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東誠(chéng)抗腫瘤放射性藥物獲批臨床。東誠(chéng)藥業(yè)旗下新加坡子公司開(kāi)發(fā)的靶向FAP的放射性體內(nèi)治療藥物177Lu-LNC1004注射液獲FDA批準(zhǔn)開(kāi)展Ⅰ期臨床試驗(yàn)。LNC1004前體能特異性地與CAF膜表面的FAP結(jié)合，通過(guò)將放射性核素177Lu靶向運(yùn)送至FAP陽(yáng)性表達(dá)的實(shí)體瘤，實(shí)現(xiàn)腫瘤的精準(zhǔn)治療。臨床前研究顯示，177Lu-LNC1004能殺傷胃癌、食管癌、肺癌、甲狀腺癌等實(shí)體腫瘤細(xì)胞，具有治療潛力。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.迪哲EGFR-TKI肺癌適應(yīng)癥報(bào)產(chǎn)。迪哲醫(yī)藥EGFR-TKI創(chuàng)新藥舒沃替尼片上市申請(qǐng)獲國(guó)家藥監(jiān)局受理，擬用于既往經(jīng)含鉑治療時(shí)或治療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展，或不耐受含鉑化療，并且經(jīng)檢測(cè)確認(rèn)存在表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）20號(hào)外顯子插入突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者。公布于ESMO2022年會(huì)上的注冊(cè)研究（WU-KONG6）數(shù)據(jù)顯示，該新藥經(jīng)確認(rèn)的ORR為59.8%；基線伴有腦轉(zhuǎn)移患者經(jīng)確認(rèn)的ORR為48.4%。
2.禮來(lái)長(zhǎng)效降糖藥新適應(yīng)癥在華報(bào)產(chǎn)。禮來(lái)每周給藥一次的長(zhǎng)效GLP-1受體激動(dòng)劑度拉糖肽的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)獲CDE受理，聯(lián)合胰島素治療成人2型糖尿病。Ⅲ期臨床（AWARD-CHN3）28周數(shù)據(jù)顯示，度拉糖肽聯(lián)合滴定的甘精胰島素可顯著降低2型糖尿病患者的糖化血紅蛋白（HbA1c）、體重及空腹血清葡萄糖，達(dá)到主要終點(diǎn)和所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)。
3.長(zhǎng)效甲旁減激素替代療法Ⅲ期臨床積極。維昇藥業(yè)從Ascendis公司引進(jìn)的每日一次的甲狀旁腺激素前藥帕羅培特立帕肽在治療甲狀旁腺功能減退癥的中國(guó)Ⅲ期臨床（PaTHway China）完成雙盲治療期，即將進(jìn)行主要終點(diǎn)分析。主要療效終點(diǎn)為評(píng)估接受帕羅培特立帕肽治療的甲旁減患者在停用常規(guī)鈣和活性維生素D治療時(shí)血清鈣在正常范圍（8.3-10.6 mg/dL）的有效性。該藥物已獲FDA授予優(yōu)先審評(píng)資格，預(yù)計(jì)4月30日完成審查。
4.道明TTK抑制劑獲FDA快速通道資格。道明生物蘇氨酸酪氨酸激酶（TTK）抑制劑CFI-402257獲FDA授予快速通道資格，用于治療先前使用CDK4/6抑制劑及內(nèi)分泌治療后疾病進(jìn)展的ER陽(yáng)性/HER2陰性乳腺癌晚期的成年患者，可作為單一療法，亦可與氟維司群聯(lián)合治療。ER陽(yáng)性/HER2陰性乳腺癌亞型是乳腺癌最常見(jiàn)的亞型，占所有乳腺癌類(lèi)型的68%。CFI-402257有望為這類(lèi)患者提供新的治療方案。
5.天演CTLA-4安全抗體早期臨床積極。天演藥業(yè)CTLA-4安全抗體ADG126聯(lián)合PD-1療法治療晚期/轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤患者的Ⅰb/Ⅱ期臨床中期數(shù)據(jù)積極。天演藥業(yè)的安全抗體SAFEbody技術(shù)可最大限度地減輕由于靶向在健康組織中表達(dá)的靶點(diǎn)而誘發(fā)的毒副作用，從而解決眾多抗體療法面臨的安全性與耐受性挑戰(zhàn)。聯(lián)用治療顯示出良好的安全性與初步療效。天演藥業(yè)計(jì)劃在2023年上半年的醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布這項(xiàng)試驗(yàn)的劑量遞增數(shù)據(jù)。
6.BT-001靶向CAR-T上Ⅰ期臨床。Bio4t2公司基于其專(zhuān)有PrismCore™平臺(tái)開(kāi)發(fā)的BT-001靶向CAR-T療法完成治療實(shí)體腫瘤患者的Ⅰ期臨床（NCT05621486）首例受試者給藥。BT-001在多種類(lèi)型的實(shí)體腫瘤中過(guò)度表達(dá)。該項(xiàng)研究在上海市東方醫(yī)院和上海阿特蒙醫(yī)院進(jìn)行，評(píng)估自體CAR-T經(jīng)過(guò)清淋治療后作為單劑在成人受試者體內(nèi)的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)、藥效動(dòng)力學(xué)和初步療效。
7.信諾維創(chuàng)新ADC產(chǎn)品海外授權(quán)。信諾維宣布與AmMax Bio公司達(dá)成合作許可協(xié)議，授予后者一款用于實(shí)體瘤治療的創(chuàng)新性抗體偶聯(lián)藥物（ADC）除大中華區(qū)外的全球研發(fā)和商業(yè)化的獨(dú)家轉(zhuǎn)讓權(quán)益。根據(jù)協(xié)議，信諾維將獲得最高達(dá)8.71億美元的支付款（包含首付款和開(kāi)發(fā)、注冊(cè)及銷(xiāo)售里程碑）。雙方將協(xié)作完成合作項(xiàng)目的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）以及劑量遞增臨床研究的設(shè)計(jì)，預(yù)計(jì)于2023中期遞交中國(guó)和美國(guó)IND申請(qǐng)。
8.賀建奎擬開(kāi)發(fā)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）藥物。賀建奎在其個(gè)人微博上宣布，將與藍(lán)田教授及云舟生物團(tuán)隊(duì)合作，開(kāi)發(fā)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）的藥物。賀建奎計(jì)劃在2-3年內(nèi)，攻克3-5種罕見(jiàn)病。其中DMD藥物將是其第一個(gè)目標(biāo)。他計(jì)劃在2025年開(kāi)展DMD人體臨床試驗(yàn)，總預(yù)算為5000萬(wàn)。去年11月，賀建奎曾在其個(gè)人微博上透露，將在北京大興建立賀建奎實(shí)驗(yàn)室，注冊(cè)一家民辦非盈利科學(xué)研究機(jī)構(gòu)——北京罕見(jiàn)病研究所。
國(guó)際藥訊
1.武田RNAi療法特定肝病Ⅱ期臨床成功。武田與Arrowhead公司開(kāi)發(fā)的第二代皮下給藥RNAi療法fazirsiran(TAK-999/ARO-AAT)，在治療α-1抗胰蛋白酶缺乏相關(guān)的肝臟疾病(AATD-LD)的II期SEQUOIA研究結(jié)果積極。fazirsiran旨在抑制肝臟內(nèi)突變的α-1抗胰蛋白酶（Z-AAT）產(chǎn)生，促進(jìn)肝臟再生和修復(fù)。48周治療數(shù)據(jù)顯示，fazirsiran（25mg、100mg及200mg）將患者血清Z-AAT濃度平均降低74%、89%和94%，肝臟Z-AAT水平從5.9降低到2.3；而安慰劑組患者血清Z-AAT水平?jīng)]有顯著變化；肝臟Z-AAT水平增加26%。
2.FDA暫緩批準(zhǔn)「伏諾拉生」新適應(yīng)癥。Phathom公司鉀離子競(jìng)爭(zhēng)性酸阻滯劑（P-CAB）伏諾拉生(vonoprazan，VPZ)用于治療糜爛性食管炎（EE）新適應(yīng)癥遭到FDA暫緩批準(zhǔn)。去年8月，Phathom宣布在商業(yè)批次中檢測(cè)到微量的亞硝胺雜質(zhì)N-亞硝基-伏諾拉生（NVP），并正在與FDA合作，以獲得擬議的可接受每日攝入量限值。目前FDA已將NVP的可接受每日攝入量限制定為96 ng/天，但要求Phathom提供額外的穩(wěn)定性數(shù)據(jù)。
3.胃腸道促動(dòng)力劑新適應(yīng)癥報(bào)IND。Renexxion公司新型小分子泛胃腸道促動(dòng)力劑naronapride向FDA遞交新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，擬開(kāi)發(fā)用于治療囊性纖維化（CF）患者的胃腸道運(yùn)動(dòng)障礙。naronapride已在上、下胃腸道適應(yīng)癥的II期臨床中取得積極結(jié)果，藥物總體耐受性良好，未觀察到naronapride對(duì)心血管的影響。目前，naronapride正在III期臨床中評(píng)估治療慢性特發(fā)性便秘（CIC）和胃食管反流?。℅ERD）的潛力。
4.基因編輯公司Metagenomi完成2.75億美元融資。基因藥物公司Metagenomi宣布完成B輪擴(kuò)展融資，增加額外的1億美元，使其B輪融資總額達(dá)到了2.75億美元。Metagenomi公司致力于通過(guò)應(yīng)用機(jī)器學(xué)習(xí)挖掘微生物基因組，從中尋找能夠用于基因編輯的新的核酸酶。這種核酸酶在基因編輯效率方面是優(yōu)于現(xiàn)有的CRISPR-Cas9基因編輯系統(tǒng)，編輯效率超過(guò)90%。目前該公司已發(fā)現(xiàn)了成百上千個(gè)潛在的核酸酶。
5.再生元阿柏西普2022年Q4銷(xiāo)售不佳。再生元在摩根大通醫(yī)療保健會(huì)議上宣布眼科明星產(chǎn)品阿柏西普（Eylea）2022年第四季度的銷(xiāo)售額為15億美元，低于原先分析師預(yù)期的16.3億~16.5億美元。當(dāng)天再生元股價(jià)下跌7.69%。再生元將該產(chǎn)品銷(xiāo)售額未達(dá)預(yù)期歸因于競(jìng)品競(jìng)爭(zhēng)（羅氏的Avastin，貝伐珠單抗，適應(yīng)癥原為轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌，但獲得了短期用于年齡相關(guān)性黃斑變性的許可）和患者共同支付基金暫停兩個(gè)原因。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.華中科技大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院重慶醫(yī)院開(kāi)工。中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院重慶醫(yī)院國(guó)家區(qū)域醫(yī)療中心建設(shè)項(xiàng)目暨兩江新區(qū)社會(huì)民生項(xiàng)目集中開(kāi)工活動(dòng)10日在當(dāng)?shù)嘏e行，19個(gè)社會(huì)民生項(xiàng)目總投資約106億元。其中，華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院重慶醫(yī)院，由重慶市人民政府與華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院共同建設(shè)。該醫(yī)院總投資45億元，占地面積210畝，總建筑規(guī)模38萬(wàn)平方米。一期項(xiàng)目建成后將提供1500張床位。
2.默沙東新冠口服藥定價(jià)1500元。1月10日晚間，天津市醫(yī)藥采購(gòu)中心發(fā)布消息稱(chēng)，默沙東新冠口服藥莫諾拉韋膠囊（商品名：利卓瑞）已于天津市醫(yī)藥采購(gòu)中心掛網(wǎng)，首發(fā)報(bào)價(jià)1500元/瓶，低于海外主要國(guó)家價(jià)格。據(jù)莫諾拉韋膠囊首發(fā)報(bào)價(jià)信息，其為膠囊劑，規(guī)格0.2g，包裝40粒/瓶，進(jìn)口到岸價(jià) （不含稅）介于1100元和1200元之間。莫諾拉韋膠囊主要國(guó)家價(jià)格為712美元，按現(xiàn)在匯率換算約合4826.65元。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（01月11日)
2. FDA新藥獲批情況（北美01月10日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號(hào)
