華津溶瘤細(xì)菌獲FDA肝癌孤兒藥資格。華津醫(yī)藥擁有完整知識(shí)產(chǎn)權(quán)和全球權(quán)益的溶瘤產(chǎn)品SGN1(桑美威克®，SalMet-Vec®）獲FDA授予孤兒藥資格認(rèn)定（ODD），用于治療肝細(xì)胞癌（HCC）。SGN1通過減毒沙門氏菌載體搭載特異的甲硫氨酸水解酶，剝奪腫瘤生長所需的必須氨基酸，從而殺傷腫瘤并阻止腫瘤擴(kuò)散。此前，SGN1已獲得FDA授予用于治療骨肉瘤的孤兒藥資格。
國內(nèi)藥訊
1.上海葆正引進(jìn)婦科新藥上Ⅲ期臨床。葆正醫(yī)藥與Kissei公司開發(fā)的GnRH拮抗劑BG2109（linzagolix）在中國用于絕經(jīng)前女性子宮肌瘤相關(guān)月經(jīng)出血過多的Ⅲ期臨床首例受試者入組。Linzagolix旨在通過結(jié)合和阻斷腦垂體中的GnRH受體，減少卵巢的雌激素生成。2022年6月，linzagolix片（商品名Yselty）已在歐盟及英國獲批上市，單用或聯(lián)合雌孕激素反向添加治療（ABT），用于治療育齡婦女子宮肌瘤中重度癥狀。
2.安科CD7靶向CAR-T獲歐盟孤兒藥資格。安科生物旗下博生吉醫(yī)藥靶向CD7的嵌合抗原受體（CAR）-T細(xì)胞注射液PA3-17獲歐盟委員會(huì)（EC）授予的孤兒藥資格，用于治療復(fù)發(fā)/難治的T細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病/淋巴瘤。PA3-17已在前期試驗(yàn)中取得積極結(jié)果，客觀緩解率（ORR）高達(dá)95%，完全緩解率接近80%。此前，該新藥已獲得FDA授予的孤兒藥資格，并在中國獲批臨床。
3.經(jīng)久生物泛FGFR抑制劑國內(nèi)獲批臨床。經(jīng)久生物新一代FGFR抑制劑KIN-3248獲國家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。這是一項(xiàng)國際I期臨床，今年1月已獲得FDA臨床許可，旨在評估KIN-3248在攜帶FGFR2/3基因改變晚期實(shí)體瘤中的療效和安全性。臨床前研究顯示，KIN-3248對攜帶原發(fā)性FGFR2/3基因改變的腫瘤，以及攜帶FGFR2/3繼發(fā)性耐藥突變的腫瘤均具有顯著的抗腫瘤活性效果，有望為患者提供新的治療選擇。
4.道爾生物Claudin18.2抗體擬開展胃癌臨床。道爾生物Claudin18.2抗體DR30303擬聯(lián)合默沙東PD-1抑制劑KEYTRUDA®（帕博利珠單抗），開展聯(lián)合治療Claudin 18.2陽性、局部晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性胃癌或胃食管連接部癌（GC/GEJ）患者的臨床試驗(yàn)。臨床前研究顯示，DR30303在多種小鼠腫瘤模型中單獨(dú)用藥，或與化療藥物或PD-1抑制劑聯(lián)合使用，均顯示出積極的抗腫瘤活性。
5.天演與羅氏達(dá)成臨床試驗(yàn)合作。天演藥業(yè)CTLA-4安全抗體SAFEbody ADG126擬聯(lián)合羅氏PD-L1阿替利珠單抗和VEGF單抗貝伐珠單抗，開展用于一線治療晚期肝細(xì)胞癌（HCC）的國際Ⅰb/Ⅱ期臨床試驗(yàn)。天演藥業(yè)的安全抗體SAFEbody技術(shù)可最大限度地減輕由于靶向在健康組織中表達(dá)的靶點(diǎn)而誘發(fā)的毒副作用，從而解決眾多抗體療法面臨的安全性與耐受性挑戰(zhàn)。本次合作將由羅氏資助。
國際藥訊
1.FDA批準(zhǔn)首款膀胱癌基因療法上市。Ferring公司基因療法Adstiladrin（nadofaragene firadenovec）獲FDA批準(zhǔn)上市，成為首款基因療法，用于治療對卡介苗（BCG）無應(yīng)答的高風(fēng)險(xiǎn)非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）患者。Adstiladrin旨在將編碼干擾素α-2b的轉(zhuǎn)基因遞送至膀胱，以制造大量的干擾素，增強(qiáng)機(jī)體抵抗癌癥。在臨床試驗(yàn)中，BCG無應(yīng)的NMIBC患者每3個(gè)月接受一次Adstiladrin的治療，完全緩解率達(dá)到51%，中位緩解持續(xù)時(shí)間為9.7個(gè)月。
2.CLDN18.2抗體兩項(xiàng)胃癌Ⅲ期臨床成功。安斯泰來宣布CLDN18.2單抗zolbetuximab聯(lián)合CAPOX（包括卡培他濱和奧沙利鉑的聯(lián)合化療方案），以及zolbetuximab聯(lián)合mFOLFOX6（包括奧沙利鉑、亮菌甲素和氟尿嘧啶的聯(lián)合方案），分別在治療Claudin 18.2陽性、HER2陰性的局部晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性胃癌和胃食管結(jié)節(jié)（GEJ）癌（GLOW研究）和胃或胃食管連接處（GEJ）腺癌（SPOTLIGHT研究）的兩項(xiàng)Ⅲ期臨床均達(dá)到主要終點(diǎn)和關(guān)鍵次要終點(diǎn)。兩種聯(lián)合治療方案均顯著提高無進(jìn)展生存期和總生存期。詳細(xì)結(jié)果將公布在科學(xué)大會(huì)上。
3.FIC口服IRAK4蛋白降解劑將啟動(dòng)Ⅱ期臨床。Kymera公司與賽諾菲聯(lián)合開發(fā)的潛在FIC口服IRAK4蛋白降解劑KT-474，在治療化膿性汗腺炎（HS）和特應(yīng)性皮炎（AD）患者的Ⅰ期臨床中獲積極結(jié)果。KT-474在給藥4周后，顯著降低患者IRAK4水平（最大降解超過90%），并廣泛抑制針對多種疾病相關(guān)的促炎細(xì)胞因子和趨化因子；大多數(shù)HS和AD患者表現(xiàn)出實(shí)質(zhì)性的緩解。KT-474總體耐受性良好。兩家公司計(jì)劃明年啟動(dòng)KT-474的Ⅱ期臨床。
4.首款龐貝病口服GYS1抑制劑早期臨床積極。Maze公司擬用于治療龐貝病的口服糖原合成酶1（GYS1）抑制劑MZE001，在健康受試者中開展的Ⅰ期臨床獲積極結(jié)果。MZE001旨在抑制龐貝病的致病原因——糖原累積。數(shù)據(jù)顯示，MZE001能降低生物標(biāo)志物血細(xì)胞糖原水平，單劑與多劑量遞送時(shí)具有良好的耐受性，并顯示出一天兩劑的藥代動(dòng)力學(xué)特征。詳細(xì)數(shù)據(jù)將公布于明年WORLD會(huì)議當(dāng)中。
5.SCFR/c-Kit抑制劑因肝毒性問題終止開發(fā)。Third Harmonic Bio公司宣布終止SCFR/c-Kit抑制劑THB001治療慢性誘導(dǎo)性蕁麻疹成年患者的Ib期研究。在劑量一隊(duì)列（200mg，每日2次）5例患者中，觀察到2例患者在接受治療后出現(xiàn)無癥狀的肝轉(zhuǎn)氨酶炎。目前已入組的所有患者均已停藥，并不再招募患者，但隨訪將按照方案繼續(xù)進(jìn)行。初步結(jié)果顯示，200mg BID的THB001具備藥效學(xué)和臨床活性。
6.禮來布局GPCR小分子藥物。禮來與Sosei Group Corporation達(dá)成合作許可協(xié)議，將利用后者StaR技術(shù)平臺(tái)和基于結(jié)構(gòu)的藥物設(shè)計(jì)（SBDD）平臺(tái)，為禮來提名的多個(gè)GPCR靶標(biāo)合作開發(fā)新型G蛋白偶聯(lián)受體（GPCR）小分子候選藥物，用于糖尿病和代謝疾病相關(guān)的治療。根據(jù)協(xié)議，Sosei將獲得3700萬美元的預(yù)付款，最高6.94億美元的開發(fā)和商業(yè)里程碑潛在付款，以及全球銷售的分級(jí)特許權(quán)使用費(fèi)。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.蘇州核酸亭變“發(fā)熱診療站”。近日，江蘇蘇州姑蘇區(qū)社區(qū)衛(wèi)生服務(wù)機(jī)構(gòu)陸續(xù)新增31個(gè)發(fā)熱診室和發(fā)熱診療站。“發(fā)熱診療站”由核酸采樣點(diǎn)改造而成，設(shè)置為“一醫(yī)一護(hù)” 服務(wù)模式，為社區(qū)發(fā)熱患者提供一站式就醫(yī)服務(wù)。從診療、開具處方、配藥和到完成醫(yī)保結(jié)算、pos機(jī)刷卡，整個(gè)過程約10分鐘即刻完成。
2.山西：開展線上義診咨詢。12月14日起，山西省衛(wèi)健委、山西省醫(yī)學(xué)會(huì)聯(lián)合開展線上義診咨詢服務(wù)，組織各學(xué)科專家積極投身到活動(dòng)中，為廣大居民提供線上健康咨詢服務(wù)。有咳嗽、發(fā)熱等癥狀的患者，或有其他健康咨詢需求的居民，可通過“健康山西微服務(wù)”微信公眾號(hào)或“健康山西”App咨詢。
3.三級(jí)醫(yī)院評審標(biāo)準(zhǔn)“更新式”修訂。國家衛(wèi)健委日前印發(fā)《三級(jí)醫(yī)院評審標(biāo)準(zhǔn)（2022年版）》及其實(shí)施細(xì)則，在2020年版《標(biāo)準(zhǔn)》基礎(chǔ)上進(jìn)行三方面“更新式”修訂，旨在保障醫(yī)院評審標(biāo)準(zhǔn)與現(xiàn)行政策的一致性，充分發(fā)揮醫(yī)院評審工作在推動(dòng)醫(yī)院加強(qiáng)內(nèi)涵建設(shè)、完善和落實(shí)醫(yī)院管理制度、提高管理水平和保障醫(yī)療質(zhì)量安全中的作用。
4.葛均波院士加盟上海理工大學(xué)新學(xué)院。12月16日，上海理工大學(xué)舉行東方泛血管器械創(chuàng)新學(xué)院成立大會(huì)，海軍軍醫(yī)大學(xué)第一附屬醫(yī)院腦血管病中心主任劉建民受聘為學(xué)院榮譽(yù)院長，中國科學(xué)院院士、復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院心內(nèi)科主任葛均波受聘為學(xué)院院務(wù)委員會(huì)主任、首席科學(xué)家。上海理工大學(xué)成立東方泛血管器械創(chuàng)新學(xué)院，旨在堅(jiān)持需求導(dǎo)向、問題導(dǎo)向、效果導(dǎo)向，著力培育泛血管領(lǐng)域的高質(zhì)量醫(yī)工交叉項(xiàng)目，形成研究生教育改革“特區(qū)”，構(gòu)建“面向人民生命健康”的醫(yī)工交叉創(chuàng)新新格局。
評審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（12月17日)
2. FDA新藥獲批情況（北美12月16日）
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