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今日，美國FDA宣布，批準(zhǔn)bluebird bio公司開發(fā)的基因療法Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel）上市，用于治療需要接受常規(guī)血紅細(xì)胞輸注的β地中海貧血患者。新聞稿指出，這是針對(duì)這一患者群體首款獲得FDA批準(zhǔn)的基因療法。

β地中海貧血是一種嚴(yán)重的遺傳病。由于編碼β珠蛋白的基因發(fā)生突變，患者體內(nèi)的血紅蛋白水平顯著下降，甚至缺失。為了生存，患者不得不終身接受輸血治療。雖然輸血可以暫時(shí)緩解與嚴(yán)重貧血相關(guān)的癥狀，包括疲勞、虛弱和呼吸急促，但它們并不能從根本上治療疾病，并可能產(chǎn)生因?yàn)殍F過載和多器官損傷導(dǎo)致的嚴(yán)重并發(fā)癥。

Zynteglo是一款一次性基因療法。它將從患者體內(nèi)分離的造血干細(xì)胞在體外進(jìn)行基因工程改造，讓它們能夠生成功能正常的β珠蛋白。這些造血干細(xì)胞在輸注回患者體內(nèi)后，會(huì)源源不斷地生成具有正常功能的血紅細(xì)胞，極大減少患者對(duì)輸血的需求。在理想情況下，患者甚至不需要進(jìn)行輸血治療。這款療法此前已獲得FDA授予的孤兒藥資格、突破性療法認(rèn)定和優(yōu)先審評(píng)資格，并在歐盟獲得批準(zhǔn)。

Zynteglo的效果和安全性得到兩項(xiàng)多中心臨床研究的支持。參與者包括需要接受常規(guī)血紅細(xì)胞輸注的成人和兒童β地中海貧血患者。療效的評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)為輸血獨(dú)立性（transfusion independence），定義為患者在不接受血紅細(xì)胞輸注的情況下，維持預(yù)定的血紅蛋白水平至少12個(gè)月。在接受Zynteglo治療的41名患者中，89%達(dá)到輸血獨(dú)立性。最新隨訪結(jié)果顯示，這一療效表現(xiàn)出良好的持久性。

bluebird bio公司首席執(zhí)行官Andrew Obenshain先生表示：“經(jīng)過十多年的研究和臨床開發(fā)，依托臨床醫(yī)生、患者和他們家人的韌性，Zynteglo的獲批是基因療法領(lǐng)域的分水嶺。作為美國FDA批準(zhǔn)治療β地中海貧血的首款慢病毒載體離體基因療法，我們正在揭開一個(gè)新時(shí)代的帷幕。針對(duì)承受終身治療負(fù)擔(dān)的患者，基因療法具有革新已有治療模式的潛力。”

今年是基因療法治療血液疾病大爆發(fā)的一年，除了Zynteglo獲得美國FDA批準(zhǔn)，BioMarin Pharmaceutical公司開發(fā)的基因療法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）也已經(jīng)獲得歐洲藥品管理局人用藥品委員會(huì)的支持，有望在今年成為首款獲批治療血友病A的基因療法。CSL Behring與uniQure合作開發(fā)的基因療法etranacogene dezaparvovec也已經(jīng)獲得美國FDA授予的優(yōu)先審評(píng)資格，有望在今年成為首個(gè)治療血友病B的基因療法。期待創(chuàng)新療法的出現(xiàn)讓患者擺脫終身接受治療的負(fù)擔(dān)，迎接更為健康、積極的生活！