今日頭條
齊魯制藥ALK/ROS1抑制劑報產(chǎn)。齊魯制藥自研1類化藥伊魯阿克片的上市申請獲國家藥監(jiān)局受理，申報的適應癥推測為ROS1陽性非小細胞肺癌（NSCLC）。伊魯阿克是一款具有新型螺環(huán)結構的高選擇性ALK/ROS1抑制劑。2021年7月，國家藥監(jiān)局已受理伊魯阿克用于治療既往接受過克唑替尼治療后疾病進展或對克唑替尼不耐受的ALK融合基因陽性的局部晚期或轉移性NSCLC患者的上市申請。
國內(nèi)藥訊
1.億帆引進膝骨關節(jié)炎新藥獲批上市。億帆醫(yī)藥從LG Chem公司引進的丁甘交聯(lián)玻璃酸鈉注射液（Hyruan ONE）獲國家藥監(jiān)局批準上市，用于治療膝骨關節(jié)炎。該產(chǎn)品粘彈性接近正常成人關節(jié)滑液，注射后在關節(jié)腔中有較長的存留時間，可以作為關節(jié)液的臨時性替代和補充品，通過粘彈性補充療法，恢復病變關節(jié)組織生理學和流變學狀態(tài)。億帆醫(yī)藥擁有該藥在中國境內(nèi)及澳大利亞的獨家權益。
2.基石PD-L1單抗報食管鱗癌NDA。基石藥業(yè)PD-L1舒格利單抗（擇捷美）的新適應癥上市申請獲國家藥監(jiān)局受理，聯(lián)合化療一線治療局部晚期、復發(fā)或轉移性食管鱗癌患者。在III期GEMSTONE-304研究中，與安慰劑聯(lián)合化療相比，舒格利單抗聯(lián)合化療顯著改善BICR評估的無進展生存期和總生存期，而且聯(lián)合治療未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。這也是舒格利單抗在國內(nèi)申報的第4項適應癥。
3.布地奈德遲釋膠囊在新加坡報產(chǎn)。新加坡衛(wèi)生科學局（HSA） 受理云頂新耀從Calliditas公司引進的布地奈德遲釋膠囊（Nefecon,耐賦康）的新藥上市許可申請（NDA），用于治療具有疾病進展風險的IgA腎病成人患者。Nefecon是全球獲批治療IgA腎病的首個靶向藥，在臨床（NefIgArd）試驗中較安慰劑降低患者27% (P=0.0003) 的尿蛋白肌酐比。在中國，該新藥已被CDE納入優(yōu)先審評，以及突破性治療品種。
4.葆正GnRHR拮抗劑啟動III期臨床。葆正醫(yī)藥與Kissei公司開發(fā)的GnRH拮抗劑BG2109（linzagolix）在國內(nèi)登記啟動一項III期臨床，評估治療子宮內(nèi)膜異位癥中重度疼痛患者的有效性及安全性。該項試驗的主要研究者由復旦大學附屬婦產(chǎn)科醫(yī)院醫(yī)學博士徐叢劍擔任。Linzagolix可通過結合并阻斷腦垂體中的GnRHR減少卵巢中的雌激素生成。該新藥已獲批在歐盟及英國上市，用于治療子宮肌瘤相關的嚴重月經(jīng)出血。
5.艾力斯EGFR-TKI獲批新III期臨床。艾力斯醫(yī)藥第三代EGFR-TKI創(chuàng)新藥甲磺酸伏美替尼片（艾弗沙）獲國家藥監(jiān)局批準一項III期臨床試驗，擬評估一線治療具有表皮生長因子受體（EGFR）20外顯子插入突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。去年7月，國家藥監(jiān)局已批準該新藥用于一線治療表皮生長因子受體（EGFR）外顯子19缺失突變或外顯子21置換突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）。
6.河北森朗CD7靶向CAR-T報IND。河北森朗生物“SENL101自體T細胞注射液”的臨床試驗申請獲國家藥監(jiān)局受理。這是森朗生物擁有完全自主知識產(chǎn)權的一款CAR-T產(chǎn)品，擬開發(fā)用于治療CD7陽性T細胞起源的血液淋巴系統(tǒng)惡性疾病。公布于ASH2022年會上的一項I/II期試驗數(shù)據(jù)顯示，SENL101在第28天，95.8%（46/48）患者的骨髓/外周血實現(xiàn)最小殘留病灶（MRD）陰性的完全緩解（CR）。
國際藥訊
1.C5a抗體獲批治療重癥新冠。InflaRxGmbH（InflaRx）公司C5a抗體Vilobelimab（韋洛利單抗，Gohibic）獲FDA批準上市，用于治療重癥新冠感染（COVID-19）。vilobelimab旨在通過阻斷C5a以控制炎癥反應驅動的組織和器官損傷。在III期PANAMO臨床中，按預設的中心分層分析的統(tǒng)計學方法分析主要終點，Vilobelimab治療第28天時未能顯著降低患者全因死亡率（-23.9%，p=0.094）；而使用最初的研究方案的非分層Cox回歸分析，Vilobelimab較安慰劑顯著降低全因死亡率。舒泰神擁有Vilobelimab的中國權益。
2.奧拉帕利治療晚期卵巢癌Ⅲ期臨床積極。阿斯利康PARR抑制劑奧拉帕利（Lynparza）、PD-L1抗體度伐利尤單抗（Imfinzi）、含鉑化療和貝伐珠單抗的組合方案，在治療新確診晚期高級別上皮性卵巢癌患者的Ⅲ期臨床（DUO-O）達到主要終點。與對照組（化療+貝伐珠單抗）相比，聯(lián)合方案能夠顯著改善患者的無進展生存期（PFS）。在另一個隊列中，Imfinzi+化療+貝伐珠單抗改善患者的PFS，但與對照組相比，不懼統(tǒng)計學顯著性。
3.FIC“漸凍癥”療法Ⅱ期臨床結果積極。AI Therapeutics公司潛在“first-in-class"的脂質激酶PIKfyve抑制劑AIT-101在治療C9ORF72基因突變的肌萎縮側索硬化（ALS）住院患者的Ⅱa期臨床達到主要終點。AIT-101旨在通過抑制PIKfyve來激活轉錄因子TFEB，以達到增加清除毒性蛋白聚集體的治療目的。12周數(shù)據(jù)顯示，AIT-101能夠使患者的毒性蛋白聚集體減少73%；且藥物的安全性和耐受性良好。
4.邊緣型人格障礙新藥IIb期臨床積極。Oryzon Genomics公司口服賴氨酸特異性去甲基化酶1（LSD1）抑制劑vafidemstat治療邊緣型人格障礙（BPD）的IIb期PORTICO研究結果積極。所有患者的臨床總體印象量表-嚴重性量表（CGI-S）評分、臨床總體印象量表-改善性量表（CGI-I）評分、神經(jīng)精神問卷-激越或攻擊行為量表（NPI-A/A，共4個條目）評分和總NPI評分（共12個條目）均顯著下降。預計明年年初將公布關鍵結果。
5.眼科光遺傳學AVV基因療法Ⅱb期臨床積極。Nanoscope公司基于光遺傳學的AVV基因療法MCO-010在治療晚期視網(wǎng)膜色素變性（RP）的Ⅱb期RESTORE臨床結果積極。與安慰劑相比，MCO-010單次玻璃體注射給藥12個月時患者達到MLYMT視覺導向移動或MLSDT近距物體識別上的亮度級別改善大于等于2級的比例顯著更高（88.9%vs44.4%）；該組有7例（vs1例）患者BCVA最佳矯正視力改善了-0.3 LogMAR甚至更多；藥物的總體耐受性良好。
6.Cytokinetics公司ALS新藥III期臨床失敗。Cytokinetics公司快速骨骼肌鈣蛋白激活劑reldesemtiv在治療肌萎縮側索硬化（ALS）的III期COURAGE-ALS研究未達到主要終點和關鍵次要終點。Reldesemtiv能減緩快速骨骼肌纖維中肌鈣蛋白復合體釋放鈣離子的速度，以增強骨骼肌的收縮。數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑相比，reldesemtiv沒能顯著改善患者疾病嚴重程度。該公司決定停止reldesemtiv治療ALS的開放標簽擴展研究。
7.默沙東與Incyte入局分子膠降解劑賽道。默沙東宣布與Proxygen公司達成一項研究合作和許可協(xié)議，共同開發(fā)針對多個治療靶點的候選分子膠降解劑。Proxygen專有的發(fā)現(xiàn)技術平臺能夠支持針對難以成藥或不可成藥靶點的分子膠降解劑的大規(guī)模特異性和無偏倚的篩選。根據(jù)協(xié)議，Proxygen公司將獲得預付款，以及高達25.5億美元的研究、開發(fā)和商業(yè)里程碑后期付款。同日，Incyte公司也宣布與Biotheryx公司將利用后者PRODEGY平臺，合作開發(fā)針對創(chuàng)新腫瘤學靶點的分子膠蛋白降解劑。
醫(yī)藥熱點
1.兩位院士榮獲第六屆“中源協(xié)和生命醫(yī)學--成就獎”。4月2日，第六屆中源協(xié)和生命醫(yī)學獎頒獎典禮暨高峰論壇在北京舉行。中國科學院院士、九三學社中央副主席、復旦大學附屬中山醫(yī)院心內(nèi)科主任、國家放射與治療臨床醫(yī)學研究中心主任葛均波，中國工程院院士、北京大學博雅講席教授、北京大學國際癌癥研究院院長、中國醫(yī)師協(xié)會副會長詹啟敏獲“成就獎”，十位青年科學家獲“創(chuàng)新突破獎”。
2.40個國家級醫(yī)療質控中心名單公布。4月4日，國家衛(wèi)健委官方網(wǎng)站公布40個國家級醫(yī)療質量控制中心名單，各中心以不同醫(yī)學專業(yè)命名，包括掛靠在北京醫(yī)院的呼吸內(nèi)科專業(yè)、掛靠在北京大學第三醫(yī)院的產(chǎn)科專業(yè)、掛靠在北京協(xié)和醫(yī)院的罕見病專業(yè)等。各國家級醫(yī)療質控中心專家委員會名單也同期公布。國家級質控中心及專家委員會任期自發(fā)文之日起至2025年12月31日結束。
3.高校專業(yè)設置優(yōu)化方案印發(fā)。近日，教育部等多部門聯(lián)合印發(fā)《普通高等教育學科專業(yè)設置調(diào)整優(yōu)化改革方案》指出，加強新醫(yī)科建設，要加快構建服務生命全周期、健康全過程的醫(yī)學學科專業(yè)體系；全方位改造升級現(xiàn)有醫(yī)學專業(yè)；布局建設智能醫(yī)學、互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)療、醫(yī)療器械等領域緊缺專業(yè)；大力推進醫(yī)科與理科等學科交叉融合，培育“醫(yī)學﹢X”“X﹢醫(yī)學”等新興學科專業(yè)。同時，依托有關高校布局建設一批高水平公共衛(wèi)生學院。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（04月06日)
2. FDA新藥獲批情況（北美04月04日）
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