新年伊始，美國(guó)FDA藥物評(píng)價(jià)和研究中心（CDER）發(fā)布了2022年度的新藥獲批報(bào)告。在這一年里，CDER一共批準(zhǔn)了37款新藥。過(guò)去10年里，CDER每年平均批準(zhǔn)43款新藥。
從創(chuàng)新性上看，今年FDA批準(zhǔn)的新藥里，共有20款為“first-in-class”療法，占全年獲批新藥總數(shù)的54.1%（20/37）！從歷史上看，“first-in-class”新藥的占比與去年的54%非常接近，為近十年來(lái)的最高值。這些新藥的作用機(jī)制不同于已有療法，有潛力為大眾健康帶來(lái)重要的積極影響。
▲2015年到2022年FDA下屬CDER批準(zhǔn)的新藥中，“first-in-class”（FIC）的新藥數(shù)目與占比，點(diǎn)擊圖片可觀看大圖（數(shù)據(jù)來(lái)源：公開(kāi)資料整理，數(shù)據(jù)來(lái)自CDER發(fā)布的年度報(bào)告）
CDER報(bào)告中著重介紹的“first-in-class”新藥包括：
Camzyos（mavacamten）是一款心肌肌球蛋白別構(gòu)抑制劑，用于改善特定梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM）成人患者。這是FDA批準(zhǔn)的首款心肌肌球蛋白別構(gòu)可逆性抑制劑。
Mounjaro（tirzepatide） 同時(shí)激活兩種激素受體，可提供更好的血糖控制。它在去年5月獲得FDA批準(zhǔn)，用于與控制飲食和鍛煉聯(lián)用，改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。
Pluvicto（lutetium 177 Lu vipivotide tetraxetan）是首款用于治療前列腺特異性膜抗原（PSMA）陽(yáng)性轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的靶向放射配體療法，它將同位素療法與靶向化合物結(jié)合在一起。
Sunlenca（lenacapavir）是一款具有多階段作用機(jī)制的“first-in-class”衣殼抑制劑。它在去年12月獲批用于聯(lián)合其他抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物治療多重耐藥人類免疫缺陷病毒（HIV）感染的成人患者。Sunlenca是首個(gè)基于衣殼抑制劑的HIV治療選項(xiàng)，此“first-in-class”藥物向HIV患者提供了一種新的、一年兩次的治療選擇。
Tzield（teplizumab）是首款能延緩1型糖尿病發(fā)作的藥物。它是一種抗CD3的單克隆抗體，它有望通過(guò)結(jié)合特定的免疫細(xì)胞，使其不再攻擊生產(chǎn)胰島素的細(xì)胞。
Voquezna Triple Pak（伏諾拉生，阿莫西林，克拉霉素三重組合）和Voquezna Dual Pak（伏諾拉生，阿莫西林雙重組合）在去年5月獲批上市，用于治療成人幽門(mén)螺桿菌（Helicobacter pylori）感染。這兩種組合均包含伏諾拉生，這是一款“first-in-class”鉀離子競(jìng)爭(zhēng)性酸阻滯劑，是美國(guó)30多年來(lái)批準(zhǔn)的首款源于新藥物類型的創(chuàng)新抑酸療法。
FDA用多種方式促進(jìn)和加快新藥審評(píng)
在2022年獲批的37款新藥中，12款獲得快速通道資格，13款獲得突破性療法認(rèn)定，21款獲得優(yōu)先審評(píng)資格（不包括使用優(yōu)先審評(píng)券遞交監(jiān)管申請(qǐng)的藥物），6款藥物獲得加速批準(zhǔn)。總計(jì)24款藥物使用了一種或多種加快審評(píng)過(guò)程的資格認(rèn)定。
突破性療法的數(shù)量同樣是衡量創(chuàng)新性的一個(gè)標(biāo)準(zhǔn)。與已有療法相比，這些療法在治療特定的嚴(yán)重疾病時(shí)，可能表現(xiàn)出更好的臨床效益。
▲2022年CDER批準(zhǔn)的獲得突破性療法認(rèn)定的新藥，點(diǎn)擊圖片可觀看大圖（數(shù)據(jù)來(lái)源：公開(kāi)資料，藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)制圖）
多項(xiàng)批準(zhǔn)為特定患者群體帶來(lái)首款獲批療法
在報(bào)告中，CDER還著重介紹了多款值得關(guān)注的擴(kuò)展適應(yīng)癥批準(zhǔn)。其中多項(xiàng)批準(zhǔn)為特定患者群體帶來(lái)首款FDA獲批療法。它們包括：
Dupixent（dupilumab）在2022年成為首款獲得FDA批準(zhǔn)，治療嗜酸性食管炎的療法，同年也成為首款FDA批準(zhǔn)的治療結(jié)節(jié)性癢疹的藥物。
Enhertu（trastuzumab deruxtecan）在2022年獲得加速批準(zhǔn)，成為首款治療HER2低表達(dá)乳腺癌亞型患者的療法。這是一個(gè)新的HER2陰性乳腺癌患者亞群，患者雖然在癌細(xì)胞表面表達(dá)HER2蛋白，但不足以被歸類為HER2陽(yáng)性。
Imcivree（setmelanotide）在2022年成為首個(gè)幫助Bardet-Biedl綜合征患者控制體重的FDA獲批療法。
Olumiant（baricitinib）在2022年成為首款獲批治療COVID-19的免疫抑制劑，同時(shí)也是首款FDA批準(zhǔn)治療斑禿的系統(tǒng)性療法。
Opdivo（nivolumab）在2022年成為首款CDER批準(zhǔn)的肺癌新輔助療法。
外用JAK抑制劑Opzelura（ruxolitinib）是首款獲得CDER批準(zhǔn)幫助非節(jié)段性白癜風(fēng)患者恢復(fù)皮膚色素的療法。
Pedmark（sodium thiosulfate）是首款獲批用于在接受順鉑化療的兒科患者中降低聽(tīng)力喪失風(fēng)險(xiǎn)的療法。
Vidaza（azacitidine）在2022年獲得CDER批準(zhǔn)治療年齡一個(gè)月以上的新確診幼年粒單核細(xì)胞白血病患者。這是針對(duì)這種白血病類型的首個(gè)獲批療法。
Vijoice（alpelisib）在2022年獲批治療PIK3CA相關(guān)過(guò)度生長(zhǎng)疾病譜系（PROS）（PROS），這是一種主要影響兒童的罕見(jiàn)過(guò)度生長(zhǎng)綜合征。這是針對(duì)這一適應(yīng)癥的首款獲批療法。
Xalkori（crizotinib）獲批治療無(wú)法切除、復(fù)發(fā)或難治性炎性ALK陽(yáng)性肌纖維母細(xì)胞瘤（IMT）患者。這是用于治療IMT的首款獲批藥物。
附：2021年FDA批準(zhǔn)的新藥列表，點(diǎn)擊圖片可觀看大圖
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