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因罕見病患者數(shù)量太少，而致研發(fā)成本高，如單從經(jīng)濟(jì)角度來看，罕見病藥物（又稱“孤兒藥”）研發(fā)很不劃算。但隨著我國對罕見病藥物系列鼓勵(lì)政策的出臺(tái)，以及企業(yè)為了避開過于擁擠的賽道，近年來，我國罕見病藥物的研發(fā)不斷提速，本文將從研發(fā)階段、企業(yè)排名、孤兒藥認(rèn)定和納入優(yōu)先審評(píng)審批情況等四個(gè)方面，對我國罕見病藥物的研發(fā)進(jìn)展做一分析。

PART 01  研究階段

2018年5月22日，由國家衛(wèi)健委、科技部等五部委聯(lián)合發(fā)布的《第一批罕見病》，共涉及121種疾罕見病。如按這121種罕見病適應(yīng)癥來統(tǒng)計(jì)新藥數(shù)量的話，全球共有2595個(gè)藥品成分在研，1058個(gè)尚處于臨床前，國內(nèi)在研藥品成分為331個(gè)，顯著少于全球僅占全球的12.8%。

我國已批準(zhǔn)上市了74種罕見病用藥，占了全球282個(gè)上市罕見病藥物的26%，我國處于臨床III期和I期間的分別有49個(gè)和41個(gè)，臨床I期、II期、III期的在研罕見病藥物分別有41個(gè)、36個(gè)和49個(gè)，分別占全球的10%、6%和20%。，我國占全球比重最大的是批準(zhǔn)臨床的罕見病藥物研發(fā)，共有38個(gè)，占了全球50個(gè)的76%，其次是申請上市的有11個(gè)，占了全球的38%。（詳見圖一）

PART 02  企業(yè)排名

1、按藥物排

全球研發(fā)罕見病藥物數(shù)量最多的企業(yè)是瑞士諾華，共有138個(gè)罕見病藥物在研，占了其新藥研發(fā)總數(shù)213個(gè)的65%，其次是施貴寶和輝瑞，研發(fā)的罕見病藥物分別有108個(gè)和98個(gè)，分別占其研發(fā)藥物總數(shù)的64%和58%，羅氏和賽諾菲都各有96個(gè)，分別占各自研發(fā)藥物總數(shù)的48%和64%。在研罕見病藥物數(shù)量占其研發(fā)新藥總數(shù)的比重最大的是ShapeTherapeutics，共有37個(gè)罕見病藥物在研，占了其研發(fā)新藥總數(shù)的70%。占比在60%以上的依次是安進(jìn)（占65%）、諾華（占65%）、施貴寶（64占%）、賽諾菲（64占%）和渤?。ㄕ?1%）。

在Top20企業(yè)中，占比最小的是禮來，其研發(fā)罕見病藥物的數(shù)量僅占研發(fā)新藥總數(shù)的不到三分之一（28%），而且是針對一種罕見病開發(fā)的，與諾華65%的巨大高占比形成了鮮明對比，其次是默克和日本大冢，分別只占35%和41%。

我國也有一家企業(yè)躋身Top20，即百濟(jì)神州，共有36個(gè)罕見病藥物在研，排第19位，占其新藥研發(fā)總數(shù)的比例為55%。（詳見圖二）

盡管經(jīng)濟(jì)回報(bào)不是最劃算，但全球頭部藥企罕見病藥物研發(fā)的占比都比較高。

2、按成分排

如按涉及的藥品成分來劃分的話，全球研發(fā)立項(xiàng)70個(gè)以上罕見病藥品成分的企業(yè)共有4家，即輝瑞、賽諾菲、羅氏和武田，分別涉及77個(gè)、77個(gè)、76個(gè)和74個(gè)罕見病藥品成分。其次是諾華（65個(gè)）、葛蘭素（56個(gè)）、渤健（49個(gè)）、艾伯維（44個(gè)）、拜耳（43個(gè)）和阿斯利康（39個(gè)）。

我國新藥研發(fā)涉及罕見病藥品成分?jǐn)?shù)最多的是北?？党?，有10個(gè)，恒瑞和艾美斐生物都有7個(gè)，武漢明來科技和深圳市免疫基因治療研究院各有5個(gè)。（詳見圖三）

PART 03  資格認(rèn)定

1、全國

獲得孤兒藥認(rèn)定資格，是提高美國FDA審評(píng)審批速度的重要渠道。

2014-2020年，我國藥企共拿下了66個(gè)FDA孤兒藥資格認(rèn)定，其中，2020年一年就拿下了37個(gè)，比以往歷年的總和還多。

近年來，隨著醫(yī)保談判、帶量采購等醫(yī)?？刭M(fèi)政策的壓力不斷增加，創(chuàng)新藥企承受的壓力也越來越大，紛紛擬通過加速出海來化解，向美國FDA爭取孤兒藥資格認(rèn)定等也成為熱門。（詳見圖四）

2、Top20企業(yè)

2020年，我國有20多家企業(yè)的在研藥物獲得了美國FDA孤兒藥認(rèn)定資格，其中，楊大俊博士領(lǐng)銜的亞盛醫(yī)藥憑借4款藥物囊獲8項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定成為最大贏家，百濟(jì)神州、君實(shí)生物則分別以4項(xiàng)和3項(xiàng)認(rèn)定位居其后?；帢I(yè)和康寧杰瑞各獲得了2個(gè)認(rèn)定。（詳見圖五）

PART 04  優(yōu)先審評(píng)審批

2017年12月，原國家食藥監(jiān)總局發(fā)布的《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見》，明確對治療罕見病的藥品注冊申請予以優(yōu)先審評(píng)審批。

2018年5月，國家藥監(jiān)局和衛(wèi)建委發(fā)布的《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊審評(píng)審批有關(guān)事宜的公告》指出，對于境外已上市的罕見病藥品，申請人經(jīng)研究認(rèn)為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)直接申報(bào)上市。

2020年7月，國家市場監(jiān)督管理局發(fā)布新修訂的《藥品注冊管理辦法》中規(guī)定，罕見病的創(chuàng)新藥品上市許可申請時(shí)，可以申請適用優(yōu)先審評(píng)審批程序并給予審評(píng)時(shí)限的政策支持。

很多罕見病藥物通過納入優(yōu)先審評(píng)審批程序，大幅加快了審評(píng)審批速度。納入優(yōu)先審評(píng)審批程序的罕見病藥物由2016年的8個(gè)提高到了2018年和2019年的28個(gè)，增加了2.5倍，2020年略有下降，為21個(gè)，但占納入優(yōu)先審評(píng)審批藥品總數(shù)的比重連年上升，由2016年的4.1%提升到了2021年的14.6%，5年提升了10個(gè)百分點(diǎn)。（詳見圖六）

除審評(píng)審批提速外，一年一度的國家醫(yī)保談判也對罕見病藥關(guān)愛有加，我國的罕見病藥物研發(fā)還將提速將保持高速發(fā)展。