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【藥研日報(bào)0708】德琪XPO1抑制劑國內(nèi)報(bào)IND/圣諾雙靶點(diǎn)RNAi新藥獲批臨床...

嘉峪檢測網(wǎng)        2021-07-08 12:36

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今日頭條

 

德琪XPO1抑制劑國內(nèi)報(bào)IND。德琪醫(yī)藥宣布NMPA已受理全球首款口服型XPO1抑制劑塞利尼索(selinexor)在中國單藥治療骨髓纖維化(MF)的II期臨床試驗(yàn)申請。這是一項(xiàng)國際臨床,將在112例接受過至少6個月JAK1/2抑制劑治療的MF患者中評估塞利尼索與醫(yī)生選擇(PC)治療對比的療效。selinexor是由Karyopharm Therapeutics研發(fā),目前已在美國等多個國家獲批用于治療復(fù)發(fā)難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤等適應(yīng)癥。

 

國內(nèi)藥訊

 

1.土庫曼斯坦批準(zhǔn)國藥新冠疫苗上市。國藥集團(tuán)中國生物北京公司研發(fā)生產(chǎn)的新冠病毒滅活疫苗在中亞國家土庫曼斯坦獲批上市,用于預(yù)防新冠病毒感染。這是全球范圍內(nèi)第七個正式批準(zhǔn)注冊上市國藥集團(tuán)中國生物新冠疫苗的國家。該疫苗此前已分別獲得阿聯(lián)酋、巴林、中國、玻利維亞、塞舌爾、泰國等國的批準(zhǔn)注冊上市或附條件上市。

 

2.阿帕替尼聯(lián)合吉非替尼Ⅲ期臨床結(jié)果發(fā)表。恒瑞醫(yī)藥宣布VEGFR-2抑制劑阿帕替尼聯(lián)合吉非替尼一線治療晚期EGFR突變型非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)的Ⅲ期臨床研究(ACTIVE研究)日前發(fā)表在《胸部腫瘤學(xué)雜志》上。中位隨訪時(shí)間為15.8個月,聯(lián)合治療組患者經(jīng)IRRC評估的PFS為13.7個月、對照組為10.2個月,兩組12個月PFS分別為53.4%和35.6%。研究者評估的PFS與主要終點(diǎn)結(jié)果一致。兩組OS數(shù)據(jù)均尚未成熟。臨床中未有新的安全性信號。

 

3.賽生藥業(yè)那昔妥單抗國內(nèi)報(bào)NDA。賽生藥業(yè)與Y-mAbs Therapeutics宣布,已向NMPA遞交了那昔妥單抗(naxitamab-gqgk,Danyelza)的上市許可申請。那昔妥單抗是一款靶向GD2的人源化單抗藥物,F(xiàn)DA已于去年11月加速批準(zhǔn)那昔妥單抗上市,與粒細(xì)胞-巨噬細(xì)胞集落刺激因子(GM-CSF)聯(lián)用,治療對既往治療表現(xiàn)出部分緩解、輕微緩解或疾病穩(wěn)定的復(fù)發(fā)/難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤兒童(1歲及以上)和成人患者。

 

4.圣諾雙靶點(diǎn)RNAi新藥獲批臨床。圣諾制藥siRNA候選藥物STP707獲FDA獲準(zhǔn),即將在美國開展用于治療難治性晚期/轉(zhuǎn)移性或無法手術(shù)切除的實(shí)體瘤患者的Ⅰ期臨床。STP707由靶向TGF-β1和COX-2 mRNA的兩個siRNA組成。在臨床前非人靈長類研究中,STP707靜脈注射給藥后觀察到在肝臟和肺等器官中TGF-β1和COX-2基因表達(dá)被敲低。在多個動物模型實(shí)驗(yàn)中,候選藥顯示出對多種實(shí)體腫瘤的抗腫瘤活性。

 

5.基石多特異性抗體國內(nèi)報(bào)IND。基石藥業(yè)靶向PD-L1、4-1BB和HSA的多特異性抗體藥物CS2006/NM21-1480在中國的臨床試驗(yàn)申請獲CDE受理。CS2006/NM21-1480是Numab公司基于其獨(dú)有的λcap™技術(shù)和MATCH™平臺設(shè)計(jì)研發(fā),基石擁有在大中華區(qū)、韓國和新加坡獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。據(jù)悉,CS2006/NM21-1480具有成為“best-in-class”免疫治療骨架分子的潛力,有望成為腫瘤免疫治療領(lǐng)域的下一代治療方法。

 

國際藥訊

 

1.FDA擴(kuò)展默沙東Keytruda適應(yīng)癥范圍。FDA批準(zhǔn)默沙東PD-1療法Keytruda擴(kuò)大適應(yīng)癥,單藥治療手術(shù)或放療無法治愈的局部晚期皮膚鱗狀細(xì)胞癌(cSCC)患者。在一項(xiàng)Ⅱ期臨床KEYNOTE-629中,Keytruda在這類患者中的客觀緩解率(ORR)達(dá)到50%(95% CI,36-64),完全緩解率為17%,部分緩解率為33%。值得一提的是,去年6月,該療法已獲FDA批準(zhǔn)治療不能通過手術(shù)或放療治愈的復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移性cSCC患者。

 

2.恩格列凈治療分型心衰Ⅲ期臨床積極。禮來與勃林格殷格翰聯(lián)合開發(fā)的SGLT2抑制劑恩格列凈(Jardiance)在治療射血分?jǐn)?shù)保留型心力衰竭(HFpEF)患者的Ⅲ期臨床EMPEROR-Preserved中獲積極結(jié)果。顯著降低成人患者(患有或不患有糖尿病)的心血管死亡或因?yàn)樾乃プ≡旱膹?fù)合風(fēng)險(xiǎn)。完整結(jié)果將在ESC 2021會議上公布。此前,Jardiance已在治療射血分?jǐn)?shù)降低型心力衰竭(HFrEF)的Ⅲ期臨床中將患者心血管死亡或因?yàn)樾乃プ≡猴L(fēng)險(xiǎn)降低25%。

 

3.新型XO抑制劑降尿酸II期臨床積極。韓國LG公司公布新型XO抑制劑LC350189用于痛風(fēng)患者高尿酸血癥慢性管理的的II期研究頂線結(jié)果。結(jié)果顯示,第3個月時(shí)LC350189不同劑量(50mg、100mg和200mg)治療組受試者達(dá)到sUA<5mg/dL(主要終點(diǎn))比例分別為47%、 45% 和62%,非布司他治療組這一數(shù)值為23%,而安慰劑組僅為3%;LC350189在所有劑量水平痛風(fēng)患者中耐受良好,而且活性組和安慰劑組之間TEAE發(fā)生率沒有顯著性差異。

 

4.乙肝創(chuàng)新組合療法將上Ⅱ期臨床。Arbutus Biopharma皮下注射RNAi療法AB-729擬與Vaccitech免疫療法VTP-300開展一項(xiàng)聯(lián)合用藥Ⅱ期臨床,評估RNAi聯(lián)合免疫療法治療已接受標(biāo)準(zhǔn)核苷(酸)類逆轉(zhuǎn)錄酶抑制劑(NrtI)治療的慢性乙型肝炎病毒(HBV)感染者的有效性和安全性。在ILC2021會議上公布的結(jié)果顯示,AB-729可以長期降低患者的乙肝表面抗原(HBsAg)表達(dá)水平,并有望“喚醒”針對HBV的特異性免疫反應(yīng)。

 

5.RNAi抗癌療法早期臨床結(jié)果積極。Arrowhead Pharmaceuticals在研RNAi療法ARO-HIF2,在治療晚期透明細(xì)胞腎細(xì)胞癌(ccRCC)的Ⅰb期臨床中獲積極的中期結(jié)果。在9例可評估患者中,有7例患者的腫瘤中HIF2α蛋白水平平均降低48%;在較高劑量治療組中,有1例(n=10)患者達(dá)到部分緩解,腫瘤縮小約65%,5例患者疾病穩(wěn)定。此外,ARO-HIF2在每周最高525 mg的劑量下耐受性良好,未報(bào)告與藥物相關(guān)的貧血病例。

 

6.抗衰老藥物治療眼科疾病早期臨床積極。UNITY Biotechnology小分子Bcl-xL(凋亡調(diào)節(jié)蛋白Bcl-2家族成員)抑制劑UBX1325,在治療晚期糖尿病性黃斑水腫(DME)或濕性年齡相關(guān)性黃斑變性(AMD)的Ⅰ期臨床中獲積極結(jié)果。試驗(yàn)表明,單次注射UBX1325可以快速改善患者與疾病進(jìn)展有關(guān)的多項(xiàng)關(guān)鍵性臨床指標(biāo);而且,UBX1325耐受性良好,試驗(yàn)中未觀察到劑量限制性毒性。據(jù)悉,UBX1325是首個在眼科臨床中評估的抗衰老(senolytic)藥物。

 

7.LEO Pharma聯(lián)手X-Chem開發(fā)皮膚科新藥。利奧制藥 (LEO Pharma)宣布與藥物發(fā)現(xiàn)公司X-Chem合作開發(fā)新型皮膚適應(yīng)癥治療藥物。根據(jù)協(xié)議,X-Chem將利用其專有DNA編碼化合物庫(DEL)為LEO Pharma篩選多種炎癥靶點(diǎn)潛在FIC或BIC小分子藥物,LEO Pharma有權(quán)獲得篩選化合物及篩選過程中發(fā)現(xiàn)的潛力藥物的全球獨(dú)家權(quán)益,并將負(fù)責(zé)臨床前和臨床研究開發(fā)。

 

醫(yī)藥熱點(diǎn)

 

1.廣西首家三甲民族醫(yī)醫(yī)院揭牌。廣西國際壯醫(yī)醫(yī)院“三級甲等民族醫(yī)醫(yī)院”揭牌儀式日前在南寧市舉行。該院是廣西壯族自治區(qū)成立60周年大慶的重大公益性民生工程,于2018年建成運(yùn)行,是廣西中醫(yī)藥大學(xué)附屬醫(yī)院。據(jù)悉,廣西國際壯醫(yī)醫(yī)院也是廣西壯族自治區(qū)首家三級甲等民族醫(yī)醫(yī)院。

 

2.張文宏受聘南京大學(xué)病毒與感染病研究所。南京大學(xué)病毒與感染病研究所7月2日正式成立,張文宏醫(yī)生被聘為兼職教授和名譽(yù)所長。據(jù)悉,為提升病毒與感染病的防治能力,除了請國內(nèi)頂級專家授課,南京大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬鼓樓醫(yī)院還選拔31名青年才俊,前往復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院、上海交通大學(xué)附屬瑞金醫(yī)院等學(xué)習(xí)。

 

3.云南瑞麗病例與Delta變異株高度同源。據(jù)云南發(fā)布,截至7月6日24時(shí),云南省瑞麗市本輪核酸檢測共檢出陽性結(jié)果15份,累計(jì)檢測陽性結(jié)果23份。對檢出的陽性樣本進(jìn)行新冠肺炎基因測序,目前已完成7份陽性樣本測序。結(jié)果表明,基因組序列與德爾塔(Delta)變異株高度同源,與相鄰境外流行株高度同源。

 

審評動向


 

1. CDE新藥受理情況(07月06日)

申請臨床:
上海藥明巨諾的JWCAR129(靶向BCMA嵌合抗原受體T細(xì)胞)、濟(jì)南美魯威/上海中拓/山東魯抗的CMS203片(2個規(guī)格)、南京愛德程的AL8326片、諾華的LNP023膠囊、羅氏的Tiragolumab注射液、阿斯利康的AZD5305(3個規(guī)格)。
申請生產(chǎn):
武漢光谷人福/武漢康樂的廣金錢草總黃酮提取物、西普拉制藥的達(dá)格列凈片、深圳市康哲的地西泮鼻噴霧劑。

【藥研日報(bào)0708】德琪XPO1抑制劑國內(nèi)報(bào)IND/圣諾雙靶點(diǎn)RNAi新藥獲批臨床...

 

   2. FDA新藥獲批情況(北美07月01日)

暫無

 

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來源:國家藥監(jiān)局

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