今日頭條
無錫科金細胞療法獲PKD孤兒藥資格。科金生物細胞治療產(chǎn)品CG001獲FDA授予孤兒藥認定，擬用于治療丙酮酸激酶缺乏癥（PKD）。這是一種由PKLR基因的突變導致的罕見隱性遺傳疾病，可導致患者出現(xiàn)慢性溶血性貧血，即紅細胞加速破壞。CG001是一款體外基因編輯的細胞療法，通過科金專利技術(shù)平臺CPISPR/AAV技術(shù)，在體外進行造血干細胞編輯，替換變異的PKLR基因，以達到治愈疾病的目的。
國內(nèi)藥訊
1.信達PCSK-9單抗降脂Ⅲ期臨床見刊。信達生物自研PCSK-9抗體托萊西單抗（IBI306）治療雜合子型家族性高膽固醇血癥（HeFH）的中國Ⅲ期研究（CREDIT-2）結(jié)果在線發(fā)表在期刊BMC Medicine上。與安慰劑組相比，托萊西單抗（150 mg Q2W和450 mg Q4W）均顯著降低LDL-C水平，兩組患者第12周時LDL-C水平較基線的百分比變化的組間差異為−57.4%和−61.9%，LDL-C水平降低50%以上的患者比例分別達到59.6%和75.0%；IBI306總體安全性良好。
2.邁威鐵穩(wěn)態(tài)調(diào)節(jié)單抗上I期臨床。邁威生物鐵穩(wěn)態(tài)調(diào)節(jié)大分子新藥9MW3011在中國開展的首次人體 (FIH)I期臨床完成首例受試者給藥。9MW3011是一款創(chuàng)新靶點單抗藥物，特異性結(jié)合并上調(diào)肝細胞表達鐵調(diào)素的水平，抑制鐵的吸收和釋放，以調(diào)節(jié)體內(nèi)的鐵穩(wěn)態(tài)。該新藥擬開發(fā)用于治療β-地中海貧血鐵過載和真性紅細胞增多癥。在美國，9MW3011也獲批開展用于真性紅細胞增多癥患者的臨床試驗。
3.禮來心血管疾病新藥在華獲批臨床。禮來脂蛋白(a)[Lp(a)]抑制劑1類化藥LY3473329片獲國家藥監(jiān)局臨床試驗默示許可，擬開發(fā)用于治療動脈粥樣硬化性心血管疾病伴Lp(a)升高的患者。高Lp(a)定義為血漿中Lp(a)水平>125 nmol/L（或約50 mg/dL），是心血管疾病的重要風險因素。根據(jù)ClinicalTrials官網(wǎng)，該產(chǎn)品正在Ⅱ期臨床評估用于Lp(a)升高且心血管事件風險較高的成年患者的治療潛力。
4.合源CD19靶向CAR-T在美獲批臨床。合源生物靶向CD19的CAR-T產(chǎn)品赫基侖賽注射液（CNCT19細胞注射液）獲FDA臨床許可，擬用于治療成人復發(fā)或難治性B細胞型急性淋巴細胞白血病（r/r B-ALL）。公布于ASH2022年會上的臨床數(shù)據(jù)顯示，赫基侖賽注射液的總體緩解率（ORR）達到82.1%，且安全性良好。此前，該新藥已獲得FDA授予孤兒藥資格。
5.百奧賽圖抗體平臺RenLite授權(quán)楊森。百奧賽圖宣布與強生旗下楊森就其專有抗體藥物RenLite®平臺簽訂非獨家授權(quán)協(xié)議。百奧賽圖RenMice平臺是基于SUPCE基因編輯技術(shù)開發(fā)的，包括RenMab、RenLite和RenNano全人源轉(zhuǎn)基因小鼠平臺，通過大片段原位替換人源抗體基因序列，保留小鼠Fc區(qū)域序列，保證全人抗體的產(chǎn)生和免疫系統(tǒng)發(fā)育正常。根據(jù)協(xié)議，楊森將利用RenLite®平臺、針對不限數(shù)量藥物靶點，開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化可用于任何用途的全人共輕鏈抗體和其他生物制品。
6.麗珠醫(yī)藥引進一款抑酸新藥。麗珠醫(yī)藥宣布與Onconic公司就后者臨床后期創(chuàng)新鉀離子競爭性酸阻滯劑（P-CAB）zastaprazan簽署獨占許可授權(quán)協(xié)議，麗珠醫(yī)藥將獲得zastaprazan的大中華區(qū)授權(quán)。zastaprazan具有起效快、抑酸效果持久等特點，正在韓國開展Ⅲ期臨床評估用于治療糜爛性食管炎的效果。根據(jù)協(xié)議，Onconic將獲得1500萬美元首付款，共計不超過1.1250億美元開發(fā)和銷售里程碑潛在付款，以及產(chǎn)品的銷售提成。
國際藥訊
1.FDA發(fā)布AMD基因治療產(chǎn)品指南草案。近日，F(xiàn)DA 發(fā)布一份涉及濕性老年黃斑變性(wet AMD)藥物開發(fā)的指南草案，對試驗設(shè)計、納入標準和療效終點等方面給出指導意見。對于試驗設(shè)計，F(xiàn)DA建議進行隨機、平行組、雙盲試驗。出于安全性考慮，F(xiàn)DA建議至少有400例患者接受實驗性治療，并至少有300例患者接受為期9個月的隨訪；以及該試驗應(yīng)包括50歲以上的患者，并且至少應(yīng)進行一項至少兩年的安全性對照試驗。
2.首款Rett綜合征新藥獲FDA批準上市。Acadia公司開發(fā)的新型IGF-1氨基末端三肽類似物Daybue（trofinetide）獲FDA批準上市，成為首款Rett綜合征治療藥物，用于成人和2歲以上兒童患者。Trofinetide通過減少神經(jīng)炎癥和支持突觸功能來治療Rett綜合征的核心癥狀。Rett綜合征是一種罕見遺傳性神經(jīng)發(fā)育障礙，由一種叫做MECP2.3的基因的X染色體突變引起，通常發(fā)生在女童身上。
3.Qtorin雷帕霉素Ⅱ期試驗積極。Palvella公司在研藥品Qtorin雷帕霉素在治療微囊性淋巴管畸形患者的Ⅱ期臨床獲積極結(jié)果。與基線相比，Qtorin雷帕霉素治療顯著改善患者包括病變高度、滲漏和出血等多項重要疾病負擔，受試者達到“大幅度改善（Much Improved）”或“極大幅度改善（Very Much Improved）的比例為100%，藥物的耐受性良好，無藥物相關(guān)嚴重不良事件，在體循環(huán)中亦未觀察到雷帕霉素。
4.Vertex糖尿病干細胞療法獲批臨床。Vertex公司第二款同種異體干細胞的全分化胰島細胞療法VX-264獲FDA批準開展Ⅰ/Ⅱ臨床試驗，擬用于1型糖尿病（T1D）的治療。VX-264包裝在Vertex開發(fā)的獨有免疫保護醫(yī)療器械中，通過手術(shù)植入患者體內(nèi)，在保護細胞不受免疫排斥的同時，釋放細胞生成的胰島素。此前，該公司同類產(chǎn)品VX-880用于治療T1D的Ⅰ/Ⅱ期臨床已獲得概念驗證積極結(jié)果。
5.新型同種異體細胞療法上Ⅰ期臨床。Creative Medical公司宣布與Syneos Health公司就其針對1型糖尿病的同種異體細胞療法CELZ-201開展Ⅰ/Ⅱ臨床試驗達成合作協(xié)議。Syneos Health是一家全集成生物制藥解決方案機構(gòu)，已建立去中心化的臨床試驗中心網(wǎng)絡(luò)，旨在推動“數(shù)字醫(yī)療技術(shù)解決方案”。CELZ-201可通用供體細胞的分泌因子來重新編程患者自身的免疫細胞。該新藥已在今年2月獲得FDA臨床許可。
6.默沙東布局EBV納米顆粒疫苗。OPKO Health旗下公司ModeX Therapeutics與默沙東就其靶向愛潑斯坦-巴爾病毒（EBV）的臨床前納米顆粒候選疫苗MDX-2201達成獨家許可和合作協(xié)議。MDX-2201能夠表達多達24個拷貝的重組抗原，以增強病毒關(guān)鍵組分的呈遞；多靶點途徑的設(shè)計旨在抑制B細胞和上皮細胞的感染。根據(jù)協(xié)議，OPKO將獲得5000萬美元的預付款，高達約8.7億美元的開發(fā)和商業(yè)化里程碑后期付款。默沙東將負責產(chǎn)品的臨床開發(fā)和商業(yè)化。
醫(yī)藥熱點
1.馬曉偉連任新一屆國家衛(wèi)健委主任。3月12日上午，十四屆全國人大一次會議第五次全體會議表決通過：由馬曉偉繼續(xù)擔任國家衛(wèi)生健康委員會主任。馬曉偉自2018年3月?lián)螄倚l(wèi)健委主任以來，致力于推進醫(yī)療衛(wèi)生健康事業(yè)高速發(fā)展：積極落實分級診療；推進縣醫(yī)院能力提升“千縣工程” ；并針對實現(xiàn)公立醫(yī)院“三個轉(zhuǎn)變、三個提高”、構(gòu)建高質(zhì)量發(fā)展的新體系、破除制約高質(zhì)量發(fā)展的體制機制障礙等方面，提出一系列指示要求。
2.四川率先開展口腔牙冠競價掛網(wǎng)。3月10日，四川省醫(yī)保局發(fā)布《關(guān)于開展口腔牙冠競價掛網(wǎng)工作的通知》?！锻ㄖ访鞔_，由四川省醫(yī)保局率先在全國組織開展口腔牙冠競價掛網(wǎng)。本次競價掛網(wǎng)產(chǎn)品為單牙種植使用的全瓷牙冠產(chǎn)品，材質(zhì)主要成分為氧化鋯，包含白鋯、彩鋯（含單色彩鋯和分層彩鋯）。四川省所有開展口腔種植牙服務(wù)的公立醫(yī)療機構(gòu)均應(yīng)參加。
3.柳葉刀：二甲雙胍可預防新冠后遺癥。明尼蘇達大學的研究人員在《柳葉刀》預印本平臺發(fā)表：Outpatient Treatment of COVID-19 and the Development of Long COVID Over 10 Months：A Multi-Center，Quadruple-Blind，Parallel Group Randomized Phase 3 Trial 的論文。這項大規(guī)模隨機對照臨床試驗顯示， 在新冠感染早期使用二甲雙胍治療，能夠?qū)?span style="color:#ff0000;">長期新冠發(fā)生率降低42% ，如果在出現(xiàn)癥狀4天內(nèi)使用二甲雙胍，能夠?qū)㈤L期新冠發(fā)生率降低63%。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（03月13日)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月09日）
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