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摘要：本文介紹了國(guó)際監(jiān)管科學(xué)創(chuàng)新中心（CIRS） 對(duì)國(guó)外六大主要監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)的新活性物質(zhì) （New Active Substance，NAS） 的 年 度 分 析結(jié)果。六大監(jiān)管機(jī)構(gòu)包括：歐洲藥品管理局 （EMA）、美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）、日本藥品和醫(yī)療器械綜合機(jī)構(gòu)（PMDA）、加拿大衛(wèi)生部、瑞士醫(yī)藥管理局（Swissmedic）和澳大利亞藥品管理局（TGA）。本項(xiàng)分析重點(diǎn)關(guān)注 2020 年以及 2011~2020 年的數(shù)據(jù)。盡管中位批 準(zhǔn)時(shí)間可作為監(jiān)管機(jī)構(gòu)效能以及將新藥推向市場(chǎng)所需時(shí)間的指標(biāo)，但需要同時(shí)考慮其他因素。本文 重點(diǎn)關(guān)注了兩項(xiàng)因素，即加速審評(píng)路徑（facilitated regulatory pathways，F(xiàn)RP）和工作共享機(jī)制；通過(guò)工作共享機(jī)制，監(jiān)管機(jī)構(gòu)只需對(duì)申報(bào)資料中不 同的部分進(jìn)行審評(píng)，以確保將新藥快速推向全球市場(chǎng)。

 

關(guān)鍵信息

 

● 2020 年，F(xiàn)DA（CDER 和 CBER） 批準(zhǔn)的 NAS 數(shù)量最多（圖 1）。過(guò)去 10 年間，六大監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)的 NAS 總量有所增長(zhǎng)，但在過(guò) 去 5 年間趨于平穩(wěn)；FDA 以外的其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)批 準(zhǔn)的數(shù)量仍持續(xù)增加。

 

 

 ● 盡管在過(guò)去 20 年中的批準(zhǔn)時(shí)間在近期出現(xiàn) 趨同，但六大監(jiān)管機(jī)構(gòu)的中位批準(zhǔn)時(shí)間仍存在差 距，尤其是 EMA 和 Swissmedic 與其他四家機(jī) 構(gòu)的差距較大。但是，從提交申請(qǐng)至科學(xué)評(píng)估結(jié) 束的中位時(shí)間之間的差距已大幅縮小。

 

 ● FDA 的中位批準(zhǔn)時(shí)間（244 天）最短， 這可能歸因于加速審評(píng)路徑（FRP）的廣泛應(yīng) 用。其 次 是 加 拿 大 衛(wèi) 生 部（306 天 ）、PMDA （313 天）、TGA（315 天）、EMA（426 天）和 Swissmedic（470 天）（圖 2）。

 

 ● 六大監(jiān)管機(jī)構(gòu)均設(shè)置了加速審評(píng)體系，以 加快對(duì)有前景的 NAS 的審評(píng)程序（圖 3）。TGA 在 2017 年實(shí)施了其優(yōu)先審評(píng)體系，2018~2020 年 TGA 完成了 11 款加速審評(píng)。EMA 在 2020 年最初對(duì) 9 個(gè) NAS 授予了加速審評(píng)資格；但后 來(lái)撤銷了其中 6 款 NAS 的加速審評(píng)資格。此外， 申請(qǐng)人要求加速審評(píng) 7 款 NAS，但 EMA 未予 同意。

 

 ● FDA 通過(guò) FRP 批準(zhǔn)的 NAS 數(shù)量最多， 以加速藥物能夠獲得審評(píng)、批準(zhǔn)和上市，解決未 被滿足的需求（圖 7 和圖 8）。 

 

● EMA、FDA、PMDA、Swissmedic 和 TGA 授予罕見病用藥資格認(rèn)定的 NAS 數(shù)量 均有所增加，從 2011~2015 年的 31% 增加至 2016~2020 年的 38%（圖 5）。

 

 ● 2016~2020 年，六大監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)數(shù)量 最多的前 5 個(gè)治療領(lǐng)域（TA）的藥物占所有批準(zhǔn)數(shù)量的 77%?？鼓[瘤藥物和免疫調(diào)節(jié)劑在前 5 個(gè) 治療領(lǐng)域藥物中占比 49%（圖 9）。 

 

● 以 5 年為期，六大監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)的產(chǎn)品數(shù) 量略有下降，從 2011~2015 年的 40 款 NAS 降 低至 2016~2020 年的 36 款 NAS，而過(guò)去幾年 的分析數(shù)據(jù)顯示數(shù)量呈增加趨勢(shì)，表明制藥公司 國(guó)際化的速度可能趨于平穩(wěn)（圖 11）。

 

 ● 2018~2020 年，7 款 NAS 獲 得 了 Access 聯(lián)盟中一家或多家監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)（圖 12）。各監(jiān)管機(jī)構(gòu)作為工作共享機(jī)制倡議的成員， 負(fù)責(zé)審評(píng)申報(bào)資料的不同部分。 

 

● 2020 年，F(xiàn)DA、加拿大衛(wèi)生部和 TGA 通過(guò) Orbis 計(jì)劃批準(zhǔn)了 3 款 NAS（圖 15），說(shuō) 明監(jiān)管機(jī)構(gòu)進(jìn)行全球合作可更快地使癌癥患者獲 得新療法。

 

01、批準(zhǔn)情況概述

 

2020 年，F(xiàn)DA（CDER 與 CBER） 批 準(zhǔn) 的 NAS 數(shù)量（50）最多（圖 2）。六大監(jiān)管機(jī)構(gòu) 在過(guò)去 10 年中批準(zhǔn)的 NAS 數(shù)量整體有所增加， 但在過(guò)去 5 年趨于平穩(wěn)，但 FDA 除外。FDA 在 2011~2020 年批準(zhǔn)的 NAS 數(shù)量有所增加。FDA 批準(zhǔn)的數(shù)量通常高于其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)，這可能 歸因于 FRP 的有效性，或 FDA 批準(zhǔn)的一些藥物， 尤其是規(guī)模較小的公司申報(bào)的藥物，尚未進(jìn)行國(guó) 際化運(yùn)作。對(duì) 2011~2015 年和 2016~2020 年 這兩個(gè) 5 年間批準(zhǔn)的 NAS 數(shù)量進(jìn)行比較后發(fā)現(xiàn)， Swissmedic 批準(zhǔn)的數(shù)量差異最大，增長(zhǎng) 29%， 其次是 FDA（18%）、EMA（10%）、加拿大衛(wèi) 生部（8%）和 TGA（4%）；而 PMDA 則下降 了 7%。各監(jiān)管機(jī)構(gòu)在批準(zhǔn)產(chǎn)品數(shù)量方面存在的 差異可歸因于諸多因素，如申請(qǐng)人根據(jù)公司自身 的規(guī)模、未滿足的醫(yī)療需求和審評(píng)速度，針對(duì)不 同監(jiān)管機(jī)構(gòu)采取了不同的注冊(cè)策略。

 

 

2020 年獲批的新藥中包括緊急授權(quán)用于 COVID-19 的瑞德西韋。未來(lái)幾年的分析可能 會(huì)體現(xiàn)出新冠疫情對(duì)各監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn) NAS 的 影響。

 

2020 年，F(xiàn)DA 中位批準(zhǔn)時(shí)間最短（244 天）， 可能歸因于 FRP 的廣泛應(yīng)用。其次是加拿大衛(wèi) 生部（306 天）、PMDA（313 天）、TGA（315 天）、 EMA（426 天）和 Swissmedic（470 天）（圖 3）。盡管在過(guò)去 20 年中六大監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)時(shí)間均 趨同，但各家機(jī)構(gòu)在中位批準(zhǔn)時(shí)間方面仍存在差 異（FDA 和 Swissmedic 的批準(zhǔn)時(shí)間相差 226天）。然而，從提交申請(qǐng)至科學(xué)評(píng)估結(jié)束的中位時(shí) 間之間的差異已大幅縮?。‵DA 和 Swissmedic 相差 53 天）。FDA、加拿大衛(wèi)生部和 TGA 的總 體批準(zhǔn)時(shí)間和至科學(xué)評(píng)估結(jié)束的時(shí)間相同或相近， 這表明在科學(xué)評(píng)估結(jié)束后幾乎沒(méi)有其他相關(guān)程序。然而，對(duì)于其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)而言，在科學(xué)評(píng)估結(jié)束 后仍設(shè)有其他程序，如行政程序或與申請(qǐng)人進(jìn)行 其他談判，如 Swissmedic 要求就標(biāo)簽問(wèn)題進(jìn)行談判。

 

 

02、六大監(jiān)管機(jī)構(gòu)審評(píng)的特征

 

（一）審評(píng)類型

 

為加快具有前景的 NAS 審批進(jìn)度，六大監(jiān) 管機(jī)構(gòu)均已設(shè)立加速審評(píng)程序（圖 4）。2020年，F(xiàn)DA 加速審評(píng)與標(biāo)準(zhǔn)審評(píng)的 NAS 比率最高 （62%），其次是加拿大衛(wèi)生部（33%）、PMDA （32%）、Swissmedic（19%） 和 EMA（9%）。TGA 自 2017 年起實(shí)施了優(yōu)先審評(píng)體系；2018 年、2019 年和 2020 年分別批準(zhǔn)了 3 項(xiàng)、3 項(xiàng)和 5 項(xiàng)加速審評(píng)。FDA 的加速審評(píng)比率始終居首位， 從 2011~2015 年 的 49% 增 加 至 2016~2020 年的 67%。EMA 的加速審批數(shù)量仍然最低，部 分原因是，在申請(qǐng)人未能滿足時(shí)間線要求的情況 下，加速審評(píng)可以降格為標(biāo)準(zhǔn)審評(píng)程序。2020年， EMA 撤銷了 6 款 NAS 的加速審評(píng)資格，另有 7 款 NAS 的加速審評(píng)申請(qǐng)請(qǐng)求未獲批準(zhǔn)。

 

 

加速審評(píng)通道和其他監(jiān)管促進(jìn)路徑的設(shè) 立和使用是解決未滿足的醫(yī)療需求以及應(yīng)對(duì) 其他突發(fā)公共衛(wèi)生緊急事件（如 COVID-19） 的關(guān)鍵。

 

雖然 2020 年 Swissmedic 對(duì) NAS 的標(biāo)準(zhǔn) 審評(píng)和加速審評(píng)的中位批準(zhǔn)時(shí)間最長(zhǎng)，但其從 提交申請(qǐng)到科學(xué)評(píng)估結(jié)束的標(biāo)準(zhǔn)審評(píng)中位時(shí)間 為 315 天，加速審評(píng)中位時(shí)間為 208 天，與其 他監(jiān)管機(jī)構(gòu)的時(shí)間相近。值得注意的是，EMA 和 Swissmedic 在科學(xué)評(píng)估結(jié)束后進(jìn)行的額外 審評(píng)程序中，加速審評(píng)產(chǎn)品所花費(fèi)的時(shí)間約為 標(biāo)準(zhǔn)審評(píng)的一半（圖 5）。對(duì)于 EMA 而言，這 是由于歐盟委員會(huì)的審評(píng)速度正在加快，而對(duì) 于 Swissmedic 而言，這可能是由于針對(duì)臨床 急需產(chǎn)品加快了標(biāo)簽談判和其他行政程序的速 度。2020 年通過(guò) TGA 優(yōu)先審評(píng)流程獲批的 5 款 NAS 中位獲批時(shí)間為 203 天，與其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)一致。

 

 

（二）罕見病用藥資格認(rèn)定

 

EMA、FDA、PMDA、Swissmedic 和 TGA 授予罕見病用藥資格認(rèn)定的 NAS 獲批數(shù)量 均有所增加，從2011~2015 年的 31% 增加至 2016~2020年的 38%（圖 6）。2016~2020年（圖 6），獲得罕見病用藥資格認(rèn)定的新藥比例每年都 有所不同，但總體較高。這可能是由于疾病分層 和制藥公司不斷擴(kuò)大研發(fā)管線，以及各監(jiān)管機(jī)構(gòu) 為解決未滿足的醫(yī)療需求而增加的投入。2020年，F(xiàn)DA 和 Swissmedic 批準(zhǔn)的罕見病用藥比例最 高（62%），而 EMA 批準(zhǔn)的罕見病用藥比例最 低（19%）。各監(jiān)管機(jī)構(gòu)之間存在的差異可能是由 于向每個(gè)監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交的產(chǎn)品類型以及各監(jiān)管機(jī) 構(gòu)對(duì)罕見病用藥的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)不同，或申請(qǐng)人提交 的適應(yīng)癥存在差異所致。盡管加拿大衛(wèi)生部并未 出臺(tái)罕見病用藥政策，但其 2020 年批準(zhǔn)的 NAS 中有 58% 被 FDA、EMA 或 TGA 歸為罕見病用藥。

 

 

 圖 7 對(duì)比了 2016~2020 年六大監(jiān)管機(jī)構(gòu) 罕見病用藥和非罕見病用藥的審批時(shí)間。由于 PMDA 鼓勵(lì)解決未滿足的需求，日本批準(zhǔn)的所有 罕見病用藥 NAS 均獲得了加速審評(píng)資格。2020 年，PMDA 罕見病用藥中位批準(zhǔn)時(shí)間最快（200天）。2020 年，F(xiàn)DA 罕見病用藥中位批注時(shí)間 位列第二（234 天），其中 81% 的產(chǎn)品通過(guò)快速 審評(píng)獲得批準(zhǔn)。加拿大衛(wèi)生部目前未出臺(tái)罕見病 用藥政策；但被 FDA、EMA 或 TGA 歸類為罕 見病用藥的 19 款 NAS 在 2020 年獲得加拿大 衛(wèi)生部批準(zhǔn)，中位批準(zhǔn)時(shí)間為 276 天。2020 年 EMA 批準(zhǔn)的 16 款罕見病用藥的中位時(shí)間為 425 天，其中 3 款 NAS（19%）獲得該監(jiān)管機(jī)構(gòu)的 快速審評(píng)。2020 年 TGA 批準(zhǔn)的罕見病用藥中有 33% 通過(guò)優(yōu)先審評(píng)程序獲批，其中位批準(zhǔn)時(shí)間比 非罕見病用藥縮短了 67 天。

 

 

（三）加速審評(píng)路徑（FRP）

 

在六大監(jiān)管機(jī)構(gòu)中，F(xiàn)DA 通過(guò) FRP 批準(zhǔn)的 NAS 數(shù)量最多，以加速藥物的審評(píng)、審批和上 市，解決未滿足的需求（圖 8 和表 1）。

 

 

六大監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)瑞德西韋的時(shí)間為 3~148 天不等。為快速審批瑞德西韋，六大監(jiān) 管機(jī)構(gòu)采用了多種加速審評(píng)通道和其他 FRP， 如附條件批準(zhǔn)、FDA 快速審評(píng)通道和滾動(dòng)審 評(píng)（如 EMA 和 FDA）

 

（四）治療領(lǐng)域

 

2016~2020 年， 六 大 監(jiān) 管 機(jī) 構(gòu) 批 準(zhǔn) 藥 物 數(shù)量前 5 的治療領(lǐng)域占所有批準(zhǔn)數(shù)量的 77% （790/1023），其中抗腫瘤和免疫調(diào)節(jié)劑品種 占前 5 個(gè)治療領(lǐng)域批準(zhǔn)數(shù)量的 49%（385 款， 圖 9）?？垢腥局委熕幬?NAS 的批準(zhǔn)速度略快， 其總體中位批準(zhǔn)時(shí)間為 296 天，而抗腫瘤和免疫 調(diào)節(jié)劑 NAS 為 340 天，血液和造血器官 NAS 為 357 天，神經(jīng)系統(tǒng) NAS 為 365 天，消化和 代 謝 NAS 為 365 天。在 前 5 大 治 療 領(lǐng) 域 中， PMDA 對(duì) 3 個(gè)領(lǐng)域 NAS 的批準(zhǔn)速度最快，而 FDA 對(duì)抗腫瘤和免疫調(diào)節(jié)劑以及血液和造血器官 NAS 的批準(zhǔn)速度最快。但是，如 25%~75% 區(qū) 間值條形圖所示，各監(jiān)管機(jī)構(gòu)在不同治療領(lǐng)域的 批準(zhǔn)時(shí)間也有較大差異。這可能反映了各監(jiān)管機(jī) 構(gòu)對(duì)于這 5 個(gè)治療領(lǐng)域的藥物使用快速審評(píng)通道 的頻率更高（表 2）。

 

 

瑞德西韋是六大監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)最快的抗 感染藥物之一。未來(lái)幾年的分析可能會(huì)顯示 COVID-19 對(duì)各監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)于其他治療領(lǐng)域藥 物批準(zhǔn)時(shí)間的影響。

 

03、監(jiān)管機(jī)構(gòu)共同批準(zhǔn)的情況

 

（一）六大監(jiān)管機(jī)構(gòu)共同批準(zhǔn)的情況

 

通過(guò)對(duì)六大監(jiān)管機(jī)構(gòu)已批準(zhǔn)藥物審評(píng)情況 的研究，對(duì)比各監(jiān)管機(jī)構(gòu)的工作績(jī)效。本文將過(guò) 去 10 年分為兩個(gè)時(shí)間段（即 2011~2015 年和 2016~2020 年），以確定是否能識(shí)別出任何變化趨勢(shì)。六大監(jiān)管機(jī)構(gòu)在兩個(gè) 5 年中批準(zhǔn)的產(chǎn)品數(shù) 量 略 有 下 降， 從 2011~2015 年 40 款 NAS 降 至 2016~2020 年 36 款 NAS， 但 在 過(guò) 去 幾 年 的分析中這一數(shù)據(jù)呈增加趨勢(shì)，表明制藥公司國(guó) 際化速度可能趨于平穩(wěn)。注冊(cè)總時(shí)間，包括提交 時(shí)間差和批準(zhǔn)時(shí)間（圖 10），可能是由一系列影 響 NAS 獲批的潛在因素共同決定的。這些影響 因素可能包括制藥公司的申報(bào)策略以及各監(jiān)管機(jī) 構(gòu)為解決未滿足的醫(yī)療需求而對(duì)具有前景的藥物 采用快速通道進(jìn)行審評(píng)的情況。本研究發(fā)現(xiàn)，企 業(yè)向監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交申請(qǐng)的順序未發(fā)生變化，即首 先提交給 EMA 和 FDA，然后提交給加拿大衛(wèi)生 部、Swissmedic 和 TGA，最后提交給 PMDA。FDA 審批時(shí)間最短，因?yàn)樗幤笞钕认?FDA 申報(bào)， 并且 FDA 的監(jiān)管審評(píng)速度較快。EMA 幾乎和 FDA 同步收到申請(qǐng)人提交的申報(bào)資料，在對(duì)兩 個(gè) 5 年時(shí)間段進(jìn)行比較后發(fā)現(xiàn)，EMA 和 FDA 產(chǎn) 品批準(zhǔn)整體時(shí)間均有所縮短。在這兩個(gè)時(shí)間段內(nèi)， 申請(qǐng)人向加拿大衛(wèi)生部和 TGA 提交申請(qǐng)的時(shí)間 差大體保持不變，而 Swissmedic 的提交時(shí)間差 略有增加。但是對(duì)于 PMDA 而言，這兩個(gè) 5 年 時(shí)間段的提交時(shí)間差縮短了 176 天。從申請(qǐng)人向 第一家監(jiān)管機(jī)構(gòu)首次提交申請(qǐng)至獲批的總體時(shí)間 來(lái)看，兩個(gè) 5 年時(shí)間段之間的差異表明，PMDA 的總體時(shí)間有所縮短，而 EMA、FDA、加拿大 衛(wèi)生部、TGA 和 Swissmedic 在這兩個(gè)時(shí)間段之間的總體時(shí)間差異很小。

 

 

COVID-19 可能對(duì)未來(lái)幾年藥品的國(guó)際化 產(chǎn)生影響。

 

（二）Access 工作共享聯(lián)盟

 

Access 聯(lián) 盟 是 一 個(gè) 中 等 規(guī) 模 的 聯(lián) 合 體， 2007 年由“志同道合”的監(jiān)管機(jī)構(gòu)共同成立， 旨在促進(jìn)更多監(jiān)管合作和提升監(jiān)管一致性。其成 員包括澳大利亞、加拿大、新加坡、瑞士，英國(guó) 于 2020 年 10 月加入。該聯(lián)盟的目標(biāo)是最大限 度地開展國(guó)際合作，減少重復(fù)性的審評(píng)，以及增 強(qiáng)各監(jiān)管機(jī)構(gòu)的能力，確?；颊呒皶r(shí)獲得高質(zhì)量、 安全和有效的治療產(chǎn)品。各監(jiān)管機(jī)構(gòu)作為該共享 聯(lián)盟的成員，負(fù)責(zé)審評(píng)申報(bào)資料的不同部分。盡 管各監(jiān)管機(jī)構(gòu)之間共享審評(píng)結(jié)果，但每家監(jiān)管機(jī) 構(gòu)均獨(dú)立作出是否批準(zhǔn)新藥上市的決定。目前這 種“共享”模式正受到廣泛關(guān)注和評(píng)估，以確定 其能否成為其他“志同道合”的監(jiān)管機(jī)構(gòu)在區(qū)域 內(nèi)或跨區(qū)域共享資源、并簡(jiǎn)化與企業(yè)之間互動(dòng)的 模板。 

 

圖 11 對(duì) 加 拿 大 衛(wèi) 生 部、Swissmedic 和 TGA通過(guò)新化學(xué)實(shí)體工作共享倡議于 2018~2020 年批準(zhǔn) NAS 的數(shù)據(jù)進(jìn)行了分析，其中 7 款 NAS 獲得了一家或多家監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)（圖 11）。2018~2019 年加拿大衛(wèi)生部和 TGA 合作批準(zhǔn) 了 3 款 NAS，自 2020 年以來(lái)，Swissmedic 和 新加坡健康科學(xué)管理局（HSA）也加入了該合作 機(jī)制（圖 12）。在中位批準(zhǔn)時(shí)間方面存在的差異 可歸因于 2018~2019 年該倡議仍處于探索階段；通過(guò)這一倡議，TGA 和加拿大衛(wèi)生部對(duì)收到的相 同申報(bào)材料進(jìn)行回顧，以識(shí)別候選藥物。之后， 該程序正式啟動(dòng)，并且要求申請(qǐng)人在其擬定的申 請(qǐng)日期前 3~6 個(gè)月先提交意向書。申請(qǐng)人應(yīng)同時(shí) 將申請(qǐng)?zhí)峤唤o該聯(lián)盟的各監(jiān)管機(jī)構(gòu)，時(shí)間差最好 在 15 日內(nèi)。未來(lái)可能不會(huì)出現(xiàn)提交時(shí)間差的問(wèn) 題，但由于監(jiān)管機(jī)構(gòu)審評(píng)流程存在差異，對(duì)部分 審評(píng)仍可能存在差異，例如 TGA 要求預(yù)先提交注冊(cè)計(jì)劃表格。

 

 

（三）Orbis 計(jì)劃

 

Orbis 計(jì) 劃 是 美 國(guó) FDA 腫 瘤 卓 越 中 心 （Oncology Center of Excellence，OCE） 發(fā) 起的一項(xiàng)倡議計(jì)劃，為國(guó)際藥品監(jiān)管合作機(jī)構(gòu)間腫瘤產(chǎn)品的同步提交和審評(píng)提供了合作框架。在 那些監(jiān)管提交可能存在明顯延遲的國(guó)家中，該計(jì) 劃可使腫瘤患者更早地獲得治療產(chǎn)品，無(wú)論這些 產(chǎn)品是否已獲得 FDA 批準(zhǔn)。通過(guò)這一同步提交 申報(bào)資料和審評(píng)腫瘤治療藥物的框架，Orbis 計(jì) 劃有利于通過(guò)聯(lián)合審評(píng)機(jī)制識(shí)別各審評(píng)團(tuán)隊(duì)之間 的監(jiān)管差異。該計(jì)劃由 FDA 協(xié)調(diào)，與 Access 聯(lián)盟類似，成員包括 TGA、加拿大衛(wèi)生部、藥 品和健康產(chǎn)品管理局（MHRA）、新加坡衛(wèi)生科 學(xué) 局（has）、Swissmedic， 以 及 巴 西 國(guó) 家 衛(wèi) 生監(jiān)督局（ANVISA），ANVISA 目前尚未加入 Access 聯(lián)盟。 

 

2020 年，F(xiàn)DA、加拿大衛(wèi)生部和 TGA 通過(guò) Orbis 計(jì)劃批準(zhǔn)了 3 款 NAS（圖 13）。第一款 NAS 是 FDA、Swissmedic 和加拿大衛(wèi)生部合 作批準(zhǔn)的，而另外兩款則是 FDA、加拿大衛(wèi)生部 和 TGA 合作批準(zhǔn)的。值得注意的是，不同 NAS 在罕見病用藥資格認(rèn)定以及所采用的審評(píng)類型（加 速審評(píng)和標(biāo)準(zhǔn)審評(píng)）方面存在差異，這反映出各 監(jiān)管機(jī)構(gòu)有關(guān)加速審評(píng)或罕見病用藥資格認(rèn)定的 標(biāo)準(zhǔn)、可采用的審評(píng)流程（加拿大衛(wèi)生部目前尚 未實(shí)施罕見病用藥政策）以及藥企為申請(qǐng)加速通 道或資格認(rèn)定而采取的申報(bào)策略方面存在的差異。Orbis 計(jì)劃已證明，全球范圍內(nèi)的監(jiān)管機(jī)構(gòu)進(jìn)行 合作是現(xiàn)實(shí)可行的，并且可以更快地為腫瘤患者 提供新療法。此外，該計(jì)劃可以在更大范圍內(nèi)促 進(jìn)治療方法的開發(fā)，尤其是在全球合作對(duì)公共健 康至關(guān)重要的領(lǐng)域，比如目前的 COVID-19 大 流行。

 

 

04、2020 年六大監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn) NAS 匯總

 

表 3 按產(chǎn)品類型、審評(píng)類型和主要治療領(lǐng)域， 對(duì)六大監(jiān)管機(jī)構(gòu)在 2020 年批準(zhǔn) NAS 的審批時(shí)間進(jìn)行了匯總。

 

 

05、2020 年六大監(jiān)管機(jī)構(gòu) NAS 審批 特點(diǎn)

 

（一）EMA 審批特點(diǎn)

 

1. EMA 2020 年批準(zhǔn)的 NAS 

 

EMA 在 2020 年共批準(zhǔn) 35 款 NAS，中位 批準(zhǔn)時(shí)間為 426 天（至科學(xué)評(píng)估結(jié)束的時(shí)間為 370 天）。其中，歐盟委員會(huì)的中位批準(zhǔn)時(shí)間為 57 天，EMA 審評(píng)時(shí)間為 240 天，制藥公司花費(fèi) 時(shí)間為 128 天。 

 

2. 獲批藥物類型 

 

2020 年，EMA 批準(zhǔn) 11 款生物制品 NAS， 中 位 批 準(zhǔn) 時(shí) 間 為 405 天；批 準(zhǔn) 24 款 化 學(xué) 藥 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí)間為 431 天；批準(zhǔn) 13 款抗腫 瘤藥物和免疫調(diào)節(jié)劑 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí)間為 428 天；批準(zhǔn) 22 款其他治療領(lǐng)域 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí) 間為 426 天。 

 

3. 資格認(rèn)定和審評(píng)類型 

 

2020 年，EMA 通過(guò)加速審評(píng)批準(zhǔn) 2 款 NAS， 中位批準(zhǔn)時(shí)間為 248 天，比 2020 年通過(guò)標(biāo)準(zhǔn)審評(píng) 獲批的 32 款 NAS 的中位批準(zhǔn)時(shí)間縮短 183 天。 

 

2020 年，EMA 批 準(zhǔn) 16 款 罕 見 病 用 藥 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí)間為 425 天，比 2020 年 19 款非罕見病用藥 NAS 的中位批準(zhǔn)時(shí)間縮短了 9 天。 

 

4. 藥物獲批時(shí)間 

 

2020 年 EMA 批準(zhǔn)的 NAS 中，有 23% 最 先獲得 EMA 批準(zhǔn)，或是在 FDA、PMDA、加拿 大衛(wèi)生部、Swissmedic 或 TGA 首次批準(zhǔn)后 1 個(gè)月內(nèi)獲得 EMA 批準(zhǔn)。 

 

另外 77% 的 NAS 最先獲得 FDA、PMDA、 加拿大衛(wèi)生部、Swissmedic 或 TGA 批準(zhǔn)，或 是在這五家監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn) 1 個(gè)月后獲得 EMA 批 準(zhǔn)；這些 NAS 提交至 EMA 的中位提交時(shí)間差 為 24 天。

 

（二）FDA 審批特點(diǎn) 

 

1. FDA 2020 年批準(zhǔn)的 NAS 

 

2020 年，F(xiàn)DA（CDER 和 CBER）共批準(zhǔn) 50 款 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí)間為 244 天。 

 

FDA 批準(zhǔn)的 NAS 中有 94% 為首輪批準(zhǔn)， 6% 為二輪批準(zhǔn)。 

 

2. 獲批藥物類型 

 

2020 年，F(xiàn)DA 批準(zhǔn) 15 款生物制品 NAS， 中 位 批 準(zhǔn) 時(shí) 間 為 244 天；批 準(zhǔn) 35 款 化 學(xué) 藥 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí)間為 244 天；批準(zhǔn) 22 款抗腫 瘤藥物和免疫調(diào)節(jié)劑 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí)間為 212 天；批準(zhǔn) 28 款其他治療領(lǐng)域 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí) 間為 327 天。 

 

3. 資格認(rèn)定和審評(píng)類型 

 

2020 年，F(xiàn)DA 通 過(guò) 加 速 審 評(píng) 批 準(zhǔn) 31 款 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí)間為 226 天，比 2020 年 19 款標(biāo)準(zhǔn)審評(píng) NAS 的中位批準(zhǔn)時(shí)間縮短 139 天。 

 

2020 年，F(xiàn)DA 批 準(zhǔn) 31 款 罕 見 病 用 藥 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí)間為 234 天，比 2020 年 19 款非罕見病用藥 NAS 的中位批準(zhǔn)時(shí)間縮短了 131 天。

 

4. 藥物獲批時(shí)間 

 

2020 年 FDA 批準(zhǔn)的 NAS 中，86% 最先獲 得 FDA 批準(zhǔn)，或是在 EMA、PMDA、加拿大衛(wèi) 生部、Swissmedic 或 TGA 首次批準(zhǔn)后的 1 個(gè) 月內(nèi)獲得 FDA 批準(zhǔn)。 

 

另外 14% 的 NAS 最先獲得 EMA、PMDA、 加拿大衛(wèi)生部、Swissmedic 或 TGA 批準(zhǔn)，或是在這五家監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn) 1 個(gè)月后才獲得 FDA 批準(zhǔn)；這些 NAS 提交至 FDA 的中位提交時(shí)間差 為 118 天。

 

（三）PMDA 審批特點(diǎn)

 

1. PMDA 2020 年批準(zhǔn)的 NAS 

 

2020 年，PMDA 共批準(zhǔn) 31 款 NAS，中位 批準(zhǔn)時(shí)間為 313 天（至科學(xué)評(píng)估結(jié)束的時(shí)間為 272 天）。 

 

2. 獲批藥物類型 

 

2020 年，PMDA 批準(zhǔn) 5 款生物制品 NAS， 中 位 批 準(zhǔn) 時(shí) 間 為 311 天；批 準(zhǔn) 26 款 化 學(xué) 藥 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí)間為 318 天；批準(zhǔn) 14 款抗腫 瘤藥物和免疫調(diào)節(jié)劑 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí)間為 273 天；批準(zhǔn) 17 款其他治療領(lǐng)域 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí) 間為 322 天。 

 

3. 資格認(rèn)定和審評(píng)類型 

 

2020 年，PMDA 通過(guò)加速審評(píng)批準(zhǔn) 10 款 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí)間為 190 天，比 2020 年 21 款標(biāo)準(zhǔn)審評(píng) NAS 的中位批準(zhǔn)時(shí)間縮短 145 天。 

 

2020 年，PMDA 批 準(zhǔn) 7 款 罕 見 病 用 藥 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí)間為 200 天，比 2020 年 24 款非罕見病用藥 NAS 的中位批準(zhǔn)時(shí)間縮短了 128 天。 

 

4. 藥物獲批時(shí)間 

 

2020 年 PMDA 批準(zhǔn)的 NAS 中，45% 最先 獲得 PMDA 批準(zhǔn)，或是在 EMA、FDA、加拿大 衛(wèi)生部、Swissmedic 或 TGA 首次批準(zhǔn)后的 1 個(gè)月內(nèi)獲得 PMDA 批準(zhǔn)。 

 

另外 55% 的 NAS 最先獲得 EMA、FDA、 加拿大衛(wèi)生部、Swissmedic 或 TGA 批準(zhǔn)，或 是在這五家監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn) 1 個(gè)月后才獲得 PMDA 批準(zhǔn)；這些 NAS 提交至 PMDA 的中位提交時(shí)間 差為 689 天。

 

（四）加拿大衛(wèi)生部審批特點(diǎn)

 

1. 加拿大衛(wèi)生部 2020 年批準(zhǔn)的 NAS 

 

2020 年，加拿大衛(wèi)生部共批準(zhǔn) 33 款 NAS， 中位批準(zhǔn)時(shí)間為 306 天（至科學(xué)評(píng)估結(jié)束的時(shí)間 為 305 天）。 

 

2. 獲批藥物類型 

 

2020 年，加拿大衛(wèi)生部批準(zhǔn) 11 款生物制品 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí)間為 306 天；批準(zhǔn) 22 款化學(xué) 藥 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí)間為 310 天；批準(zhǔn) 14 款 抗腫瘤藥物和免疫調(diào)節(jié)劑 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí)間為 318 天；批準(zhǔn) 19 款其他治療領(lǐng)域 NAS，中位批 準(zhǔn)時(shí)間為 295 天。 

 

3. 資格認(rèn)定和審評(píng)類型 

 

2020 年，加拿大衛(wèi)生部通過(guò)加速審評(píng)批準(zhǔn) 11 款 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí)間為 208 天，比 2020 年 22 款標(biāo)準(zhǔn)審評(píng) NAS 的中位批準(zhǔn)時(shí)間縮短 136 天。 

 

加拿大衛(wèi)生部未出臺(tái)罕見病用藥政策，但 2020 年加拿大衛(wèi)生部批準(zhǔn)的 15 款 NAS 被 FDA、 EMA 或 TGA 歸類為罕見病用藥，中位批準(zhǔn)時(shí)間 為 276 天。 

 

4. 藥物獲批時(shí)間 

 

2020 年加拿大衛(wèi)生部批準(zhǔn)的 NAS 中，9% 最 先 獲 得 加 拿 大 衛(wèi) 生 部 批 準(zhǔn)， 或 是 在 EMA、 FDA、PMDA、Swissmedic 或 TGA 首次批準(zhǔn) 后的 1 個(gè)月內(nèi)獲得加拿大衛(wèi)生部批準(zhǔn)。 

 

另外 91% 的 NAS 最先獲得 EMA、FDA、 PMDA、Swissmedic 或 TGA 批準(zhǔn)，或是在這 五家監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn) 1 個(gè)月后才獲得加拿大衛(wèi)生部 批準(zhǔn)；這些 NAS 提交至加拿大衛(wèi)生部的中位提 交時(shí)間差為 307 天。

 

（五）Swissmedic 審批特點(diǎn)

 

1. Swissmedic 2020 年批準(zhǔn)的 NAS 

 

2020 年，Swissmedic 共批準(zhǔn) 36 款 NAS， 中位批準(zhǔn)時(shí)間為 470 天（至科學(xué)評(píng)估結(jié)束的時(shí)間 為 297 天）。 

 

2. 獲批藥物類型 

 

2020 年，Swissmedic 批準(zhǔn) 10 款生物制品 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí)間為 303 天；批準(zhǔn) 26 款化學(xué) 藥 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí)間為 490 天；批準(zhǔn) 17 款 抗腫瘤藥物和免疫調(diào)節(jié)劑 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí)間為 467 天；批準(zhǔn) 19 款其他治療領(lǐng)域 NAS，中位批 準(zhǔn)時(shí)間為 472 天。 

 

3. 資格認(rèn)定和審評(píng)類型 

 

2020 年，Swissmedic 通過(guò)加速審評(píng)批準(zhǔn) 7 款 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí)間為 280 天，比 2020 年 29 款標(biāo)準(zhǔn)審評(píng) NAS 的中位批準(zhǔn)時(shí)間縮短 210 天。 

 

2020 年，Swissmedic 批準(zhǔn) 7 款罕見病用 藥 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí)間為 280 天，比 2020 年 29 款非罕見病用藥 NAS 的中位批準(zhǔn)時(shí)間縮短 210 天。 

 

4. 藥物獲批時(shí)間 

 

2020 年 Swissmedic 批準(zhǔn)的 NAS 中，8% 最 先 獲 得 Swissmedic 批 準(zhǔn)， 或 是 在 FDA、 EMA、PMDA、加拿大衛(wèi)生部或 TGA 批準(zhǔn) 1 個(gè) 月內(nèi)獲得 Swissmedic 批準(zhǔn)。 

 

另外 92% 的 NAS 最先獲得 FDA、EMA、 PMDA、加拿大衛(wèi)生部或 TGA 批準(zhǔn)，或是在這 五家監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn) 1 個(gè)月后才獲得 Swissmedic 批準(zhǔn)；這些 NAS 提交至 Swissmedic 的中位提 交時(shí)間差為 270 天。

 

（六）TGA 審批特點(diǎn)

 

1. TGA 2020 年批準(zhǔn)的 NAS 

 

2020 年，TGA 共批準(zhǔn) 27 款 NAS，中位批 準(zhǔn)時(shí)間為 315 天。 

 

2. 獲批藥物類型 

 

2020 年，TGA 批 準(zhǔn) 5 款 生 物 制 品 NAS， 中 位 批 準(zhǔn) 時(shí) 間 為 315 天；批 準(zhǔn) 22 款 化 學(xué) 藥 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí)間為 301 天；批準(zhǔn) 16 款抗腫 瘤藥物和免疫調(diào)節(jié)劑 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí)間為 311 天；批準(zhǔn) 11 款其他治療領(lǐng)域 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí) 間為 315 天。 

 

3. 資格認(rèn)定和審評(píng)類型 

 

2020 年，TGA 通 過(guò) 加 速 審 評(píng) 批 準(zhǔn) 5 款 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí)間為 203 天，比 2020 年 22 款標(biāo)準(zhǔn)審評(píng) NAS 的中位批準(zhǔn)時(shí)間縮短 127 天。 

 

2020 年，TGA 批 準(zhǔn) 12 款 罕 見 病 用 藥 NAS，中位批準(zhǔn)時(shí)間為 255 天，比 2020 年 15 款非罕見病用藥 NAS的中位批準(zhǔn)時(shí)間縮短 67天。 

 

4. 藥物獲批時(shí)間 

 

2020 年 TGA 批準(zhǔn)的 NAS 中，4% 最先獲 得 TGA 批 準(zhǔn)， 或 是 在 FDA、EMA、PMDA、 加拿大衛(wèi)生部或 Swissmedic 批準(zhǔn) 1 個(gè)月內(nèi)獲得 TGA 批準(zhǔn)。 

 

另外 96% 的 NAS 最先獲得 FDA、EMA、 PMDA、加拿大衛(wèi)生部或 Swissmedic 批準(zhǔn)，或 是在這五家監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn) 1 個(gè)月后才獲得 TGA 批準(zhǔn)；這些 NAS 提交至 TGA 的中位提交時(shí)間差 為 484 天。