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導(dǎo)讀

孤兒藥是用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥物，也稱為罕見(jiàn)藥。根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）定義，罕見(jiàn)病是指患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰-1‰的疾病。

另?yè)?jù)2021年9月11日最新發(fā)布的《中國(guó)罕見(jiàn)病定義研究報(bào)告2021》），中國(guó)將罕見(jiàn)病定義為“新生兒發(fā)病率小于1/萬(wàn)、患病率小于1/萬(wàn)、患病人數(shù)小于14萬(wàn)的疾病”。目前全球已經(jīng)確診的罕見(jiàn)病接近7000種，80%為遺傳性疾病，較為常見(jiàn)的有白血病、血友病、白化病、戈謝病、成骨不全癥等，有藥可治的罕見(jiàn)病僅有6%左右。2018年5月，我國(guó)頒布《第一批罕見(jiàn)病目錄》，確定121種罕見(jiàn)病，截至目前中國(guó)已上市罕見(jiàn)病相關(guān)藥物70余種，涉及60余種罕見(jiàn)病。下載化學(xué)加APP，閱讀更有效率。

一、我國(guó)孤兒藥政策

近年來(lái)，我國(guó)有關(guān)部門在“孤兒藥”研發(fā)、審批、生產(chǎn)、采購(gòu)、報(bào)銷、稅收等方面出臺(tái)了一系列支持政策：

國(guó)家藥監(jiān)局對(duì)罕見(jiàn)病藥品實(shí)施優(yōu)先審評(píng)審批，鼓勵(lì)罕見(jiàn)病藥品的研發(fā)，出臺(tái)的政策包括新藥臨床審批備案制的制定、設(shè)立快速審批通道、國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)的兩報(bào)兩批、以及境外已上市罕見(jiàn)病藥品可附條件批準(zhǔn)等，2020年新批準(zhǔn)了7個(gè)罕見(jiàn)病藥品。在保障獲批藥品安全、有效、質(zhì)量可控基礎(chǔ)上，加快罕見(jiàn)病藥品審評(píng)審批，使罕見(jiàn)病患者及早獲得了可靠的治療和預(yù)防藥物。

國(guó)家衛(wèi)生健康委會(huì)同科技部等部門聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見(jiàn)病目錄》，為制定罕見(jiàn)病相關(guān)政策提供重要依據(jù)，并將適時(shí)啟動(dòng)第二批罕見(jiàn)病目錄的遴選工作；制定印發(fā)《罕見(jiàn)病診療指南》并建立全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)，提高罕見(jiàn)病規(guī)范化診療能力；建立我國(guó)罕見(jiàn)病病例信息登記制度，收集我國(guó)罕見(jiàn)病的診療、分布等信息，為完善診療服務(wù)體系、提高藥物可及性等提供科學(xué)依據(jù)。

國(guó)家工業(yè)和信息化部發(fā)布《醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃指南》支持罕見(jiàn)病藥品產(chǎn)業(yè)化發(fā)展，在相關(guān)產(chǎn)業(yè)化專項(xiàng)中也設(shè)立臨床急需罕見(jiàn)病新藥和首仿藥相關(guān)重點(diǎn)任務(wù)，并將在“十四五”醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)規(guī)劃中充分考慮罕見(jiàn)病藥品相關(guān)工作，通過(guò)專項(xiàng)資金支持試點(diǎn)示范等方式，鼓勵(lì)企業(yè)加強(qiáng)研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化發(fā)展。財(cái)政部通過(guò)稅收優(yōu)惠政策鼓勵(lì)罕見(jiàn)病制藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

國(guó)家醫(yī)保局高度重視罕見(jiàn)病患者的醫(yī)療保障工作，通過(guò)調(diào)整醫(yī)保目錄，實(shí)現(xiàn)了用藥保障范圍不斷擴(kuò)大和目錄結(jié)構(gòu)的優(yōu)化。目前，國(guó)內(nèi)上市的罕見(jiàn)病藥品中有40余種已被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。2021年9月15日，國(guó)家醫(yī)療保障局網(wǎng)站在發(fā)布的《國(guó)家醫(yī)療保障局關(guān)于政協(xié)十三屆全國(guó)委員會(huì)第四次會(huì)議第4468號(hào)(社會(huì)管理類371號(hào))提案答復(fù)的函》中也明確提到，將進(jìn)一步探索適合“孤兒藥”的采購(gòu)機(jī)制，并將結(jié)合臨床治療用藥需求、醫(yī)保籌資能力等因素，將符合條件的罕見(jiàn)病藥品按程序納入醫(yī)保支付范圍。

表1. 我國(guó)孤兒藥相關(guān)政策

二、孤兒藥市場(chǎng)規(guī)模

隨著孤兒藥上市產(chǎn)品數(shù)量不斷增多，適應(yīng)癥不斷增加，孤兒藥市場(chǎng)規(guī)模不斷擴(kuò)大。據(jù)統(tǒng)計(jì)，2020年全球孤兒藥市場(chǎng)規(guī)模為1351億美元，預(yù)計(jì)2025年將達(dá)到2430億美元，2020-2025年復(fù)合年均增長(zhǎng)率（CAGR）為12.5%；中國(guó)罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)于2016年及2020年分別占全球罕見(jiàn)病市場(chǎng)的0.4%及1.0%，隨著中國(guó)不斷改革以向市場(chǎng)推出更多創(chuàng)新藥物及提升可得性，預(yù)計(jì)2025年國(guó)內(nèi)孤兒藥市場(chǎng)規(guī)模為64億美元，2020-2025年CAGR為37%。

圖1. 2016-2025全球及中國(guó)孤兒藥市場(chǎng)規(guī)模

來(lái)源：華經(jīng)產(chǎn)業(yè)研究院

與熱度爆表的腫瘤領(lǐng)域相比，罕見(jiàn)病是個(gè)巨大的藍(lán)海：不少罕見(jiàn)病的患病人數(shù)，甚至比一些腫瘤患者人數(shù)更多；同時(shí)，罕見(jiàn)病大多為慢性病,患者多數(shù)需要終身服藥，平均用藥周期遠(yuǎn)超腫瘤藥品。

三、重點(diǎn)藥物盤點(diǎn)

隨著國(guó)家醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革發(fā)展，藥品審評(píng)審批流程不斷優(yōu)化，2020年、2021年分別有多種孤兒藥在中國(guó)獲批。近年來(lái)，中國(guó)藥企也加大了申請(qǐng)幅度。從2014年至今，中國(guó)藥企拿下了78個(gè)孤兒藥資格，尤其是2020年，共有19家中國(guó)公司獲得35項(xiàng)FDA孤兒藥資格。根據(jù)藥智數(shù)據(jù)-孤兒藥與罕見(jiàn)病數(shù)據(jù)庫(kù)統(tǒng)計(jì)，2021年度共計(jì)有35款藥品獲得FDA認(rèn)定且已批準(zhǔn)上市，17款藥品獲得歐洲藥品管理局（EMA）批準(zhǔn)。包括 Deciphera Pharmaceuticals 公司用于治療晚期胃腸道間質(zhì)瘤的Qinlock (ripretinib)、Incyte Corporation/MorphoSys AG 公司用于治療彌漫性大 B 細(xì)胞淋巴瘤的 Minjuvi (tafasitamab)，以及羅氏用于 5q脊髓性肌萎縮癥兒科患者的 Evrysdi (risdiplam)。

表2. 2021年部分批準(zhǔn)上市孤兒藥

來(lái)源：藥智網(wǎng)數(shù)據(jù)庫(kù)

1. Revlimid（來(lái)那度胺）

Revlimid作為一款治療復(fù)發(fā)性或難治性套細(xì)胞淋巴瘤的藥物于2005年獲FDA批準(zhǔn)。目前在全球近70個(gè)國(guó)家被批準(zhǔn)與地塞米松（Dexamethasone）合用，以治療復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤。2014年在中國(guó)獲批上市。2021年上半年銷售收入為61.46億美元，2020年年銷售收入達(dá)到了121.5億美元。

2.  Opdivo（歐狄沃）

Opdivo（歐狄沃）最早在日本獲批，是全球首個(gè)上市的PD-1/PD-L1藥物，隨后該藥在2014年4月首次獲得FDA批準(zhǔn)用于治療黑色素瘤。2018年在中國(guó)獲批上市，用于治療表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）基因突變陰性和間變性淋巴瘤激酶（ALK）陰性、既往接受過(guò)含鉑方案化療后疾病進(jìn)展或不可耐受的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者。2021年上半年?duì)I收超過(guò)36億美元，2020年銷售79.2億美元。

3. Keytruda（可瑞達(dá)）

2014年9月獲得美國(guó)食品藥品管理局（FDA）批準(zhǔn)，2015年7月獲得歐洲藥物管理局（EMA）批準(zhǔn)上市，2018年在中國(guó)獲批上市，用于一線治療后發(fā)生進(jìn)展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤。2020年銷售額143.8億美元。

表3. 預(yù)計(jì)2022年全球20大孤兒藥

來(lái)源：Evaluate Pharma

我國(guó)孤兒藥研發(fā)盡管起步較晚，但高度重視罕見(jiàn)病患者藥物可及性，近年來(lái)相繼出臺(tái)了系列鼓勵(lì)政策，逐步提高了企業(yè)研發(fā)孤兒藥的積極性，加快了孤兒藥的研發(fā)速度。同時(shí)孤兒藥的市場(chǎng)需求巨大，全球孤兒藥資源均極為稀缺，除中國(guó)市場(chǎng)外，進(jìn)軍海外市場(chǎng)也成為我國(guó)孤兒藥研發(fā)企業(yè)發(fā)展的重要方向之一，我國(guó)孤兒藥行業(yè)具有廣闊的發(fā)展前景。

參考文獻(xiàn)：

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2.https://www.zyzhan.com/news/detail/82294.html

3.https://www.huaon.com/channel/trend/743991.html

4.張藍(lán)飛.罕見(jiàn)病藥物可及再升溫“中國(guó)模式”探索[N].醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào),2021-07-22(A02).

5.袁妮,周娜等.藥品全生命周期視角下中國(guó)罕見(jiàn)病藥物保障政策簡(jiǎn)析[J].中國(guó)新藥雜志,2021,30(01):1-5.