今日頭條
智翔金泰國產(chǎn)IL-17A單抗報產(chǎn)。重慶智翔金泰治療用1類生物制品賽立奇單抗注射液（GR1501）上市申請獲CDE受理。這是首款申報上市的國產(chǎn)抗IL-17A單抗。此前，智翔金泰共開展了2項GR1501治療中重度斑塊狀銀屑病的III期臨床研究。除了中重度斑塊狀銀屑病外，賽立奇單抗還被開發(fā)用于治療活動性中軸型脊柱關(guān)節(jié)炎、狼瘡性腎炎等自免疾病。
國內(nèi)藥訊
1.復宏漢霖PD-1單抗在歐洲報產(chǎn)。復宏漢霖PD-1抑制劑斯魯利單抗（H藥，漢斯狀）的上市許可申請（MAA）獲歐洲藥品管理局（EMA）受理，聯(lián)合化療用于一線治療廣泛期小細胞肺癌。在國際Ⅲ期臨床ASTRUM-005中，斯魯利單抗聯(lián)合卡鉑-依托泊苷在總體人群和中國亞組均可延長中位總生存期（OS），斯魯利單抗組總?cè)巳褐形籓S為15.38個月（中國亞組16.03個月），降低死亡風險達38%（中國亞組達41%）。
2.創(chuàng)勝Gremlin1單抗上Ⅰ期臨床。創(chuàng)勝集團Gremlin1靶向單抗TST003用于治療實體瘤的美國Ⅰ期臨床首例患者給藥。Gremlin1是一種高保守型分泌蛋白，可促進上皮間質(zhì)轉(zhuǎn)化，在發(fā)育過程中發(fā)揮重要作用。在臨床前研究中，TST003已在檢查點抑制劑耐藥的多種難治性實體瘤(包括去勢抵抗性前列腺癌和微衛(wèi)星穩(wěn)定轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌)的異種移植和同源移植小鼠模型中展現(xiàn)出積極的單藥活性。今年1月，該新藥也在國內(nèi)獲批臨床。
3.綠葉引進轉(zhuǎn)錄抑制劑擬納入優(yōu)先審評。綠葉制藥注射用蘆比替定（lurbinectedin）獲國家藥監(jiān)局擬納入優(yōu)先審評，用于以鉑類藥物化療中或化療后腫瘤進展的轉(zhuǎn)移性小細胞肺癌（SCLC）成人患者的治療。lurbinectedin是一種選擇性的致癌基因轉(zhuǎn)錄抑制劑，是從海鞘Ecteinacidia turbinata中分離出的海洋化合物ET-736的衍生物。綠葉制藥擁有蘆比替定的中國權(quán)益。去年7月，該新藥已獲批進口至海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)特定醫(yī)療機構(gòu)博鰲未來醫(yī)院應(yīng)用于臨床急需。
4.四環(huán)醫(yī)藥HER2雙抗ADC獲批臨床。四環(huán)醫(yī)藥旗下軒竹生物研發(fā)的HER2雙表位雙特異性抗體ADC創(chuàng)新藥KM501獲國家藥監(jiān)局批準開展I期臨床，評估用于治療HER2陽性/中/低表達等實體瘤的安全性與有效性。KM501采用共同輕鏈的模式和敲除巖藻糖的專利技術(shù)，同時又兼具曲妥珠單抗（抗HER2結(jié)構(gòu)域IV）和帕妥珠單抗（抗HER2結(jié)構(gòu)域II）靶點，已在臨床前研究中顯示出優(yōu)于或非劣于Enhertu（DS-8201）的治療潛力。
5.上海細胞自分泌抗體CAR-T獲批臨床。上海細胞治療集團的自分泌PD1抗體靶向間皮素嵌合抗原受體T細胞注射液（anti-PD1 MSLN-CAR-T）獲國家藥監(jiān)局臨床試驗默示許可，適應(yīng)癥為間皮素陽性的晚期惡性實體腫瘤。由研究者發(fā)起非注冊臨床研究（IIT）數(shù)據(jù)顯示，這款anti-PD1 MSLN-CAR-T在11例PDL1+末線的惡性間皮瘤患者的疾病控制率達到100%；6例患者回輸后的客觀緩解率（ORR）達到 63.6%。臨床中均未發(fā)生嚴重不良事件。
國際藥訊
1.首款APDS治療藥物獲FDA批準上市。Pharming公司口服選擇性磷酸肌醇-3激酶δ（PI3Kδ）抑制劑leniolisib獲FDA批準上市，用于治療12歲及以上患有磷脂酰肌醇3-激酶δ綜合征（APDS）的成人/青少年患者。Joenja也是FDA批準的首款針對APDS的療法。在一項II/III期研究中，與安慰劑相比，接受Joenja治療的患者淋巴結(jié)大小指標降低0.25（P=0.0006）；同時幼稚B細胞的比例指標改善37.30（P=0.0002）。
2.OliX公司RNAi療法獲批AGA臨床。OliX公司基于其專有細胞穿透性非對稱小干擾RNA（cp-asiRNA）技術(shù)平臺開發(fā)的局部RNAi療法OLX72021，獲澳大利亞人類研究倫理委員會（HREC）批準開展I期臨床，評估用于治療雄激素性脫發(fā)（AGA，也稱為男性型禿發(fā)）的安全性與有效性。臨床前研究顯示，OLX72021可有效降低小鼠模型中AR相關(guān)的mRNA和蛋白質(zhì)表達水平，促進DHT誘導的AGA小鼠模型的毛發(fā)生長。OliX計劃同時開發(fā)OLX72021的藥物劑型和藥妝產(chǎn)品。
3.渤健/Ionis漸凍癥療法獲FDA推薦批準。渤健與Ionis公司聯(lián)合開發(fā)的反義寡核苷酸（ASO）療法tofersen獲FDA外周和中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物咨詢委員會推薦加速批準上市，用于治療超氧化物歧化酶1突變的肌萎縮側(cè)索硬化（SOD1-ALS）患者。tofersen可與編碼SOD1的mRNA結(jié)合，造成其被核糖核酸酶RNase-H降解，進而減少突變的SOD1蛋白生成。由于該藥在Ⅲ期臨床VALOR中未達到主要終點，Biogen去年6月再次報告了tofersen在III期VALOR研究的12個月整合性數(shù)據(jù)。
4.諾和諾德口服司美格魯肽新規(guī)格III期研究成功。諾和諾德口服司美格魯肽Rybelsus（25mg和50mg）治療2型糖尿病的IIIb期PIONEER PLUS研究結(jié)果積極。與14mg劑量Rybelsus相比，25mg劑量Rybelsus和50mg劑量Rybelsus在第52周時患者HbA1c降低效果更為顯著；患者的體重較基線（96.4kg）分別減輕7.0kg和9.2kg，減重效果顯著優(yōu)于Rybelsus（14mg）組（4.5kg）。所有劑量的司美格魯肽均具有良好的耐受性。諾和諾德計劃今年在美國和歐盟提交Rybelsus新規(guī)格的上市申請。
5.度普利尤單抗慢阻肺Ⅲ期臨床成功。賽諾菲與再生元聯(lián)合開發(fā)的IL-4/IL-13抑制劑度普利尤單抗（dupilumab，Dupixent）治療不可控慢性阻塞性肺病（COPD）的Ⅲ期臨床（BOREAS）達到主要終點和所有的次要終點。第52周時，度普利尤單抗較安慰劑顯著減少30%（p=0.0005）的疾病惡化；度普利尤單抗治療組第12周時患者的肺功能較基線改善160 mL，而安慰劑組該數(shù)值為77 mL（p<0.0001），而且療效持續(xù)至第52周（p=0.0003）。藥物的安全性結(jié)果與已知研究一致。
6.基因泰克SMA口服療法長期數(shù)據(jù)積極。羅氏旗下基因泰克SMN2基因剪接調(diào)節(jié)劑Evrysdi（risdiplam）治療2型或臥床3型脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者（2-25歲）的SUNFISH研究獲4年長期療效數(shù)據(jù)。通過測量MFM-32和修訂的上肢模塊（RULM）測試的變化，在研究第一年觀察到的患者的運動功能較基線的增加一直維持到接受Evrysdi治療后的第4年。Evrysdi在4年間的耐受性良好。Evrysdi是FDA批準用于SMA的首款口服療法。
醫(yī)藥熱點
1.上海首個產(chǎn)科睡眠障礙門診開診。上海首個針對孕婦人群的產(chǎn)科睡眠障礙門診日前在中國福利會國際和平婦幼保健院奉賢院區(qū)開診。該門診主要聚焦孕婦群體，借助專業(yè)睡眠評估體系、行為認知規(guī)范以及便攜、安全的睡眠測量設(shè)備等，依托醫(yī)院構(gòu)建的、涉及女性全生命周期的學科鏈，打破既往藥物治療的單一治療模式，融入并整合心理治療、物理治療、中醫(yī)治療、數(shù)字醫(yī)療等進行一體化、序貫式的睡眠障礙改善和診療服務(wù)。
2.湖南成立兒童罕見病聯(lián)盟。近日，湖南省兒童罕見病聯(lián)盟在長沙市成立。該聯(lián)盟有5家副主席單位和116家地市級成員單位，湖南省兒童醫(yī)院為首屆聯(lián)盟主席單位。湖南省兒童醫(yī)院作為湖南省兒童疑難罕見病診治中心，近3年在國家罕見病登記注冊平臺上報罕見病91種1726例，病種覆蓋國家首批罕見病目錄的75.2%。湖南省兒童醫(yī)院院長肖政輝表示，聯(lián)盟將以罕見病為紐帶，推進院間合作，構(gòu)建全省兒科罕見病診治體系，降低罕見病患者就醫(yī)省外轉(zhuǎn)出率。
3.重慶中國藥科大學創(chuàng)新研究院揭牌。3月24日，重慶中國藥科大學創(chuàng)新研究院揭牌儀式舉行，該研究院由重慶兩江新區(qū)與中國藥科大學共建，也是中國藥科大學在西南地區(qū)設(shè)立的第一個高端研發(fā)機構(gòu)。未來，重慶中國藥科大學創(chuàng)新研究院將整合校地雙方資源，大力推動重慶市生物醫(yī)藥和大健康產(chǎn)業(yè)科研創(chuàng)新、人才培養(yǎng)和產(chǎn)業(yè)孵化，為推進“健康中國”建設(shè)貢獻力量。
4.70后醫(yī)學博士擬履新湖北省衛(wèi)健委主任。湖北省衛(wèi)健委官網(wǎng)“領(lǐng)導信息”欄目近日更新后顯示，原任武漢副市長的陳紅輝已是湖北省衛(wèi)健委黨組書記、提名主任人選，主持委全面工作。陳紅輝是一名專家型干部，先后從事過臨床醫(yī)療、科研和行政管理工作，之后長期在衛(wèi)生系統(tǒng)任職，曾是武漢市衛(wèi)生系統(tǒng)最年輕院領(lǐng)導。在此之前，陳紅輝擔任武漢市副市長、兼任武漢市衛(wèi)健委黨委第一書記。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（03月25日)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月23日）
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