今日頭條
天勱源和EpCAM-CD3雙抗報IND。天勱源和生物1類生物制品“重組抗EpCAM-CD3抗體注射液”的臨床試驗申請獲CDE受理。根據(jù)公開信息，推測這是該公司專有免疫治療抗體技術(shù)平臺 (iTAbTM)開發(fā)的EpCAM/CD3雙特異性抗體A-337。A-319借助兩個功能區(qū)分別與B細胞/B腫瘤細胞表面抗原CD19及T細胞CD3抗原結(jié)合，T細胞與腫瘤細胞之間能夠形成免疫突觸，從而激活T細胞導(dǎo)致腫瘤細胞溶胞而死亡。該新藥擬開發(fā)用于多種實體瘤的治療。
國內(nèi)藥訊
1.瑪巴洛沙韋獲批用于兒童流感。羅氏流感創(chuàng)新藥瑪巴洛沙韋（速福達）獲國家藥監(jiān)局批準新適應(yīng)癥，用于治療既往健康的成人和5歲及以上兒童單純性甲型和乙型流感患者，或存在流感相關(guān)并發(fā)癥高風(fēng)險的成人和12歲及以上兒童流感患者?，敯吐迳稠f是一款創(chuàng)新的帽狀結(jié)構(gòu)依賴性核酸內(nèi)切酶抑制劑，此前已在中國獲批用于治療12周歲及以上急性無并發(fā)癥的流感患者。
2.康哲引進預(yù)充式甲氨蝶呤獲批上市。康哲藥業(yè)從medac公司引進的甲氨蝶呤注射液（預(yù)充式）獲國家藥監(jiān)局批準上市，該產(chǎn)品允許患者自行皮下給藥，治療對常規(guī)療法不敏感的嚴重、頑固、致殘性銀屑病。甲氨蝶呤注射液（預(yù)充式）是多種規(guī)格的小容量甲氨蝶呤產(chǎn)品，已在歐美獲批用于治療類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎，和多關(guān)節(jié)型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎、銀屑病、銀屑病關(guān)節(jié)炎、克羅恩病等自身免疫性疾病。
3.衛(wèi)材癲癇藥物新適應(yīng)癥在華報產(chǎn)。衛(wèi)材吡侖帕奈（perampanel）的5.1類進口上市申請獲CDE受理，用于治療癲癇全身強直-陣攣發(fā)作。吡侖帕奈是一款A(yù)MPA受體拮抗劑，已在國內(nèi)獲批用于輔助治療12 歲及以上癲癇患者的伴或不伴繼發(fā)全面性發(fā)作的癲癇局灶性發(fā)作，商品名為衛(wèi)克泰。2021年8月，國家藥監(jiān)局又批準該藥用于單藥治療部分發(fā)作性癲癇；以及作為輔助療法/單藥療法，用于≥4歲兒科癲癇患者，治療部分發(fā)作性癲癇。
4.賽諾菲NKp46/CD16/CD123三抗在華報IND。賽諾菲1類生物制品注射用SAR443579的臨床試驗申請獲CDE受理。SAR443579是新型NK細胞接合劑（NKCE），通過Innate專有的多特異性抗體平臺ANKET構(gòu)建，靶向AML細胞上的 CD123，并共同接合NK細胞上的NKp46和CD16a，擬開發(fā)用于急性髓性白血病（AML）。在臨床前研究中，CD123-NKCE能夠顯著促進NK細胞的激活，并對AML細胞系具有強效抗腫瘤活性，僅在AML靶細胞存在的情況下誘導(dǎo)細胞因子的分泌。
5.禮新與康方達成聯(lián)合用藥臨床合作。禮新醫(yī)藥自研Claudin 18.2 ADC藥物LM-302擬與康方生物PD-1/VEGF雙抗新藥依沃西（AK112）開展一系列臨床研究，評估聯(lián)合用藥治療實體腫瘤的安全性與有效性。在臨床前研究中，LM-302顯示出良好的安全性及體內(nèi)外活性，尤其在Claudin 18.2低表達的腫瘤模型中顯示出超過對照抗體Zolbetuximab的良好藥效。此前，LM-302已獲得FDA授予針對胰腺癌，胃癌及胃?管交界部癌和膽管癌的三項孤兒藥資格。
國際藥訊
1.眼科同種異體細胞療法在日本獲批上市。Aurion Biotech現(xiàn)貨型、同種異體細胞療法Vyznova獲得日本醫(yī)藥品醫(yī)療器械綜合機構(gòu)（PMDA）批準上市，用于治療大泡性角膜病變。Vyznova旨在利用來自捐贈者角膜的健康細胞通過Aurion專有的創(chuàng)新、多步驟培養(yǎng)，以產(chǎn)生完全分化的角膜內(nèi)皮細胞。此過程不需經(jīng)過基因編輯，來自單一捐贈者完全分化的角膜內(nèi)皮細胞最終可用以治療超過100只患者眼睛。這是全球首個獲批用以治療角膜內(nèi)皮疾病的同種異體細胞療法。
2.長效抗真菌新藥「雷扎芬凈」獲批上市。Cidara公司新型棘白菌素rezafungin（雷扎芬凈）獲FDA批準上市，用于治療念珠菌血癥和侵襲性念珠菌病。rezafungin具有較長的半衰期，可每周給藥1次。在Ⅲ期臨床ReSTORE中，rezafungin治療組在全因死亡率方面非劣效于caspofungin（每天注射）組，達到主要終點。此前，F(xiàn)DA已授予雷扎芬凈合格傳染病產(chǎn)品（QIDP）、孤兒藥和快速通道資格。
3.全球首款自體TIL療法在美報BLA。Iovance公司腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）療法lifileucel已完成向FDA滾動提交生物制品許可申請（BLA），用于治療PD-1/L1治療后進展的晚期黑色素瘤患者。lifileucel是美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）開發(fā)的一種自體細胞療法。II期C-144-01研究數(shù)據(jù)顯示，lifileucel在這類難治性患者中達到34.3%的總緩解率。Lifileucel有望成為首款獲FDA批準用于這類患者的全新的治療方法。
4.艾伯維IL-23抗體治療UC的III期臨床成功。艾伯維IL-23抑制劑risankizumab (Skyrizi）治療中重度活動性潰瘍性結(jié)腸炎的III期INSPIRE研究達到主要終點以及所有次要終點。與安慰劑相比，risankizumab治療第12周時顯著提高患者的臨床緩解率（20.3%vs6.2%）和內(nèi)鏡改善的患者比例（24.5%vs7.7%）。藥物的安全性與其他適應(yīng)癥以往研究中觀察到的安全性一致，臨床中沒有新的安全性信號。
5.FIC抗焦慮鼻噴劑Ⅲ期臨床積極。Vistagen公司潛在“first-in-class"鼻噴霧劑fasedienol（PH94B）治療社交焦慮癥（SAD）的Ⅲ期開放標(biāo)簽研究達到主要終點和次要終點。數(shù)據(jù)顯示，fasedienol（3.2µg）能持續(xù)減少患者的Liebowitz社交焦慮量表（LSAS）評分，3個月時，患者的LSAS評分平均降低24分，55%的患者降低20分或以上，36%降低30分或以上；fasedienol多次按需鼻內(nèi)給藥的安全性和耐受性良好，未發(fā)現(xiàn)新的安全性問題。
6.降脂RNAi療法獲快速通道認定。Arrowhead公司靶向載脂蛋白C-III (APOC3)的RNAi療法ARO-APOC3獲FDA授予快速通道認證，用于降低家族性乳糜粒血癥綜合征(FCS)成人患者的甘油三酯。ApoC-III是甘油三酯代謝的關(guān)鍵調(diào)節(jié)劑。目前，該新藥正在Ⅱ期臨床中評估治療嚴重高甘油三酯血癥(SHTG)和治療混合性血脂異常(MD)患者的潛力，以及在Ⅲ期臨床中評估治療FCS患者的療效。
醫(yī)藥熱點
1.兒童抗腫瘤藥物臨床指導(dǎo)原則發(fā)布。3月24日，國家藥監(jiān)局正式發(fā)布《兒童抗腫瘤藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》，旨在為兒童抗腫瘤新藥的臨床研發(fā)提供思路和技術(shù)建議，自發(fā)布之日起施行?！吨笇?dǎo)原則》明確，兒童抗腫瘤藥物研發(fā)，首先需符合兒童藥物研發(fā)的一般規(guī)律，同時還需體現(xiàn)對于惡性腫瘤這種危及生命的嚴重疾病的特殊考慮，符合抗腫瘤藥物研發(fā)的一般原則。
2.上海龍華醫(yī)院江西醫(yī)院項目開工。3月26日上午，國家區(qū)域醫(yī)療中心建設(shè)項目上海中醫(yī)藥大學(xué)附屬龍華醫(yī)院江西醫(yī)院正式開工。選址位于南昌市艾溪湖東岸地區(qū)，閔家路以東、魚尾路以南、新力時代廣場以北，雁行二路66號，項目規(guī)劃編制床位1000張，總建筑面積18萬平方米，總投資估算為16億元，預(yù)計2025年底投入使用。
3.結(jié)核病報告發(fā)病率我國10年間下降25%。3月24日，中國防癆協(xié)會在京主辦2023年世界防治結(jié)核病日結(jié)核病防治論壇，論壇的主題是“賦能基層，精準防控，終結(jié)結(jié)核”。據(jù)悉，我國結(jié)核病防治工作成效顯著，結(jié)核病報告發(fā)病率下降25%，下降速度是全球平均水平的2倍；死亡率下降30%，保持在較低水平；結(jié)核病患者治愈率始終達到90%以上。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（03月27日)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月24日）
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