今日頭條
科越C5/FH1-5雙抗上罕見病II期臨床。科越醫(yī)藥創(chuàng)新C5/FH1-5雙功能抗體融合蛋白KP104用于治療陳發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的II期臨床首例患者給藥。KP104能特異性地同時抑制補體旁路和末端途徑，具有潛力可治療單靶點療法不足以治療的補體介導(dǎo)的疾病。該新藥目前正在多項Ⅱ期臨床中評估用于治療IgA腎病、C3腎小球病、繼發(fā)于系統(tǒng)性紅斑狼瘡的血栓性微血管病和PNH的潛力。
國內(nèi)藥訊
1.三葉草新冠疫苗有效降低家庭傳播。三葉草生物三聚體重組蛋白新冠疫苗SCB-2019（CpG 1018/鋁佐劑）用于降低新冠病毒在家庭成員中的傳播風(fēng)險的全球II/III期臨床最新數(shù)據(jù)發(fā)布在Clinical Infectious Diseases上。相較于未接種疫苗的受感染家庭成員的家庭，接種過SCB-2019受感染的家庭成員，其家庭接觸者感染新冠的可能性降低了84%。三葉草計劃年底前完成向NMPA、EMA和世衛(wèi)WHO的注冊申請遞交。
2.歌禮FASN抑制劑完成痤瘡II期臨床入組。歌禮制藥宣布已完成口服脂肪酸合成酶（FASN）抑制劑ASC40（denifanstat）治療中重度痤瘡的II期臨床180例患者入組。該項試驗主要研究指標(biāo)包括治療第12周總皮損計數(shù)相對基線的百分比變化和/或治療第12周研究者總體靜態(tài)評分（IGA）相對基線降低≥2分的受試者比例。截至目前，約50%已入組的患者已完成12周治療，所有已入組患者預(yù)計將于2023年2月底完成12周治療。
3.福貝CSF1R抑制劑獲批漸凍人癥臨床。福貝生物1類新藥FB-1071獲國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可，擬開發(fā)用于治療肌萎縮側(cè)索硬化（ALS，俗稱“漸凍人癥”）。FB-1071是安立璽榮開發(fā)的一款新型CSF1R抑制劑，通過特異性地抑制CSF1R，調(diào)節(jié)中樞小膠質(zhì)細胞和外周巨噬細胞，抑制神經(jīng)炎癥及其引起的神經(jīng)損傷。福貝生物擁有FB-1071在中國大陸、香港、澳門地區(qū)針對腫瘤以外所有適應(yīng)癥的開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化獨家權(quán)益。
4.百奧賽圖與ADC Therapeutics簽署合作協(xié)議。百奧賽圖與ADC Therapeutics簽署合作許可協(xié)議，百奧賽圖將授予后者針對3個腫瘤靶點開發(fā)的單抗或雙抗分子，合作開發(fā)和商業(yè)化ADC產(chǎn)品。根據(jù)協(xié)議，百奧賽圖將獲得首付款，并且針對每個許可分子，百奧賽圖將獲得選擇權(quán)執(zhí)行費、開發(fā)和商業(yè)化里程碑潛在付款，累計可達數(shù)千萬美元；以及產(chǎn)品的銷售分成。百奧賽圖將保留這些抗體分子用于除ADC藥物以外的所有全球權(quán)益。
5.博安生物申請港交所IPO。博安生物在港交所遞交IPO申請并獲得受理，瑞銀、安信融資為其聯(lián)席保薦人。博安生物成立于2013年，專業(yè)從事治療用抗體開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化，專注于腫瘤、自身免疫、疼痛和內(nèi)分泌疾病。目前，該公司已構(gòu)建10多個擁有國際知識產(chǎn)權(quán)保護的創(chuàng)新抗體以及7個生物類似藥的產(chǎn)品組合，其中生物類似藥貝伐珠單抗（博優(yōu)諾）和地舒單抗（普羅力）已獲NMPA批準(zhǔn)上市。
國際藥訊
1.全球首款糞便微生物組療法獲FDA批準(zhǔn)。FDA批準(zhǔn)Ferring公司旗下公司Rebiotix開發(fā)的糞便來源微生物組療法Rebyota（RBX2660）上市，用于避免艱難梭菌感染（CDI）患者在接受抗生素治療后的感染復(fù)發(fā)。Rebyota通過單劑直腸給藥，旨在幫助患者恢復(fù)腸道微生物群落，并避免CDI的再次感染。兩項試驗匯總分析顯示，Rebyota預(yù)防CDI復(fù)發(fā)的有效率顯著優(yōu)于安慰劑（70.6%vs57.5%）。Rebyota也是全球首款微生物組療法。
2.創(chuàng)新CXCR4拮抗劑Ⅲ期臨床結(jié)果積極。X4 Pharmaceuticals公司CXCR4拮抗劑mavorixafor治療WHIM綜合征的Ⅲ期臨床達到主要和關(guān)鍵次要終點。與安慰劑相比，mavorixafor組患者在24小時內(nèi)維持中性粒細胞數(shù)大于500個細胞/微升的時間（TATANC值）顯著改善（15.04小時vs2.75小時，P<0.0001）；維持絕對淋巴細胞數(shù)大于淋巴細胞減少癥（lymphopenia）臨床閾值的時間（TATALC值）也更長（15.80小時vs4.55小時，P<0.0001）。預(yù)計明年上半年在美提交NDA申請。和譽醫(yī)藥擁有mavorixafor的大中華區(qū)權(quán)益。
3.禮來Aβ單抗III期臨床積極。禮來Aβ單抗Donanemab治療早期阿爾茨海默癥（AD）III期研究TRAILblazer-ALZ 4達到所有主要和次要終點。6個月治療數(shù)據(jù)顯示，Donanemab和Aduhelm組達到淀粉樣蛋白斑塊完全清除的患者比例分別為37.9%和1.6%；兩個治療組淀粉樣蛋白斑塊水平分別比基線水平降低65.2%和17%；而且，Donanemab顯著降低患者的血漿P-tau217蛋白（蘇氨酸217磷酸化的tau蛋白）。藥物的安全性與之前研究一致。
4.吉利德TIGIT抗體組合肺癌Ⅱ期臨床積極。吉利德與Arcus Biosciences公司開發(fā)的TIGIT抗體domvanalimab在治療非小細胞肺癌的Ⅱ期臨床結(jié)果積極。與PD-1抗體zimberelimab相比，domvanalimab聯(lián)合zimberelimab，以及domvanalimab、zimberelimab和腺苷A2a/b受體拮抗劑etrumadenant三聯(lián)方案，在客觀緩解率（ORR）、無進展生存期（PFS）和六個月無進展生存率方面均具統(tǒng)計學(xué)顯著改善。兩個包含domvanalimab的治療方案總體耐受性良好。
5.再生元ANGPTL3單抗新適應(yīng)癥獲優(yōu)先審評。FDA受理再生元ANGPTI-3靶向療法Evkeeza(evinacumab)的生物制劑補充許可申請(sBLA)，作為其他降脂療法的輔助藥物，用于治療5-11歲純合子家族性高膽固醇血癥(HoFH)兒童患者。FDA同時授予該sBLA申請優(yōu)先審查資格。PDUFA日期為2023年3月30日。在Ⅲ期臨床中，Evkeeza用于輔助治療可使患兒的LDL-C平均降低了48%；有79%的患兒LDL-C至少降低一半。Evkeeza是首個ANGPTI-3靶向療法，已獲批用于輔助治療12歲及以上HoFH患者。
6.Argenx預(yù)購一張FDA優(yōu)先審評劵。Argenx SE宣布以1.02億美元收購藍鳥生物（bluebird bio）一張優(yōu)先審評券（PRV），用于加速其潛在FIC的FcRn阻斷劑efgarigimod的上市審批。11月22日，F(xiàn)DA剛受理argenx公司優(yōu)先審查其皮下制劑efgartigimod 用于治療全身性重癥肌無力 (gMG) 的生物制品許可申請，PDUFA日期為2023年3月20日。在III期ADAPT-SC研究中，efgartigimod組患者第29天的平均總IgG較基線減少66.4%（vs62.2%），療效與VYVGART相比達到非劣效性。
7.BioNTech與Ryvu公司達成4000萬歐元合作。BioNTech與Ryvu公司達成全球合作協(xié)議，BioNTech將獲得后者STING激動劑全球獨家開發(fā)與商業(yè)化權(quán)利。此外，針對BioNTech所選擇的靶點，兩家公司將聯(lián)合開發(fā)多個小分子候選藥物，應(yīng)用于癌癥免疫調(diào)節(jié)領(lǐng)域；BioNTech將擁有合作候選項目的全球開發(fā)與商業(yè)化選擇權(quán)。根據(jù)協(xié)議，Ryvu將獲得2000萬歐元的預(yù)付款，和2000萬歐元的投資款項。
醫(yī)藥熱點
1.廣州支持有條件的密接者居家隔離。11月30日，廣州召開疫情防控新聞發(fā)布會。廣州市衛(wèi)健委副主任、新聞發(fā)言人張屹表示，為全面、準(zhǔn)確、完整貫徹落實國務(wù)院聯(lián)防聯(lián)控機制《第九版防控方案》和進一步優(yōu)化疫情防控“二十條”措施要求，各區(qū)正在進一步優(yōu)化5個相關(guān)管控措施。其中針對“做好密切接觸者的隔離管理”明確，密切接觸者原則上落實集中隔離觀察，符合居家隔離條件的密切接觸者實施居家隔離。
2.第一版藥品網(wǎng)絡(luò)銷售禁止清單發(fā)布。國家藥監(jiān)局在官網(wǎng)發(fā)布《藥品網(wǎng)絡(luò)銷售禁止清單(第一版)》，自2022年12月1日起施行。該《清單》包含兩大類藥品，其一是政策法規(guī)明確禁止銷售的藥品，包括：疫苗、血液制品、麻醉藥品、精神藥品、醫(yī)療用毒性藥品、放射性藥品、藥品類易制毒化學(xué)品；醫(yī)療機構(gòu)制劑、中藥配方顆粒。其二是其他禁止通過網(wǎng)絡(luò)零售的藥品。此外，9月1日公布的《藥品網(wǎng)絡(luò)銷售監(jiān)督管理辦法》也于12月1日起施行。
3.鄭川任成都中醫(yī)藥大學(xué)副校長。11月28日，四川省人民政府網(wǎng)站公布一批干部任免通知。其中，四川省人民政府決定任命鄭川為成都中醫(yī)藥大學(xué)副校長（試用期一年）。根據(jù)公開信息， 鄭川，男，漢族，1981年1月生，四川自貢人，2002年6月加入中國共產(chǎn)黨，2003年7月參加工作，四川師范大學(xué)化學(xué)學(xué)院化學(xué)專業(yè)畢業(yè)，理學(xué)學(xué)士，成都中醫(yī)藥大學(xué)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院中西醫(yī)結(jié)合基礎(chǔ)專業(yè)，研究生學(xué)歷，醫(yī)學(xué)博士。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（11月23日)
2. FDA新藥獲批情況（北美11月30日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
