今日頭條
西比曼啟動關節(jié)炎干細胞療法Ⅲ期臨床。西比曼生物宣布其異體人源脂肪間充質祖細胞注射液AlloJoin已啟動Ⅲ期臨床研究。Ⅱ期臨床結果顯示，AlloJoin可顯著并持續(xù)改善膝骨關節(jié)炎（KOA）患者膝關節(jié)疼痛和膝關節(jié)功能，延緩關節(jié)軟骨磨損，提高患者的生活質量。KOA是一種常見的慢性關節(jié)疾病，又叫做退行性關節(jié)炎，主要侵害膝關節(jié)軟骨、骨和滑膜組織。
國內(nèi)藥訊
1.恒瑞干眼新藥Ⅲ期研究見刊JAMA子刊。恒瑞醫(yī)藥從Novaliq GmbH公司引進的SHR8058滴眼液用于治療瞼板腺功能障礙相關干眼病的Ⅲ期研究（SHR8058-301）結果在線發(fā)表在《美國醫(yī)學會雜志》眼科子刊JAMA ophthalmology。與安慰劑相比，SHR8058滴眼液組的tCFS評分和眼干評分較基線的變化具有統(tǒng)計學顯著改善；患者的不良事件（TEAE）和眼部TEAE的發(fā)生率少于對照組。SHR8058由100%全氟己基辛烷組成。
2.奧默靶向肌松拮抗劑完成III期臨床入組。杭州奧默醫(yī)藥靶向肌松拮抗劑1類新藥奧美克松鈉（Aom0498）用于治療逆轉羅庫溴銨誘導的深度神經(jīng)肌肉阻滯的III期臨床完成全部患者入組。該項試驗由上海交通大學醫(yī)學院附屬仁濟醫(yī)院牽頭，全國共15家醫(yī)院招募 348例患者。這一新藥未來將用于治療全麻手術患者術后的肌松殘余以及應用于術中建立人工氣道失敗后的緊急搶救。
3.輝大眼科基因療法獲FDA孤兒藥資格。輝大（上海）生物使用CRISPR基因編輯技術自主研發(fā)的新型眼科基因治療藥物HG004獲FDA授予的孤兒藥資格，用于治療由RPE65突變引起的遺傳性視網(wǎng)膜疾病。HG004旨在利用重組腺相關病毒載體將功能性人類RPE65基因遞送到視網(wǎng)膜，以恢復RPE65的功能。臨床前研究顯示，與AAV2相比，HG004顯示出更好的視網(wǎng)膜色素上皮（RPE）轉導效率，并有望減少載體總劑量。
4.百濟神州STEAP1/CD3雙抗國內(nèi)報IND。百濟神州與安進聯(lián)合申報的1類生物制品AMG 509的臨床試驗申請獲CDE受理。AMG 509是安進開發(fā)的一款可同時靶向STEAP1和CD3的雙特異性T細胞結合器，目前正在Ⅰ期臨床中評估用于治療轉移性去勢抵抗性前列腺癌患者的安全性和耐受性，以及初步療效。此前，它還曾獲得FDA授予治療尤因肉瘤的孤兒藥資格。
5.安斯泰來DGKζ抑制劑報實體瘤IND。安斯泰來1類化藥ASP1570片的臨床試驗申請獲CDE受理，擬開發(fā)用于實體瘤的治療。ASP1570是一款DGKζ抑制劑，具有增強DAG下游信號通路的潛力，可以激活T細胞，而不受PD-1信號通路的影響，從而增強腫瘤殺傷作用。臨床前研究顯示，ASP1570可恢復被多種免疫抑制信號抑制的T細胞功能，并誘導MC38和B16-F1小鼠模型中的腫瘤生長抑制。
國際藥訊
1.藥物-器械組合療法胰腺癌Ⅲ期臨床積極。RenovoRx公司基于其壓力介導遞送技術開發(fā)、能穿過動脈壁遞送吉西他濱的藥物-器械組合候選療法RenovoGem，在治療局部晚期胰腺癌（LAPC）的Ⅲ期臨床（TIGeR-PaC）獲積極的中期結果。與靜脈給藥的標準治療相比，RenovoGem動脈內(nèi)給藥顯著改善患者的中位總生存期（中位OS：16個月vs10個月），患者產(chǎn)生不良事件的數(shù)量也減少超過65%。詳細數(shù)據(jù)將公布于美國癌癥研究協(xié)會（AACR）年會上。
2.FIC社恐藥擬重啟III期臨床研究。Vistagen宣布FDA已同意在臨床研究中將Liebowitz社交焦慮量表（LSAS）評分作為評估其潛在“first-in-class"鼻噴霧劑fasedienol（PH94B）治療社交恐懼癥（SAD）總體癥狀控制效果的主要療效終點。重新開展的III期項目FEARLESS系列研究將包括III期FEARLESS-1研究、一項基于LSAS評估療效的III期研究、一項開放標簽長期安全性研究。此前，PH94B的4項III期研究的主要療效終點均為主觀焦慮量表（SUDS）評分。
3.耳科雙載體AAV基因療法獲孤兒藥資格。Decibel公司AAV基因療法DB-OTO獲歐盟委員會授予孤兒藥資格，用于治療因otoferlin基因突變而導致嚴重先天性聽力損失。Otoferlin是在耳蝸內(nèi)毛細胞中表達的蛋白，通過調(diào)節(jié)突觸的傳遞，實現(xiàn)內(nèi)耳感覺細胞與聽覺神經(jīng)之間的溝通。DB-OTO經(jīng)耳蝸內(nèi)注射，旨在將分段包裝于兩個AAV載體的OTOF cDNA遞送至內(nèi)毛細胞中以恢復OTOF基因（編碼Otoferlin）的功能。
4.第一三共布局GPCR小分子激動劑。第一三共與Confo Therapeutics將利用后者獨特的G-蛋白偶聯(lián)受體（GPCR）技術平臺，針對中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病相關的一個未公開的靶點，合作開發(fā)小分子激動劑候選化合物。根據(jù)協(xié)議，Confo公司將獲得預付款、開發(fā)和商業(yè)里程碑后期付款以及特許權使用費，總額高達1.68億歐元。第一三共將擁有獨家選擇權，可獲得所得化合物的全球獨家臨床開發(fā)和商業(yè)化授權。
5.GSK引進一款FIC口服抗真菌藥。葛蘭素史克宣布與SCYNEXIS達成獨家許可協(xié)議，引進后者具有獨特結構的葡聚糖合成酶抑制劑抗真菌口服藥ibrexafungerp（Brexafemme）在美國、歐洲、日本等地區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化權益。根據(jù)協(xié)議，SCYNEXIS將獲得9000萬美元首付款、總額為5.3億美元的潛在里程碑付款以及分層特許權使用費。2021年，F(xiàn)DA已批準Brexafemme用于治療外陰陰道念珠菌病。在中國，豪森藥業(yè)擁有該新藥的中國權益。
6.賽多利斯26億美元加注CGT賽道。賽多利斯旗下子公司Sartorius Stedim Biotech宣布將以24億歐元（約合26億美元）收購細胞基因治療（CGT）創(chuàng)新技術公司Polyplus。Polyplus成立于2001年，擁有約270名員工，主要開發(fā)和生產(chǎn)高質量和GMP級的轉染以及其他DNA/RNA遞送試劑和質粒DNA，這些是生產(chǎn)CGT的病毒載體的關鍵組分。這項交易預計將在今年第3季度完成。
醫(yī)藥熱點
1.13家醫(yī)院將“試水”中國首個國際版醫(yī)院標準。3月30日下午，國際醫(yī)院評審認證標準（中國）首批醫(yī)院評審認證啟動會在深圳前海舉行。中山大學附屬第一醫(yī)院、香港威爾斯親王醫(yī)院、南方醫(yī)科大學深圳醫(yī)院等全國13家醫(yī)院將參加評審認證。這將助力內(nèi)地和港澳醫(yī)療體系融合發(fā)展、醫(yī)療規(guī)則有效銜接，實現(xiàn)醫(yī)療質量同標同質，也有利于中國醫(yī)院與國際接軌，更方便獲得國際商業(yè)保險機構的認可。
2.昆明國家創(chuàng)傷區(qū)域醫(yī)療中心主體完工。3月29日上午，昆醫(yī)大附一院舉行康復醫(yī)院項目（國家創(chuàng)傷區(qū)域醫(yī)療中心）主體結構封頂儀式。該項目由北大人民醫(yī)院和昆醫(yī)大附一院攜手共建，旨在讓云南廣大群眾在家門口就能享受到“國家隊”的服務。項目位于昆明市呈貢區(qū)春融街與景明北路交叉處，2021年10月21日開工建設，占地面積114畝，總建筑面積22.5萬平方米，設置床位1200張，建有住院綜合樓、門診中心、康復醫(yī)療中心、醫(yī)技樓等，預計在2024年全面完工。
3.廣東：兩類藥品不再按特殊藥品管理。3月30日，廣東省藥監(jiān)局發(fā)布《關于調(diào)整蛋白同化制劑肽類激素類藥品管理措施的通告》，深化藥品流通監(jiān)管改革，規(guī)范藥品經(jīng)營秩序，推動產(chǎn)業(yè)高質量發(fā)展。《通告》指出，廣東省內(nèi)蛋白同化制劑、肽類激素類藥品不再參照特殊管理藥品管理，調(diào)整為按照普通藥品管理，企業(yè)可按照普通藥品依法依規(guī)開展委托儲存配送業(yè)務。
4.百濟神州任命Julius Pryor III先生為全球多元性和健康公平負責人。百濟神州宣布任命Julius Pryor III先生為首位全球多元性和健康公平負責人。Pryor先生在多元性、公平性、包容性和歸屬感（DEI&B）領域擁有超過30年的經(jīng)驗，曾成功為多家生物科技公司和面向消費者的全球性企業(yè)建立變革性的DEI&B項目。百濟神州同時也在內(nèi)部建立了DEI&B和健康公平理事會，旨在提升公司的DEI&B舉措、改善藥物可及性和可負擔性，并確保公司在全球臨床試驗生態(tài)系統(tǒng)中實現(xiàn)更充分的患者多樣性。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（04月03日)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月31日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
