今日頭條
中美瑞康A(chǔ)LS小核酸藥獲孤兒藥認(rèn)定。中美瑞康小核酸藥物RAG-17獲FDA授予孤兒藥資格，用于治療肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）。該公司專注于開發(fā)創(chuàng)新小核酸藥物，自主開發(fā)智能化學(xué)輔助遞送（SCAD™）系統(tǒng)和GOLD™遞送技術(shù)，并擁有獨(dú)立知識(shí)產(chǎn)權(quán)。RAG-17通過靶向SOD1以降低患者的SOD1蛋白表達(dá)，已在臨床前研究中顯示出能夠顯著延緩發(fā)病時(shí)間，延長動(dòng)物的生存時(shí)間以及改善其運(yùn)動(dòng)功能。
國內(nèi)藥訊
1.安斯泰來Nectin-4靶向ADC在華報(bào)產(chǎn)。安斯泰來與Seagen公司開發(fā)的Nectin-4-ADC藥物enfortumab vedotin（Padcev）的上市申請(qǐng)獲國家藥監(jiān)局受理，擬用于治療既往接受過PD-1/PD-L1抑制劑和含鉑化療治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（la/mUC）患者。在EV-203研究（NCT04995419）中，IRC確認(rèn)的ORR具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，療效和藥代動(dòng)力學(xué)數(shù)據(jù)與全球數(shù)據(jù)一致。在美國，Padcev的這一適應(yīng)癥補(bǔ)充上市申請(qǐng)（sBLA）已獲得FDA優(yōu)先審評(píng)，PDUFA日期定為2023年4月21日。
2.石藥PD-1單抗報(bào)宮頸癌NDA。石藥集團(tuán)巨石生物抗PD-1單抗恩朗蘇拜單抗注射液的上市申請(qǐng)獲CDE受理，擬用于治療至少一線含鉑方案化療失敗的PD-L1表達(dá)陽性的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌患者。值得一提的是，該新藥正在國內(nèi)開展一項(xiàng)Ⅲ期臨床，評(píng)價(jià)該藥加含鉑化療聯(lián)合/不聯(lián)合貝伐珠單抗用于一線治療PD-L1陽性復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌患者的有效性和安全性。
3.貝達(dá)兩款1類新藥獲批實(shí)體瘤臨床。貝達(dá)藥業(yè)兩款1類新藥BPB-101雙抗注射液和BPI-472372分別獲得國家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。BPB-101是一款三功能雙特異性IgG1人源化抗體，擬開發(fā)用于標(biāo)準(zhǔn)治療失敗或無標(biāo)準(zhǔn)治療的晚期實(shí)體瘤患者。BPI-472372是一款口服小分子CD73核苷酶抑制劑，擬開發(fā)治療晚期惡性實(shí)體瘤（肺癌、胰腺癌、結(jié)直腸癌等）。
4.博銳NKG2A單抗獲批實(shí)體瘤臨床。博銳生物1類生物制品BRY805注射液獲國家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開發(fā)用于晚期實(shí)體腫瘤的治療。BRY805是一種靶向自然殺傷細(xì)胞凝集素樣受體亞家族C成員1（NKG2A）的單抗藥物，可通過特異性結(jié)合NKG2A阻斷HLA-E與NKG2A/CD94的結(jié)合，從而釋放NK細(xì)胞的殺傷活性，起到抗腫瘤作用。目前尚未有同靶點(diǎn)藥物獲批上市。
5.廣州慕恩活菌新藥在美獲批臨床。慕恩生物自研活菌創(chuàng)新藥MNO-863獲FDA批準(zhǔn)開展Ⅰ期臨床試驗(yàn)，擬開發(fā)用于肥胖（BMI≥30kg/m²）的治療。MNO-863旨在通過腦腸軸熱量攝取控制、提升能量燃燒、增強(qiáng)糖脂代謝及調(diào)節(jié)腸道菌群與代謝物組成等多靶向創(chuàng)新型作用機(jī)理，以達(dá)到降低體重的目的。臨床前研究顯示，MNO-863單藥四周后可使體重降幅約10%、并改善二型糖尿病與非酒精性脂肪肝炎，并具備較好的安全性。
國際藥訊
1.偏頭痛CGRP拮抗劑鼻內(nèi)噴劑獲批上市。輝瑞與Biohaven公司開發(fā)的小分子CGRP拮抗劑Zavzpret（zavegepant）獲FDA批準(zhǔn)上市，用于偏頭痛患者鼻內(nèi)給藥的急性治療。該新藥也是FDA批準(zhǔn)用于這類患者的首款CGRP拮抗劑鼻內(nèi)噴劑。在Ⅲ期臨床中，zavegepant能夠在15分鐘快速起效；與安慰劑相比，zavegepant用藥2小時(shí)后達(dá)到無痛（24%VS15%，p<0.0001）和無最煩人癥狀（40%VS31%，p=0.0012）的患者比例顯著更高。
2.羅氏CD79b-ADC獲FDA咨詢委員會(huì)支持。羅氏CD79b-ADC藥物Polivy（polatuzumab vedotin）獲FDA腫瘤藥物咨詢委員會(huì)（ODAC）推薦批準(zhǔn)新適應(yīng)癥，聯(lián)合利妥昔單抗加環(huán)磷酰胺、多柔比星和潑尼松（R-CHP）治療既往未經(jīng)治療的彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）患者，預(yù)計(jì)在4月2日前做出審評(píng)決定。在Ⅲ期臨床POLARIX中，與標(biāo)準(zhǔn)治療相比，Polivy+R-CHP組的疾病進(jìn)展、復(fù)發(fā)或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低27%（HR=0.73；95% CI，0.57-0.95；p<0.02）。
3.恩格列凈報(bào)青少年糖尿病sNDA。勃林格殷格翰與禮來合作開發(fā)的口服SGLT2抑制劑恩格列凈（Jardiance）的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)(sNDA)獲FDA受理，聯(lián)合飲食和運(yùn)動(dòng)降低10~17歲兒童及青少年2型糖尿病患者的血糖水平。在III期DINAMO研究中，與安慰劑相比，恩格列凈治療組第26周時(shí)患者HbA1c水平降低0.84%（P=0.012)，空腹血糖水平也明顯降低(-35.2 mg/dL; P = 0.0035)；Jardiance的安全性與之前在2型糖尿病成人患者中的研究基本一致。
4.Mesoblast公司干細(xì)胞療法在美報(bào)BLA。Mesoblast公司間充質(zhì)干細(xì)胞療法remestemcel-L的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）獲FDA受理，用于治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）兒童患者，PDUFA日期為8月2日。Remestemcel-L可通過下調(diào)促炎細(xì)胞因子的產(chǎn)生、增加抗炎細(xì)胞因子的產(chǎn)生以及募集天然存在的抗炎至細(xì)胞至相關(guān)組織，從而抵消與SR-aGVHD相關(guān)的炎癥反應(yīng)。一項(xiàng)III期研究4年隨訪結(jié)果顯示，患者的1年生存率為63%，2年生存率為51%。
5.K藥聯(lián)合化療胸膜間皮瘤Ⅱ/Ⅲ期臨床積極。默沙東抗PD-1抗體Keytruda聯(lián)合化療（培美曲塞與順鉑/卡鉑）一線治療晚期或轉(zhuǎn)移性胸膜間皮瘤的Ⅱ/Ⅲ期臨床（IND.227/KEYNOTE-483）達(dá)到主要終點(diǎn)。與安慰劑聯(lián)合化療相比，Keytruda聯(lián)合化療顯著改善患者的總生存期；聯(lián)合治療的安全性與過往試驗(yàn)一致。惡性間皮瘤是一類起病于身體某些部位內(nèi)壁的癌癥，可能源自于胸部、腹部、心臟和睪丸。
6.阿斯利康PD-L1抗體肺癌III期研究成功。阿斯利康PD-L1抗體度伐利尤單抗（Imfinzi）新輔助/輔助治療可切除的早期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的III期AEGEAN研究最新結(jié)果積極。2022年6月，該研究已獲得積極中期結(jié)果，Imfinzi聯(lián)合化療可顯著改善患者病理學(xué)完全緩解（pCR）和主要病理緩解（MPR）。最新數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑相比，Imfinzi新輔助/輔助治療顯著延長患者的無事件生存期。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.國家醫(yī)保局發(fā)布2022年醫(yī)保事業(yè)發(fā)展統(tǒng)計(jì)快報(bào)。近日，國家醫(yī)保局公布2022年醫(yī)療保障事業(yè)發(fā)展情況顯示，截至2022年底，我國基本醫(yī)保參保人數(shù)為134570萬人，參保覆蓋面穩(wěn)定在95%以上?；踞t(yī)保基金（含生育保險(xiǎn)）總收入、總支出分別為30697.72億元、24431.72億元，年末基金累計(jì)結(jié)存達(dá)到42540.73億元。在疫情防控方面，全年醫(yī)?；鹬Ц逗怂釞z測(cè)費(fèi)用43億元。2021年至2022年，全國累計(jì)結(jié)算新冠病毒疫苗及接種費(fèi)用1500余億元。
2.福建首個(gè)兒童舒緩病房成立。3月10日，福建首個(gè)兒童舒緩病房在福州市第一醫(yī)院成立。福州市第一醫(yī)院兒童舒緩病房設(shè)在安寧療護(hù)科和兒科，其中，安寧設(shè)有1個(gè)單間（1張床位），兒科設(shè)有2個(gè)單間、1個(gè)3人間（5張床位），共6張床位。兒童舒緩病房主要收治兒童腫瘤、罕見病等終末期患兒，或者需要止痛、鎮(zhèn)靜等對(duì)癥治療的兒童。
3.日本學(xué)者創(chuàng)造出有兩個(gè)父親的小鼠。日本大阪大學(xué)林克彥（Katsuhiko Hayashi） 教授在第三屆人類基因組編輯國際峰會(huì)上宣布，他們使用雄性小鼠的細(xì)胞培育出了卵子，并且這些卵子可以與雄性精子受精，將其植入雌性小鼠體內(nèi)，能夠發(fā)育出健康、可育的后代。該項(xiàng)研究提供了早期概念驗(yàn)證，有望為不孕不育帶來新治療選擇。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（03月11日)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月09日）
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