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諾未肝癌DNA核酸藥物報(bào)IND。諾未科技自研1類生物制品"NWRD06裸質(zhì)粒DNA注射液"臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲CDE受理，擬用于GPC3陽(yáng)性肝細(xì)胞癌（HCC）根治術(shù)后患者的治療。NWRD06是一款靶向肝癌特異性抗原GPC3的重組融合質(zhì)粒DNA藥物。臨床前研究結(jié)果顯示，NWRD06單藥可顯著降低原發(fā)性肝癌小鼠模型的肝臟腫瘤數(shù)量和腫瘤大小，聯(lián)合PD-1單抗可進(jìn)一步增強(qiáng)抗腫瘤藥效，而且在動(dòng)物模型中具有良好的耐受性。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.安進(jìn)RANKL單抗在華獲批新適應(yīng)癥。安進(jìn)RANKL靶向單抗普羅力（地舒單抗注射液）獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)新適應(yīng)癥，用于治療骨折高風(fēng)險(xiǎn)的男性骨質(zhì)疏松癥。此前，普羅力已獲批用于治療骨折高風(fēng)險(xiǎn)的絕經(jīng)后婦女的骨質(zhì)疏松癥。在患有骨質(zhì)疏松癥男性中開展的全球Ⅲ期研究中，普羅力治療較安慰劑顯著提升患者關(guān)鍵部位的骨密度，患者24個(gè)月后腰椎與全髖骨密度與基線相比增加8.0%和3.4%，且安全性良好。
2.基石PD-L1單抗肺癌適應(yīng)癥在歐盟報(bào)產(chǎn)。基石藥業(yè)PD-L1舒格利單抗的上市申請(qǐng)獲歐洲藥品管理局（EMA）受理，聯(lián)合化療一線治療轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）。去年年底，英國(guó)藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)也受理了舒格利單抗相同適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)。在Ⅲ期GEMSTONE-302研究中，舒格利單抗聯(lián)合化療顯著改善患者的無進(jìn)展生存期和總生存期,研究數(shù)據(jù)已發(fā)表在《柳葉刀·腫瘤學(xué)》上。
3.諾華c-Met抑制劑在華報(bào)產(chǎn)。諾華5.1類新藥卡馬替尼（capmatinib，Tabrecta）的上市申請(qǐng)獲CDE受理。Capmatinib是一種口服c-Met激酶抑制劑，是首個(gè)被FDA批準(zhǔn)用于全線治療METex14跳躍突變轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的靶向藥物。在Ⅱ期GeoMETry-C研究中，卡馬替尼一線治療經(jīng)BIRC評(píng)估的客觀緩解率（ORR）達(dá)到53.3%，研究者評(píng)估的ORR為60%，疾病控制率（DCR）為86.7%。；在METex14跳突伴腦轉(zhuǎn)移患者中，capmatinib的顱內(nèi)ORR達(dá)到50%，顱內(nèi)DCR達(dá)100%。
4.邁威IL-11單抗獲TGA臨床批件。邁威生物自研IL-11單抗9MW3811獲得澳大利亞治療用品管理局 (TGA) 批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)，擬開發(fā)用于多種晚期惡性腫瘤以及纖維化疾病。9MW3811是全球同靶點(diǎn)藥物中首個(gè)開展臨床試驗(yàn)的單抗藥物，也是IL-11靶點(diǎn)第一款進(jìn)入臨床階段的非重組蛋白藥物。該新藥日前已在ClinicalTrials.gov網(wǎng)站上登記啟動(dòng)首次人體I期臨床（NCT05740475）。
5.科倫Nectin-4靶向ADC獲批臨床。科倫旗下科倫博泰開發(fā)的Nectin-4靶向ADC藥物注射用SKB410獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床許可，擬開發(fā)用于晚期實(shí)體瘤的治療。Nectin-4（脊髓灰質(zhì)炎病毒受體4）是一種I型膜蛋白，通過激活PI3K/AKT途徑促進(jìn)腫瘤細(xì)胞增殖、分化、遷移、侵襲等，在尿路上皮癌、膀胱癌、乳腺癌、卵巢癌、胃癌、肝細(xì)胞癌和胰腺癌等多種腫瘤細(xì)胞中高表達(dá)。目前，國(guó)內(nèi)同靶點(diǎn)藥物邁威開發(fā)的創(chuàng)新藥9MW2821研發(fā)進(jìn)展最快，已進(jìn)入Ⅰ期開發(fā)階段。
國(guó)際藥訊
1.蘆可替尼治療白癜風(fēng)獲CHMP推薦上市。Incyte公司外用JAK抑制劑蘆可替尼乳膏（Opzelura）獲歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會(huì)（CHMP）推薦批準(zhǔn)，用于治療成人和12歲以上兒童患者非節(jié)段性白癜風(fēng)。在兩項(xiàng)Ⅲ期臨床中，與安慰劑相比，ruxolitinib治療組第24周時(shí)患者達(dá)到面部白癜風(fēng)癥狀改善至少75%的比例顯著更高（30%vs8%）。2022年7月，該乳膏獲得FDA批準(zhǔn)，成為首個(gè)進(jìn)入美國(guó)市場(chǎng)的白癜風(fēng)療法。
2.CD45靶向放射療法Ⅲ期臨床成功。Actinium公司CD45靶向性放射療法Iomab-B用于提高復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病（ AML）患者接受骨髓移植（BMT）治療機(jī)會(huì)的關(guān)鍵Ⅲ期臨床達(dá)到主要終點(diǎn)。數(shù)據(jù)顯示，Iomab-B較對(duì)照組提高完成BMT的患者比例（100%vs18%）；兩組患者接受BMT治療后達(dá)到緩解的比例分別為75%和6.3%；與對(duì)照組相比，Iomab-B組患者的1年生存率（26.1% vs 13.1%）和中位OS（6.4個(gè)月vs 3.2個(gè)月）均實(shí)現(xiàn)翻倍。Iomab-B總體耐受性良好。
3.禮來Aβ單抗啟動(dòng)一項(xiàng)IIIb期臨床。禮來Aβ單抗donanemab在clinicaltrials.gov網(wǎng)站登記注冊(cè)一項(xiàng)IIIb期臨床試驗(yàn)（TRAILBLAZER-ALZ 6），擬評(píng)估不同給藥方案對(duì)早期阿爾茨海默病（AD）成人淀粉樣蛋白相關(guān)影像學(xué)異常-水腫/積液（ARIA-E）頻率和嚴(yán)重程度的影響。今年1月，F(xiàn)DA以接受過12個(gè)月donanemab持續(xù)治療的患者數(shù)據(jù)不足（應(yīng)至少提供100例）為由，拒絕批準(zhǔn)該藥用于治療早期癥狀性AD（包括AD所致的輕度認(rèn)知障礙以及輕度AD）的加速上市的申請(qǐng)。
4.創(chuàng)新細(xì)胞療法血癌早期臨床積極。Orca Bio公司同種異體細(xì)胞療法Orca-T用于治療急性髓系白血病（AML）、急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）、骨髓增生異常綜合征（MDS）和其他血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者的Ⅰb/Ⅱ期臨床12個(gè)月治療數(shù)據(jù)積極。Orca-T聯(lián)合BFT（白消安、氟達(dá)拉濱和塞替派）方案的患者無復(fù)發(fā)生存率達(dá)到87%，無移植物抗宿主疾病并且無復(fù)發(fā)的生存率（GRFS）為81%，試驗(yàn)中患者的總生存率達(dá)到94%。此前，F(xiàn)DA已授予Orca-T孤兒藥資格，用于增強(qiáng)造血干細(xì)胞移植手術(shù)的細(xì)胞定植。
5.歐盟CHMP不推薦默沙東新冠口服藥上市。歐洲藥品管理局人用藥品委員會(huì)（CHMP）不建議批準(zhǔn)默沙東與Ridgeback公司聯(lián)合開發(fā)的新冠口服藥LAGEVRIO（Molnupiravi）上市。CHMP認(rèn)為沒有足夠數(shù)據(jù)能證明Molnupiravir對(duì)未補(bǔ)充氧氣且伴有進(jìn)展為重癥高風(fēng)險(xiǎn)因素的輕中度新冠患者有臨床獲益。Molnupiravir是一款口服核苷類似物，也是全球首個(gè)獲批的口服抗新冠病毒療法。
6.艾伯維達(dá)成約7億美元眼科基因療法合作。艾伯維宣布與Capsida公司擴(kuò)大戰(zhàn)略合作，將利用后者新型腺相關(guān)病毒（AAV）工程平臺(tái)和制造能力結(jié)合，合作開發(fā)和商業(yè)化針對(duì)眼部疾病的3個(gè)基因藥物。根據(jù)協(xié)議，Capsida公司將獲得7000萬(wàn)美元的前期付款和股權(quán)投資，可能高達(dá)5.95億美元的期權(quán)費(fèi)和研發(fā)里程碑付款，以及商業(yè)里程碑付款。艾伯維將負(fù)責(zé)治療藥物的開發(fā)和商業(yè)化。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.廣東補(bǔ)助百名返聘專家每人每年20萬(wàn)。近日，廣東省衛(wèi)健委印發(fā)《廣東省百名衛(wèi)生首席專家下基層計(jì)劃實(shí)施方案（2023—2025年）》指出，選聘100名具有二級(jí)以上公立醫(yī)院執(zhí)業(yè)經(jīng)歷、高級(jí)職稱且符合相關(guān)條件的退休醫(yī)生擔(dān)任首席專家，下沉到廣東省47家中心衛(wèi)生院全職工作3年，建設(shè)1個(gè)特色?？?，開展1項(xiàng)以上新業(yè)務(wù)、新技術(shù)，“傳、幫、帶”打造1個(gè)專科團(tuán)隊(duì)?！斗桨浮访鞔_，在人事關(guān)系、現(xiàn)享受的退休待遇不變的情況下，由廣東省財(cái)政給予每人每年20萬(wàn)元補(bǔ)助。
2.上海首個(gè)人類遺傳資源管理咨詢門診開設(shè)。復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院宣布，該院已開設(shè)上海首個(gè)“人類遺傳資源管理咨詢門診”，主要面向研究者，針對(duì)人類遺傳資源管理的申報(bào)、備案過程中的問題進(jìn)行解答。每周一次的人類遺傳資源管理咨詢門診，可更好地服務(wù)臨床，滿足申請(qǐng)人的個(gè)性化需求。中山醫(yī)院同時(shí)也開通了“中山醫(yī)院人類遺傳資源管理”微信公眾號(hào)，隨時(shí)接受申請(qǐng)咨詢。這兩項(xiàng)舉措均為上海醫(yī)療機(jī)構(gòu)的首次探索實(shí)踐。
3.輝瑞擬收購(gòu)Seagen。2023年2月27日早間，《華爾街日?qǐng)?bào)》發(fā)文稱：“輝瑞擬收購(gòu)Seagen，收購(gòu)價(jià)可能超過300億美元”。據(jù)知情人士透露，輝瑞欲收購(gòu)Seagen，目前正處在早期談判階段。該談判可能受反壟斷法案等多重因素影響，暫不可知最終結(jié)果。去年6月，曾有消息透露，默沙東欲以400億美元的價(jià)格收購(gòu)Seagen，或因收購(gòu)價(jià)格未達(dá)成一致，談判破裂。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（02月27日)
2. FDA新藥獲批情況（北美02月23日）
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