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微芯口服HDAC抑制劑III期臨床積極。微芯生物自研HDAC口服抑制劑西達(dá)本胺聯(lián)合R-CHOP方案（利妥昔單抗、環(huán)磷酰胺、阿霉素、長(zhǎng)春新堿、強(qiáng)的松）治療MYC/BCL2雙表達(dá)彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤初治患者的III期臨床（DEB試驗(yàn)）期中結(jié)果積極。經(jīng)獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會(huì)（IDMC）評(píng)估，該項(xiàng)研究達(dá)到預(yù)設(shè)的療效與安全性指標(biāo)，建議申辦者提前遞交附條件上市申請(qǐng)。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.新碼引進(jìn)HER2 ADC臨床積極。新碼生物與安博生物聯(lián)合開(kāi)發(fā)的靶向HER2抗體偶聯(lián)藥物（ADC）ARX788在治療HER2陽(yáng)性乳腺癌患者的Ⅱ/Ⅲ期臨床達(dá)到主要終點(diǎn)。獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)測(cè)委員會(huì)（IDMC）的中期分析顯示，與對(duì)照藥物（拉帕替尼聯(lián)合卡培他濱）相比，ARX788治療顯著改善患者的的無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）。新碼生物計(jì)劃盡快向NMPA提交ARX788的上市申請(qǐng)。
2.榮昌「泰它西普」啟動(dòng)IgA腎病III期臨床。榮昌生物BLyS/APRIL雙靶點(diǎn)融合蛋白泰它西普登記啟動(dòng)一項(xiàng)III期臨床，評(píng)估用于治療原發(fā)性IgA腎病患者的有效性和安全性。該項(xiàng)研究主要研究者由北京大學(xué)第一醫(yī)院醫(yī)學(xué)博士呂繼成擔(dān)任。II期臨床（登記號(hào)：NCT04291781）數(shù)據(jù)顯示，用藥24周后，泰它西普240mg組受試者24小時(shí)尿蛋白平均水平較基線下降49%（p<0.05）。在美國(guó)，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)該藥開(kāi)展IgA腎病的Ⅲ期臨床試驗(yàn)。
3.恒瑞1類(lèi)新藥獲批肺部感染臨床。恒瑞醫(yī)藥1類(lèi)化藥HRS-8427獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床默示許可，擬開(kāi)發(fā)用于肺部感染的治療。HRS-8427可通過(guò)抑制細(xì)胞壁的生物合成發(fā)揮抑菌殺菌作用，臨床前顯示其在多個(gè)標(biāo)準(zhǔn)菌株和臨床分離菌株構(gòu)建的小鼠感染模型中發(fā)揮抗菌藥效，且安全性良好。此前，該新藥已獲CDE批準(zhǔn)開(kāi)展針對(duì)尿路感染的I期臨床。
4.新型TRPV3抑制劑在華報(bào)IND。Kamari Pharma公司進(jìn)口1類(lèi)化藥KM-001乳膏的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲CDE受理。KM-001是一款TRPV3抑制劑，可與TRPV3通道結(jié)合，阻斷其對(duì)離子的通透性，從而減少其活性和對(duì)生理過(guò)程和疾病發(fā)展的影響。TRPV3已被證明是導(dǎo)致瘙癢的重要通路之一。目前KM-001正在開(kāi)展兩項(xiàng)Ⅰ期臨床試驗(yàn)，評(píng)估用于慢性單純性地衣和點(diǎn)狀掌跖角化病（PPKP1）/先天性厚甲癥（PC）患者的治療潛力。
5.康寧杰瑞與斯微生物開(kāi)展臨床合作。康寧杰瑞自研PD-L1/OX40雙抗KN052擬與斯微生物SWP1001個(gè)性化腫瘤疫苗開(kāi)展聯(lián)合用藥臨床研究。KN052能同時(shí)識(shí)別PD-L1與OX40，可有效阻斷PD-L1與PD-1的相互作用，并激活OX40信號(hào)通路。在MC38腫瘤模型中，KN052已顯示出具有協(xié)同抗腫瘤活性。該新藥去年2月已在國(guó)內(nèi)獲批開(kāi)展治療晚期實(shí)體瘤的Ⅰ期臨床。
6.和譽(yù)EGFR抑制劑授權(quán)給艾力斯。和譽(yù)醫(yī)藥與艾力斯醫(yī)藥簽署《許可協(xié)議》，和譽(yù)醫(yī)藥授予后者新一代小分子表皮生長(zhǎng)因子受體酪氨酸激酶抑制劑（EGFR-TKI）ABK3376在中國(guó)（中國(guó)大陸、香港、澳門(mén)和臺(tái)灣地區(qū)）區(qū)域研究、開(kāi)發(fā)、制造、使用以及銷(xiāo)售的獨(dú)家許可。根據(jù)協(xié)議，和譽(yù)醫(yī)藥將獲得最高不超過(guò)1.8790億美元的首付款、開(kāi)發(fā)及銷(xiāo)售里程碑付款，以及產(chǎn)品的銷(xiāo)售分成。
國(guó)際藥訊
1.3月5款創(chuàng)新藥有望獲FDA批準(zhǔn)上市。根據(jù)PDUFA的預(yù)期目標(biāo)日期，F(xiàn)DA預(yù)計(jì)3月將對(duì)5款創(chuàng)新藥物的批準(zhǔn)做出監(jiān)管決定。5款藥物分別為：Acadia公司擬用于治療Rett綜合征的新型合成類(lèi)似物Trofinetide；Cidara公司擬用于治療念珠菌血癥與侵襲性念珠菌病的創(chuàng)新棘球白素Rezafungin；Pharming公司擬用于磷脂酰肌醇3-激酶δ綜合征的PI3K抑制劑Leniolisib；BioMarin公司擬用于治療血友病A的基因療法Valoctocogene Roxaparvovec；Biohaven/輝瑞擬用于治療偏頭痛的小分子CGRP拮抗劑Zavegepant。
2.IL-6單抗獲批治療風(fēng)濕性多肌痛。FDA批準(zhǔn)再生元與賽諾菲聯(lián)合開(kāi)發(fā)的IL-6單抗sarilumab（商品名：Kevzara）新適應(yīng)癥，用于治療對(duì)皮質(zhì)類(lèi)固醇（CS）反應(yīng)不佳或無(wú)法耐受皮質(zhì)類(lèi)固醇減量的風(fēng)濕性多肌痛成年患者。在III期臨床（SAPHYR）中，與安慰劑相比，sarilumab治療達(dá)到持續(xù)緩解的患者比例顯著更高（28%vs10%，p=0.0193)。Sarilumab也是首款獲FDA批準(zhǔn)治療該疾病的生物制劑。
3.K藥治療早期NSCLC達(dá)Ⅲ期主要終點(diǎn)。默沙東PD-1抗體Keytruda（pembrolizumab）聯(lián)合鉑類(lèi)化療用于新輔助治療可切除II、IIIA、IIIB期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）以及在患者手術(shù)后單藥輔助治療的Ⅲ期臨床達(dá)到共同無(wú)事件存活期（EFS）主要終點(diǎn)。中期分析顯示，與新輔助安慰劑+化療和手術(shù)后輔助安慰劑相比，pembrolizumab的輔助與新輔助治療方案顯著改善患者的EFS；患者的病理學(xué)完全緩解（pCR）和主要病理緩解（mPR）均具統(tǒng)計(jì)顯著性的改善。此外，未觀察到新的安全性信號(hào)。
4.補(bǔ)體C3靶向RNAi療法早期臨床積極。Arrowhead公司靶向補(bǔ)體蛋白C3的RNAi療法ARO-C3在Ⅰ/Ⅱ期臨床中獲積極結(jié)果。中期結(jié)果顯示：ARO-C3導(dǎo)致血清中C3蛋白水平出現(xiàn)劑量依賴(lài)性降低，在檢驗(yàn)的最高劑量平均降低88%。由于C3蛋白在補(bǔ)體信號(hào)通路中位于C5蛋白的上游，Arrowhead認(rèn)為它在治療多種補(bǔ)體介導(dǎo)疾病（包括IgA腎病、C3腎小球病、陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿和其他腎臟和血液學(xué)適應(yīng)癥）中具有潛力。
5.CAR-T公司完成2億美元A輪融資。CARGO Therapeutics宣布完成2億美元的A輪融資，以用于支持其靶向CD22的CAR-T候選療法CRG-022開(kāi)展Ⅱ期臨床試驗(yàn)。Ⅰ期臨床中期結(jié)果顯示，在38例CD19靶向CAR-T療法耐藥的大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL）患者中，CRG-022的客觀緩解率和完全緩解率分別達(dá)到68%和53%，患者中位總生存期為22.5個(gè)月。此前，該新藥已獲得FDA授予突破性療法認(rèn)定。
6.默沙東退還NASH新藥權(quán)益。NGM Bio在2022年財(cái)報(bào)中披露，默沙東已終止MK-3655（NGM313）治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的IIb期研究，并于2023年4月底將MK-3655及其相關(guān)化合物的許可權(quán)全部歸還NGM Bio公司。NGM313是一款β-Klotho/FGFR1c靶向單抗，擬開(kāi)發(fā)用于治療NASH和2型糖尿病。在I期臨床中，注射一次NGM313可顯著降低肥胖且具有胰島素抗性的非酒精性脂肪肝病(NAFLD)患者的肝臟脂肪水平，并且改善多項(xiàng)代謝指標(biāo)。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.雷平任天津市衛(wèi)健委主任。2月28日，天津市第十八屆人民代表大會(huì)常務(wù)委員會(huì)第一次會(huì)議通過(guò)一批人事任命。其中提到，任命雷平為天津市衛(wèi)健委主任。根據(jù)公開(kāi)信息，雷平，中共黨員，醫(yī)學(xué)博士，教授，主任醫(yī)師，博士生導(dǎo)師，國(guó)家“百千萬(wàn)”人才工程國(guó)家級(jí)人選，國(guó)務(wù)院特貼專(zhuān)家。天津市衛(wèi)健委官網(wǎng)“領(lǐng)導(dǎo)信息”欄目更新信息還顯示，雷平除擔(dān)任天津市衛(wèi)健委主任外，還擔(dān)任天津市衛(wèi)健委黨委副書(shū)記、天津市中醫(yī)藥管理局局長(zhǎng)、天津市愛(ài)國(guó)衛(wèi)生運(yùn)動(dòng)委員會(huì)辦公室主任。
2.葛均波建議縮短醫(yī)生培養(yǎng)時(shí)間。全國(guó)兩會(huì)召開(kāi)前夕，全國(guó)政協(xié)委員、中國(guó)科學(xué)院院士葛均波建議建立體系縮短醫(yī)生培養(yǎng)時(shí)間。他表示，目前國(guó)內(nèi)醫(yī)學(xué)生的畢業(yè)后教育和研究生培養(yǎng)是割裂的，醫(yī)院還有規(guī)培和專(zhuān)培制度，體系較為混亂，應(yīng)該建立體系使人才培養(yǎng)更加節(jié)省時(shí)間，醫(yī)生拿到執(zhí)業(yè)證書(shū)后，哪怕不是博士也可以看病。葛均波表示，學(xué)歷不等于能力，他呼吁建立協(xié)調(diào)機(jī)制，讓好醫(yī)生、醫(yī)學(xué)科學(xué)家并存，“兩條腿走路”。
3.禮來(lái)胰島素狂降70%。3月1日，禮來(lái)胰島素類(lèi)藥物全線降價(jià)70%。具體降價(jià)方式如下：非品牌賴(lài)脯胰島素（100U/ml）價(jià)格下調(diào)至25美元/瓶，2023年5月1日生效；品牌賴(lài)脯胰島素Humalog（100U/ml）和人胰島素Humulin（100U/ml）降價(jià)70%，2023年四季度生效；可互換胰島素生物類(lèi)似藥Rezvoglar（甘精胰島素-aglr）5支裝KwikPens定價(jià)為92美元，相當(dāng)于賽諾菲Lantus的78%折扣，2023年4月1日生效。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（03月02日)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月01日）
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