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睿諾急性胰腺炎新藥獲批Ⅱ期臨床。上海睿諾1類化藥注射用RN-0001獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開(kāi)展Ⅱ期臨床，評(píng)估用于急性胰腺炎（AP）治療的有效性與安全性。RN-0001具有新穎的作用機(jī)制和靶點(diǎn)。該新藥此前已獲批開(kāi)展用于“重大手術(shù)后急性腎損傷（AKI）”治療的Ⅱ期臨床，該項(xiàng)試驗(yàn)將由四川大學(xué)華西醫(yī)院牽頭，在全國(guó)多家臨床中心開(kāi)展。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.石藥新冠mRNA疫苗獲批緊急使用。石藥集團(tuán)新冠mRNA疫苗SYS6006獲國(guó)家藥監(jiān)局納入緊急使用，預(yù)防新冠感染引起的疾病(COVID-19）。在10.12.2022-18.1.2023期間開(kāi)展的臨床研究（SYS6006-008）中，以重組蛋白疫苗為對(duì)照，SYS6006在序貫加強(qiáng)接種后7-28天期間和接種后14-28天期間，疫苗的保護(hù)效力分別達(dá)到70.2%和85.3%。這也是中國(guó)首個(gè)自主研發(fā)并獲得緊急授權(quán)使用的mRNA疫苗。
2.艾美斐小分子GPCR拮抗劑獲批臨床。艾美斐生物自研創(chuàng)新藥IPG11406獲FDA批準(zhǔn)開(kāi)展I期臨床，評(píng)價(jià)用于健康成人受試者中的安全性、耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)特征。IPG11406是一款針對(duì)包括炎癥性腸病（IBD）在內(nèi)的自身免疫性疾病開(kāi)發(fā)的小分子GPCR拮抗劑，可阻斷該GPCR介導(dǎo)的下游信號(hào)通路，抑制多種免疫細(xì)胞向病灶部位遷移和增殖，完全清除自身免疫性疾病病灶部位的炎癥細(xì)胞，降低促炎因子的表達(dá)。
3.赫吉亞NASH新藥上I期臨床。上海赫吉亞自研擬用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的創(chuàng)新藥Kylo-0603在浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院正式啟動(dòng)I期臨床，擬評(píng)估用于中國(guó)健康受試者單次和多次給藥后的安全與耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)（PK）特征。Kylo-0603同時(shí)具有GalNAc結(jié)構(gòu)以及類似甲狀腺激素T3結(jié)構(gòu)，既具有主動(dòng)的高效肝組織靶向性，又對(duì)THR-β具有高的親和力和選擇性，有望成為Best-in-class的治療藥物。
4.信達(dá)GLP-1R/GCGR激動(dòng)劑獲批NASH臨床。信達(dá)生物申報(bào)的GLP-1R/GCGR激動(dòng)劑Mazdutide（IBI362）獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開(kāi)展用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的臨床研究。在臨床前研究中，IBI362已顯示出可明顯下降NAS評(píng)分，包括脂肪變性、氣球樣變和炎癥指標(biāo)。去年11月，信達(dá)生物在國(guó)內(nèi)登記啟動(dòng)IBI362的一項(xiàng)III期DREAMS-1研究，擬在單純飲食運(yùn)動(dòng)控制不佳的2型糖尿病患者中評(píng)估IBI362的有效性和安全性。
5.博芮健可入腦TrkB受體激動(dòng)劑獲批臨床。上海博芮健制藥1類化藥BrAD-R13片獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬用于治療輕、中度阿爾茨海默癥（AD）。BrAD-R13是一款具有血腦屏障高通透性的TrkB受體激動(dòng)劑，可通過(guò)激活BDNF（腦源性神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子）-TrkB信號(hào)通路，起到神經(jīng)保護(hù)和調(diào)節(jié)突觸可塑性等生理作用，從而改善患者在臨床上學(xué)習(xí)與記憶能力衰退和認(rèn)知功能障礙等癥狀。
6.九芝堂美科干細(xì)胞療法獲批中風(fēng)臨床。九芝堂美科(北京)1類生物藥“人骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開(kāi)展用于缺血性腦卒中的臨床研究。2021年1月，九芝堂美科已在首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院發(fā)起我國(guó)首個(gè)使用進(jìn)口干細(xì)胞治療缺血性卒中的Ⅰ/Ⅱa期臨床，評(píng)估單次注射Stemedica公司缺血耐受人同種異體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞（it-hMSC）的安全與有效性。該項(xiàng)研究也是我國(guó)首個(gè)按照藥品申報(bào)方式開(kāi)展的干細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)。
國(guó)際藥訊
1.度普利尤單抗在歐盟獲批用于嬰幼兒濕疹。歐盟（EC）批準(zhǔn)賽諾菲與再生元聯(lián)合開(kāi)發(fā)的IL-4/IL-13抗體度普利尤單抗（Dupixent）擴(kuò)展適應(yīng)癥，用于治療6個(gè)月以上至5歲重度特應(yīng)性皮炎兒童患者。在Ⅲ期臨床中，與安慰劑相比，度普利尤單抗顯著提高達(dá)到總體疾病嚴(yán)重程度改善75%或以上的患者比例（46%vs7%），以及皮膚癥狀清除或幾乎清除的患者比例（14%vs2%）。而且安全性特征與在6歲以上特應(yīng)性皮炎兒童中觀察到的結(jié)果相似。
2.Selecta公司痛風(fēng)新藥兩項(xiàng)Ⅲ期臨床積極。Selecta Biosciences與Sobi公司開(kāi)發(fā)的每月一次創(chuàng)新組合療法SEL-212（由聚乙二醇化尿酸酶與減低抗藥物抗體（ADA）生成的ImmTOR組成），在治療慢性難治性痛風(fēng)患者的兩項(xiàng)Ⅲ期臨床（DISSOLVE I和DISSOLVE II）達(dá)到主要終點(diǎn)。在DISSOLVE I試驗(yàn)中，高劑量SEL-212治療較安慰劑顯著提高患者的緩解率（56%vs4%，p<0.0001）；在DISSOLVE II試驗(yàn)中，兩組患者的緩解率分別為47%和12%（p=0.0002）。此外藥物的總體耐受性良好。
3.吉利德CAR-T治療R/R LBCL的Ⅲ期臨床成功。吉利德旗下Kite公司靶向CD19的CAR-T療法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）用于二線治療復(fù)發(fā)/難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（R/R LBCL）的Ⅲ期臨床ZUMA-7最新結(jié)果積極。該試驗(yàn)此前已達(dá)到無(wú)事件生存期（8.3個(gè)月v2.0個(gè)月）的主要終點(diǎn)。最新數(shù)據(jù)（即首例患者隨機(jī)化后5年進(jìn)行OS分析）顯示，與標(biāo)準(zhǔn)治療相比，Yescarta治療組顯著改善患者的總生存期。詳細(xì)數(shù)據(jù)將公布于醫(yī)學(xué)會(huì)議上。
4.雙機(jī)制肥胖癥新藥II期臨床積極。Altimmune公司GLP-1R/胰高血糖素受體雙激動(dòng)劑pemvidutide用于治療肥胖的II期MOMENTUM研究中期結(jié)果積極。治療24周時(shí)，pemvidutide（1.2mg、1.8mg和2.4mg）組受試者平均體重降低幅度分別達(dá)到7.3%、9.4%和10.7%，安慰劑組降幅為1.0%(三種劑量組與安慰劑相比p<0.001)；次要終點(diǎn)包括受試者腰圍（內(nèi)臟脂肪的一種測(cè)量方法）和血脂等指標(biāo)也明顯改善。主要的不良事件為上胃腸道反應(yīng)，包括惡心和嘔吐。
5.基因編輯技術(shù)公司Seamless完成種子輪融資。Seamless公司宣布完成1250萬(wàn)美元的種子輪融資，主要用于推進(jìn)其專有的基于設(shè)計(jì)重組酶（designer recombinases）的新型基因編輯平臺(tái)，并擴(kuò)大公司在歐盟和美國(guó)的業(yè)務(wù)。Seamless的技術(shù)平臺(tái)能夠成功針對(duì)任何給定的目標(biāo)序列制作出位點(diǎn)特異性的重組酶，并做出一系列特異性改變，從小DNA片段到大DNA片段都能進(jìn)行倒置、切除、替換和插入的操作。
6.第一三共終止引進(jìn)Zymeworks雙抗平臺(tái)協(xié)議。Zymeworks子公司Zymeworks BC日前透露，第一三共已終止引進(jìn)其雙特異性抗體技術(shù)平臺(tái)的許可協(xié)議。Azymetric技術(shù)平臺(tái)能夠?qū)慰罐D(zhuǎn)化為雙抗，能夠同時(shí)結(jié)合兩個(gè)不同的靶標(biāo)。該技術(shù)平臺(tái)開(kāi)發(fā)的抗體藥物可以阻斷多個(gè)信號(hào)通路，將免疫細(xì)胞募集到腫瘤，增強(qiáng)受體聚集和降解，并增加腫瘤特異性靶向，具有提高療效同時(shí)降低毒性和耐藥性的潛力。此次協(xié)議終止后，該公司仍可保留幾款抗體的非獨(dú)家特許使用權(quán)。
7.2022年輝瑞CEO年收入3300萬(wàn)美元。近日，輝瑞在股東簽署的委托書中披露，其CEO Albert Bourla 2022年薪酬為3300萬(wàn)美元，與2021年的2435萬(wàn)美元相比，漲薪36%。輝瑞2022年財(cái)報(bào)顯示，全年?duì)I收達(dá)到1003.3億美元（+23%），是全球首個(gè)年收入超千億美元的制藥企業(yè)；其中，新冠疫苗Comirnaty和新冠口服藥Paxlovid的銷售額分別達(dá)到378.06億美元和189.33億美元，合計(jì)567.39億美元。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.江蘇成立院前急救質(zhì)量控制中心。江蘇省醫(yī)療質(zhì)量控制中心管理辦公室發(fā)布《關(guān)于成立江蘇省院前急救質(zhì)量控制中心的通知》，南京市急救中心正式成為江蘇省院前急救質(zhì)量控制中心掛靠單位。未來(lái)，該中心將進(jìn)一步加強(qiáng)江蘇省院前急救行業(yè)管理，積極推進(jìn)并逐步建立規(guī)范的全省院前急救醫(yī)療質(zhì)量控制體系，不斷提高院前急救醫(yī)療質(zhì)量，提升服務(wù)質(zhì)量和突發(fā)事件應(yīng)急醫(yī)療救援能力。
2.浙江嘉興鼓勵(lì)執(zhí)業(yè)藥師多點(diǎn)執(zhí)業(yè)。3月15日，浙江嘉興市監(jiān)局正式發(fā)布《嘉興市零售藥店執(zhí)業(yè)藥師多點(diǎn)執(zhí)業(yè)管理辦法（試行）》文件，自4月14日起施行。通知中提及：鼓勵(lì)執(zhí)業(yè)藥師（含執(zhí)業(yè)中藥師）利用節(jié)假日和業(yè)余時(shí)間在零售藥店（含單體藥店、藥品零售連鎖門店）多點(diǎn)執(zhí)業(yè)，作為零售藥店注冊(cè)執(zhí)業(yè)藥師不在崗或人數(shù)無(wú)法滿足審方和藥事服務(wù)等業(yè)務(wù)需求時(shí)的補(bǔ)充。
3.山東省立醫(yī)院開(kāi)展糖尿病一站式診療服務(wù)。為方便糖尿病患者高效就醫(yī)，山東第一醫(yī)科大學(xué)附屬省立醫(yī)院（山東省立醫(yī)院）內(nèi)分泌與代謝病科開(kāi)展規(guī)范化的“一站式”糖尿病慢性并發(fā)癥檢測(cè)及防治。內(nèi)分泌與代謝病科門診MMC檢查室，配備免散瞳眼底照相機(jī)、四肢動(dòng)脈硬化檢測(cè)儀、內(nèi)臟脂肪檢測(cè)儀、神經(jīng)傳導(dǎo)速度檢測(cè)儀等設(shè)施設(shè)備，患者可完成全面快速檢測(cè)、數(shù)據(jù)分析、健康宣教等“一站式”診療服務(wù)。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（03月22日)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月21日）
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