今日頭條
上海海和MET抑制劑獲批附條件上市。海和藥物MET抑制劑谷美替尼片獲國家藥監(jiān)局附條件批準，用于治療MET外顯子14跳變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌（NSCLC）。在II期臨床SCC244-108（GLORY）中，谷美替尼在總體人群、初治患者以及既往經(jīng)治患者的ORR分別為60.9%、66.7%、51.9%；中位緩解持續(xù)時間（DoR）為8.2個月，中位無進展生存時間（mPFS）為7.6個月。在美國，該藥已獲得FDA授予孤兒藥資格。
國內(nèi)藥訊
1.度普利尤單抗新適應(yīng)癥在華報產(chǎn)。賽諾菲IL-4/IL-13抑制劑度普利尤單抗新適應(yīng)癥的上市申請獲國家藥監(jiān)局受理，新適應(yīng)癥推測為用于成人結(jié)節(jié)性癢疹（PN）的治療。兩項III期研究PRIME和PRIME2結(jié)果顯示，度普利尤單抗治療組瘙癢較基線顯著改善的患者比例分別達到44%和37%，安慰劑組分別為16%和22%。該療法此前已在中國獲批用于中重度特應(yīng)性皮炎適應(yīng)癥。
2.FIC淀粉蛋白抗體啟動國際Ⅲ期臨床。阿斯利康及其旗下Alexion公司登記啟動一項國際（含中國）Ⅲ期臨床，計劃在Mayo IIIb期AL型淀粉樣變性初治患者中評價其潛在“first-in-class”纖維反應(yīng)性單抗藥物CAEL-101聯(lián)合漿細胞病治療對比安慰劑聯(lián)合漿細胞病治療的有效性和安全性。該研究中國主要研究者由中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院醫(yī)學(xué)博士張抒楊擔任。
3.華東醫(yī)藥小分子GLP-1R激動劑報IND。華東醫(yī)藥自研1類化藥HDM1002片的臨床試驗申請獲CDE受理。HDM1002是第7款申報臨床的國產(chǎn)小分子GLP-1R激動劑；國內(nèi)同類產(chǎn)品銳格醫(yī)藥的RGT-075以及華東醫(yī)藥引進的TTP273均已進入II期臨床開發(fā)階段。目前已上市GLP-1R激動劑如司美格魯肽、利拉魯肽等，多為多肽類注射藥物，尚無小分子GLP-1R激動劑上市。
4.深圳新合mRNA腫瘤疫苗報胃癌IND。深圳新合生物1類生物制品XH101注射液的臨床試驗申請獲CDE受理。XH101是一款全球首創(chuàng)、靶向胃癌公共新抗原的治療性mRNA腫瘤疫苗，已在臨床前研究中顯示出能有效激發(fā)患者的T細胞免疫應(yīng)答及腫瘤細胞殺傷效應(yīng)，具有顯著的臨床治療潛力。據(jù)IARC統(tǒng)計，2020年全球約有110萬胃癌病例，中國患者占據(jù)其中的43.9%，約48萬例，位居全球第一。
5.上海醫(yī)藥CDK4/6抑制劑開展聯(lián)合用藥研究。上海醫(yī)藥CDK4/6口服小分子抑制劑SPH4336擬聯(lián)合康方生物PD1/CTLA-4雙特異性抗體開坦尼®（卡度尼利單抗注射液）開展聯(lián)合用藥臨床研究，評估用于治療高分化脂肪肉瘤（WDLS）/去分化脂肪肉瘤（DDLS）等適應(yīng)癥的安全性與有效性。SPH4336已在治療晚期實體瘤的I期臨床獲得安全性結(jié)果，并顯示出良好的藥效。目前，F(xiàn)DA已批準SPH4336針對局部晚期或轉(zhuǎn)移性脂肪肉瘤開展II期臨床試驗。
6.中生制藥收購F-star獲CFIUS批準。美國外國投資委員會（“CFIUS”）批準中國生物制藥全資附屬公司invoX以現(xiàn)金約1.61億美元收購F-star公司。通過收購，中國生物制藥獲得該公司新一代雙特異性抗體平臺以及3款處于臨床階段的雙特異性抗體（FS118、FS222和FS120）。其中，F(xiàn)S118是一種靶向PD-L1及LAG-3的雙檢查點抑制劑，目前正在Ⅱ期臨床中用于治療頭頸部癌癥患者；FS222是一款靶向CD137（4-1BB）及PD-L1的雙抗藥物；FS120是一款靶向OX40及CD137的雙重激動劑。
國際藥訊
1.Novan公司FIC抗病毒凝膠報NDA。Novan公司潛在“first-in-class”局部抗病毒凝膠SB206（10.3% berdazimer）的新藥上市申請（NDA）獲FDA受理，用于治療傳染性軟疣，PDUFA日期為明年1月5日。在關(guān)鍵Ⅲ期臨床B-SIMPLE4中，SB206治療12周后患者實現(xiàn)病灶完全清除的患者比例更高，具統(tǒng)計學(xué)意義的顯著改善（p值<0.001），藥物耐受性良好，沒有報告藥物相關(guān)嚴重不良事件，最常見的不良事件多為應(yīng)用部位的輕度疼痛和輕中度紅斑。
2.阿斯利康引進ASO療法報NDA。Ionis與阿斯利康聯(lián)合開發(fā)的反義寡核苷酸（ASO）療法eplontersen的新藥申請（NDA）獲FDA受理，用于治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）介導(dǎo)的淀粉樣變多發(fā)性神經(jīng)病變（ATTRv-PN），PDUFA日期為今年12月22日。III期NEURO-TTRansform研究中期結(jié)果顯示，Eplontersen治療使患者的血清轉(zhuǎn)甲狀腺素濃度較基線平均降低81.2%（p<0.0001），患者mNIS+7評分自基線的改變百分比與安慰劑組相比也具有顯著性改善。
3.楊森IL-23R拮抗劑銀屑病Ⅱb期臨床積極。楊森與Protagonist公司聯(lián)合開發(fā)的IL-23R拮抗多肽JNJ-2113治療中重度斑塊狀銀屑病的Ⅱb期臨床（FRONTIER 1）達到主要終點。與安慰劑相比，JNJ-2113治療的患者達到PASI 75標準的患者比例更高，具統(tǒng)計學(xué)顯著性；藥物的耐受性良好，藥物組各組別患者產(chǎn)生不良反應(yīng)的比率與安慰劑組相當。詳細數(shù)據(jù)將于2023年第2季度的醫(yī)學(xué)會議當中公布。
4.體內(nèi)CRISPR基因編輯療法獲批臨床。FDA批準Intellia公司體內(nèi)CRISPR基因編輯療法NTLA-2002的新藥研究（IND）申請，擬用于治療遺傳性血管性水腫（HAE）。NTLA-2002通過脂質(zhì)納米顆粒（LNP）以mRNA形式遞送CRISPR-Cas9基因編輯系統(tǒng)，靶向敲除KLKB1基因，以永久性降低血漿中激肽釋放酶活性，從而防止HAE的發(fā)作。公布在ACAAI2022年會上的Ⅰ/Ⅱ期臨床顯示，NTLA-2002（25mg和75mg）治療使患者的激肽水平降幅分別達到64%與92%。
5.A型血友病基因療法再遭FDA延遲審查。Biomarin公司A型血友病基因療法Roctavian的生物制品許可申請（BLA）的PDUFA日期被FDA推遲至2023年6月30日。這是FDA第二次延長Roctavian的BLA審查時間。Roctavian旨在通過一次性治療使患者獲得表達FVIII的基因，解決患者需要長期注射預(yù)防性凝血因子的需求。III期GENEr8-1研究3年分析數(shù)據(jù)顯示，患者的平均年出血事件率減少了80%，而凝血因子VIII的使用減少了94%，而且有92%的患者還不需要預(yù)防性治療。
6.神經(jīng)疾病藥物公司Rapport完成A輪融資。神經(jīng)疾病精準藥物公司Rapport宣布完成1億美元A輪融資。Rapport公司的開發(fā)策略利用受體相關(guān)蛋白（RAP）來開發(fā)針對已經(jīng)過遺傳學(xué)和臨床驗證的靶點，有望為目前沒有有效療法的神經(jīng)疾病提供精準的小分子治療藥物。目前，該公司主打在研項目正在針對耐藥性癲癇發(fā)作適應(yīng)癥開展Ⅰ期臨床研究，評估藥物的安全性與初步療效。
醫(yī)藥熱點
1.江蘇首家宮頸癌綜合防治一體化門診成立。3月7日上午，“揚州市宮頸癌綜合防治一體化門診”在揚州市婦幼保健院正式揭牌。這是江蘇省首個設(shè)區(qū)市婦幼保健院開展消除宮頸癌項目的示范點，旨在加快推進“HPV疫苗接種、宮頸癌篩查、診治和救助相銜接”的宮頸癌三級綜合防治模式，積極探索“預(yù)防為主、醫(yī)防融合、規(guī)范康復(fù)”的揚城模式，為江蘇全省消除宮頸癌工作提供更多經(jīng)驗和借鑒。
2.江蘇大學(xué)揚中臨床醫(yī)學(xué)院成立。3月1日，江蘇大學(xué)揚中臨床醫(yī)學(xué)院揭牌儀式在揚中市人民醫(yī)院隆重舉行。江蘇大學(xué)黨委書記袁壽其表示，校院雙方將以此次揭牌為契機，大膽探索，努力實踐，不斷深化校院合作，在拓寬發(fā)展新空間、發(fā)揮臨床醫(yī)學(xué)院職能、促進醫(yī)教協(xié)同三個方面加以推進，努力開創(chuàng)醫(yī)療衛(wèi)生人才培養(yǎng)、科技創(chuàng)新和社會服務(wù)事業(yè)的嶄新局面。
3.全國人大代表龐國明建議建立中醫(yī)疫病防治體系。全國兩會期間，全國人大代表、河南省開封市中醫(yī)院理事長龐國明建議，建立國家中醫(yī)疫病防治體系，全面加強中醫(yī)醫(yī)療機構(gòu)發(fā)熱門診感染性疾病科、肺病科等重點科室的建設(shè)，將中醫(yī)藥應(yīng)急隊伍納入衛(wèi)生應(yīng)急隊伍建設(shè)統(tǒng)籌規(guī)劃，全方位融入國家傳染病防治的預(yù)防、救治、康復(fù)、研究等整體防控救治體系。
4.智利發(fā)現(xiàn)首例水獺感染禽流感病例。當?shù)貢r間7日，智利國家漁業(yè)和水產(chǎn)養(yǎng)殖局發(fā)布消息稱，實驗室人員在阿里卡地區(qū)發(fā)現(xiàn)的一具水獺尸體中檢測出禽流感病毒。這是智利發(fā)現(xiàn)的首例水獺感染禽流感病例。據(jù)悉，這具雄性水獺的尸體在一處海灘附近的濕地被防疫專家發(fā)現(xiàn)，一同被發(fā)現(xiàn)的還有一些鳥類的尸體。目前在智利12個地區(qū)的野生鳥類中，同類病毒均有發(fā)現(xiàn)。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（03月08日)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月07日）
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