(xiàng)隨機(jī)雙盲、安慰劑對(duì)照的3期臨床試驗(yàn)（NCT03399786）的結(jié)果。65名家族性純合子高膽固醇血癥加入了臨床試驗(yàn)，其中43例患者接受了本品治療，其余22名患者接受了安慰劑治療，每四周一次，持續(xù)用藥24周。結(jié)果顯示，接受本品治療的患者第24周平均LDL-C水平下降了47.1％，而安慰劑組則升高了1.9％ 。常見的不良反應(yīng)是鼻咽炎，流感樣癥狀，頭暈，流涕和惡心。另外，本品在臨床試驗(yàn)中發(fā)生了嚴(yán)重的超敏反應(yīng)。

除了家族性純合子高膽固醇血癥，本品在開發(fā)的適應(yīng)癥還包括難治性高膽固醇血癥，在一項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)（NCT03175367）中，272名患者分別接受本品低（300mg/2周）、中（300mg/周）、高（450mg/周）劑量和安慰劑治療16周，試驗(yàn)結(jié)束時(shí)，本品高、中、低劑量相比安慰劑組的LDL-C水平分別下降56.0%, 52.9%和 38.5%。

Raal FJ, Rosenson RS, Reeskamp LF, Hovingh GK, Kastelein JJP, Rubba P, Ali S, Banerjee P, Chan KC, Gipe DA, Khilla N, Pordy R, Weinreich DM, Yancopoulos GD, Zhang Y, Gaudet D; ELIPSE HoFH Investigators. Evinacumab for Homozygous Familial Hypercholesterolemia. N Engl J Med. 2020 Aug 20;383(8):711-720.

Rosenson RS, Burgess LJ, Ebenbichler CF, Baum SJ, Stroes ESG, Ali S, Khilla N, Hamlin R, Pordy R, Dong Y, Son V, Gaudet D. Evinacumab in Patients with Refractory Hypercholesterolemia. N Engl J Med. 2020 Dec 10;383(24):2307-2319.