今日頭條
海思科長效DPP-4抑制劑報(bào)產(chǎn)。海思科二肽基肽酶-4（DPP-4）超長效抑制劑HSK7653片的上市申請獲CDE受理，擬用于2型糖尿病治療。2022年8月，海思科宣布HSK7653已完成兩項(xiàng)III期臨床試驗(yàn)。兩項(xiàng)試驗(yàn)共入組超過900例2型糖尿病患者，試驗(yàn)結(jié)果均達(dá)到預(yù)設(shè)終點(diǎn)。如果獲批，該新藥有望成為全球首個(gè)降糖藥雙周制劑，為患者提供一個(gè)更優(yōu)的治療選擇。
國內(nèi)藥訊
1.輝大眼科基因療法獲FDA臨床批件。輝大（上海）生物宣布其首個(gè)基因治療產(chǎn)品HG004已獲得FDA臨床許可，即將開展國際多隊(duì)列、劑量探索性研究，評(píng)估單次注射用于RPE65基因突變引起的相關(guān)性視網(wǎng)膜病變成人及兒童患者的安全性、耐受性和初步有效性。在臨床前Rpe65基因敲除小鼠模型中，單次注射后第17周，HG004與AAV2產(chǎn)品相比，小鼠視網(wǎng)膜功能恢復(fù)分別提高67.6%和35.8%。
2.傳奇生物BCMA CAR-T國際III期臨床積極。傳奇生物靶向BCMA的CAR-T療法Carvykti（西達(dá)基奧侖賽，Cilta-cel）用于既往接受過1-3線治療（包括蛋白酶體抑制劑和免疫調(diào)節(jié)藥物）且來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤患者的III期臨床CARTITUDE-4（NCT04181827）達(dá)到主要終點(diǎn)。與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達(dá)雷妥尤單抗（CD38單抗）、泊馬度胺和地塞米松（DPd）相比，Cilta-cel顯著改善患者的無進(jìn)展生存期（PFS）。詳細(xì)結(jié)果將于醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布。
3.晨泰可入腦EGFR抑制劑報(bào)產(chǎn)。晨泰醫(yī)藥與阿斯利康合作開發(fā)的EGFR抑制劑佐利替尼（zorifertinib/AZD3759）的上市申請獲CDE受理，用于治療晚期非小細(xì)胞肺癌伴中樞神經(jīng)系統(tǒng)轉(zhuǎn)移患者。zorifertinib是一款新一代EGFR-TKI藥物，具有高達(dá)100%的血腦屏障透過率。此前，晨泰醫(yī)藥宣布佐利替尼的II/III期EVEREST研究完成最后1例受試者的末次訪視，將基于該研究結(jié)果提交上市申請。該研究的主要研究者為吳一龍教授。
4.科州MEK抑制劑擬納入優(yōu)先審評(píng)。科州制藥1類新藥MEK抑制劑妥拉美替尼（HL-085）獲CDE擬納入優(yōu)先審評(píng)，用于治療既往接受過免疫治療的攜帶NRAS突變的晚期黑色素瘤患者。公布于ASCO 2020會(huì)議上的I/II期臨床結(jié)果顯示，HL-085在可評(píng)估患者中的最佳客觀緩解率（ORR）為33.3%，疾病控制率為83.3%，中位無進(jìn)展生存期為17.4周。
5.歌禮RdRp抑制劑國內(nèi)獲批猴痘臨床。歌禮口服病毒聚合酶抑制劑ASC10獲國家藥監(jiān)局臨床默示許可，擬針對(duì)猴痘適應(yīng)癥開展臨床研究。臨床前研究顯示，ASC10-A具有廣譜抗病毒活性，對(duì)包括猴痘病毒等在內(nèi)多種病毒均具有強(qiáng)效抗病毒活性。在美國，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)該藥物在美國開展用于猴痘適應(yīng)癥的Ⅰb期臨床試驗(yàn)。
6.固安鼎泰三靶點(diǎn)DNA腫瘤疫苗獲批臨床。固安鼎泰海規(guī)生物1類生物制品NMM腫瘤治療性DNA疫苗裸質(zhì)粒注射液獲國家藥監(jiān)局臨床默示許可，擬用于晚期實(shí)體瘤和復(fù)發(fā)、難治性淋巴瘤的治療。去年4月，該公司獲得一項(xiàng)名為《 一種抗腫瘤重組NMM融合抗原質(zhì)粒DNA疫苗》的專利授權(quán)（CN109081873B）；該項(xiàng)發(fā)明設(shè)計(jì)和構(gòu)建一種融合有3個(gè)腫瘤抗原靶點(diǎn)(NY-ESO-1, MUC1,MAGE-A3)的重組質(zhì)粒DNA(pNMM)疫苗。
國際藥訊
1.禮來非共價(jià)BTK抑制劑獲FDA加速批準(zhǔn)。禮來旗下Loxo Oncology公司非共價(jià)BTK抑制劑Jaypirca（pirtobrutinib）獲FDA加速批準(zhǔn)，用于治療BTK抑制劑經(jīng)治、復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者。在Ⅰ/Ⅱ期BRUIN臨床中，pirtobrutinib在這類難治性患者中達(dá)到50%（95% CI：41-59）的緩解率，分別有13%與38%的患者達(dá)成完全與部分緩解。患者的中位DOR為8.3個(gè)月（95% CI：5.7-尚無法評(píng)估）。Jaypirca是首個(gè)針對(duì)BTK抗性癌癥的BTK抑制劑。
2.FDA批準(zhǔn)K藥輔助治療NSCLC。默沙東PD-1單抗帕博利珠單抗（Keytruda）獲FDA 批準(zhǔn)新適應(yīng)癥，用于IB期（T2a≥4cm）、II或IIIA期非小細(xì)胞肺癌 （NSCLC）患者切除和鉑類化療后的輔助治療。在關(guān)鍵Ⅲ期臨床KEYNOTE-091中，與安慰劑相比，無論腫瘤PD-L1的表達(dá)量如何，Keytruda均可增加患者的無病生存期（DFS）。對(duì)于接受輔助化療的患者，Keytruda組的中位DFS為58.7個(gè)月，安慰劑組為34.9個(gè)月（風(fēng)險(xiǎn)比=0.73；95%CI：0.60-0.89）。
3.KIT/PDGFRα抑制劑獲FDA優(yōu)先審評(píng)資格。FDA受理Blueprint公司口服KIT/PDGFRα抑制劑Ayvakit（avapritinib）的補(bǔ)充新藥申請并授予其優(yōu)先審評(píng)資格，用于治療惰性系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥成人患者。預(yù)計(jì)今年5月22日之前公布審評(píng)結(jié)果。在注冊PIONEER臨床（NCT03731260）中，與對(duì)照組相比，Ayvakit治療組24周時(shí)患者的平均TSS改變具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著改善（下降15.6分vs下降9.2分，p=0.003）。基石擁有該新藥的大中華區(qū)權(quán)益。
4.BMS靶向CD19自體CAR-T早期臨床積極。百時(shí)美施貴寶靶向CD19的CAR-T療法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）的Ⅰ/Ⅱ期臨床達(dá)到主要終點(diǎn)。與歷史對(duì)照組相比，Breyanzi顯著改善患者的完全緩解率。2021年2月，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)該新藥用于治療接受過兩種或以上系統(tǒng)治療的復(fù)發(fā)/難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。
5.Aβ蛋白疫苗早期臨床積極。AC Immune公司抗Aβ疫苗ACI-24.060用于治療前驅(qū)期（prodromal）阿爾茨海默病患者的Ⅰ/Ⅱ期臨床結(jié)果積極。ACI-24.060旨在激發(fā)針對(duì)Aβ寡聚體和焦谷氨酸Aβ的多克隆抗體反應(yīng)，抑制淀粉樣蛋白斑塊形成。中期結(jié)果顯示，二劑低劑量ACI-24.060兩周后就激發(fā)抗Aβ抗體反應(yīng)，疫苗總體耐受性良好。目前，接種高劑量的AD患者隊(duì)列已啟動(dòng)，試驗(yàn)將擴(kuò)展至包括唐氏綜合癥患者。
6.強(qiáng)生撤回伊布替尼治療MSL的NDA。強(qiáng)生日前在歐盟撤回BTK抑制劑伊布替尼（Imbruvica）聯(lián)合苯達(dá)莫司汀與利妥昔單抗一線治療套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者的新適應(yīng)癥上市申請。原因是人用藥品委員會(huì)認(rèn)為Imbruvica的研究數(shù)據(jù)不足以支持該適應(yīng)癥中的應(yīng)用。在III期SHINE研究中，中位隨訪84.7個(gè)月時(shí)，伊布替尼組的中位無進(jìn)展生存期為80.6個(gè)月，安慰劑組為52.9個(gè)月（HR=0.75；95%Cl：0.59-0.96；P=0.01）。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.全國整體疫情已進(jìn)入低流行水平。1月30日，國務(wù)院聯(lián)防聯(lián)控機(jī)制舉行新聞發(fā)布會(huì)。國家衛(wèi)健委新聞發(fā)言人米鋒介紹：春節(jié)期間，國務(wù)院聯(lián)防聯(lián)控機(jī)制相關(guān)部門持續(xù)做好服務(wù)保障，廣大醫(yī)務(wù)人員和各行業(yè)工作者堅(jiān)守崗位，防控工作平穩(wěn)有序，“乙類乙管”措施落地見效。目前全國整體疫情已進(jìn)入低流行水平，各地疫情保持穩(wěn)步下降態(tài)勢。
2.98%以上縣市達(dá)到麻風(fēng)消除目標(biāo)。1月29日是第70屆“世界防治麻風(fēng)病日”暨第36屆“中國麻風(fēng)節(jié)”。今年世界防治麻風(fēng)病日活動(dòng)的主題為“弘揚(yáng)時(shí)代精神，消除麻風(fēng)危害”。國家疾控局當(dāng)日發(fā)布消息稱，我國消除麻風(fēng)危害目前進(jìn)入新階段，全國98%以上的縣（市）達(dá)到消除目標(biāo)。
3.WHO更新應(yīng)對(duì)輻射和核緊急情況藥物清單。1月27日，世界衛(wèi)生組織在其官網(wǎng)更新了應(yīng)對(duì)輻射和核緊急情況建議儲(chǔ)備的藥物清單。根據(jù)清單，典型的輻射應(yīng)急儲(chǔ)備包括以下藥物：穩(wěn)定碘（用于阻止或減少甲狀腺對(duì)放射性碘的吸收）、普魯士藍(lán)（去除人體內(nèi)部的放射性物質(zhì)銫和鉈）、螯合劑（對(duì)一些金屬及放射性元素有促排作用）、含鋁抗酸劑和藻酸鹽（增加放射性鍶的排出）、碳酸氫鈉、生長因子、昂丹司瓊、洛派丁胺等和其他用于治療嘔吐、腹瀉和感染的藥物。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（01月31日)
2. FDA新藥獲批情況（北美01月27日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號(hào)
