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海創(chuàng)URAT1抑制劑報聯(lián)合用藥IND。海創(chuàng)藥業(yè)1類化藥HP501緩釋片的臨床試驗申請獲CDE受理，擬聯(lián)合黃嘌呤氧化酶（XO）抑制劑用于原發(fā)性高尿酸血癥患者的長期治療。HP501是一款高活性、高選擇性URAT1抑制劑，目前已完成多項單藥治療高尿酸血癥/痛風(fēng)的Ⅰ/Ⅱ期試驗?，F(xiàn)有的臨床數(shù)據(jù)顯示，HP501在治療高尿酸血癥/痛風(fēng)方面具有良好的療效及安全性。
國內(nèi)藥訊
1.日本大鵬HSP90抑制劑在華獲批臨床。日本大鵬制藥2.4類新藥pimitespib片獲國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可，擬用于伊馬替尼耐藥的胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）的治療。pimitespib（TAS-116）是一款口服熱休克蛋白90（HSP90）抑制劑，通過破壞和還原參與癌癥生長和生存的蛋白質(zhì)（如KIT、PDGFRA、HER2和EGFR），進(jìn)而發(fā)揮抗腫瘤作用。2022年6月，日本厚生勞動?。∕HLW）已批準(zhǔn)pimitespib用于治療化療后進(jìn)展的GIST，商品名為Jeselhy。
2.邁威新一代ADC報實(shí)體瘤IND。邁威生物抗體偶聯(lián)藥物（ADC）1類新藥9MW2921的臨床試驗申請獲CDE受理，擬開發(fā)用于實(shí)體瘤的治療。9MW2921可與腫瘤細(xì)胞表面的抗原結(jié)合并進(jìn)入腫瘤細(xì)胞，通過特定酶解作用，定向釋放小分子，從而實(shí)現(xiàn)對腫瘤的精準(zhǔn)殺傷。在臨床前研究中，9MW2921顯示出積極的腫瘤殺傷作用；并能有效控制靶向相關(guān)毒性以及脫靶毒性，具有良好的藥物安全性。
3.遠(yuǎn)大醫(yī)藥引進(jìn)RDC報膠質(zhì)瘤IND。遠(yuǎn)大醫(yī)藥與Telix International 公司合作開發(fā)的放射性核素偶聯(lián)藥物(RDC) TLX101(131I-IPA)的新藥臨床試驗(IND)申請獲CDE受理，擬開發(fā)用于治療多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤(GBM)。TLX101 (131I-IPA)可自由通過血腦屏障進(jìn)入大腦，并靶向膠質(zhì)母細(xì)胞瘤過度表達(dá)的L型氨基酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白1（LAT-1）精準(zhǔn)輻射癌細(xì)胞，促使其凋亡以達(dá)到治療效果。此前，TLX101已在美國及歐洲獲得孤兒藥認(rèn)定。
4.天澤云泰基因療法報IND。上海天澤云泰開發(fā)的基因替代療法“VGT-I01”新藥臨床試驗申請獲CDE受理（受理號：CXSL2300080）。VGR-R01旨在通過回補(bǔ)正確拷貝的CYP4V2基因，介導(dǎo)RPE細(xì)胞表達(dá)CYP4V2蛋白。CYP4V2蛋白為P450酶家族成員，在視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞（RPE）中高度表達(dá)，具有脂肪酸羥化酶活性，與脂肪代謝相關(guān)。這也是天澤云泰申報的第三款基因治療藥物。
5.創(chuàng)盛橋康引進(jìn)一款I(lǐng)PF藥物。創(chuàng)盛橋康（CS Pharmaceuticals）與Daewoong公司達(dá)成獨(dú)家許可協(xié)議，獲得后者臨床早期口服小分子脯氨酰-tRNA合成酶（PRS）抑制劑抗纖維化藥物bersiporocin在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。Bersiporocin已獲得FDA授予治療特發(fā)性肺纖維化的孤兒藥資格以及快速通道資格。根據(jù)協(xié)議，Daewoong將獲得高達(dá)7600萬美元的預(yù)付款和開發(fā)里程碑付款以及兩位數(shù)的凈銷售額分成，項目交易金額高達(dá)3.36億美元。
國際藥訊
1.Mesoblast公司干細(xì)胞療法再報NDA。Mesoblast公司同種異體間充質(zhì)干細(xì)胞療法Remestemcel-L重新向FDA提交上市許可申請，用于治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）兒童患者。新的臨床數(shù)據(jù)顯示，與西奈山醫(yī)院數(shù)據(jù)庫中未接受remestemcel-L治療的兒科患者相比，接受remestemcel治療的患兒六個月生存率更高（67%vs10%）。在日本，remestemcel-L已獲批用于治療患有SR-aGVHD的兒童和成人患者。
2.創(chuàng)新TCR-T療法向FDA滾動遞交NDA。Adaptimmune公司靶向MAGE-A4抗原的TCR-T細(xì)胞療法Afami-cel滾動向FDA提交上市申請，用于治療晚期滑膜肉瘤。Afami-cel能夠有效地激活和促進(jìn)增殖性細(xì)胞毒性T細(xì)胞浸潤到腫瘤中，有助于抗腫瘤反應(yīng)。公布在CTOS2022年會上的關(guān)鍵臨床數(shù)據(jù)顯示，afami-cel在滑膜肉瘤患者中的緩解率達(dá)到38.6%，中位緩解持續(xù)時間為50.3周。如果獲批，Afami-cel有望成為首款針對實(shí)體瘤的TCR-T療法。
3.Karuna公司囊獲多款精神病候選療法。Karuna Therapeutics宣布，從Goldfinch Bio獲得多款擬用于治療多種精神病和神經(jīng)疾病的TRPC4/5（瞬時受體電位通道4和5）靶向候選療法，其中先導(dǎo)候選療法GFB-887已處于Ⅱ期臨床開發(fā)階段。TRPC4/5在先天恐懼功能方面起到重要作用，是動物對環(huán)境應(yīng)急因子的關(guān)鍵反應(yīng)。在臨床前研究中，GFB-887已在情緒和焦慮障礙的臨床前模型中顯示出顯著益處。
4.Alto Neuroscience融資推進(jìn)四項Ⅱ期臨床。精神病學(xué)藥物公司Alto Neuroscience宣布完成約6000萬美元B輪融資，以用于支持其創(chuàng)新藥物候選療法開展四項Ⅱ期臨床試驗。該公司靶向環(huán)磷酸腺苷（cAMP）信號通路的創(chuàng)新藥物組合（ALTO-103和ALTO-104）已在去年12月獲得Ⅰ期研究積極結(jié)果；靶向腦源性神經(jīng)營養(yǎng)因子（BDNF）在研療法ALTO-100也在治療抑郁癥（MDD）的Ⅱa期臨床達(dá)到主要研究終點(diǎn)，顯著降低帶有生物標(biāo)志物MDD患者的MADRS抑郁量表評分（降低15.5分）。
5.默沙東2022年K藥收入超200億美元。2月2日，默沙東公布2022年業(yè)績報告，全年超預(yù)期營收592.83億美元，同比增長22%，扣除新冠口服藥Lagevrio（莫諾拉韋，56.84億美元）影響后，同比增長12%。默沙東制藥業(yè)務(wù)收入520.05億美元，同比增長22%；其中PD-1抑制劑Keytruda全年銷售209.37億美元，同比增長22%；HPV疫苗Gardasil/Gardasil 9銷售額約70億美元，同比增長22%。
6.BioNTech首個質(zhì)粒DNA制造工廠建成。BioNTech公司宣布，已在德國馬爾堡建設(shè)完成首個專有質(zhì)粒DNA生產(chǎn)工廠，預(yù)計新的生產(chǎn)設(shè)施的總投資約為4000萬歐元。質(zhì)粒DNA制造工廠的建成旨在提高BioNTech在其腫瘤學(xué)和COVID-19疫苗管線生產(chǎn)起始材料的靈活性和自主性，以及公司因本地生產(chǎn)而在大流行病防范方面的獨(dú)立性。質(zhì)粒DNA是制造基于mRNA的疫苗和療法以及細(xì)胞療法的重要材料。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.賈偉平院士加盟昆明醫(yī)科大學(xué)。2月3日，賈偉平院士授聘為昆明醫(yī)科大學(xué)名譽(yù)教授、昆明醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任，授聘儀式在昆醫(yī)大附一院報告廳舉行。根據(jù)公開信息，賈偉平，女，1956年11月出生，江蘇鎮(zhèn)江人。1993年畢業(yè)于西安醫(yī)科大學(xué)，獲碩士學(xué)位，2003年獲上海第二醫(yī)科大學(xué)博士學(xué)位。上海交通大學(xué)特聘教授，博士生導(dǎo)師，現(xiàn)任上海市糖尿病研究所所長，國家基層糖尿病防治管理辦公室主任。
2.北京市疾控局成立。日前，北京市衛(wèi)健委在其官方網(wǎng)站更新領(lǐng)導(dǎo)信息。信息顯示，曾曉芃任北京市衛(wèi)生健康委黨委委員、副主任（兼），市疾控局局長，市疾控中心黨委副書記、主任。這意味著北京市疾控局已組建成立。官方公布的簡歷顯示，曾曉芃專業(yè)背景深厚，曾主持多項科技部“十五”和“十一五”國家科技攻關(guān)和支撐計劃等課題研究與國家標(biāo)準(zhǔn)的制定，參與多項國家推薦性標(biāo)準(zhǔn)、行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)的起草工作。
3.山西增福利減負(fù)擔(dān)鼓勵生育。近日，山西省政府印發(fā)《關(guān)于優(yōu)化生育政策促進(jìn)人口長期均衡發(fā)展的實(shí)施方案》指出，嚴(yán)格落實(shí)產(chǎn)假、護(hù)理假、育兒假、哺乳假等制度，符合政策規(guī)定生育子女的，女方在國家及該省規(guī)定產(chǎn)假的基礎(chǔ)上，獎勵延長產(chǎn)假60日，男方有護(hù)理假15日。推動實(shí)行父母育兒假制度，符合政策規(guī)定生育且子女不滿3周歲的，夫妻雙方所在單位分別給予每年不少于15日的育兒假，并可分別每月發(fā)放不低于200元的嬰幼兒保教費(fèi)。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（02月04日)
2. FDA新藥獲批情況（北美02月03日）
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