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嘉峪檢測(cè)網(wǎng) 2021-12-29 13:15
截至2021年12月22日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）一共批準(zhǔn)了49個(gè)新分子實(shí)體（指在美國(guó)從未作為藥品批準(zhǔn)或銷售的活性成分）藥物，該清單不包含疫苗、過(guò)敏原產(chǎn)品、血液制品、細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品和其他產(chǎn)品。
此前，我們?cè)y(tǒng)計(jì)FDA于2021年1-5月批準(zhǔn)的21種新藥（見(jiàn)“2021年FDA批準(zhǔn)上市的新藥”），今日，醫(yī)谷小編繼續(xù)補(bǔ)充后續(xù)批準(zhǔn)的28種藥物（見(jiàn)下表）。
據(jù)統(tǒng)計(jì)，這49種新藥里，從適應(yīng)癥來(lái)看，有治療慢性心力衰竭、艾滋病、狼瘡性腎炎、高膽固醇血癥、杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥、注意力缺陷多動(dòng)癥、復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥、成人精神分裂癥、外陰陰道念珠菌病、阿爾茨海默癥、糖尿病慢性腎病、系統(tǒng)性紅斑狼瘡等，也有治療非小細(xì)胞肺癌、淋巴瘤、肺癌、骨髓瘤、腎癌、子宮內(nèi)膜癌、膽管癌、宮頸癌等癌癥和幫助識(shí)別卵巢癌病變等藥物，還有治療A型鉬輔因子缺乏癥（MoCD）、陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）、龐貝?。↙OPD）、真性紅細(xì)胞增多癥（PV）、全身性重癥肌無(wú)力（gMG）等罕見(jiàn)病。
值得一提的是，獲批的這49款新藥中，有16款曾獲FDA授予的突破性療法，占總數(shù)近三分之一，此外還有部分藥物獲得快速通道認(rèn)定和優(yōu)先審查資格。
以下是2021年FDA批準(zhǔn)的第22款至第49款新藥
二十二、Lumakras
Lumakras（Sotorasib）索托拉西布是由安進(jìn)（AMGEN）公司開(kāi)發(fā)的一種KRAS G12C抑制劑，用于治療既往至少接受過(guò)一次系統(tǒng)治療的攜帶KRAS G12C突變局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者。KRAS突變發(fā)生于約25%的癌癥病例中，主要見(jiàn)于肺癌、胰腺癌和結(jié)直腸癌，與極差的疾病預(yù)后有關(guān)。其中，KRAS G12C突變是最常見(jiàn)的KRAS突變之一，具體指KRAS 12位的甘氨酸突變?yōu)榘腚装彼?。安進(jìn)公司表示，在美國(guó)，患者使用Lumakras（Sotorasib）的月負(fù)擔(dān)為17,900美元。
二十三、Truseltiq
Truseltiq（infigratinib）是BridgeBio Pharma下屬Q(mào)ED Therapeutics公司和Helsinn集團(tuán)共同研發(fā)的一款口服、ATP競(jìng)爭(zhēng)性、FGFR酪氨酸激酶抑制劑，用于治療攜帶FGFR2融合或重排的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌（CCA）患者。膽管癌是一種肝臟膽管癌癥，是一種嚴(yán)重且通常致命的疾病，約15%-20%的該疾病患者存在FGFR2基因變異。在中國(guó)，聯(lián)拓生物已經(jīng)與BridgeBio Pharma和QED Therapeutics達(dá)成合作，在中國(guó)和亞洲其它國(guó)家和地區(qū)開(kāi)發(fā)infigratinib治療FGFR基因突變導(dǎo)致的癌癥。
二十四、Lybalvi
Lybalvi（利巴維）是Alkermes制藥公司生產(chǎn)的每日一次的口服非典型精神病用藥，該藥物結(jié)合了抗精神病藥物奧氮平（olanzapine）和新的阿片類拮抗劑沙米多芬（samidorphan），后者也被批準(zhǔn)單藥作為維持性治療或急性治療躁狂或混合發(fā)作，可單獨(dú)或與碳酸鋰或丙戊酸鈉一起用于成人雙相情感障礙。這種固定劑量療法旨在提供奧氮平的有效性，奧氮平由禮來(lái)公司以商品名Zyprexa進(jìn)行銷售，同時(shí)減少該藥物的副作用，包括體重增加。
二十五、Brexafemme
Brexafemme（ibrexafungerp）屬于“first-in-class”三萜類抗真菌劑（triterpenoids），是一種新型葡聚糖合成酶抑制劑，也是20多年來(lái)首個(gè)治療外陰陰道念珠菌?。╒VC）的口服非唑類藥物。陰道念珠菌?。╒VC）是由真菌感染所引起的炎癥性疾病，致病菌以白色念珠菌為主。大約75%的女性一生中會(huì)患上VVC，且40%~50%會(huì)再次復(fù)發(fā)。臨床可表現(xiàn)為外陰瘙癢、灼痛、白帶增多、尿痛等。
二十六、Aduhelm
Aduhelm （aducanumab-avwa）由美國(guó)渤?。˙iogen）公司和日本衛(wèi)材（Eisai）株式會(huì)社合作開(kāi)發(fā)，用于治療早期阿爾茨海默病（AD）患者。該藥是自2003年以來(lái)美國(guó)FDA批準(zhǔn)的首個(gè)治療AD（老年癡呆）的新藥。Aduhelm是一種高親和力、靶向- Aβ構(gòu)象表位的全人IgG1單克隆抗體。它能夠有選擇性地與AD患者大腦中的淀粉樣蛋白沉積結(jié)合，然后通過(guò)激活免疫系統(tǒng)，將大腦中的沉積蛋白清除。
值得一提的是，F(xiàn)DA批準(zhǔn)aducanumab上市，并不是基于有效性的硬終點(diǎn)，即四項(xiàng)量表評(píng)分，而是使用了“替代終點(diǎn)”：淀粉樣蛋白斑塊的減少。在美國(guó)，渤?。˙iogen）公司設(shè)定Aduhelm （aducanumab-avwa）的上市價(jià)格為56,000美元/年。
二十七、Rylaze
Rylaze是由Jazz Pharmaceuticals plc（爵士制藥）開(kāi)發(fā)的用于治療對(duì)大腸桿菌衍生的天冬酰胺酶過(guò)敏的兒童和成人患者的急性淋巴細(xì)胞白血病 （ALL） 或淋巴母細(xì)胞淋巴瘤 （LBL） 的多藥化療方案，適用于1 個(gè)月及以上的兒童和成人患者。據(jù)估計(jì)，有20%的患者對(duì)標(biāo)準(zhǔn)的大腸桿菌衍生的天冬酰胺酶過(guò)敏，臨床治療上需要該類患者身體可以耐受的替代品。根據(jù)FDA的說(shuō)法，全球多年來(lái)一直缺乏該病的替代療法，Rylaze是FDA批準(zhǔn)的首款藥物。該申請(qǐng)獲得了快速通道和孤兒藥認(rèn)定。
二十八、Kerendia
Kerendia（finerenone）非奈利酮是由拜耳公司開(kāi)發(fā)的一種治療糖尿病慢性腎?。–KD）藥物，降低其腎功能衰退、腎衰竭、心血管死亡、非致命心肌梗死和因心力衰竭住院的風(fēng)險(xiǎn)。finerenone是一款非甾體選擇性鹽皮質(zhì)激素受體拮抗劑，能夠防止鹽皮質(zhì)激素受體（MR）過(guò)度激活帶來(lái)的損害，延緩疾病進(jìn)展。此前，F(xiàn)inerenone曾獲FDA授予的快速通道認(rèn)定和優(yōu)先審查資格。
二十九、fexinidazole
fexinidazole（非昔硝唑）是賽諾菲（Sanofi）開(kāi)發(fā)的是第一個(gè)治療人類非洲錐蟲(chóng)?。℉AT或昏睡病）的全口服制劑?；杷∈且环N寄生蟲(chóng)病，這是一種致命的被忽視的熱帶疾病，由受感染的舌蠅叮咬傳播。該病主要影響生活在撒哈拉以南非洲偏遠(yuǎn)農(nóng)村地區(qū)的人口，那里大約有6500萬(wàn)人有感染的危險(xiǎn)。如果不治療，昏睡病幾乎總是致命的。該藥只需服用10天，每天服用一次。
三十、Rezurock
Rezurock（Belumosudil）是Kadmon公司研發(fā)的用于治療12歲以上的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者，這些患者已經(jīng)接受過(guò)2種前期全身性治療。移植物抗宿主病（GVHD）造血干細(xì)胞移植是治療血液或骨髓癌癥的常見(jiàn)手段。然而，在cGVHD患者中，移植的免疫細(xì)胞會(huì)攻擊宿主的健康細(xì)胞，從而帶來(lái)一系列嚴(yán)重的副作用。據(jù)估計(jì)，大約有30%-70%接受造血干細(xì)胞移植的患者會(huì)出現(xiàn)cGVHD癥狀，包括炎癥反應(yīng)和多器官組織纖維化。
三十一、Bylvay
Odevixibat是Albireo Pharma開(kāi)發(fā)的一款用于治療所有亞型的、進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁郁積癥（PFIC）患者的藥物。Bylvay（Odevixibat）不需要冷藏，可以每日一次以膠囊形式服用。進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積（Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis，PFIC）是一種罕見(jiàn)的兒童疾病，導(dǎo)致進(jìn)行性、危及生命的肝病。在許多情況下，PFIC在患者出生后10年內(nèi)導(dǎo)致肝硬化和肝衰竭。PFIC最突出的持續(xù)癥狀是劇烈瘙癢，通常導(dǎo)致生活質(zhì)量嚴(yán)重下降。此前，PFIC還沒(méi)有獲批的藥物。只有包括膽道改道手術(shù)（biliary diversion surgery）和肝移植在內(nèi)的手術(shù)選擇可用，沒(méi)有它們，大多數(shù)PFIC患者無(wú)法活過(guò)30歲。
三十二、Saphnelo
Saphnelo（anifrolumab）由阿斯利康（AstraZeneca）研發(fā)，用于治療中重度系統(tǒng)性紅斑狼瘡（systemic lupus erythematosus，SLE）。Saphnelo是一種首創(chuàng)的全人源單克隆抗體，可與I型IFN受體的亞基1結(jié)合，阻斷I型IFN的活性。I型IFN如IFN-α、IFN-β和IFN-κ是參與調(diào)節(jié)SLE炎癥通路的細(xì)胞因子。大多數(shù)SLE成人患者I型IFN信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)增加，I型IFN信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)增加與疾病活動(dòng)和嚴(yán)重程度增加相關(guān)。
三十三、Nexviazyme
Nexviazyme由賽諾菲（Sanofi）研發(fā)，用于靜脈輸注治療1歲及以上晚發(fā)型龐貝氏癥患者。龐貝氏癥是一種罕見(jiàn)遺傳疾病，患者存在一種酶缺乏，也就是酸性α糖苷酶，這種酶的缺乏會(huì)造成糖原在骨骼肌肉和心臟肌肉中累積，從而引起肌肉無(wú)力以及因呼吸或心臟衰竭早逝。此前，Nexviazyme已獲得FDA授予的突破性療法稱號(hào)、快速通道認(rèn)定和優(yōu)先審查資格。
三十四、Welireg
Welireg是由默沙東（Merck & Co）研發(fā)的第一個(gè)獲批治療希佩爾·林道綜合征（VHL綜合征）的系統(tǒng)性療法，該疾病與多個(gè)器官發(fā)生癌癥的高風(fēng)險(xiǎn)相關(guān)。Welireg是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的第一款HIF-2α抑制劑療法。VHL綜合征是一種罕見(jiàn)的遺傳病，每36000人中就有一人患上這種病。VHL綜合征患者有患良性血管腫瘤以及包括腎細(xì)胞癌（RCC）在內(nèi)的多種癌癥的風(fēng)險(xiǎn)。高達(dá)70%的VHL綜合征患者發(fā)生RCC，這是VHL綜合征患者死亡的主要原因。該藥通過(guò)優(yōu)先審查程序批準(zhǔn)。此前，F(xiàn)DA已授予Welireg治療該適應(yīng)癥的突破性療法認(rèn)定（BTD）和孤兒藥資格（ODD）。
三十五、Korsuva
Korsuva（difelikefalin）是Cara Therapeutics與Vifor Pharma共同開(kāi)發(fā)的用于接受血液透析的患者，治療慢性腎臟病相關(guān)的中度至重度瘙癢（CKD-aP）。Korsuva是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)也是唯一一個(gè)治療血液透析成人患者慢性腎臟病相關(guān)瘙癢（CKD-aP）的藥物。Korsuva通過(guò)優(yōu)先審查程序獲得批準(zhǔn)。此前，F(xiàn)DA已授予Korsuva治療該適應(yīng)癥的突破性藥物資格（BTD）。
三十六、Skytrofa
Skytrofa（lonapegsomatropin tcgd）是Ascendis Pharma開(kāi)發(fā)的用于治療兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥（GHD）。生長(zhǎng)激素缺乏癥是一種以身材矮小和代謝并發(fā)癥為特征的嚴(yán)重孤兒疾病。在GHD中，腦下垂體不能產(chǎn)生足夠的生長(zhǎng)激素，這不僅對(duì)身高很重要，而且對(duì)兒童的整體內(nèi)分泌健康和發(fā)育也很重要。
三十七、Exkivity
Exkivity（Mobocertinib）由日本武田制藥公司開(kāi)發(fā)，用于治療攜帶EGFR 20號(hào)外顯子插入突變并且接受鉑類藥物化療后疾病進(jìn)展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者。EGFR外顯子20插入突變患者僅占非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的1-2%，因?yàn)榭捎玫腅GFR靶向藥和化療對(duì)這類患者臨床效果有限，導(dǎo)致生存結(jié)局很差。Exkivity是美國(guó)批準(zhǔn)的首個(gè)針對(duì)EGFR Exon20插入突變的口服療法。
三十八、Tivdak
Tivdak（tisotumab vedotin-tftv）由Genmab和Seagen公司共同研發(fā)，用于治療在化療中或化療后疾病進(jìn)展的復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性宮頸癌成人患者。Tivdak是一種靶向組織因子（TF）的抗體藥物偶聯(lián)物（ADC），其抗癌活性是由于ADC與表達(dá)TF的癌細(xì)胞結(jié)合，隨后ADC-TF復(fù)合物內(nèi)化，并通過(guò)蛋白酶水解釋放MMAE（單甲基auristatin E），進(jìn)而殺死癌細(xì)胞。
三十九、Qulipta
Qulipta（Atogepant）由艾伯維研發(fā)，用于發(fā)作性偏頭痛的成人預(yù)防性治療。Qulipta是首個(gè)用為預(yù)防性治療偏頭痛的口服CGRP受體拮抗劑。偏頭痛（Migraine）是原發(fā)性頭痛疾病，其特征是反復(fù)發(fā)作的中度至重度頭痛。偏頭痛底層機(jī)制尚不完全清楚，被認(rèn)為是由于環(huán)境和遺傳因素的混合所致。
四十、Livmarli
Livmarli（maralixibat）是Mirum Pharma開(kāi)發(fā)的一款用于治療年齡≥1歲的Alagille綜合征（ALGS）患者的膽汁淤積性瘙癢。ALGS是一種罕見(jiàn)的遺傳性肝臟疾病，在美國(guó)影響2000-2500名兒童。Livmarli是首個(gè)且唯一一個(gè)被批準(zhǔn)用于治療ALGS膽汁淤積性瘙癢的藥物。
四十一、Tavneos
Tavneos（avacopan）是用于成人患者治療嚴(yán)重活動(dòng)性抗中性粒細(xì)胞胞漿自身抗體（anti-neutrophil cytoplasmic antibodies，ANCA）相關(guān)血管炎。ANCA相關(guān)性血管炎是一種由于C5a補(bǔ)體途徑的過(guò)度激活，進(jìn)一步激活中性粒細(xì)胞，導(dǎo)致炎癥和小血管破壞的全身性疾病，會(huì)引起器官損傷和衰竭。目前，ANCA相關(guān)血管炎的治療包括非特異性免疫抑制劑（環(huán)磷酰胺或利妥昔單抗），聯(lián)合每日糖皮質(zhì)激素長(zhǎng)期給藥，這可能導(dǎo)致顯著的臨床風(fēng)險(xiǎn)，包括因感染導(dǎo)致的死亡。
四十二、Scemblix
Scemblix（Asciminib）由諾華公司研發(fā)，F(xiàn)DA批準(zhǔn)用于治療慢性髓系白血病（CML）的2種不同適應(yīng)癥：Scemblix治療處于慢性階段的費(fèi)城（Ph）染色體陽(yáng)性CML患者，此前接受過(guò)兩種以上酪氨酸激酶抑制劑（TKI）的治療；治療攜帶T315I突變的上述患者。Scemblix是一種STAMP抑制劑，能夠克服BCR-ABL1的ATP結(jié)合位點(diǎn)上的突變，有助于解決CML后期治療中的TKI耐藥性并可能解決脫靶活性，從而改善患者的預(yù)后。此外，美國(guó)FDA已授予asciminib快速通道資格（FTD）。此前，F(xiàn)DA還授予asciminib 突破性藥物資格（BTD）。
四十三、Besremi
Besremi被批準(zhǔn)用于治療患有真性紅細(xì)胞增多癥（polycythemiavera，PV）的成年患者。Besremi是FDA批準(zhǔn)的第一款治療該病的干擾素藥物。真性紅細(xì)胞增多癥是骨髓中造血細(xì)胞的一種癌癥，主要是紅血球細(xì)胞和血小板的慢性增加。這種情況可能引發(fā)循環(huán)系統(tǒng)疾病，如血栓形成和栓塞，甚至惡性轉(zhuǎn)化為骨髓纖維化或白血病。此前，該藥在美國(guó)和歐盟均被授予了治療PV的孤兒藥資格?；颊呙?jī)芍芷は伦⑸湟淮?Besremi。如果在一年后成功降低紅細(xì)胞的產(chǎn)生，患者可以將劑量減少到每月一次。
四十四、Voxzogo
Voxzogo（vosoritide）由BioMarin制藥公司研發(fā)，用于治療≥5歲伴有開(kāi)放性骨骺（生長(zhǎng)板）的軟骨發(fā)育不全兒童患者，可促進(jìn)線性生長(zhǎng)。軟骨發(fā)育不全是導(dǎo)致身材矮小的最常見(jiàn)的骨骼發(fā)育不良形式，其特征是軟骨內(nèi)骨生長(zhǎng)減慢，導(dǎo)致長(zhǎng)骨、脊柱、面部和顱底的身材矮小和結(jié)構(gòu)紊亂。這種情況是由成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體3基因 （FGFR3） 的功能獲得突變引起的，F(xiàn)GFR3 是骨骼生長(zhǎng)的負(fù)調(diào)節(jié)因子。該藥是 FDA 批準(zhǔn)的第一個(gè)治療兒童軟骨發(fā)育不全的藥物，是一種每日注射一次的C 型利鈉肽 （CNP） 類似物，代表了一類新的治療方法，可作為 FGFR3 下游信號(hào)通路的正調(diào)節(jié)劑，促進(jìn)軟骨內(nèi)骨生長(zhǎng)。
四十五、Livtencity
武田制藥的Livtencity（maribavir）是一款用于治療成人或12歲或以上兒童移植后的巨細(xì)胞病毒（CMV）感染患者的藥物。Livtencity通過(guò)優(yōu)先審查程序獲得批準(zhǔn)，之前已被FDA授予孤兒藥資格（ODD）和突破性藥物資格（BTD）。據(jù)武田估計(jì)，全球每年約有200,000例成人移植手術(shù)，在所有移植患者中，約有四分之一可能會(huì)感染巨細(xì)胞病毒。
四十六、Cytalux
Cytalux由On Target Laboratories公司研發(fā)，用于成年卵巢癌患者，作為術(shù)中識(shí)別惡性病變的輔助藥物。Cytalux是第一種在術(shù)中照亮卵巢癌的靶向熒光顯像劑，能夠檢測(cè)出更多要切除的癌癥。Cytalux在術(shù)前一小時(shí)內(nèi)通過(guò)標(biāo)準(zhǔn)IV給藥，與在大多數(shù)上皮性卵巢癌中過(guò)表達(dá)的葉酸受體結(jié)合，并在術(shù)中近紅外光照射下發(fā)光。此前，Cytalux曾獲得FDA的優(yōu)先審查、快速通道和孤兒藥資格。
四十七、Tezspire
Tezspire（tezepelumab）阿斯利康（AstraZeneca）與安進(jìn)（Amgen）聯(lián)合開(kāi)發(fā)，作為一種附加維持療法，用于治療年齡≥12歲的嚴(yán)重哮喘兒科患者和成人患者。Tezspire是治療嚴(yán)重哮喘的一款首創(chuàng)（first-in-class）生物制劑，通過(guò)阻斷胸腺間質(zhì)淋巴細(xì)胞生成素（TSLP），在炎癥級(jí)聯(lián)反應(yīng)的頂端發(fā)揮作用。TSLP是一種上皮細(xì)胞因子，在哮喘炎癥中起關(guān)鍵作用。此前，美國(guó)FDA曾授予tezepelumab治療無(wú)嗜酸性粒細(xì)胞表型嚴(yán)重哮喘的突破性藥物資格（BTD）。
四十八、Vyvgart
Vyvgart（efgartigimod）是Argenx公司研發(fā)的first-in-class療法，用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽(yáng)性的全身性重癥肌無(wú)力患者。重癥肌無(wú)力是一種慢性自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，可導(dǎo)致骨骼肌虛弱，在活動(dòng)期后惡化并在休息期后好轉(zhuǎn)。在重癥肌無(wú)力患者中，免疫系統(tǒng)會(huì)產(chǎn)生 AChR 抗體，干擾神經(jīng)和肌肉之間的交流，導(dǎo)致虛弱。嚴(yán)重的虛弱發(fā)作會(huì)導(dǎo)致呼吸和吞咽問(wèn)題，這可能會(huì)危及生命。此前，該藥被FDA 授予快速通道和孤兒藥稱號(hào)。
四十九、Leqvio
Leqvio（inclisiran）是諾華首創(chuàng)且目前全球唯一一款上市的用于降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的小干擾RNA（siRNA）藥物，該藥在初始治療后3個(gè)月使用第二針，之后每年兩針即可持續(xù)有效降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL- C）。低密度脂蛋白膽固醇，又被稱為“壞膽固醇”，是導(dǎo)致動(dòng)脈粥樣硬化的危險(xiǎn)因素。而動(dòng)脈粥樣硬化斑塊的意外破裂可引起動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾?。ˋSCVD），如心?；蛑酗L(fēng)。目前，心血管疾病仍是全世界人類首要的死亡因素，其中，ASCVD約占所有心血管疾病死亡的85%以上。
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