中藥具有“源于臨床，用于臨床”的特征，大多數(shù)中藥新藥在上市前已經(jīng)擁有一定的人用經(jīng)驗(yàn)歷史。將中藥人用經(jīng)驗(yàn)整合入中藥注冊(cè)的審評(píng)證據(jù)體系，必然是藥品監(jiān)管部門構(gòu)建符合中藥特點(diǎn)的審評(píng)審批技術(shù)評(píng)價(jià)體系的重要組成部分。國(guó)家藥監(jiān)局最新發(fā)布的《中藥注冊(cè)管理專門規(guī)定》（以下簡(jiǎn)稱《專門規(guī)定》）設(shè)立“人用經(jīng)驗(yàn)證據(jù)的合理應(yīng)用”專章，充分重視“人用經(jīng)驗(yàn)”對(duì)中藥安全性、有效性的支撐作用，有利于加快建立和完善“三結(jié)合”審評(píng)證據(jù)體系，極大地激發(fā)中藥新藥研制活力，其意義主要體現(xiàn)在肯定中醫(yī)藥實(shí)踐的獨(dú)特價(jià)值、促進(jìn)多途徑創(chuàng)造性轉(zhuǎn)化、建構(gòu)中國(guó)式新藥創(chuàng)新模式、提升研發(fā)效率與成功率等四方面。
肯定中醫(yī)藥豐富的臨床經(jīng)驗(yàn)，堅(jiān)信中醫(yī)藥實(shí)踐的獨(dú)特價(jià)值
中醫(yī)藥作為中華民族的原創(chuàng)醫(yī)學(xué)科學(xué)，擁有5000多年的傳承發(fā)展歷史和豐富的治病救人實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，它從宏觀、系統(tǒng)、整體三個(gè)維度揭示人的健康和疾病的發(fā)生發(fā)展規(guī)律，是人類文明的瑰寶。
《專門規(guī)定》不僅大力肯定了承載中醫(yī)藥傳承發(fā)展的人用實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，而且通過(guò)明確其具體內(nèi)涵，提出實(shí)現(xiàn)人用經(jīng)驗(yàn)轉(zhuǎn)化為人用證據(jù)的相關(guān)路徑，促進(jìn)其用于中藥新藥臨床研發(fā)過(guò)程，展現(xiàn)了從監(jiān)管部門到中藥研發(fā)者對(duì)中醫(yī)藥臨床經(jīng)驗(yàn)和歷史價(jià)值的充分肯定與堅(jiān)定自信，做到“不忘本來(lái)”“吸收外來(lái)”“面向未來(lái)”，守正創(chuàng)新，推進(jìn)中醫(yī)藥自強(qiáng)。
傳承中醫(yī)臨床經(jīng)驗(yàn)精華，促進(jìn)多途徑創(chuàng)造性轉(zhuǎn)化
中醫(yī)藥5000多年的發(fā)展史，本身就是一部醫(yī)家云集、人才薈萃、學(xué)術(shù)高峰不斷涌現(xiàn)的創(chuàng)新史，篳路襤褸而精彩紛呈，通過(guò)臨床反復(fù)實(shí)踐與歷史檢驗(yàn)而誕生的名家名方已然成為精華之一?！秾ｉT規(guī)定》辯證處理好中藥傳承與創(chuàng)新的關(guān)系，明確中藥新藥研制應(yīng)當(dāng)注重體現(xiàn)中醫(yī)藥原創(chuàng)思維及整體觀，支持研制基于古代經(jīng)典名方、名老中醫(yī)經(jīng)驗(yàn)方、醫(yī)療機(jī)構(gòu)中藥制劑等具有豐富中醫(yī)臨床實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)的中藥新藥；同時(shí)，也鼓勵(lì)應(yīng)用新興科學(xué)和技術(shù)研究闡釋中藥作用機(jī)理，鼓勵(lì)將真實(shí)世界研究、新型生物標(biāo)志物、替代終點(diǎn)決策、以患者為中心的藥物研發(fā)、適應(yīng)性設(shè)計(jì)、富集設(shè)計(jì)等用于中藥療效評(píng)價(jià)，在充分尊重中藥人用經(jīng)驗(yàn)的前提下，應(yīng)用先進(jìn)的現(xiàn)代科學(xué)和技術(shù)研究評(píng)價(jià)其臨床價(jià)值，賦予其精準(zhǔn)臨床定位，實(shí)現(xiàn)中國(guó)式新藥研發(fā)的創(chuàng)造性轉(zhuǎn)化。
開(kāi)創(chuàng)中藥新藥研發(fā)路徑，建構(gòu)中國(guó)式新藥創(chuàng)新模式
人用經(jīng)驗(yàn)是中藥復(fù)方制劑在臨床用藥中積累的對(duì)其適用人群、用藥劑量、療效特點(diǎn)和臨床獲益的認(rèn)識(shí)和總結(jié)。獲取中藥新藥人用經(jīng)驗(yàn)的過(guò)程即為逐步探明其有效性、安全性以及臨床獲益的過(guò)程，貫穿中藥新藥研發(fā)全過(guò)程?！秾ｉT規(guī)定》設(shè)立專章提出人用經(jīng)驗(yàn)證據(jù)的合理利用，進(jìn)一步明確了中藥人用經(jīng)驗(yàn)的具體內(nèi)涵，作為支持中藥安全性、有效性證據(jù)的合規(guī)性方面的藥學(xué)研究要求，以及人用經(jīng)驗(yàn)證據(jù)支持注冊(cè)申請(qǐng)的各種情形，同時(shí)明確了注冊(cè)申請(qǐng)人可根據(jù)中藥人用經(jīng)驗(yàn)對(duì)中藥安全性、有效性的支持程度和不同情形，在研制時(shí)選擇不同的臨床研究路徑，開(kāi)創(chuàng)性地構(gòu)建了中國(guó)式中藥新藥審評(píng)審批技術(shù)評(píng)價(jià)體系，引導(dǎo)中醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。
逐步彰顯中藥臨床價(jià)值，提升研發(fā)效率與成功率
人用經(jīng)驗(yàn)是中醫(yī)藥臨床實(shí)踐的總結(jié)，也是中藥新藥研發(fā)中評(píng)價(jià)中藥安全性、有效性和臨床價(jià)值的重要數(shù)據(jù)來(lái)源。通過(guò)分析人用經(jīng)驗(yàn)歷史數(shù)據(jù)，可明確已有的臨床實(shí)踐的臨床定位、適用人群及療程等關(guān)鍵性安全性、有效性信息，挖掘并逐步顯現(xiàn)人用經(jīng)驗(yàn)中所蘊(yùn)含的處方或藥物的臨床價(jià)值?！秾ｉT規(guī)定》鼓勵(lì)在中醫(yī)臨床實(shí)踐中開(kāi)展高質(zhì)量的人用經(jīng)驗(yàn)研究，明確中藥臨床定位和臨床價(jià)值，基于科學(xué)方法不斷分析總結(jié)，獲得支持注冊(cè)的充分證據(jù)。在實(shí)踐層面，諸如醫(yī)療機(jī)構(gòu)制劑、名老中醫(yī)驗(yàn)方、科研協(xié)定處方、民間秘方等，如能高效利用準(zhǔn)確、全面、高質(zhì)量的人用經(jīng)驗(yàn)數(shù)據(jù)，可大大提升中藥新藥研發(fā)的效率和成功率。
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