3月31日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）發(fā)布《藥審中心加快創(chuàng)新藥上市許可申請審評工作規(guī)范（試行）》，以鼓勵研究和創(chuàng)制新藥、兒童用藥、罕見病用藥創(chuàng)新研發(fā)進程，加快創(chuàng)新藥品種審評審批速度。本工作規(guī)范所規(guī)定的期限以工作日計算，文件自發(fā)布之日起實施。
一、適用范圍及審評時限
（一）適用范圍：兒童專用創(chuàng)新藥、用于治療罕見病的創(chuàng)新藥以及納入突破性治療藥物程序的創(chuàng)新藥，特別審評審批品種除外。
1.對于納入突破性治療藥物程序的創(chuàng)新藥，申請人應按照本工作規(guī)范要求提出溝通交流申請及上市許可申請，無需額外提出納入本工作規(guī)范的申請。如相關創(chuàng)新藥被取消突破性治療藥物資格，則不能再按照本工作規(guī)范開展溝通交流及審評審批工作。
2.對于未納入突破性治療藥物程序的兒童專用創(chuàng)新藥、用于治療罕見病的創(chuàng)新藥，申請人需按照I類會議（30日）提交溝通交流申請，經藥審中心審核同意后，可按照本工作規(guī)范開展后續(xù)溝通交流及審評審批工作。
本工作規(guī)范中的兒童專用創(chuàng)新藥是指，專為兒童使用而開發(fā)的1類創(chuàng)新藥，包括化學藥品、預防用生物制品、治療用生物制品和中藥。本工作規(guī)范中的用于治療罕見病的創(chuàng)新藥是指，治療發(fā)病率/患病率極低的罕見疾病的1類創(chuàng)新藥，包括化學藥品、預防用生物制品、治療用生物制品和中藥。
（二）適用條件及研發(fā)階段：申請人在探索性臨床試驗完成后，已具備開展確證性臨床試驗條件至批準上市前，按照本工作規(guī)范開展后續(xù)溝通交流及審評審批工作。對于擬申請附條件批準的創(chuàng)新藥，可以在探索性臨床試驗完成前適用本工作規(guī)范。
（三）申報上市申請：申請人應當在提出藥品上市許可申請的同時，按要求提出優(yōu)先審評審批申請。
（四）時限要求：溝通交流時限為30日，品種審評時限同優(yōu)先審評品種時限為130日，按照單獨序列管理。
二、工作流程
（一）早期介入：符合本工作規(guī)范要求的品種，申請人可基于各研發(fā)階段的溝通需求，按I類會議（30日）提出溝通交流申請。溝通交流形式包括面對面會議、視頻會議、電話會議或者書面回復。
1.早期組建審評團隊。藥審中心結合具體品種情況，根據(jù)部門適應癥分組、審評任務特點及人員利益沖突情況，組建審評團隊。審評團隊負責該品種申報前溝通交流至受理后技術審評全過程并盡量保持穩(wěn)定，該團隊一般包含各專業(yè)審評人員、合規(guī)審查人員、受理人員及項目管理人員。
2.持續(xù)推進溝通交流。申請人可在關鍵性臨床試驗階段前根據(jù)溝通交流目的提出單專業(yè)或多專業(yè)的溝通交流申請，圍繞支持上市申請的臨床試驗方案開展溝通交流。在提出溝通交流申請時，提交擬討論的問題及相關支持性材料，包括藥物的臨床、藥理毒理及藥學研發(fā)情況、臨床試驗期間與藥審中心溝通交流計劃、階段性研究資料及提交計劃、藥品上市許可申請遞交計劃等內容。
藥審中心與申請人就提出的咨詢問題進行溝通交流，同時基于已有研究資料并結合咨詢問題，對下一步研究方案提出意見或者建議。藥審中心與申請人就后續(xù)溝通交流計劃及階段性研究資料提交計劃達成書面一致意見后，申請人應當按照計劃提出后續(xù)溝通交流申請。申請人如需改變計劃，應及時與藥審中心溝通。溝通交流過程中，必要時應邀請中檢院、核查中心參加。
3.積極開展研審聯(lián)動。申請人在提出藥品上市許可申請前，原則上應當提出各專業(yè)溝通交流申請，該類溝通交流申請可在單專業(yè)或多專業(yè)完成上市需要研究資料準備后予以申請，圍繞現(xiàn)有研究資料是否滿足上市申請要求開展溝通交流，避免不同專業(yè)出現(xiàn)短板影響上市申請。申請人應提交符合注冊申報資料內容要求的研究資料，包括確認后的生產工藝信息表或制造及檢定規(guī)程、質量標準、說明書和標簽樣稿等批件附件內容。鼓勵申請人按照注冊申報資料格式要求提交研究資料。藥審中心根據(jù)申請人提出的咨詢問題安排審評團隊進行溝通交流并就研究資料進行初步審評，同時就目前申報資料存在的重大缺陷問題反饋申請人，申請人進一步補充完善后可再次提出溝通交流申請。申請人應在申報上市時提交按溝通交流要求修訂完善的申報資料及批件附件。
4.確定滾動提交計劃。在上市許可申請前的溝通交流中，根據(jù)藥物研發(fā)的具體情況，申請人可就在上市許可申請審評過程中進一步提交資料（如更新長期的療效和安全性數(shù)據(jù)等）的計劃與藥審中心協(xié)商達成一致。在品種審評過程中申請人可以按照雙方達成一致的計劃滾動提交相關資料。
5.核查檢驗工作前置。申請人在正式申報上市時應提前準備供注冊核查檢驗使用的全套藥品注冊申報資料光盤（含臨床試驗總結報告及其附件/附表［包括但不限于臨床試驗計劃和方案、統(tǒng)計分析計劃和統(tǒng)計分析報告、檢測分析報告及計劃（如涉及）］和臨床試驗數(shù)據(jù)庫）及蓋章的質量標準、生產工藝信息表或制造及檢定規(guī)程，提前主動與核查中心進行溝通交流，并按照相關要求做好配合工作。核查及檢驗如涉及相關復雜及疑難問題的，鼓勵申請人提前與藥審中心進行溝通，必要時由藥審中心協(xié)調核查檢驗機構溝通明確相關要求。
鼓勵申請人在正式申報上市前即向藥品檢驗機構提出注冊檢驗。
（二）受理及任務分配：藥審中心受理人員及項目管理人員應提前介入，及時與申請人對接，在上市許可申請前溝通交流階段參與指導申請人申報資料準備工作，爭取受理問題在申報前得到解決，申請人按照上市許可申請前溝通交流會議上達成一致的首次遞交的申報材料提交至藥審中心后即能受理。對于通用名核定工作，參照優(yōu)先審評處理。項目管理人全程跟進品種情況，協(xié)調溝通各環(huán)節(jié)，品種受理后項目管理人2日內分配任務，并在審評系統(tǒng)進行特殊標記，保證相關品種受理審評工作能夠順利推進。
（三）核查檢驗：針對此類品種的注冊核查檢驗工作原則上按照優(yōu)先審評及《藥品注冊核查檢驗啟動工作程序（試行）》相關要求，予以優(yōu)先安排。
注冊檢驗：申請人在受理前未提出藥品前置注冊檢驗的，藥審中心在受理時即向申請人開具注冊檢驗通知書，并告知藥品檢驗機構。
注冊核查：各審評專業(yè)和合規(guī)專業(yè)應在注冊申請任務受理后7日內完成品種因素和研發(fā)生產主體合規(guī)因素情形標注，符合啟動核查條件的受理后10日內完成啟動注冊核查任務電子推送。
（四）專業(yè)審評：專業(yè)審評部長按照上市許可申請前溝通交流確定的審評團隊人員安排分配審評任務。專業(yè)審評人員在開始審評之前，應當在技術審評系統(tǒng)上對本人有無利益沖突情況進行再次確認，無利益沖突的應當簽署無利益沖突聲明，然后開展審評工作。
根據(jù)技術審評需要及溝通交流會上達成的書面一致意見，專業(yè)主審人可按照優(yōu)先審評工作相關要求，提出接收滾動資料需求，按流程審核同意后辦理資料接收及存檔工作。
專業(yè)審評過程中，經過專業(yè)部門技術委員會討論需要召開專家咨詢會的，在保證專業(yè)時限的情況下，可由專業(yè)審評部門提出召開會議。藥審中心優(yōu)先組織專家咨詢會（鼓勵線上會議），原則上10日內組織召開，具體會議組織按照專家咨詢會相關要求執(zhí)行。
（五）綜合審評：主審報告人在各專業(yè)意見的基礎上進行匯總，起草技術審評報告并創(chuàng)建代擬批件，上傳相應附件，提交主審報告部部長審核。
綜合審評過程中，經過部門技術委員會討論需要召開專家咨詢會的，在保證總體審評時限的情況下，由綜合審評部門按照專家咨詢會程序提出召開會議，藥審中心優(yōu)先組織專家咨詢會（鼓勵線上會議），原則上10日內組織召開。
（六）審核簽發(fā)及制件送局：主審報告部部長按照藥審中心授權管理規(guī)范要求將技術審評報告提交至中心負責人審核，藥審中心按流程審核簽發(fā)后送國家藥監(jiān)局。
三、工作要求
（一）申請人應提高藥品研發(fā)主體責任意識，在提交溝通交流申請時，會議材料和問題應當與當前研發(fā)階段相匹配，并提供支持性研究資料，提高溝通效率和質量。為了保證品種提交注冊申請后能夠快速獲得批準，申請人需按照溝通交流要求完善相關內容后再提交注冊申請，不按要求完善相關內容的可能在審評過程中面臨補充資料或者不批準情況。
（二）藥審中心項目管理人應協(xié)助審評團隊，加強品種的協(xié)調和督導工作，同時保持與申請人溝通渠道的暢通。
（三）藥審中心審評團隊內部應加強溝通，及時解決存在的技術問題，保證按時限完成審評工作。
參考資料：
[1]國家藥監(jiān)局藥審中心關于發(fā)布《藥審中心加快創(chuàng)新藥上市許可申請審評工作規(guī)范（試行）》的通知. Retrieved Mar 31, 2023 from https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/ace377c025ad4f2bbf94790673b2646e
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