2023年醫(yī)藥行業(yè)有哪些藥品值得關(guān)注，它們又將書寫怎樣的傳奇？下面我們將簡要分析十款潛在重磅藥品，幫助各位讀者了解行業(yè)動態(tài)。
1. Lecanemab
研發(fā)公司：衛(wèi)材/渤健
適應(yīng)癥：阿爾茨海默癥
Lecanemab于今年1月6日正式獲得FDA加速批準(zhǔn)，是由美國渤健和日本衛(wèi)材聯(lián)合研發(fā)的阿爾茨海默癥治療藥物，這款新藥以早期阿爾茨海默癥患者為對象，可以清除患者腦部的致病物質(zhì)β淀粉樣蛋白斑塊。侖卡奈單抗是第一個(gè)明確表明減少淀粉樣蛋白會給患者帶來臨床獲益的藥物，可能成為AD治療新的里程碑！
1月23日，該藥開出了首張?zhí)幏剑?月3日，完成了首位患者輸液。至此，Lecanemab正式開啟了商業(yè)化之路。衛(wèi)材首席執(zhí)行官內(nèi)藤晴夫認(rèn)為：“未來三年，美國將有10萬人使用這種藥物，可以獲得相當(dāng)大的市場份額。而隨著全球人口老齡化問題的加劇，到了2030年，該藥物的適用患者將會達(dá)到約250萬人。”衛(wèi)材公司打算繼美國之后，在日本、歐洲、中國進(jìn)行該藥的上市申請，爭取在2023年度內(nèi)獲得批準(zhǔn)。
2. SRP-9001
研發(fā)公司：Sarepta/羅氏
適應(yīng)癥：杜氏肌營養(yǎng)不良癥
SRP-9001是一種針對全部杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）患者的潛在治愈性療法，作為一種在研基因轉(zhuǎn)移療法，該藥旨在將編碼微營養(yǎng)不良蛋白的基因傳遞到肌肉組織，以產(chǎn)生目標(biāo)蛋白——微營養(yǎng)不良蛋白。
2019年12月，羅氏與Sarepta簽署了一項(xiàng)價(jià)值28.5億美元（7.5億現(xiàn)金、4億股權(quán)投資、17億潛在里程碑付款），獲得了SRP-9001在美國以外地區(qū)的獨(dú)家權(quán)利。2022年11月，SRP-9001的上市申請已經(jīng)獲得FDA受理，并被納入優(yōu)先審評通道，如果獲批，該藥將成為全球首個(gè)針對DMD的基因療法，據(jù)Evaluate Vantage預(yù)測，到2028年SRP-9001的銷售額將達(dá)到22億美元。
3. Intravitreal pegcetacoplan
研發(fā)公司：Apellis
適應(yīng)癥：陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH）
Pegcetacoplan是合成環(huán)肽與聚乙二醇聚合物的結(jié)合，可以特異性地識別與C3和C3b，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)將該藥用于治療初次接受治療的PNH患者和既往接受過補(bǔ)體C5抑制劑的PNH成年患者。
除此之外，該藥作為少數(shù)完成地圖樣萎縮（GA）Ⅲ期試驗(yàn)的臨床藥物之一，有望成為首款治療GA和干性晚期老年性黃斑變性的藥物。Apellis聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Cedric Francois博士表示：“pegcetacoplan是近15年來的第一類新型補(bǔ)體醫(yī)學(xué)，我們期待探索靶向C3的全部潛力，以解決那些臨床未被滿足的需求”。
4. Donanemab
研發(fā)公司：禮來
適應(yīng)癥：阿爾茨海默癥
Donanemab是禮來開發(fā)的，用于治療早期阿爾茨海默癥（AD）的新藥，CDE已宣布將禮來公司的Donanemab注射液納入突破性治療藥物，這是一種靶向N3pG的修飾化β淀粉樣蛋白斑塊抗體藥物，用于治療早期癥狀性AD、輕度AD和AD所導(dǎo)致的輕度認(rèn)知障礙。
在美國，Donanemab已被授予突破性療法認(rèn)定以及優(yōu)先審評資格，但在1月19日，禮來宣布收到了FDA就Donanemab用于治療AD的上市申請發(fā)出的完整回復(fù)函（CRL）。FDA表示，此次拒絕的原因是加速批準(zhǔn)需要提供至少12個(gè)月的藥物暴露量數(shù)據(jù)，需要至少100例接受過至少12個(gè)月該藥持續(xù)治療的患者的數(shù)據(jù)，而禮來提供的偏少。
5. RSVPreF3 OA
研發(fā)公司：GSK
適應(yīng)癥：合胞病毒疫苗
RSVPreF3 OA是GSK在研的二價(jià)RSV候選疫苗GSK3844766A，用于預(yù)防呼吸道合胞病毒感染。2022年11月3日，F(xiàn)DA正式受理了該藥的生物制品許可申請（BLA），并被授予優(yōu)先審評資格，預(yù)計(jì)將在5月3日前完成審查。
該藥是GSK專門為老年人設(shè)計(jì)的RSV候選疫苗，是由RSV融合前F糖蛋白（RSVPreF3）與GSK專有佐劑AS01組合而成。該藥如果順利獲批，將成為第一個(gè)能夠保護(hù)60歲以上成人免受RSV病毒感染的疫苗，根據(jù)關(guān)鍵Ⅲ期臨床試驗(yàn)中的數(shù)據(jù)，該疫苗具有高達(dá)82.6%的總效力，預(yù)防嚴(yán)重性RSV下呼吸道疾病的效力超過了90%。
6. Epcoritamab
研發(fā)公司：艾伯維/ Genmab
適應(yīng)癥：非霍奇金淋巴瘤
去年底，F(xiàn)DA已接受Epcoritamab的生物制劑許可申請，用于治療兩個(gè)或以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)/難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（LBLC）的患者，并對其優(yōu)先審查。
作為一種新的全場IgG1雙特異性抗體（bsAb），該藥可以重新定向CD3 T細(xì)胞到達(dá)表達(dá)CD20的細(xì)胞。在臨床試驗(yàn)中，該藥表現(xiàn)出良好的安全性，初步療效數(shù)據(jù)表明，在R/R DLBLC和FL14的患者中，Epcoritamab作為單一藥物具有令人振奮的抗腫瘤活性。
7. Zuranolone
研發(fā)公司：渤健/ Sage Therapeutics
適應(yīng)癥：重度、產(chǎn)后抑郁癥
2月7日，渤健與Sage同時(shí)宣布已經(jīng)提交Zuranolone用于治療重度抑郁癥（MDD）和產(chǎn)后抑郁癥（PPD）的新藥上市申請，該申請已經(jīng)獲得FDA優(yōu)先審查。
本次Zuranolone的申請是基于兩項(xiàng)關(guān)鍵試驗(yàn)LANDSCAPE和NEST的積極數(shù)據(jù)，其中LANDSCAPE中包含了針對成人MDD患者的五項(xiàng)研究（MDD-201B、MOUNTAIN、SHORELINE、WATERFALL和CORAL研究），NEST中包含兩項(xiàng)針對成年女性PDD患者進(jìn)行的兩項(xiàng)研究（ROBIN和SKYLARK研究）。
8. Mirikizumab
研發(fā)公司：禮來
適應(yīng)癥：潰瘍性結(jié)腸炎
Mirikizumab由禮來開發(fā)，是一種針對IL-23 的 p19亞基的單克隆抗體，有望成為治療潰瘍性結(jié)腸炎的首創(chuàng)藥物，與此同時(shí)，公司也在開發(fā)銀屑病、克羅恩病在內(nèi)的新適應(yīng)癥，它們都屬于自免疫類疾病。
Mirikizumab在隨機(jī)雙盲安慰劑對照Ⅲ期維持研究LUCENT-2中，達(dá)到了主要終點(diǎn)和全部關(guān)鍵次要終點(diǎn)，與安慰劑組相比，mirikizumab治療組中有更高的患者在一年后實(shí)現(xiàn)了內(nèi)鏡緩解、無皮質(zhì)類固醇緩解等結(jié)果。目前，禮來已經(jīng)向美國FDA和歐盟EMA遞交了治療潰瘍性結(jié)腸炎的監(jiān)管申請。
9. Etrasimod
研發(fā)公司：輝瑞
適應(yīng)癥：潰瘍性結(jié)腸炎
近期，輝瑞向FDA遞交了Etrasimod的新藥上市許可申請，用于治療中重度活動性潰瘍性結(jié)腸炎（UC）患者。作為一款新一代的口服S1P調(diào)節(jié)劑，該藥最早由Arena Pharmaceuticals開發(fā)，輝瑞于2021年12月完成了對Arena的收購。
2022年3月，輝瑞公布了Etrasimod治療UC的效果，兩項(xiàng)關(guān)鍵試驗(yàn)均達(dá)到了主要終點(diǎn)，并且在所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)上均顯示出了顯著的改善，成為了此次上市申請的基礎(chǔ)。
10. Sotatercept
研發(fā)公司：默沙東
適應(yīng)癥：肺動脈高壓
Sotatercept的原研企業(yè)是Acceleron Pharma公司，后被默沙東收購，該藥是一款ⅡA型激活素受體融合蛋白，可以將改造后的細(xì)胞外域與抗體的Fc端融合在一起，阻斷激活素與細(xì)胞膜上的受體結(jié)合，從而降低激活素介導(dǎo)的信號傳導(dǎo)，是潛在的“First-in-class”肺動脈高壓療法。
目前，默沙東已經(jīng)啟動了四項(xiàng)Ⅲ期臨床試驗(yàn)，將在不同類型的患者中持續(xù)探索Sotatercept的療效、安全性和耐受性，預(yù)計(jì)將在今年獲得關(guān)鍵性的Ⅲ期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。
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