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諾誠建華TYK2抑制劑啟動(dòng)臨床。諾誠健華TYK2抑制劑ICP-488登記啟動(dòng)一項(xiàng)Ⅰ期臨床（CTR20221471），在健康受試者和斑塊狀銀屑病患者中評(píng)估ICP-488的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)和藥效動(dòng)力學(xué)特征。目標(biāo)入組人數(shù)為112人。該項(xiàng)目主要研究者由中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院皮膚病醫(yī)院醫(yī)學(xué)博士陸前進(jìn)擔(dān)任。針對(duì)TYK2靶點(diǎn)，諾誠健華同時(shí)布局了3款產(chǎn)品，另兩款分別為ICP-330和ICP-332，其中，ICP-332 已于去年8月啟動(dòng) I期臨床（CTR20211781）。
國內(nèi)藥訊
1.禮來“不限癌種”療法落地海南博鰲。禮來高選擇性RET抑制劑塞普替尼（selpercatinib）獲準(zhǔn)在海南樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)的博鰲超級(jí)醫(yī)院用于臨床急需。selpercatinib是FDA批準(zhǔn)的首款專門用于攜帶RET基因融合陽性癌癥（包括非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）、髓樣甲狀腺癌（MTC）和甲狀腺癌）的精準(zhǔn)療法。在臨床試驗(yàn)中，該新藥在經(jīng)治和初治的RET融合陽性NSCLC患者中分別達(dá)到64%和84%的客觀緩解率。目前塞普替尼正在接受CDE的優(yōu)先審評(píng)。
2.君實(shí)PD-1單抗獲鼻咽癌孤兒藥資格。君實(shí)生物自主研發(fā)的PD-1特瑞普利單抗獲歐盟委員會(huì)（EC）授予用于治療鼻咽癌（NPC）的孤兒藥資格。公布在AACR2022年會(huì)上的Ⅲ期臨床JUPITER-02更新結(jié)果顯示，特瑞普利單抗聯(lián)合化療使NPC患者疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低48%。值得一提的是，特瑞普利單抗已累計(jì)獲得歐盟和美國監(jiān)管機(jī)構(gòu)授予的6項(xiàng)孤兒藥資格，涉及黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、軟組織肉瘤、食管癌和小細(xì)胞肺癌治療領(lǐng)域。
3.易慕峰CAR-T獲FDA孤兒藥認(rèn)定。易慕峰生物自主開發(fā)的CAR-T產(chǎn)品IMC002獲FDA授予孤兒藥資格，針對(duì)的適應(yīng)癥為胃癌的治療。IMC002是基于高特異性抗Claudin 18.2納米抗體序列開發(fā)的自體CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，可避免與Claudin 18.1的交叉反應(yīng)，具有更優(yōu)的安全性，并使其在臨床應(yīng)用中具有更高的劑量窗口和更廣的適應(yīng)癥范圍。該公司計(jì)劃在今年年內(nèi)完成該項(xiàng)目的IND中美雙報(bào)。
4.信達(dá)首款A(yù)DC啟動(dòng)臨床。信達(dá)生物首款A(yù)DC新藥IBI343在ClinicalTrials.gov上登記一項(xiàng)I期臨床（NCT05458219）。IBI343是一款靶向Claudin18.2的ADC。Claudin18.2是Claudin蛋白家族成員Claudin 18的異構(gòu)體之一，在胃癌、食管癌、胰腺癌、肺癌等多種腫瘤中高表達(dá)。針對(duì)該靶點(diǎn)信達(dá)同時(shí)布局了4款產(chǎn)品，涉及單抗、雙抗、ADC以及CAR-T療法。國內(nèi)同靶點(diǎn)ADC藥物研發(fā)進(jìn)展最快的是榮昌生物的RC118以及禮新醫(yī)藥的TPX-4589，正處于I/II 期臨床階段。
5.華海藥業(yè)IL-36R單抗獲批臨床。華海藥業(yè)1類新藥HB0034注射液獲國家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬用于泛發(fā)性膿皰型銀屑病（GPP）的治療。HB0034是一款I(lǐng)L-36R單抗，能特異性結(jié)合IL-36R，阻斷IL-36炎癥通路信號(hào)。該新藥已在臨床前研究中顯示出可顯著抑制咪喹莫特（IMQ）誘導(dǎo)的食蟹猴皮膚紅斑、皮屑及增厚的銀屑病樣癥狀，而且安全耐受性良好。目前尚無抗IL-36R類藥物獲批上市。
1.首個(gè)AADCD基因療法獲批歐盟上市。PTC Therapeutics公司開發(fā)的基因療法Upstaza（eladocagene exuparvovec）獲歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)，用于治療18個(gè)月以上芳香族L-氨基酸脫羧酶缺乏癥（AADCD）患者。這是一種罕見遺傳病，由編碼AADC酶的DDC基因突變導(dǎo)致，通常發(fā)生在出生幾個(gè)月的嬰兒身上。Upstaza是首款基因療法用于直接注入大腦，通過AAV2載體將功能正常的DDC基因遞送到大腦的殼核中，提高AADC酶的水平并恢復(fù)多巴胺的生產(chǎn)。
2.Acer苯丁酸鈉口服混懸劑在美重報(bào)NDA。Acer Therapeutics宣布，已重新向FDA提交苯丁酸鈉口服混懸劑Acer-001的新藥申請(qǐng)，用于罕見遺傳疾病尿素循環(huán)障礙（UCD）患者。Acer-001是一種氮結(jié)合劑，用于涉及氨甲酰磷酸合成酶（CPS）、鳥氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶（OTC）或精氨琥珀酸合成酶（AS）缺陷的UCD患者的輔助治療。除UCD以外，Acer-001還被開發(fā)用于另一種先天性代謝異常疾病，楓糖尿癥（MSUD）。
3.Byondis新型HER2-ADC在歐盟報(bào)產(chǎn)。歐洲藥品管理局受理Byondis公司新一代HER2靶向抗體偶聯(lián)藥物trastuzumab duocarmazine（SYD985）治療不可切除的HER2陽性局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者的上市申請(qǐng)。在Ⅲ期臨床TULIP中，與對(duì)照組相比，SYD985治療組患者的無進(jìn)展生存期PFS顯著改善（7.0個(gè)月vs4.9個(gè)月），總生存率OS呈改善趨勢（HR為0.83）。在美國，該新藥正在接受FDA的監(jiān)管審查，PDUFA日期為2023年5月12日。
4.LHON基因療法長期療效積極。GenSight Biologics公司基因療法Lumevoq（GS010）治療萊伯遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）的Ⅲ期臨床RESTORE（CLIN06）（RESCUE和REVERSE）5年隨訪結(jié)果積極。接受Lumevoq治療患者5年期間沒有出現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)，沒有因?yàn)檠劬ο嚓P(guān)事件造成病患退出研究，亦沒有出現(xiàn)系統(tǒng)性的嚴(yán)重不良反應(yīng)；與視力最底點(diǎn)（nadir）相較，患者Lumevoq治療眼仍維持顯著改善的比例達(dá)到71.0%。目前，Lumevoq用于上述適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)正接受歐洲藥品管理局（EMA）的審查。
5.小分子孤兒藥ES-3000獲FDA臨床許可。Escend公司靶向白血病干細(xì)胞的小分子新藥ES-3000獲FDA批準(zhǔn)開展Ⅰ期臨床，評(píng)估用于復(fù)發(fā)或難治性（R / R）急性髓系白血病（AML）受試者的安全性和耐受性。ES-3000具有全新的作用機(jī)制，通過減少β-catenin的表達(dá)以達(dá)到消融白血病干細(xì)胞，為持久緩解和減少復(fù)發(fā)提供新的治療選擇。此前，該新藥已獲得FDA授予的孤兒藥資格，用于治療AML和慢性髓系白血?。–ML）。
6.Keytruda治療HNSCC的III期臨床失敗。默沙東Keytruda（帕博利珠單抗）聯(lián)合放化療（CRT）用于未切除的局部晚期頭頸部鱗狀細(xì)胞癌（HNSCC）患者的III期KEYNOTE-412研究未達(dá)到改善無事件生存期（EFS）的主要終點(diǎn)。與安慰劑聯(lián)合CRT相比，接受Keytruda聯(lián)合CRT治療患者的EFS雖然有所改善，但未達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著性。藥物的安全性與已知研究一致。詳細(xì)數(shù)據(jù)將在醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布。
7.羅氏布局玻璃體內(nèi)眼科基因療法。羅氏與Avista Therapeutics將利用后者scAAVengr（單細(xì)胞AAV工程）平臺(tái)技術(shù)，針對(duì)羅氏指定的玻璃體內(nèi)AAV衣殼合作開發(fā)用于眼科疾病的新型腺相關(guān)病毒（AAV）基因候選產(chǎn)品。scAAVengr技術(shù)設(shè)計(jì)的新型細(xì)胞特異性AAV，能夠?qū)⒒騻鬟f到單個(gè)視網(wǎng)膜細(xì)胞類型。根據(jù)協(xié)議，Avista將獲得750萬美元的預(yù)付款，潛在的里程碑付款以及產(chǎn)品的銷售分成，潛在交易額可能超過10億美元。羅氏將擁有候選產(chǎn)品的臨床前、臨床和商業(yè)化活動(dòng)授權(quán)。
1.北京市疾控中心重組。北京市衛(wèi)健委官網(wǎng)7月20日發(fā)布消息，經(jīng)中共北京市委編委批準(zhǔn)，整合北京市疾病預(yù)防控制中心、北京市預(yù)防醫(yī)學(xué)研究中心、北京結(jié)核病控制研究所，重新組建北京市疾病預(yù)防控制中心。7月20日上午，北京市疾控中心召開干部會(huì)議，宣布黃春同志任黨委書記，曾曉芃同志任黨委副書記、主任，宋衛(wèi)萍同志任黨委副書記，王勇同志任紀(jì)委書記，朱亞斌、龐星火、賀曉新、劉曉峰、王全意、佟穎、于建平、楊鵬8名同志任副主任。
2.福奇宣布退休。據(jù)美聯(lián)社報(bào)道，美國傳染病專家安東尼·福奇當(dāng)?shù)貢r(shí)間18日表示，他計(jì)劃在拜登本屆總統(tǒng)任期結(jié)束前退休。福奇于1984年被任命為美國國家過敏與傳染病研究所所長，在艾滋病、呼吸道感染、埃博拉、寨卡和新冠疫情期間領(lǐng)導(dǎo)相關(guān)研究工作，曾為7位總統(tǒng)提供咨詢，是拜登總統(tǒng)的首席醫(yī)學(xué)顧問。
3.2021年全球仿制藥企10強(qiáng)出爐。Fierce Pharma日前發(fā)布2021年全球仿制藥TOP10榜單，該榜單主要以仿制藥的銷售業(yè)績進(jìn)行排名 。2021年仿制藥銷量排名前10藥企分別為梯瓦(89.9億美元）、山德士(75億美元) 、暉致(56.3億美元) 、太陽制藥(46.4億美元) 、費(fèi)森尤斯卡比(估計(jì)37.2億美元) 、阿拉賓度(31.8億美元) 、西普拉(26.5億美元) 、阿斯彭(22億美元) 、Dr. Reddy's Laboratories（21.7億美元）和Hikma（18.8億美元）。
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