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信立泰ETA受體拮抗劑獲批臨床。信立泰自主研發(fā)的小分子ETA受體拮抗劑SAL0120片的臨床試驗申請獲CDE受理，擬開發(fā)適應(yīng)癥包括輕、中度原發(fā)性高血壓。SAL0120是通過選擇性拮抗ETA受體，在現(xiàn)有用藥基礎(chǔ)上達到進一步降低血壓的目的。目前，國內(nèi)外尚無以原發(fā)性高血壓為適應(yīng)癥的ETA受體拮抗劑上市銷售。SAL0120有望為原發(fā)性高血壓患者提供全新機制的降壓藥物。
國內(nèi)藥訊
1.國產(chǎn)帶狀皰疹減毒活疫苗獲批上市。百克生物的帶狀皰疹減毒活疫苗獲國家藥監(jiān)局批準上市，這是國內(nèi)首款獲批的帶狀皰疹減毒活疫苗，適用于40歲及以上成人預防帶狀皰疹及其并發(fā)癥皰疹后神經(jīng)痛。據(jù)估計，2030年中國帶狀皰疹疫苗市場規(guī)模將達到560億元，臨床需求巨大；百克帶狀皰疹疫苗將與葛蘭素史克重組帶狀皰疹疫苗Shingrix進一步爭奪國內(nèi)市場。
2.恒瑞干眼癥1類新藥報產(chǎn)。恒瑞醫(yī)藥從Novaliq GmbH公司引進的SHR8058滴眼液上市申請獲國家藥監(jiān)局受理，用于治療瞼板腺功能障礙相關(guān)干眼病。SHR8058由100%全氟己基辛烷組成，能迅速擴散至整個眼表，并與淚膜的親脂部分相互作用，覆蓋在淚膜水液層表面，穩(wěn)定淚膜、防止淚液過度蒸發(fā)。在Ⅲ期臨床（SHR8058-301）中，與安慰劑相比，SHR8058顯著改善患者的干眼病癥狀和體征；且該滴眼液安全可靠，局部耐受性好。
3.羅氏CD20/CD3雙抗在華報產(chǎn)。羅氏格羅菲妥單抗（Glofitamab）的上市申請獲NMPA受理。Glofitamab是一款2:1型CD20/CD3靶向的T細胞雙特異性抗體，旨在引導T細胞參與并消除惡性B細胞。在II期NP30179擴展研究中，Glofitamab用于彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的治療達到完全緩解（CR）率為39.4%，總體緩解率ORR為51.6%。此前，Glofitamab已被CDE納入優(yōu)先審評，擬用于治療復發(fā)或難治性DLBCL和原發(fā)性縱隔大B細胞淋巴瘤患者。
4.海創(chuàng)口服AR PROTAC在美獲批臨床。海創(chuàng)藥業(yè)自主研發(fā)的PROTAC藥物HP518獲FDA批準，即將在美國開展用于治療轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）的臨床試驗。HP518對野生型AR和恩扎盧胺耐藥的變異AR具有高降解活性，并對AR依賴的前列腺癌的細胞系具有優(yōu)異的抑癌活性。目前，該新藥正在澳大利亞開展一項I期臨床，評估在mCRPC患者中的安全性與有效性。
5.君實降血脂siRNA療法報IND。君實生物1類化藥JS401注射液的臨床試驗申請獲CDE受理，擬用于治療混合型高脂血癥。JS401是該公司專有siRNA技術(shù)平臺開發(fā)的首個siRNA藥物，可長期有效針對混合型高脂血癥（具體未披露），有效降低靶點表達，抑制靶標蛋白。今年1月，君實生物公開了PCSK9 siRNA、ANGPTL3 siRNA專利。根據(jù)公開資料，推測JS401為ANGPTL3 siRNA。
國際藥訊
1.伊立替康脂質(zhì)體聯(lián)合用藥Ⅲ期臨床積極。益普生在ASCO-GI2023會議上公布伊立替康脂質(zhì)體注射劑Onivyde聯(lián)合NALIRIFOX化療方案（包含5-氟尿嘧啶/亞葉酸鈣、奧沙利鉑）一線治療轉(zhuǎn)移性胰腺導管腺癌（mPDAC）的Ⅲ期臨床（NAPOLI 3）積極結(jié)果。在中位隨訪16.1個月時，NALIRIFOX化療方案與活性對照組（吉西他濱與白蛋白紫杉醇組合療法）相比，患者的總生存期顯著提高（11.1個月vs9.2個月，p=0.04），無進展生存期達到7.4個月（vs5.6個月，p=0.0001），而且NALIRIFOX方案的安全性可控。
2.心臟病基因療法早期臨床積極。XyloCor公司基因療法XC001治療頑固性心絞痛的Ⅰ/Ⅱ期臨床結(jié)果積極。XC001旨在在心臟中特異性表達能夠促進血管增生的血管內(nèi)皮生長因子（VEGF），從而促進心臟的血管生成。6個月的治療數(shù)據(jù)顯示，患者的缺血性癥狀顯著降低，幾乎半數(shù)受試者能夠在不產(chǎn)生心絞痛的情形下進行日常運動，沒有發(fā)現(xiàn)任何與藥物相關(guān)的安全性問題。
3.UniQure引進一款漸凍癥基因療法。UniQure公司與Apic Bio公司就后者臨床早期肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）基因療法APB-102達成合作許可協(xié)議。APB-102是由重組腺相關(guān)病毒載體AAVrh10表達能對SOD1進行基因敲低的微RNA（miRNA）所組成，已獲得FDA批準可開展I/II期臨床試驗。根據(jù)協(xié)議，UniQure將獲得APB-102的全球開發(fā)與商業(yè)化權(quán)益；Apic Bio將獲得1000萬美元的預付款，最多達4500萬美元的潛在里程碑付款。
4.DLL3靶向CAR-T臨床前研究積極。Allogene Therapeutics公司基于單鏈可變片段（scFv）開發(fā)的靶向DLL3的同種異體CAR-T療法ALLO-213在針對小細胞肺癌（SCLC）的臨床前研究中獲積極結(jié)果。DLL3在腫瘤上高表達、在正常組織中表達有限，是SCLC和其他潛在實體瘤的有希望的靶標。臨床前研究結(jié)果顯示，ALLO-213能控制小鼠模型體內(nèi)DLL3+腫瘤的生長，并且沒有正常組織毒性。
5.禮來Aβ單抗被FDA拒批。禮來制藥Aβ單抗Donanemab注射液用于治療早期癥狀性阿爾茨海默病（包括阿爾茨海默病所致的輕度認知障礙以及輕度阿爾茨海默?。┑募铀偕鲜械纳暾埵盏紽DA發(fā)送的完整回復函（CRL）。FDA表示：遞交上市申請所基于的臨床試驗中，接受至少12個月藥物治療的患者數(shù)量有限（至少為100名）。除此之外，F(xiàn)DA在完整回復函中未提及其它缺陷。
6.輝瑞2022年總收入1003億美元。輝瑞公布2022年財務(wù)報表，全年總營收創(chuàng)歷史新高，達到1003.3億美元，同比增長23%，成為全球首個年收入超千億美元的制藥企業(yè)。其中新冠疫苗Comirnaty和口服新冠藥物Paxlovid在2022年實現(xiàn)了567.39億美元的銷售收入，其他產(chǎn)品包括Eliquis（阿哌沙班，64.80億美元，+9%）、Prevnar family（63.37億美元，+20%）、Vyndaqel/Vyndamax（24.47億美元，+21%）、Inlyta（阿昔替尼，10.03億美元）、Xtandi（恩扎盧胺，11.98億美元，+1%）等業(yè)績也耀眼。
醫(yī)藥熱點
1.WHO宣布維持新冠全球緊急狀態(tài)。世衛(wèi)組織30日發(fā)表聲明，宣布盡管新冠大流行可能正接近轉(zhuǎn)折點，但目前仍構(gòu)成“國際關(guān)注的突發(fā)公共衛(wèi)生事件”。因為與其他呼吸道傳染病相比，新冠導致的死亡人數(shù)仍然很高，且中低收入國家以及全球高風險群體的疫苗覆蓋率仍顯不足，在是否會出現(xiàn)新變種病毒方面仍有不確定性。世衛(wèi)組織緊急委員會呼吁采取長期公共衛(wèi)生行動，優(yōu)先降低新冠發(fā)病率和死亡率。
2.國家骨科醫(yī)學中心在積水潭醫(yī)院掛牌成立。1月28日，國家骨科醫(yī)學中心在北京積水潭醫(yī)院掛牌成立，將建設(shè)成為國際一流骨科臨床診療中心和世界前沿的科技創(chuàng)新中心。國家骨科醫(yī)學中心以北京積水潭醫(yī)院、上海市第六人民醫(yī)院為主體，形成南北協(xié)同、優(yōu)勢互補的模式，建立多中心協(xié)同工作機制，帶動全國骨科領(lǐng)域的建設(shè)與高質(zhì)量發(fā)展。
3.先聲藥業(yè)新冠藥750元/盒。1月30日，北京市醫(yī)保局發(fā)布《新冠治療藥品先諾特韋片/利托那韋片組合包裝首發(fā)報價公示》，顯示海南先聲藥業(yè)新冠口服藥先諾特韋（20 片 *375 mg）/利托那韋（10 片 *100 mg）組合包裝（商品名為先諾欣®）的首發(fā)報價為 750元，計價單位為盒/療程。附件顯示，首發(fā)報價對照藥品主要為奈瑪特韋片/利托那韋片（Paxlovid）、莫諾拉韋膠囊（利卓瑞）和阿茲夫定片。在「療程費用比」信息欄中顯示，奈瑪特韋片/利托那韋片價格為1890元/療程，莫諾拉韋膠囊（利卓瑞）價格為1500元/療程，阿茲夫定片平均445元/療程，其中醫(yī)保納入后為350元/療程。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（02月01日)
2. FDA新藥獲批情況（北美01月31日）
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