美國 FDA 于 3 月 23 日發(fā)布“藥品和生物制品開發(fā)中的數(shù)字健康技術(shù)使用框架”文件，詳細說明了計劃如何解決在藥物臨床試驗中使用數(shù)字健康技術(shù)（DHT）的長期問題。
FDA 雖然已經(jīng)普遍發(fā)布了關(guān)于 DHT 的指南，但人們?nèi)匀粨?dān)心這類技術(shù)在為藥物開發(fā)過程收集數(shù)據(jù)方面是否足夠準(zhǔn)確和可靠。這份框架文件是處方藥使用者付費修正案（PDUFA VII）承諾的一部分。
根據(jù)該框架，F(xiàn)DA 已成立一個指導(dǎo)委員會，由來自藥品、器械和生物制品審評中心以及數(shù)字健康卓越中心和腫瘤卓越中心的工作人員組成，以確保整個機構(gòu)的政策保持一致。對業(yè)界來說，使用 DHT 的一個主要挑戰(zhàn)就是 FDA 各審評中心的政策一致性問題。
在框架中，F(xiàn)DA 列出了計劃采取的幾個步驟來解決這一問題。FDA 表示，“審評部門和中心應(yīng)采用一致的方法來審評包含 DHT 相關(guān)數(shù)據(jù)的申報。DHT 指導(dǎo)委員會將幫助促進對此類申報的審評采取一致的方法。”
另外，F(xiàn)DA 還計劃在人用藥和生物制品計劃內(nèi)部開展培訓(xùn)，以增強關(guān)于在藥物開發(fā)中使用 DHT 的內(nèi)部知識。重點領(lǐng)域包括：確認(rèn)與驗證；使用參與者自己的平臺還是通用計算平臺；藥物開發(fā)中 DHT 的升級和更新；人工智能（AI）和機器學(xué)習(xí)（ML）；DHT 衍生數(shù)據(jù)分析中的統(tǒng)計學(xué)考慮等等。
近期隨著 AI 算法能力的爆炸式發(fā)展，F(xiàn)DA 在框架中也提到了對這方面的考慮，“DHT 可能會結(jié)合使用 AI 算法，這些算法有可能通過從 DHT 生成的大量數(shù)據(jù)中獲得新的重要洞見來改改變醫(yī)療保健。使用 AI 算法將 DHT 納入藥物開發(fā)有很多可能性，包括參與者招募、場地選擇、臨床試驗數(shù)據(jù)收集和分析，以及安全性監(jiān)測。FDA 計劃利用其在數(shù)據(jù)科學(xué)、信息學(xué)、統(tǒng)計學(xué)和數(shù)學(xué)方面的特定領(lǐng)域?qū)I(yè)知識，幫助確保人工智能技術(shù)在用于藥物開發(fā)的 DHT 的背景下得到適當(dāng)應(yīng)用。”
另外，F(xiàn)DA 還將招聘新員工、培訓(xùn)現(xiàn)有員工并酌情咨詢內(nèi)部和外部專家來增強 DHT 方面的專業(yè)知識，提高在審評含有 DHT 相關(guān)數(shù)據(jù)的申報資料方面的能力。FDA 計劃增強其 IT 能力，以支持對大規(guī)模 DHT 生成數(shù)據(jù)集的審評。FDA 將建立一個安全的云技術(shù)，以增強基礎(chǔ)設(shè)施和分析環(huán)境，從而能夠有效地接受、匯總、存儲和處理來自使用 DHT 而產(chǎn)生大量試驗數(shù)據(jù)，滿足審評需求。
外部活動方面，F(xiàn)DA 計劃在 2023 財年第二季度末召開一次公開會議，這將是未來五次公開會議中的第一次，將利益相關(guān)者聚集在一起討論 DHT 在臨床試驗中的使用。會議將探討在開發(fā) DHT 時優(yōu)先考慮什么，以及在驗證和確認(rèn) DHT 時采用什么方法等主題。
另外，F(xiàn)DA 已經(jīng)發(fā)布了部分與 DHT 相關(guān)的指南草案，包括 2021 年 12 月有關(guān)使用 DHT 遠程采集臨床試驗數(shù)據(jù)的指南，以及本月更新的關(guān)于在臨床試驗中使用電子系統(tǒng)、電子記錄和電子簽名的問答指南。FDA 在框架中表示，計劃在今年再發(fā)布兩份指南草案，其中一份關(guān)于分散式臨床試驗，另一份關(guān)于處方藥使用相關(guān)軟件（與處方藥或生物制品或相關(guān)組合產(chǎn)品一起使用的軟件）。
另外，F(xiàn)DA 還將確定至少三個關(guān)注問題的示范性項目，為藥物開發(fā)中高效 DHT 審評的方法學(xué)提供信息，項目將涵蓋關(guān)鍵問題，為監(jiān)管政策制定提供信息并提供監(jiān)管建議。
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