今日頭條
珃諾BRD4蛋白小分子降解劑報IND。珃諾生物自研1類化藥注射用RNK05047的臨床試驗申請獲CDE受理。RNK05047是珃諾生物專有的蛋白降解平臺CHAMP™開發(fā)的一款選擇性靶向BRD4蛋白的小分子降解劑。去年8月，RNK05047已在美國開展的Ⅰ/Ⅱ期臨床完成首例患者給藥，這項臨床試驗將在晚期實體瘤和彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）患者中評估RNK05047的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學。
國內藥訊
1.共濟失調新藥在華啟動Ⅲ期臨床。Seelos Therapeutics公司可穿過血腦屏障的低分子量二糖SLS-005登記啟動一項國際Ⅲ期臨床（含中國），以評估其治療成人脊髓小腦性共濟失調3型（SCA3）的安全性和療效。該項試驗計劃在全球入組245人，中國入組50人。試驗的中國主要研究者由中南大學湘雅醫(yī)院主任醫(yī)師江泓教授擔任。SLS-005曾獲FDA和EMA授予多個孤兒藥資格。
2.免疫/siRNA聯(lián)合療法乙肝Ⅱ期臨床積極。騰盛博藥與VBI Vaccine合作開發(fā)的免疫療法BRII-179（VBI-2601），聯(lián)合siRNA療法BRII-835（VIR-2218）用于治療慢性乙肝的Ⅱ期臨床中期結果積極。聯(lián)合治療使患者HBsAg水平降低1.7~1.8 log10 IU/mL，其中有2例患者在40周時其HBsAg水平降低至能檢測到的水平以下；組合療法總體安全性良好。BRII-179的設計基于VBI的預防性乙肝病毒疫苗，該疫苗已獲得FDA批準，商品名為PreHevbrio。
3.信達IGF-1R抗體上II期臨床。信達生物宣布其重組抗胰島素樣生長因子1受體（IGF-1R）抗體注射液（IBI311）在治療甲狀腺相關眼病（TAO）受試者的II期臨床完成首例患者給藥。該項試驗擬評估IBI311對甲狀腺眼?。═ED）受試者突眼的療效；主要研究者由上海交通大學醫(yī)學院附屬第九人民醫(yī)院的范先群院士和主任醫(yī)師周慧芳共同擔任。目前，Horizon公司替妥木單抗（Teprotumumab）是海外唯一獲FDA批準用于TAO的IGF-1R單抗，國內尚未有針對TAO的藥物獲批。
4.綠葉長效IL-4Rα單抗上I期臨床。綠葉制藥旗下博安生物自研1類生物制品BA2101注射液在I期臨床試驗完成首例受試者給藥。這是國內首個進入臨床的IL-4Rα單抗，擬用于治療特應性皮炎、哮喘、慢性鼻竇炎伴鼻息肉、結節(jié)性癢疹、慢性自發(fā)性蕁麻疹等Th2型炎癥引發(fā)的過敏性疾病。在臨床前研究中，BA2101顯示出較長的半衰期和更高的藥物暴露量，預期給藥周期為4周1次。
5.光谷中源干細胞療法獲批肝硬化臨床。中源協(xié)和旗下武漢光谷中源開發(fā)的1類生物制品VUM02注射液獲國家藥監(jiān)局臨床默示許可。VUM02注射液（人臍帶源間充質干細胞注射液）是中源協(xié)和公司自主研發(fā)的冷凍保存型干細胞制劑，是由健康胎兒臍帶組織經體外分離、篩選、擴增后制備的人臍帶源間充質干細胞（UC-MSC）懸液，臨床擬用于治療失代償期肝硬化患者。
6.和鉑B7H4/4-1BB雙抗海外授權。和鉑醫(yī)藥宣布與Cullinan Oncology就其臨床早期B7H4/4-1BB雙抗簽訂授權及合作協(xié)議，授予Cullinan Oncology在美國（包括哥倫比亞特區(qū)和波多黎各）開發(fā)及商業(yè)化HBM7008的獨家許可權。根據協(xié)議，和鉑醫(yī)藥將獲得2500萬美元預付款和最高達6億美元里程碑付款，以及產品銷售的分級特許使用權費。此外，Cullinan Oncology還有權在歐盟或澳大利亞進行人體臨床研究并與和鉑醫(yī)藥共享相關臨床資料。
7.渤健退回諾誠健華BTK抑制劑全球權益。諾誠健華發(fā)布公告，宣布已收到渤健通知，決定為便利而終止雙方就口服小分子布魯頓酪氨酸激酶抑制劑（BTK）奧布替尼在多發(fā)性硬化癥（MS）領域的全球獨家權利以及除中國（包括香港、澳門和臺灣）以外區(qū)域內的某些自身免疫性疾病領域的獨家權利合作和許可協(xié)議，諾誠健華將重獲許可協(xié)議項下授予的渤健所有全球權利。
國際藥訊
1.英國NICE批準吉利德CAR-T治療DLBCL。吉利德旗下Kite研制的CD19-CAR-T療法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）獲英國國家健康與臨床優(yōu)化研究所 (NICE) 批準，納入英國國家醫(yī)療服務體系(NHS)，用于治療彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）。NICE獨立評估委員會評估的數據顯示，Yescarta用于三線治療可使患者的中位總生存期達到28.5個月，患者的3年生存率高達45%。
2.Axcella公司EMM組合獲批長新冠Ⅱb/Ⅲ期臨床。Axcella公司基于內源性代謝調節(jié)劑（EMM）組合開發(fā)的多靶點口服藥物AXA1125獲FDA批準，即將在Ⅱb/Ⅲ期臨床中評估用于治療新冠病毒感染后長期癥狀（Long COVID）的潛力。EMM組合旨在通過同時作用于多個代謝通路，產生協(xié)同效應，從而治療復雜疾病。此前，FDA已授予AXA1125快速通道資格，用于治療伴肝纖維化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。
3.防病毒感染T細胞療法Ⅱ期試驗積極。AlloVir公司靶向免疫低下個體內常見六種病毒的T細胞療法posoleucel，在治療受BK病毒（BKV）感染的腎移植患者的Ⅱ期臨床獲積極結果。與安慰劑相比，posoleucel治療組第24周時實現≥1-log的病毒量下降的患者比例更多（39%vs14%）；posoleucel重復注射的耐受性良好。值得一提的是，該新藥此前已獲得FDA三個再生醫(yī)學先進療法認定。
4.創(chuàng)新眼科基因療法早期臨床積極。GenSight Biologics公司創(chuàng)新基因療法GS030治療視網膜色素變性（RP）的Ⅰ/Ⅱ期臨床PIONEER結果積極。GS030包括一個基因療法（GS030-DP）和一個可穿戴的光電視覺刺激設備（GS030-MD），通過單次玻璃體內注射，將編碼光敏蛋白的基因導入視網膜神經節(jié)細胞，使它們對光有反應，并且不依賴于被色素性視網膜炎等疾病破壞的光感受器。接受治療1年后的療效數據顯示，一些患者的視力從治療前幾乎無法感知光線到能夠定位和計數物體，藥物總體耐受性良好。
5.FIC光敏療法NDA遭FDA拒絕。Soligenix公司潛在“first-in-class”光動力療法SGX301用于皮膚T細胞淋巴瘤（CTCL）的新藥申請（NDA）收到FDA的RTF（Refuse to file）信函。FDA認為該公司遞交的NDA不完整，無法進行實質性審查。在關鍵III期FLASH（NCT02448381）研究中，SGX301治療組8周時達到病灶減少＞50%的患者比例顯著高于安慰劑組（16%vs4%）。該新藥此前已獲FDA授予的孤兒藥資格和快速通道資格。
6.強生退還NASH RNAi藥物權利。在戰(zhàn)略研發(fā)組合審查后，強生決定將ARO-PNPLA3（JNJ-75220795）全部權利交還給Arrowhead公司。ARO-PNPLA3是一款RNAi療法，旨在降低含PATATIN樣磷脂酶域蛋白3（PNPLA3）在肝臟表達，擬開發(fā)用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。來自I期研究 (NCT04844450) 初步數據顯示，單次給藥后I148M突變純合子患者的肝脂肪劑量依賴性平均減少高達40%。
醫(yī)藥熱點
1.遼寧省發(fā)文規(guī)范高校附屬醫(yī)院設置。近日，遼寧省人民政府發(fā)布《遼寧省加強普通高等醫(yī)學教育臨床教學工作若干措施的通知》。值得關注的是，關于規(guī)范高校附屬醫(yī)院設置方面，《通知》中指出，除國家區(qū)域醫(yī)療中心等符合跨省設立分院區(qū)有關規(guī)定的附屬醫(yī)院外，原則上取消跨省設立的附屬醫(yī)院?！锻ㄖ访鞔_，各有關高校對跨省設立的附屬醫(yī)院予以摘牌，不得再新增跨省設立的附屬醫(yī)院。省、市屬高校（包括民辦高校）設立附屬醫(yī)院的數量一般不超過15家。
2.CDE連發(fā)3個指導原則。日前，CDE又連續(xù)發(fā)布3項指導原則，分別為《化學藥品仿制藥溶液型滴眼劑藥學研究技術指導原則》、《真實世界證據支持藥物注冊申請的溝通交流指導原則（試行）》，以及《藥物真實世界研究設計與方案框架指導原則（試行）》。自發(fā)布之日起施行。
3.猴痘疫情仍構成“國際關注的突發(fā)公共衛(wèi)生事件”。當地時間15日，世衛(wèi)組織總干事譚德塞在每周例行發(fā)布會上表示，猴痘疫情繼續(xù)構成“國際關注的突發(fā)公共衛(wèi)生事件”。上周世衛(wèi)組織舉行了第四次猴痘疫情突發(fā)事件委員會會議，評估猴痘疫情。目前全球新增猴痘病例數量持續(xù)下降，但仍有三十多個國家繼續(xù)上報猴痘病例。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（02月16日)
2. FDA新藥獲批情況（北美02月15日）
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