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濟(jì)民可信小分子免疫激動劑獲批臨床。濟(jì)民可信1類化藥JMKX000197注射液獲國家藥監(jiān)局臨床默示許可，擬開發(fā)用于治療惡性胸腔積液。JMKX000197是一款小分子免疫激動劑，可以誘導(dǎo)多種細(xì)胞因子的釋放，引起炎癥反應(yīng)的同時可以激活體內(nèi)的巨噬細(xì)胞，樹突狀細(xì)胞以及殺傷性T細(xì)胞，從而多種機(jī)制協(xié)調(diào)來達(dá)到治療疾病的效果。
國內(nèi)藥訊
1.正大天晴PD-L1單抗啟動肺癌Ⅲ期臨床。正大天晴PD-L1單抗TQB2450登記啟動一項(xiàng)Ⅲ期臨床，擬評估TQB2450聯(lián)合紫杉醇加卡鉑后序貫TQB2450聯(lián)合鹽酸安羅替尼膠囊對比替雷利珠單抗聯(lián)合紫杉醇加卡鉑一線治療晚期鱗狀非小細(xì)胞肺癌的有效性和安全性。中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院主任醫(yī)師石遠(yuǎn)凱博士為該試驗(yàn)的主要研究者。此前，TQB2450已被CDE納入突破性治療品種，適應(yīng)癥為非微衛(wèi)星高度不穩(wěn)定（非MSI-H）或非DNA錯配修復(fù)缺陷（非dMMR）的復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性子宮內(nèi)膜癌。
2.基石PD-L1單抗食管鱗癌III期臨床積極。基石藥業(yè)宣布PD-L1舒格利單抗注射液（擇捷美）聯(lián)合化療一線治療無法手術(shù)切除的局部晚期、復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性食管鱗癌的III期臨床（GEMSTONE-304）達(dá)到主要研究終點(diǎn)。與安慰劑聯(lián)合化療相比，擇捷美®聯(lián)合化療顯著改善BICR評估的無進(jìn)展生存期（PFS）和總生存期（OS），而且聯(lián)合治療未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。該公司計劃近期向國家藥監(jiān)局遞交其上市申請。
3.眾生新冠口服藥完成III期研究患者入組。眾生藥業(yè)宣布其口服抗新冠3CL蛋白酶抑制劑RAY1216片用于治療輕型和普通型新冠病毒感染患者的III期臨床已完成全部1360例患者入組。在一項(xiàng)研究者發(fā)起的RAY1216用于治療新冠感染患者的劑量探索性研究中，RAY1216單藥組或聯(lián)合利托那韋組均較安慰劑組顯著降低新冠病毒RNA載量和縮短病毒核酸轉(zhuǎn)陰時間，并且藥物的總體耐受性良好。
4.科興新冠口服藥完成II期研究患者入組。科興生物新冠病毒聚合酶（RdRp）抑制劑SHEN26膠囊用于治療輕型和普通型新冠病毒感染患者的II期臨床完成全部受試者入組。這是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的臨床研究，主要終點(diǎn)指標(biāo)為SARS-CoV-2病毒RNA水平（RT-PCR檢測）相對于基線的變化值。在已完成的I期臨床試驗(yàn)中，SHEN26膠囊顯示出良好的耐受性和安全性。
5.邁威鐵穩(wěn)態(tài)調(diào)節(jié)單抗獲批貧血臨床。邁威生物1類新藥9MW3011注射液獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬用于治療β-地中海貧血鐵過載和真性紅細(xì)胞增多癥。9MW3011是一款創(chuàng)新靶點(diǎn)單抗藥物，特異性結(jié)合，上調(diào)肝細(xì)胞表達(dá)鐵調(diào)素的水平，抑制鐵的吸收和釋放，降低血清鐵水平，從而調(diào)節(jié)體內(nèi)的鐵穩(wěn)態(tài)。今年11月，該新藥已在美國獲批開展用于真性紅細(xì)胞增多癥患者的臨床試驗(yàn)。
6.百暨基因CLL-1靶向CAR-T獲批新臨床。廣州百暨基因自主研發(fā)的“自體抗CLL-1嵌合抗原受體T細(xì)胞注射液”（BG1805）獲國家藥監(jiān)局臨床默示許可，擬開發(fā)用于治療復(fù)發(fā)難治性急性髓系白血病（R/R AML）。BG1805是該公司擁有核心專利技術(shù)、靶向CLL1的CAR-T療法，已先后獲得FDA和EMA授予的孤兒藥資格。公布在2021ASCO年會上的初步療效數(shù)據(jù)顯示，BG1805在R/R AML患者中達(dá)到81.8%的ORR，總疾病控制率（DCR）高達(dá)90.9%。
7.輝瑞雙激酶抑制劑獲批白癜風(fēng)臨床。輝瑞JAK3/TEC抑制劑Ritlecitinib膠囊（利特昔替尼）獲國家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬用于12歲及以上適合接受系統(tǒng)性治療的非節(jié)段型白癜風(fēng)患者。這是繼斑禿、潰瘍性結(jié)腸炎后，利特昔替尼在國內(nèi)獲批臨床的第3項(xiàng)適應(yīng)癥。2022年11月，CDE已將利特昔替尼用于適合接受系統(tǒng)性治療的12歲以上斑禿患者的上市申請納入優(yōu)先審評。
國際藥訊
1.2023年有望獲批的十大潛在重磅療法。日前，Evaluate發(fā)布一份報告，預(yù)測2023年有望獲批的10款創(chuàng)新療法。這10款潛在重磅療法分別為：治療阿爾茨海默病（AD）引發(fā)的輕度認(rèn)知障礙的Aβ抗體lecanemab（衛(wèi)材/渤?。?、用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良的基因療法SRP-9001（Sarepta/羅氏）、Pegcetacoplan（Apellis公司）、Donanemab（禮來）、RSVPreF3 OA（GSK）、Epcoritamab（艾伯維/Genmab）、Zuranolone（渤健/Sage）、Mirikizumab（禮來）、Eetrasimod（輝瑞）、Sotatercept（默沙東）。
2.輝瑞血友病B基因療法Ⅲ期臨床積極。輝瑞基因療法Fidanacogene Elaparvovec治療中重度至重度血友病B成年男性患者的Ⅲ期臨床（BENEGENE-2）結(jié)果積極。數(shù)據(jù)顯示，F(xiàn)idanacogene Elaparvovec單次給藥達(dá)到了主要研究終點(diǎn)，所有患者的年平均出血率（ABR）從預(yù)處理期的4.43降至1.3（降低71%，p<0.0001）；年化輸注率也降低92%（p<0.0001）；藥物整體的耐受性良好。此前，該新藥已獲FDA的突破性再生醫(yī)學(xué)高級療法和孤兒藥認(rèn)定。
3.Opus Genetics收購兩種眼科基因療法。基因治療藥物公司Opus Genetics宣布與Iveric Bio公司就后者兩款臨床前階段的遺傳性視網(wǎng)膜疾病 （IRD） 基因治療候選產(chǎn)品達(dá)成合作和許可協(xié)議。Opus擬開發(fā)新型基因治療藥物以治療bestrophin-1 （BEST1）相關(guān)的遺傳性視網(wǎng)膜疾病和視紫紅質(zhì)介導(dǎo)的常染色體顯性視網(wǎng)膜色素變性（RHO-adRP）。根據(jù)協(xié)議，Iveric將獲得50萬美元的預(yù)付款，開發(fā)和監(jiān)管等里程碑潛在付款，以及產(chǎn)品的銷售分成。
4.干細(xì)胞療法治療新冠后遺癥臨床積極。近期，美國報道一項(xiàng)臍帶充質(zhì)干細(xì)胞治療危重型COVID-19相關(guān)呼吸窘迫綜合征(ARDS) 患者的隨機(jī)、對照、雙盲研究積極結(jié)果。24例危重型患者2次干細(xì)胞輸注后，患者炎癥指標(biāo)改善，復(fù)查時氧合指數(shù)升高至301 mmHg，胸部CT提示雙肺病灶較前吸收，患者呼吸道癥狀改善；并縮短治療時間，顯著改善患者存活率。干細(xì)胞顯示出修復(fù)新冠患者臟器損傷的治療潛力。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.北京協(xié)和發(fā)布新冠感染基層診療方案建議。北京協(xié)和醫(yī)院針對目前缺乏循證醫(yī)學(xué)證據(jù)的關(guān)鍵臨床等問題、結(jié)合北京協(xié)和醫(yī)院一線經(jīng)驗(yàn)，就新冠病毒感染患者診療編寫了基層版診療方案建議。該建議采用基層工作中經(jīng)常使用的“評估—分類—處理”模式推薦基層新型冠狀病毒感染（以下簡稱新冠）診療的流程。對于重癥患者，要求基層應(yīng)緊急處理后協(xié)助聯(lián)系轉(zhuǎn)運(yùn)通道盡快轉(zhuǎn)診。
2.廣東發(fā)熱門診有了電子地圖。廣東省衛(wèi)健委發(fā)布發(fā)熱門診（診室）電子地圖，居民登錄“粵健通”微信小程序“發(fā)熱門診查詢”后，將自動排列出距離自己最近的發(fā)熱門診（診室）。居民選定就診的發(fā)熱門診（診室）后，點(diǎn)擊“到這去”，即可導(dǎo)航前往，操作方便，居民能夠快速找到最近的發(fā)熱門診（診室）問診。
3.江寧軍博士將加入恒瑞醫(yī)藥。據(jù)悉，原基石藥業(yè)CEO江寧軍博士將加入恒瑞醫(yī)藥，擔(dān)任副總經(jīng)理、首席戰(zhàn)略官，負(fù)責(zé)臨床研究和商務(wù)拓展工作。由孫飄揚(yáng)、張連山和江寧軍組成恒瑞醫(yī)藥戰(zhàn)略決策小組，全面負(fù)責(zé)恒瑞醫(yī)藥的戰(zhàn)略和研發(fā)決策。加入恒瑞醫(yī)藥后，江寧軍直接匯報于恒瑞醫(yī)藥董事長孫飄揚(yáng)。目前，恒瑞醫(yī)藥尚未對此消息進(jìn)行官方回應(yīng)/證實(shí)。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（01月03日)
2. FDA新藥獲批情況（北美12月29日）
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