今日頭條
凌科JAK抑制劑上潰瘍性腸炎Ⅱ期臨床。凌科藥業(yè)潛在“First in Class”口服JAK抑制劑LNK01003針對潰瘍性腸炎（UC）的II期臨床首例患者給藥。LNK01003是該公司自主研發(fā)的新型腸道限制性小分子藥物，已在Ⅰ期試驗中顯示出極低的系統(tǒng)暴露量以及良好的安全性，和藥物設(shè)計的預(yù)期一致，有望為UC患者提供安全有效的治療方案。
國內(nèi)藥訊
1.威斯克生物新冠疫苗獲批緊急使用。威斯克生物與四川大學(xué)聯(lián)合開發(fā)的重組新冠蛋白疫苗（Sf9細胞）威克欣獲國家相關(guān)部門批準并被納入緊急使用。臨床數(shù)據(jù)顯示，該疫苗能夠顯著誘導(dǎo)針對新冠病毒原型株及變異株的中和抗體，并且序慣加強免疫具有更強的免疫反應(yīng)。威克欣使用國際先進的生產(chǎn)技術(shù)，將新冠病毒基因引入昆蟲細胞以制備S蛋白，誘導(dǎo)人體產(chǎn)生抗體阻斷病毒感染，已實現(xiàn)大規(guī)模生產(chǎn)。
2.諾華CDK4/6抑制劑中國Ⅱ期橋接臨床積極。諾華CDK4/6抑制劑ribociclib在ESMO ASIA2022會議上公布用于中國HR+/HER2-絕經(jīng)前和絕經(jīng)后晚期乳腺癌的Ⅱ期橋接試驗結(jié)果。無論患者絕經(jīng)狀態(tài)如何，與安慰劑+內(nèi)分泌治療相比，ribociclib+內(nèi)分泌治療均顯示PFS獲益。Ribociclib+非甾體類芳香化酶抑制劑+卵巢功能抑制劑方案在絕經(jīng)前隊列的中位PFS為27.6個月（vs14.7個月）；ribociclib與來曲唑聯(lián)用在絕經(jīng)后隊列的中位PFS未達到（vs18.5個月）。該橋接研究中ribociclib的總體安全性與全球研究保持一致。
3.國產(chǎn)異體CD7 CAR-T療法Ⅱ期臨床積極。高博醫(yī)學(xué)北京中心在第64屆ASH年會上公布供者來源CD7 CAR-T治療難治/復(fù)發(fā)急性T淋巴細胞白血病/淋巴瘤（r/r T-ALL/LBL）的Ⅱ期臨床積極結(jié)果。中位隨訪為11.0（7.6~14.6）個月時，CD7 CAR-T的最佳總體反應(yīng)率（BOR）達到90%；輸注后1個月和3個月時的客觀緩解率（ORR）均為90%?；颊?年無進展生存（PFS）率為62.3%，1年總生存（OS）率為60.0%。臨床中觀察到的短期不良事件均在可控范圍內(nèi)。
4.信達引進PDE4抑制劑上I期臨床。信達生物從UNION公司引進的下一代PDE4抑制劑orismilast緩釋片（IBI353）在健康受試者中開展的I期臨床首例受試者給藥。該項研究（CTR 20222393）評估orismilast的藥代動力學(xué)特征、安全性與耐受性，以支持orismilast在銀屑病和特應(yīng)性皮炎等多個適應(yīng)癥的后續(xù)臨床開發(fā)。Orismilast在海外正處于Ⅱ期開發(fā)階段，已獲得FDA授予治療中重度特應(yīng)性皮炎的快速通道資格。
5.博奧信Siglec-15單抗獲批I期臨床。博奧信與Pyxis Oncology聯(lián)合開發(fā)的Siglec-15單抗PYX-106（BSI-060T）獲FDA臨床許可，擬開發(fā)用于膀胱癌、膽管癌、結(jié)直腸癌和腎癌等實體瘤患者的治療。本次I期臨床試驗將以劑量遞增的方式評估PYX-106的安全性、耐受性、藥代動力學(xué)、藥效學(xué)和初步療效，從而確定II期臨床試驗的推薦劑量。Siglec-15介導(dǎo)的腫瘤免疫抑制信號通路與PD-L1/PD-1信號通路互不重疊，具有協(xié)同抗腫瘤機制。
國際藥訊
1.大冢LN口服藥獲英國MHRA批準。大冢制藥新型鈣調(diào)磷酸酶抑制劑Lupkynis(Voclosporin)獲英國MHRA批準上市，用于治療活動性狼瘡腎炎 (LN) 。Lupkynis也是FDA批準的首個狼瘡腎炎口服療法。在關(guān)鍵III期臨床中，與標準療法對照組相比，voclosporin聯(lián)合標準療法顯著提高患者達到完全腎臟緩解的比例（40.8%vs22.5%），而且尿蛋白肌酐比值（UPCR）下降的速度是對照組的2倍。
2.諾華前列腺癌靶向療法Ⅲ期臨床積極。諾華靶向放射性配體療法Pluvicto（lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan）治療接受紫杉烷化療前、PSMA陽性轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）的Ⅲ期試驗PSMAfore達到主要終點。與改變所使用ARPI種類的隊列相比，接受Pluvicto治療的患者的影像學(xué)無進展生存期（rPFS）的改善具有統(tǒng)計學(xué)意義；臨床中沒有新的安全性問題。諾華預(yù)計明年向FDA遞交其監(jiān)管申請。
3.安進長效減肥ADC更新I期臨床數(shù)據(jù)。安進在第20屆WCIRDC會議上公布其潛在“first-in-class”的GIPR/GLP-1R雙抗多肽偶聯(lián)藥物AMG 133用于肥胖癥適應(yīng)癥的I期臨床最新結(jié)果。在420mg組中，患者體重下降持續(xù)210天，實現(xiàn)減重11.2%；在280mg組中，減重效果在第85天表現(xiàn)較好（約10%)，在觀察期結(jié)束時基本保持相同。目前AMG133已完成單次遞增劑量和多次遞增劑量隊列研究，研究中沒發(fā)現(xiàn)安全問題。
4.即用型CAR-NK療法Ⅰ期臨床積極。Nkarta公司現(xiàn)貨型CAR-NK細胞療法NKX019治療復(fù)發(fā)或難治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）的Ⅰ期臨床結(jié)果積極。NKX019單劑治療達到70%的完全緩解率（n=10）,包含大B細胞淋巴瘤（LBCL）在內(nèi)的多種不同組織類型的NHL；而且緩解持續(xù)超過6個月。試驗中，沒有發(fā)現(xiàn)神經(jīng)毒性/免疫效應(yīng)細胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合癥（ICANS）、移植物抗宿主?。℅vHD）或3級以上的細胞因子釋放綜合征（CRS）。
5.基因編輯公司融資推進罕見肝病療法。專注于肝臟疾病的基因編輯公司iECURE宣布完成6500萬美元的A-1輪融資。加上前期融資，該公司籌集的資金總額達到了1.15億美元。此次A-1輪融資主要用于支持iECURE先導(dǎo)項目GTP-506開展鳥氨酸氨甲?；D(zhuǎn)移酶（OTC）缺乏癥適應(yīng)癥的新藥臨床試驗申請相關(guān)研究（IND-enabling studies）、啟動經(jīng)監(jiān)管部門批準的臨床試驗，并獲得早期的人體臨床試驗數(shù)據(jù)。此外，這筆資金還將推動iECURE用于治療罕見肝病患者的基因編輯產(chǎn)品管線的進一步開發(fā)，包括CTLN1和苯丙酮尿癥（PKU）。
6.FDA拒絕批準放射免疫療法上市。Y-mAbs公司放射免疫療法omburtamab治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)/神經(jīng)母細胞瘤的軟腦膜轉(zhuǎn)移BLA申請收到FDA發(fā)出的完全回復(fù)函（CRL） 。此前召開的ODAC會議，審評專家以16-0的投票結(jié)果表示，尚未有足夠證據(jù)表明omburtamab能改善總體生存率。omburtamab是一款靶向B7-H3的放射性核素碘131標記的單抗藥物。賽生藥業(yè)擁有該新藥的大中華地區(qū)獨家合作開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。
醫(yī)藥熱點
1.海南試點精神疾病社區(qū)康復(fù)新路徑。海南省東方市嚴重精神障礙患者社區(qū)康復(fù)驛站正式啟用。這是海南省首個“2﹢3”健康服務(wù)包項目精神康復(fù)驛站。今年2月，海南在東方、瓊海、保亭3個市縣試點推出“2﹢3”健康服務(wù)包，擬針對高血壓、糖尿病、結(jié)核病、肝炎和嚴重精神障礙5種疾病加強患者的健康管理，為民眾提供“預(yù)防—診治—管理”的一體化、連續(xù)性服務(wù)。
2.華西全科醫(yī)學(xué)學(xué)科聯(lián)盟成立。近日，華西全科學(xué)科聯(lián)盟正式成立，首批有397家單位加入，其中綜合醫(yī)院70家，基層醫(yī)院327家，覆蓋廣東、湖北、江西、河南等14個省(市、自治區(qū))。未來，華西全科學(xué)科聯(lián)盟將開展雙向轉(zhuǎn)診、網(wǎng)絡(luò)聯(lián)合會診等醫(yī)療合作；開設(shè)免費和有償?shù)倪h程教學(xué)，利用平臺服務(wù)構(gòu)建員工學(xué)習(xí)資源庫；開展基于5G平臺的全科醫(yī)生培訓(xùn)和基于云技術(shù)學(xué)習(xí)、訓(xùn)練、評價的一站式平臺，助力基層能力提升；一站式全科醫(yī)師能力提升和評價，助力基層質(zhì)量管理。
3.財政部下發(fā)三大醫(yī)療補助及傳染病防控經(jīng)費。財政部連續(xù)發(fā)布四個重要文件，宣布將提前下達2023年醫(yī)療服務(wù)與保障能力提升相關(guān)補助資金預(yù)算，以及提前下達2023年重大傳染病防控經(jīng)費預(yù)算。根據(jù)文件，財政部擬下發(fā)超346億資金，其中，80億補助資金用于公立醫(yī)院綜合改革；39.85億余元用于醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)能力建設(shè)；69.98億余元用于衛(wèi)生健康人才培養(yǎng)；156.4億余元用于重大傳染病防控經(jīng)費。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（11月23日)
2. FDA新藥獲批情況（北美12月05日）
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