今日頭條
銳明小分子VEGF抑制劑I期臨床積極。蘇州銳明新藥宣布，該公司自主研發(fā)、針對新生血管性（濕性）年齡相關性黃斑變性（wAMD）的滴眼劑RA1115-B1，在健康受試者中開展的I期臨床中獲得安全性數(shù)據(jù)，具有良好的耐受性和藥代動力學特征。RA1115-B1是一款VEGF抑制劑，可阻斷VEGFr-2的磷酸化并抑制VEGF誘導下的內(nèi)皮細胞的粘附、增殖和遷移，減少病理性血管增生，進而減輕滲漏、出血對視網(wǎng)膜的影響，以達到改善視力的效果。
國內(nèi)藥訊
1.安斯泰來AR抑制劑中國Ⅲ期臨床成功。安斯泰來雄激素受體（AR）抑制劑恩扎盧胺聯(lián)合雄激素剝奪療法（ADT）治療轉移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）男性患者的中國Ⅲ期研究ARCHES達到主要終點和關鍵次要終點。與安慰劑聯(lián)合ADT相比，恩扎盧胺聯(lián)合ADT治療顯著改善患者至前列腺特異性抗原（PSA）進展時間（TTPP）；顯著降低影像學無進展生存期（rPFS）的風險，使患者PSA不可測水平比率增加。而且藥物的安全性與已知研究一致。
2.眾生睿創(chuàng)長效GLP-1類藥物獲批臨床。眾生藥業(yè)旗下眾生睿創(chuàng)研發(fā)的1類新藥RAY1225注射液獲國家藥監(jiān)局臨床試驗默示許可，擬開發(fā)用于治療2型糖尿病、超重或肥胖。RAY1225是一款GLP-1/GIP雙重激動劑，可通過刺激胰島素分泌、延緩胃排空等機制調(diào)節(jié)人體代謝和控制血糖。在臨床前研究中，RAY1225對GLP-1和GIP受體均有較高的激動活性，并在試驗動物體內(nèi)顯示出良好的藥效和安全性。
3. 德琪Claudin 18.2靶向ADC國內(nèi)獲批臨床。德琪醫(yī)藥靶向Claudin 18.2的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）ATG-022獲國家藥監(jiān)局批準開展Ⅰ期臨床，針對適應癥為晚期及轉移性實體瘤（Claudin 18.2陽性表達）的治療。德琪醫(yī)藥在AACR 2022會議上發(fā)布的數(shù)據(jù)顯示，ATG-022對于Claudin 18.2有低納摩爾級別的高親和力，并具有強效的體內(nèi)和體外抗腫瘤活性。此外，ATG-022還在Claudin 18.2低表達的病人來源胃癌異種移植模型中顯示出較對照藥物更為強效的抗腫瘤活性。此前，該新藥已在澳大利亞獲批臨床。
4.上?；莺虲D19/3/28三抗國內(nèi)獲批臨床。惠和生物I類生物藥CC312凍干粉針劑獲國家藥監(jiān)局臨床試驗許可，適應癥為復發(fā)/難治性CD19陽性B細胞惡性血液腫瘤。CC312是國內(nèi)首款靶向CD19/CD3/CD28三特異性抗體，以“雙信號”調(diào)控機制活化T細胞，對效應細胞的激活作用更持久，并可誘導T細胞分化成記憶性T細胞，延長藥物的作用時間，改善臨床給藥模式。2022年5月，F(xiàn)DA已批準該藥在美國開展臨床試驗。
5.丹諾抗幽門螺桿菌新藥在美獲批臨床。丹諾醫(yī)藥多靶點偶聯(lián)分子瑞法舒坦唑（TNP-2198）獲FDA批準，即將在美國開展用于治療幽門螺桿菌感染的臨床研究。TNP-2198由利福霉素和硝基咪唑兩個藥效團通過穩(wěn)定的共價鍵形成，對厭氧菌和微需氧菌具有獨特的抗菌活性。此前，丹諾醫(yī)藥已在國內(nèi)完成5項臨床試驗，適應癥包括幽門螺桿菌感染相關性消化道疾病、細菌性陰道病和艱難梭菌感染相關性腹瀉。
國際藥訊
1.布地奈德IgA腎?、笃谂R床成功。Calliditas公司布地奈德（Tarpeyo）緩釋膠囊用于治療原發(fā)性免疫球蛋白A（IgA）腎病的Ⅲ期試驗B部分數(shù)據(jù)積極。患者在經(jīng)過9個月布地奈德治療與之后15個月停藥隨訪共兩年期間，與安慰劑組相較，藥物組患者在eGFR（估計腎小球濾過率）值上顯示具顯著益處（p<0.0001），達到主要終點指標。該項試驗的長期數(shù)據(jù)有望支持布地奈德的完全批準申請。
2.視神經(jīng)病變基因療法Ⅲ期臨床積極。GenSight Biologics基因療法Lumevoq治療遺傳性視神經(jīng)病變（LHON）的Ⅲ期臨床（REFLECT）3年隨訪結果積極。與接受單眼治療的患者相比，接受雙眼注射的患者多看到6.5個ETDRS視力表字母，且基線最低點視力相較時，兩眼則分別多看見+17至+20個字母。試驗中沒有觀察到任何因系統(tǒng)性或眼睛相關不良反應而須停止試驗的事件。在歐盟，該新藥正接受EMA的監(jiān)管審查。
3.賽諾菲29億美元收購Provention公司。賽諾菲將斥資近29億美元收購Provention，并囊獲該公司已獲FDA批準上市的首款能延緩1型糖尿?。═1D）發(fā)作藥物Tzield（teplizumab）。Tzield是一款抗CD3單抗，它能夠使接受2周療程治療的患者的T1D的發(fā)病時間平均推遲約3年（中位數(shù)為32.5個月）。除Tzield之外，賽諾菲還獲得Provention在臨床前或臨床試驗中獲概念性驗證的自身免疫疾病管線，包含1型糖尿病、乳糜瀉和狼瘡。
4.輝瑞430億美元并購ADC公司Seagen。輝瑞宣布將以總價值約430億美元收購專注于腫瘤領域的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）公司Seagen。Seagen公司目前共有4款新藥獲FDA批準上市，其中靶向CD30的ADC藥物維布妥昔單抗（Adcetris）已在2011年8月獲FDA批準用于霍奇金淋巴瘤和系統(tǒng)性間變性大細胞淋巴瘤，2022年11月該新藥用于霍奇金淋巴瘤適應癥獲批擴展至2歲及以上兒科患者。此次收購，輝瑞將擬定組合增強其在腫瘤領域的領導地位。
5.指環(huán)病毒載體基因藥物公司完成C輪融資。致力于利用指環(huán)病毒作為載體的基因藥物開發(fā)公司Ring Therapeutics宣布完成8650萬美元的C輪融資。與腺相關病毒（AAV）載體相比，指環(huán)病毒載體能夠定向到人體特定的部位且無免疫原性，消除AAV的兩種（組織特異性和免疫原性）限制；而且指環(huán)病毒載體基因治療藥物有望實現(xiàn)多次給藥。此輪融資將進一步將Ring Therapeutics開發(fā)的Anellogy™ 平臺推向臨床階段。
6.Mersana公司HER2-ADC暫停臨床。Mersana公司與葛蘭素史克合作開發(fā)的HER2-ADC藥物XMT-2056的I期試驗被FDA暫停。原因是該項試驗出現(xiàn)與XMT-2056治療相關的5級致命不良事件（SAE）。SAE發(fā)生在第2例患者身上，該患者是HER2+、復發(fā)性或轉移性實體腫瘤經(jīng)治患者，在Ⅰ期試驗的劑量遞增部分以初始劑量水平入組。此前，F(xiàn)DA已授予XMT-2056治療胃癌的孤兒藥資格。
醫(yī)藥熱點
1.CDE連續(xù)發(fā)布4項指導原則。近日，CDE連續(xù)發(fā)布4項指導原則，分別為：《單臂臨床試驗用于支持抗腫瘤藥上市申請的適用性技術指導原則》；《晚期前列腺癌臨床試驗終點技術指導原則》；《脂質體藥物質量控制研究技術指導原則》（征求意見稿）；《脂質體藥物非臨床藥代動力學研究技術指導原則》（征求意見稿）。前兩項《指導原則》自發(fā)布之日起施行，后兩項征求意見稿時限為自發(fā)布之日起1個月。
2.符合要求的“互聯(lián)網(wǎng)+”醫(yī)療服務可納入醫(yī)保支付。針對“將互聯(lián)網(wǎng)遠程會診遠程診斷費用納入醫(yī)保結算體系”的建議，國家醫(yī)保局近日答復，對于定點醫(yī)療機構提供的“互聯(lián)網(wǎng)+”醫(yī)療服務，與醫(yī)保支付范圍內(nèi)的線下醫(yī)療服務內(nèi)容相同，且執(zhí)行相應公立醫(yī)療機構收費價格的，經(jīng)相應備案程序后，納入醫(yī)保支付范圍，并按規(guī)定支付。
3.校園不強制要求師生佩戴口罩。3月13日，教育部、國家衛(wèi)生健康委、國家疾病預防控制局聯(lián)合發(fā)布《關于印發(fā)高等學校、中小學校和托幼機構新型冠狀病毒感染防控技術方案（第七版）的通知》，明確高校、中小學不強制要求師生佩戴口罩；幼托機構幼兒在園期間不佩戴口罩，教職員工在園期間不強制要求佩戴口罩。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（03月14日)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月10日）
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