今日頭條
海思科EGFR靶向PROTAC報(bào)IND。海思科自主研發(fā)的1類化藥HSK40118片的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲CDE受理。HSK40118是一款EGFR-PROTAC小分子抗腫瘤藥物，是該公司Protac研發(fā)平臺(tái)篩選出的第二款新藥，由靶向EGFR蛋白的小分子抑制劑、E3泛素連接酶的招募配體和連接這兩個(gè)部分的linker組成的三聯(lián)體。該新藥擬開發(fā)用于治療EGFR突變的晚期非小細(xì)胞肺癌。
國內(nèi)藥訊
1.首個(gè)國產(chǎn)ECMO醫(yī)療器械獲批上市。1月4日，國家藥監(jiān)局應(yīng)急批準(zhǔn)深圳漢諾醫(yī)療科技開發(fā)的體外心肺支持輔助設(shè)備、一次性使用膜式氧合器套包注冊(cè)申請(qǐng)，二者配合使用，用于急性呼吸衰竭或急性心肺功能衰竭、其他治療方法難以控制并有可預(yù)見的病情持續(xù)惡化或死亡風(fēng)險(xiǎn)的成人患者。這也是我國首個(gè)體外膜肺氧合治療（ECMO）設(shè)備和耗材套包，具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)，性能指標(biāo)基本達(dá)到國際同類產(chǎn)品水平。
2.捷思英達(dá)啟動(dòng)ERK抑制劑聯(lián)合用藥臨床。捷思英達(dá)宣布ERK抑制劑JSI-1187的臨床開發(fā)在美國已進(jìn)展至Ⅰ期劑量遞增階段，聯(lián)合BRAF抑制劑達(dá)拉非尼開展針對(duì)已確診攜帶BRAF V600E/K突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤患者的擴(kuò)展研究。ERK信號(hào)的重新激活是患者產(chǎn)生獲得性耐藥的關(guān)鍵。ERK/BRAF抑制劑聯(lián)合治療有可能提供一種有針對(duì)性的方法，來延遲或克服患者的耐藥性。
3.渤健引進(jìn)帕金森病新藥啟動(dòng)臨床。渤健從Denali Therapeutics引進(jìn)的小分子LRRK2抑制劑BIIB122（DNL151）登記啟動(dòng)一項(xiàng)國際（含中國）Ⅱb期臨床，評(píng)估減緩30至80歲早期金森病受試者疾病惡化的有效性與安全性。計(jì)劃在國際入組640人，在中國入組9人。該項(xiàng)研究的中國部分由北京醫(yī)院主任醫(yī)師陳海波醫(yī)生擔(dān)任主要研究者。BIIB122旨在抑制LRRK2活性以恢復(fù)溶酶體的功能，該新藥在海外已處于Ⅲ期臨床開發(fā)。
4.華藥康明溶瘤痘苗病毒獲FDA臨床批件。華藥康明自主研發(fā)的溶瘤痘苗病毒產(chǎn)品KM1獲FDA批準(zhǔn)，將在美國開展用于晚期惡性實(shí)體瘤治療的臨床研究。KM1是華藥康明申報(bào)的首款溶瘤病毒產(chǎn)品，去年9月已獲得國家藥監(jiān)局臨床默示許可，目前已啟動(dòng)國內(nèi)針對(duì)晚期實(shí)體瘤的Ⅰ期臨床試驗(yàn)準(zhǔn)備工作。華藥康明另一主打產(chǎn)品溶瘤腺病毒KMAd1預(yù)計(jì)2023年第二季度申報(bào)IND。
5.映恩生物DITAC授權(quán)Adcendo公司。映恩生物宣布與Adcendo ApS公司簽訂技術(shù)許可協(xié)議，將其獨(dú)創(chuàng)的DITAC平臺(tái)的技術(shù)授權(quán)給Adcendo公司，用于治療間葉組織腫瘤的uPARAP ADC項(xiàng)目?；贒ITAC設(shè)計(jì)的ADC產(chǎn)品，可有效和持續(xù)地遞送毒素至腫瘤內(nèi)，通過旁觀者效應(yīng)殺傷腫瘤抗原低表達(dá)甚至陰性表達(dá)的癌細(xì)胞。根據(jù)協(xié)議，映恩生物將獲得合作項(xiàng)目的首付款、里程碑后期付款以及相應(yīng)的分層特許權(quán)使用費(fèi)。
6.藥明生物4款抗體藥物授權(quán)GSK。藥明生物宣布與葛蘭素史克達(dá)成許可協(xié)議，授予后者1款處于臨床前階段的TAA/CD3雙抗和至多3款處于早期發(fā)現(xiàn)階段的T細(xì)胞重定向雙抗（TCE）抗體的全球獨(dú)家研究、開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)利。根據(jù)協(xié)議，藥明生物將獲得4000萬美元的首付款，最高達(dá)14.6億美元的里程碑潛在付款，以及產(chǎn)品的銷售提成。
國際藥訊
1.FIC端粒酶抑制劑血癌Ⅲ期臨床積極。Geron公司潛在“first-in-class”端粒酶抑制劑imetelstat在治療復(fù)發(fā)/難治性低風(fēng)險(xiǎn)骨髓增生異常綜合征（MDS）的Ⅲ期臨床達(dá)到主要終點(diǎn)和關(guān)鍵次要終點(diǎn)。與安慰組相比，imetelstat顯著提高不需要輸血的患者比例。第8周和24周時(shí)，兩組維持不依賴輸血的患者比例分別為39.8%vs15.0%，以及28.0%vs3.3%。該公司計(jì)劃在今年向FDA和歐盟監(jiān)管機(jī)構(gòu)遞交上市申請(qǐng)。
2.TL1A單抗治療BID的Ⅱb期臨床積極。Roivant公司與輝瑞合作開發(fā)的TL1A單抗RVT-3101在治療潰瘍性結(jié)腸炎（IBD）的Ⅱb期臨床（TUSCANY-2）獲積極中期結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑組相比，RVT-3101組患者的臨床緩解率更高（32%vs12%，p=0.01），內(nèi)鏡改善率更高（40%vs19%，p=0.01）；在經(jīng)過生物標(biāo)志物篩選的患者隊(duì)列中，接受預(yù)期Ⅲ期推薦劑量RVT-3101治療的患者的臨床緩解率為40%（vs10%，p=0.02），內(nèi)鏡改善率為56%（vs10%，p=0.0005）。
3.BLyS/APRIL抑制劑IgA腎?、騜期臨床成功。Vera公司開發(fā)的BLyS/APRIL雙重抑制劑阿塞西普（Atacicept）在治療免疫球蛋白A腎病（IgAN）的Ⅱb期臨床（ORIGIN）達(dá)到主要終點(diǎn)。Atacicept治療組患者第24周時(shí)通過UPCR評(píng)估的蛋白尿變化與基線相比平均降低31%（p=0.037），其中150mg劑量組的蛋白尿水平與基線相比減少33%（p=00.047）。第36周時(shí)，與安慰劑相比，阿塞西普組患者的蛋白尿的進(jìn)一步減少，腎小球?yàn)V過率穩(wěn)定，致病性Gd-IgA1持續(xù)降低。藥物的總體耐受性良好。
4.FDA批準(zhǔn)DNA口腔矯治器用于OSA。Vivos Therapeutics公司專有的DNA口腔矯治器（日間-夜間裝置）獲得FDA 510(k)批準(zhǔn)，用于治療輕中度阻塞性睡眠呼吸暫停（OSA）。DNA裝置主要通過打開氣道，讓患者從口呼吸轉(zhuǎn)為鼻呼吸，解決許多人打鼾和/或OSA的根本原因。在一項(xiàng)關(guān)于患者對(duì)DNA治療的滿意度的研究中，97%的患者達(dá)到了預(yù)期效果，愿意向朋友推薦這種治療。
5.Belharra公司與羅氏達(dá)成合作協(xié)議。Belharra公司宣布完成5000萬美元的A輪融資，并與羅氏旗下基因泰克公司達(dá)成長期研發(fā)合作，利用基于光親和力（photoaffinity）的化學(xué)蛋白組學(xué)平臺(tái)，合作開發(fā)非共價(jià)、小分子候選藥物。Belharra新一代化學(xué)蛋白組學(xué)平臺(tái)讓篩選過程可以在完整細(xì)胞環(huán)境中進(jìn)行，不需要依靠獨(dú)特的氨基酸進(jìn)行標(biāo)記，能夠探索整個(gè)蛋白組。根據(jù)協(xié)議，Belharra將獲得8000萬美元的預(yù)付款和高達(dá)20億美元的里程碑付款。
6.GAA酶替代療法成功治療龐貝病胎兒。加州大學(xué)舊金山分校、杜克大學(xué)和渥太華大學(xué)聯(lián)合團(tuán)隊(duì)利用GAA酶替代療法（ERT）成功地治療了尚在子宮內(nèi)的患有龐貝病的胎兒。研究團(tuán)隊(duì)在這名叫艾拉·巴希爾（Ayla Bashir）的小女孩的母親懷孕24周時(shí)，開始通過臍靜脈注射GAA酶來進(jìn)行治療。目前，這名小女孩已1歲半，并達(dá)到發(fā)育里程碑，她的的心臟和肌肉功能正常，且能走路，肌損傷和糖原積累的生物標(biāo)志物正常。研究成果發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)期刊》（NEJM）上。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.中疾控：XBB近期引發(fā)大流行可能性極低。針對(duì)“XBB.1.5毒株是否會(huì)攻擊人的腸道？是否會(huì)引發(fā)二次感染”熱點(diǎn)問題，中國疾控中心微信公眾號(hào)于1月4日發(fā)布了該中心病毒病預(yù)防控制所專家的釋疑文章。專家表示，無證據(jù)提示XBB.1.5比其他毒株更容易導(dǎo)致嚴(yán)重的腹瀉或胃腸道其他臨床表現(xiàn)，我國3個(gè)月內(nèi)由XBB系列變異株引發(fā)大規(guī)模流行的可能性極低。
2.新型抗腫瘤藥物應(yīng)用原則發(fā)布。近日，國家衛(wèi)健委發(fā)布《新型抗腫瘤藥物臨床應(yīng)用指導(dǎo)原則（2022年版）》。新版指導(dǎo)原則增加了多種新型抗腫瘤藥物。其中，呼吸系統(tǒng)腫瘤用藥由原來的26種增加到32種，消化系統(tǒng)腫瘤用藥由原來的22種增加到28種，血液腫瘤用藥由原來的21種增加到29種，泌尿系統(tǒng)腫瘤用藥由11種增加到17種等。該指導(dǎo)原則還增加了不同器官重啟免疫治療注意事項(xiàng)。
3.鄭正春任湖北省腫瘤醫(yī)院黨委書記。1月5日上午，湖北省腫瘤醫(yī)院召開全院干部大會(huì)，宣布湖北省衛(wèi)健委關(guān)于省腫瘤醫(yī)院黨委書記任免決定，任命鄭正春同志為湖北省腫瘤醫(yī)院黨委書記、黨委委員。鄭正春表態(tài)，將以奮斗者的姿態(tài)投入省腫瘤醫(yī)院的發(fā)展，與院長魏少忠同志一起團(tuán)結(jié)帶領(lǐng)全院干部職工銳意進(jìn)取、開拓創(chuàng)新、腳踏實(shí)地、埋頭苦干，努力以高質(zhì)量黨建引領(lǐng)醫(yī)院的高質(zhì)量發(fā)展。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（01月05日)
2. FDA新藥獲批情況（北美01月4日）
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