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盡管新冠疫情對醫(yī)藥行業(yè)提出了挑戰(zhàn)，但2020年是新藥獲得EMA批準的豐收年。根據(jù)他們的最新報告，EMA在2020年共推薦了97種人用新藥的批準，其中包括22種孤兒藥和39種新的活性物質(zhì)。

 

本文總結(jié)了據(jù)報道可在2020年顯著改善其治療效果療法的試驗結(jié)果。該報告中列出了所有藥品的適應(yīng)癥?？傮w而言，腫瘤學獲得的批準最多（總共21個），其次是血液學/血液病學，共14個，以及傳染病和肺病學，每個都獲得11個批準。

 

腫瘤

 

據(jù)該機構(gòu)稱，代表腫瘤學顯著進展的藥物是兩種孤兒藥物：Blenrep，用于治療對其他療法有抵抗力的復發(fā)性和難治性多發(fā)性成人骨髓瘤；復發(fā)性或難治性套細胞淋巴瘤（MCL）中的Tecartus和Tecartus。Rozlytrek是一種針對具有神經(jīng)營養(yǎng)性酪氨酸受體激酶（NTRK）基因融合或ROS1陽性晚期非小細胞肺癌（NSCLC）的實體瘤患者的治療方法。EMA建議對這三個藥物都進行有條件的授權(quán)銷售。

 

Blenrep（belantamab mafodotin）主要在DREAMM-2研究（NCT03525678）的研究結(jié)果中得到認可，該研究評估了抗體-藥物偶聯(lián)物在218例先前曾接受過至少3例復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤的成年患者中的安全性和有效性。先前的療法–免疫調(diào)節(jié)藥物，蛋白酶體抑制劑和抗CD38單克隆抗體。Blenrep的臨床總體緩解率（31％）具有臨床意義，其中3％的患者獲得完全緩解，部分緩解的患者達到27％。此外，73％的響應(yīng)者的響應(yīng)時間至少為六個月。

 

根據(jù)ZUMA-2的結(jié)果，建議將Tecartus（自體抗CD19介導的CD3 +細胞）用于附條件銷售許可，這項研究，開放研究招募了74名成年復發(fā)或難治性MCL患者?？傮w而言，有87％的患者對嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法有反應(yīng)，有59％的患者有完全反應(yīng)。隨訪六個月后未達到中位緩解時間。

 

根據(jù)74位成人的研究，還建議在NTRK基因融合實體瘤中推薦使用Rozlytrek（恩替替尼）。在這些試驗中，有64％的患者有反應(yīng)，平均持續(xù)時間持續(xù)12.9個月。它在NSCLC中支持ROS1基因融合，因為接受該藥的94名患者中有73％對此有反應(yīng)。平均反應(yīng)時間為16.5個月。

 

內(nèi)分泌

 

推薦使用Givlaari–12歲及以上患者的急性肝卟啉癥（AHP）的首個治療方法–以及建議將Rybelsus（第一種口服胰高血糖素樣肽（GLP-1）受體激動劑）用于控制不充分的2型糖尿病成年人進行內(nèi)分泌附條件上市。

 

根據(jù)一項名為ENVISION（NCT03338816）的III期臨床試驗的結(jié)果，推薦了Givlaari（givosiran），該試驗招募了18個國家的94名AHP患者。AHP是一種遺傳病，其中患者缺乏產(chǎn)生血紅素所需的某些酶，其特征是卟啉例如氨基乙酰丙酸（ALA）和膽色素原（PBG）的毒性積聚在體內(nèi)。這會導致嚴重的腹痛，嘔吐和神經(jīng)系統(tǒng)疾病發(fā)作，例如癲癇發(fā)作，抑郁和焦慮。

 

在試驗中，與安慰劑相比，每月給予Givlaari的AHP攻擊平均年率降低了74％。此外，研究人員報告說，患者尿液中的ALA量減少了92％，PBG減少了89％。一些選擇繼續(xù)服用Givlaari 30個月的患者保持了較低的年度發(fā)作率和ALA水平。在擴展研究期間從安慰劑改為Givlaari的患者也顯示AHP發(fā)作率和ALA水平均迅速降低。

 

Rybelsus（semaglutide）在八項臨床試驗中進行了研究，其中包括處于2型糖尿病各個階段的患者。在其中的三項研究中，將Rybelsus與安慰劑進行了比較。在其他情況下，將其療效與依格列凈，西他列汀和利拉魯肽比較。在開發(fā)計劃中，還對它作為一種單一療法進行了研究，并與二甲雙胍，磺酰脲類，鈉-葡萄糖共轉(zhuǎn)運蛋白（SGLT-2）抑制劑，胰島素和噻唑烷二酮類藥物合用。

 

傳染病

 

EMA的人用藥品委員會（CHMP）建議將Rekambys（利比韋林）和Vocabria（cabotegravir）的組合作為長效注射劑中第一種HIV 1型抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥獲得銷售許可。

 

該組合用于維持治療的成年人血液中檢測不到HIV水平（病毒載量小于50拷貝/ml）以及目前的抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物治療。

 

該意見基于三項三階段，隨機，開放標簽，多中心臨床試驗，該試驗招募了1,200例受HIV感染，未接受過治療或成功治療過的18歲以上男性和女性。這些研究表明，每四或八周（每月或每兩個月）注射一次Rekambys和Vocabria方案，與目前每天使用抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法的方案一樣，在維持病毒抑制方面同樣有效。

 

免疫學/風濕病學/移植

 

Idefirix（imlinfidase）被強調(diào)為移植的一項重大進展，是對等待腎臟移植的成年患者進行有條件批準的第一種推薦治療方法，這些患者對供體的組織高度敏感。

 

Idefirix由化膿性鏈球菌細菌衍生的酶制成，該酶降解免疫球蛋白G（IgG）抗體，例如患者針對移植器官產(chǎn)生的抗體。通過分解IgG，該藥物有望防止患者的免疫系統(tǒng)攻擊新移植的器官，從而降低器官排斥的風險。

 

三個開放標簽，單組，六個月的試驗評估了Idefirix作為移植前治療的安全性和有效性。在這些研究中，有46名致敏患者被移植。納入研究的所有交叉匹配陽性患者均在使用Idefirix治療后24小時內(nèi)轉(zhuǎn)化為陰性。這些研究還報告了六個月后在腎功能和移植物存活方面的優(yōu)異結(jié)果。

 

神經(jīng)病學

 

Zolgensma已被批準用于患有脊髓性肌萎縮癥（SMA）的嬰幼兒，并建議使用Libmeldy治療異色性白細胞營養(yǎng)不良（MLD），后者是一種罕見的遺傳性代謝疾病，會影響神經(jīng)系統(tǒng)。

 

Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）是一種基因療法，可為SMA患者提供功能完整的生存運動神經(jīng)元1（SMN1）基因拷貝，SMN1基因是已知在這種情況下功能異常的兩個相關(guān)基因之一。在對22名患者（年齡在6個月以下的年輕患者）進行的臨床試驗表明該治療顯著改善了患者的生存和運動里程碑后，建議有條件的上市許可。

 

在該試驗的22名患者中，有91％的患者在14個月大時無需永久性的通氣支持即可存活，通常只有25％的患者存活至14個月。這些患者還達到了疾病自然史中通常沒有達到的運動里程碑。64％的人在18個月大之前就可以獨立坐下，并且有一名患者在16個月之前無助地行走。

 

在試驗表明該基因療法可以使無此病或無該病早期癥狀的患者受益后，Libmeldy獲得了上市許可的認可。該治療使用慢病毒載體將編碼芳基硫酸酯酶A（ARSA）酶的基因的功能性拷貝插入從患者自身骨髓或外周血收集的CD34 +造血干細胞和祖細胞中。然后將這些細胞作為一次性輸注物注入患者體內(nèi)，并有望開始產(chǎn)生ARSA酶。功能性酶破壞了中樞神經(jīng)系統(tǒng)和周圍神經(jīng)系統(tǒng)中硫脂的積累，從而導致運動功能的逐步喪失和MLD的認知能力特征。

 

呼吸科/過敏科

 

Enerzair Breezhaler是第一種哮喘三聯(lián)療法，帶有可選的電子傳感器，可收集患者使用情況的數(shù)據(jù)；Kaftrio被批準用于12歲患者的囊性纖維化治療，并在囊性纖維化跨膜電導調(diào)節(jié)劑（CFTR）基因中具有F508del突變。

 

所述Enerzair ®  Breezhaler ® （QVM149;茚達特羅乙酸鹽，格隆溴銨和糠酸莫米松[IND / GLY / MF]）被推薦用于基于第三階段的結(jié)果上市許可隨機，雙盲研究中，這表明非劣效性的每日兩次大劑量沙美特羅新萘甲酸/丙酸氟替卡松（Sal/Flu）與每日一次噻托溴銨（Tio）的免費組合。它還顯示出在肺功能和哮喘控制方面的臨床意義的改善，以及病情加重的減輕。

 

CHMP還對Zimbus Breezhaler（茚達特羅，格隆銨和糠酸莫米松）采取了積極的態(tài)度，這與Enerzair Breezhaler用于哮喘的復制品相同。

 

基于來自涉及500多名患者的兩項臨床試驗的安全性和有效性數(shù)據(jù)，Kaftrio（elexacaftor tezacaftor和ivacaftor）同樣獲得了EMA的積極評價。在每項研究中，Kaftrio均可顯著改善患者的肺功能并減少汗液中的氯化物。在第一項試驗中，由 具有MF突變的F508del雜合的患者組成，與服用安慰劑的患者相比，肺功能提高了14.3％。在第二項試驗中，由純合 F508del 突變（F / F）的患者組成，與服用囊性纖維化藥物Symkevi的患者相比，其增加了10％。 

 

泌尿科

 

Oxlumo用于治療罕見的遺傳性疾病原發(fā)性高草酸尿癥1型（PH1）。PH是一種罕見的遺傳性疾病，其特征在于草酸鹽的過量生產(chǎn)，草酸鹽的生成會形成草酸鈣的沉積物，從而在腎臟和尿道中引起結(jié)石，并對其他器官造成傷害。該病的癥狀包括腎絞痛，尿液中的血液，尿路感染和胃痛。PH1是最常見的類型，占病例的80％。

 

Oxlumo ™（lumasiran）是一種小的干擾核糖核酸（RNAi）。在試驗中，與安慰劑治療相比，它能夠降低血漿草酸鹽水平以及24小時尿草酸鹽排泄。CHMP推薦基于六個月的研究進行市場營銷授權(quán)，其中年齡在6至60歲之間的38位患者中有50％以上達到草酸鹽排泄正?；?4％達到了近乎正?；?/span>

 

疫苗

 

報告中還重點介紹了預(yù)防一歲及以上人群埃博拉病毒病的第一種疫苗方案的兩個組成部分，即Zabdeno和Mvabea。

 

在兩劑預(yù)防方案下，先給予Zabdeno（Ad26.ZEBOV），然后約8周后給予Mvabea（MVA-BN-Filo）作為加強劑。

 

考慮到剛果民主共和國（DRC）的埃博拉疫情持續(xù)爆發(fā)和高死亡率，在特殊情況下，通過EMA的加速評估機制，Zabdeno和Mvabea收到了積極的意見。

 

在總共3367名成人，青少年和兒童中研究了其免疫原性，他們參加了在歐洲，非洲和美國進行的五項臨床研究。這些研究表明，該疫苗接種方案是安全的，可以誘導針對埃博拉病毒的免疫反應(yīng)，但并未確定所提供的保護水平。通過在剛果民主共和國進行的一項觀察研究，繼續(xù)收集有效性數(shù)據(jù)。這些結(jié)果以及其他研究的結(jié)果必須納入EMA持續(xù)審查的上市后安全報告中。

 

文章來源：https://www.ema.europa.eu/en/news/human-medicines-highlights-2020