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類器官，是一種在體外培養(yǎng)的具有三維結構的“迷你”器官，它們具有與體內器官相似的構造，能夠模擬真實器官的功能。利用類器官，研究人員可以深入了解疾病的發(fā)生原因，它們在藥物篩選上也具有廣泛的應用。這一技術曾經被《科學》雜志評為年度10大科學技術之一。

近年來，類器官領域進展迅速，更復雜的類器官，創(chuàng)新器官芯片技術不斷涌現。近日，類器官領域的發(fā)展迎來重要的里程碑：美國FDA首次完全基于在人類器官芯片研究中獲得的臨床前療效數據，與已有的安全性數據相結合，批準一款在研療法進入臨床試驗。這一批準沒有使用傳統動物實驗提供的療效數據。這一決定不但體現了藥物開發(fā)商對類器官研究提供的數據的信心，也表現了FDA對類器官研究可信度的認可。這一突破有可能為上千種沒有動物模型的疾病提供支持臨床研究的新渠道。

這項器官芯片的研究由Hesperos公司和賽諾菲（Sanofi）合作進行。在這項研究中，科學家利用人類誘導多能干細胞（iPSC）分化形成的神經元和人類施萬細胞（Schwann cell），生成了模擬兩種罕見自身免疫脫髓鞘疾病的器官芯片模型。這兩種疾病目前缺乏有效模擬疾病癥狀的動物模型，因此無法利用動物模型來評估潛在療法的效用。

在這兩種脫髓鞘疾病中，患者的血清包含著攻擊髓鞘的自身抗體，導致髓鞘的損傷。研究人員利用器官芯片模型重現了自身抗體對髓鞘的攻擊，導致神經電信號的傳導速度下降。而且，使用賽諾菲開發(fā)的靶向補體系統的抗體TNT-005，研究人員可以恢復神經功能。

▲模擬罕見脫髓鞘疾病的器官芯片（圖片來源：參考資料[4]）

這些數據為賽諾菲使用靶向補體C1s蛋白的獲批療法sutimlimab治療這兩種脫髓鞘疾病奠定了基礎。Sutimlimab已經獲FDA批準上市，用于治療冷凝集素病患者。賽諾菲將sutimlimab在治療冷凝集素病患者時獲得的安全性數據，與利用器官芯片獲得的療效數據結合，向FDA遞交了治療新適應癥的IND申請。這項臨床試驗已經獲得FDA許可，并已啟動患者招募。

進入臨床開發(fā)階段的在研療法的失敗率仍然高達90%，重要原因之一是在臨床前研究中使用的動物模型并不能準確地預測人體的反應。利用人類組織構建的類器官可能更好地反映人體對潛在療法的反應。

而且，世界上存在超過7000種罕見病，其中只有大約400種正在被積極研究，很大的一個原因是沒有模擬罕見病的動物模型，難于研究疾病生物學和檢驗潛在藥物。這項研究開辟了將獲批療法“老藥新用”，治療罕見疾病的新策略。Hesperos公司總裁兼首席執(zhí)行官Michael Shuler博士表示：“這些數據顯示了不需要臨床前動物模型，只依靠類器官模型，就能夠對已擁有臨床安全數據的‘老藥’進行評估，為支持新適應癥提供療效證據。”

“這代表著組織芯片使用的重大里程碑。”美國國立衛(wèi)生研究研究院先進轉化科學中心的Lucie Low博士說，“我們知道醫(yī)藥公司已經在內部研發(fā)中使用器官芯片，而將從器官芯片平臺中獲得的數據遞交給監(jiān)管機構的決定是一個強有力的信號，顯示了這一技術日益增長的廣闊前景。”