今日頭條
君實PCSK9單抗降脂III期臨床積極。君實生物PCSK9單抗昂戈瑞西單抗（JS002）治療原發(fā)性高膽固醇血癥和混合型高脂血癥的兩項III期臨床（JS002-003和JS002-006）均達(dá)到主要終點。昂戈瑞西單抗在兩項研究中均表現(xiàn)出顯著的降脂療效，且安全性良好。詳細(xì)結(jié)果將在國際學(xué)術(shù)會議上公布。目前，國內(nèi)已有兩款進口PCSK9單抗獲批上市，尚無國產(chǎn)PCSK9單抗獲批上市。
國內(nèi)藥訊
1.賽諾菲四價流感疫苗獲批用于嬰幼兒。賽諾菲開發(fā)的四價流感病毒裂解疫苗凡爾佳（VaxigripTetra）獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)用于6~35月齡嬰幼兒預(yù)防接種。在中國開展的大型Ⅲ期臨床數(shù)據(jù)顯示，6~35月齡兒童使用全劑量（15μgHA/毒株）流感疫苗與半劑量（7.5μgHA/毒株）疫苗對比，能夠提高疫苗的免疫原性，對流感四個毒株亞型的血清保護率最高達(dá)97.4%，且不良反應(yīng)發(fā)生率類似。
2.優(yōu)銳引進COPD新藥啟動III期臨床。優(yōu)銳醫(yī)藥從Verona公司引進的吸入用磷酸二酯酶3/4（PDE3/4）抑制劑恩塞芬汀(ensifentrine),在clinicaltrials.gov網(wǎng)站上登記注冊一項III期臨床，計劃在廣東省開展隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗，評估用于治療中重度慢性阻塞性肺病患者的療效和安全性。去年年底，該新藥已在用于慢性阻塞性肺病維持治療的Ⅲ期臨床（ENHANCE-1）達(dá)到主要和關(guān)鍵次要終點。Verona計劃在今年上半年向FDA遞交上市申請。
3.強生IL-23單抗擬納入突破性療法。強生古塞奇尤單抗注射液獲CDE擬納入突破性治療品種，適應(yīng)癥為：治療中重度活動性克羅恩病成年患者。古塞奇尤單抗（Tremfya）是全球首個獲批的白介素23（IL-23）抑制劑，可以靶向抑制IL-23這種在自身免疫性疾病中起到關(guān)鍵性作用的細(xì)胞因子。2019年12月，該新藥獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，用于治療中重度斑塊狀銀屑病成人患者。
4.諾華FIC補體抑制劑擬納入突破性療法。諾華1類新藥LNP023膠囊（iptacopan）獲CDE擬納入突破性治療品種，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）。Iptacopan是一款同類首創(chuàng)靶向補體旁路途徑B因子抑制劑，它作用于C5末端通路的上游，同時控制血管內(nèi)溶血和血管外溶血，彌補了抗C5抗體的不足。去年3月，CDE已將其納入突破性治療品種，用于C3腎小球?。–3G）患者的治療。
5.科望CD39/TGF-β雙抗上Ⅰ期臨床。科望醫(yī)藥CD39/TGF-β雙抗ES014在治療晚期實體瘤患者的Ⅰ期臨床完成首例患者給藥。該項試驗的主要研究者為上海市胸科醫(yī)院腫瘤科主任陸舜教授。ES014可通過同時作用于CD39腺苷通路和TGF-β信號通路，將免疫抑制的腫瘤免疫微環(huán)境轉(zhuǎn)變?yōu)槊庖呋罨臓顟B(tài)。在腫瘤患者胸腹水樣本體外模型研究中，ES014已顯示出顯著的免疫促進和腫瘤殺傷特征。
國際藥訊
1.硬纖維瘤小分子新藥獲優(yōu)先審評資格。SpringWorks公司口服特異性γ-分泌酶小分子抑制劑nirogacestat的新藥申請獲FDA受理，用于治療硬纖維瘤。FDA同時授予其優(yōu)先審評資格，將于今年8月27日前完成審查。在Ⅲ期DeFi試驗中，nirogacestat顯著改善患者的無進展生存期，將患者疾病進展風(fēng)險降低71%。此前，該新藥已獲得FDA治療硬纖維瘤和EMA治療軟組織肉瘤的孤兒藥資格。
2.KIT/PDGFRα抑制劑SM臨床積極。Blueprint公司口服KIT/PDGFRα抑制劑Ayvakit（avapritinib）在AAAAI2023年會上公布用于治療惰性系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（SM）的國際Ⅱ期PIONEER臨床詳細(xì)結(jié)果。與對照組相比，Ayvakit治療組24周時患者的平均TSS改變具有統(tǒng)計學(xué)顯著改善（下降15.6分vs下降9.2分，p=0.003）；藥物的耐受性良好。Ayvakit該適應(yīng)癥的補充新藥申請正接受FDA優(yōu)先審評?；瘬碛性撔滤幍拇笾腥A區(qū)權(quán)益。
3.長效HIV療法聯(lián)合用藥I期臨床積極。吉利德長效HIV衣殼蛋白抑制劑lenacapavir（Sunlenca）與Teropavimab和Zinlirvimab聯(lián)用在治療HIV感染的I期臨床結(jié)果積極。Sunlenca已獲得FDA和歐盟批準(zhǔn)上市，是全球首個用于一年兩次給藥治療多重耐藥HIV患者的HIV衣殼抑制劑。數(shù)據(jù)顯示，lenacapavir三聯(lián)方案在治療26周時，可使90%患者 HIV病毒得到完全抑制，而且藥物總體耐受性良好。詳細(xì)結(jié)果將在第30屆逆轉(zhuǎn)錄病毒和機會性感染會議（CROI）上公布。
4.諾華放棄NASH療法PLN-1474。專注于纖維化疾病領(lǐng)域的Pliant公司宣布，諾華已終止合作開發(fā)用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的整合素αVβ1抑制劑PLN-1474，終止協(xié)議將于2023年4月18日生效。2019年10月，諾華與Pliant Therapeutics簽訂合作協(xié)議，向Pliant支付5000萬美元首付款以及未來4.16億美元的里程碑付款，以獲取PLN-1474和未來3個整合素候選產(chǎn)品的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。目前，Pliant已獲得2900萬美元的里程碑付款。
5.Nektar新型自免藥物Ⅱ期臨床失敗。Nektar公司開發(fā)的新型IL-2偶聯(lián)物Rezpegaldesleukin（REZPEG，NKTR-358, LY3471851）治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）患者的II期ISLAND研究未達(dá)到主要終點和關(guān)鍵次要終點。與安慰劑組相比，NKTR-358治療組SLEDAI-2K評分（系統(tǒng)性紅斑狼瘡疾病活動度評分）降低4分以上的患者比例不具統(tǒng)計學(xué)顯著性差異。此外，生物標(biāo)志物數(shù)據(jù)表明，NKTR-358可促進Treg細(xì)胞的劑量依賴性增殖，這與先前的研究一致。
6.拜耳2022年財報公布。2月28日，拜耳發(fā)布2022年業(yè)績報告，全年營收507.39億歐元，同比增長15.1%；制藥業(yè)務(wù)收入為192.52億歐元，同比增長4.9%；中國區(qū)收入42.59億歐元，同比增長10.4%。2022年，拜耳制藥業(yè)務(wù)表現(xiàn)最好的兩款藥物分別為眼科用藥Eylea（32.13億歐元，+10.1%）和抗凝藥Xarelto（45.16億歐元，-4.6%），前列腺癌新藥Nubeqa增幅最大（+112.8%），全年銷售額達(dá)4.66億歐元。
醫(yī)藥熱點
1.劉俊彩任北京市衛(wèi)健委主任。2月28日，北京市十六屆人大常委會第一次會議決定人事任命事項。任命劉俊彩為北京市衛(wèi)健委主任。2月16日，中共北京市委組織部發(fā)布干部任前公示，劉俊彩擬任市政府組成部門正職。劉俊彩，女，漢族，1969年12月生，研究生，經(jīng)濟學(xué)碩士、工商管理碩士，農(nóng)工黨員，現(xiàn)任十四屆市政協(xié)常委，農(nóng)工黨北京市委副主委，曾任北京市東城區(qū)人民政府副區(qū)長。
2.上海新華醫(yī)院罕見病綜合服務(wù)中心揭牌。2月28日是國際罕見病日，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院上海市兒科醫(yī)學(xué)研究所、上海市兒童罕見病診治中心聯(lián)合北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會設(shè)立的上海新華醫(yī)院-病痛挑戰(zhàn)基金會罕見病綜合服務(wù)中心正式揭牌。該服務(wù)中心的設(shè)立，旨在通過建立罕見病患者支持體系，為患者提供醫(yī)療信息、直接援助、疾病管理知識、家庭支持等服務(wù)，配套罕見病醫(yī)療援助工程上海新華專項，向來院治療的貧困罕見病患者提供醫(yī)療援助。
3.香港全面撤銷“口罩令”。香港特區(qū)行政長官李家超28日宣布，鑒于目前香港疫情整體風(fēng)險可控，從3月1日起解除所有場所的“口罩令”，在室內(nèi)、戶外及乘坐公共交通工具時均不用戴口罩。高風(fēng)險地方如醫(yī)院、養(yǎng)老院等可以自行要求佩戴口罩。香港維持2年多、長達(dá)950多天的口罩令的撤銷，代表香港全面恢復(fù)正常。
4.我國流感、諾如病毒感染進入高發(fā)期。2月27日下午，國務(wù)院聯(lián)防聯(lián)控機制召開新聞發(fā)布會，介紹鞏固疫情防控重大成果有關(guān)情況。國家衛(wèi)健委醫(yī)療應(yīng)急司司長郭燕紅介紹，近期，不少的省份出現(xiàn)像流感和諾如病毒感染這些季節(jié)性傳染病的聚集性發(fā)生。針對這些季節(jié)性傳染病，各級醫(yī)療機構(gòu)將進一步強化預(yù)檢分診，發(fā)熱門診、腸道門診都要做到應(yīng)開盡開，并儲備一定數(shù)量的治療藥物，切實保障好就診的患者的醫(yī)療需求。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（02月28日)
2. FDA新藥獲批情況（北美02月27日）
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