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遠大醫(yī)藥創(chuàng)新RDC獲批膠質(zhì)瘤臨床。遠大醫(yī)藥與Telix International 公司合作開發(fā)的放射性核素偶聯(lián)藥物(RDC) TLX101(131I-IPA)獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展I期臨床，擬聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)治療評估用于新診斷膠質(zhì)母細胞瘤患者中的安全性、輻射劑量和初步療效。TLX101具有高腦滲透性，通過靶向膠質(zhì)母細胞瘤過度表達的L型氨基酸轉(zhuǎn)運蛋白1（LAT-1）精準(zhǔn)輻射癌細胞來促進其凋亡。該療法已在美國及歐洲獲得孤兒藥認定。
國內(nèi)藥訊
1.雅科CD7-CAR-T長期隨訪結(jié)果見刊。雅科生物CD7 CAR-T細胞治療產(chǎn)品在《Journal of Hematology & Oncology》上公布治療T細胞白血病患者的長期療效數(shù)據(jù)。中位隨訪為27.0個月時，CD7 CAR-T細胞輸注的總體反應(yīng)率和完全緩解率分別為95%和85%；兩年期無進展生存（PFS）率和總生存（OS）率分別為36.8%和42.3%，中位PFS和OS分別為11.0個月和18.3個月。治療后30天內(nèi)報告的不良事件包括3-4級細胞因子釋放綜合征（CRS；10%）和1-2級移植物抗宿主?。℅VHD；60%）。
2.勃林格殷格翰IL-36R單抗擬納入突破性品種。勃林格殷格翰IL-36單抗2.2類生物制品BI655130注射液（佩索利單抗）獲CDE擬納入突破性治療品種，針對的適應(yīng)癥為預(yù)防泛發(fā)性膿皰性銀屑病（GPP）發(fā)作。BI655130在Ⅱb期臨床試驗（EFFISAYIL 2）中達到主要和關(guān)鍵次要終點，能夠避免青少年和成人GPP的發(fā)作長達48周。此前，該新藥已在中國獲批用于治療成人GPP發(fā)作。
3.武田/大冢Bcr-Abl激酶抑制劑擬納入優(yōu)先審評。大冢制藥與武田開發(fā)的第三代Bcr-Abl激酶抑制劑泊那替尼片（ponatinib，Iclusig）獲CDE擬納入優(yōu)先審評，擬定適應(yīng)癥包括對既往用藥耐藥或不耐受的慢性髓性白血病（CML）；復(fù)發(fā)或難治性費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病（Ph+ALL）；以及T315I陽性CML或T315I陽性Ph+ALL。一項5年隨訪數(shù)據(jù)顯示，泊那替尼對于伴TKI耐藥和（或）Bcr-AblT315I突變的各分期CML及Ph+ALL患者均具有良好的長期療效。
4.上海君賽TIL細胞療法早期臨床積極。君賽生物自主研發(fā)的天然TIL細胞新藥GC101治療晚期實體腫瘤的Ⅰ期臨床結(jié)果積極。數(shù)據(jù)分析顯示，GC101的總體客觀緩解率達到34.8%，其中3例患者獲得CR療效（完全緩解），已分別維持無瘤狀態(tài)20個月、15個月與7個月。臨床中未觀察到劑量限制性毒性（DLT），安全耐受性良好。
5.澤璟FIC三抗獲批實體瘤臨床。澤璟生物及旗下子公司Gensun Biopharma開發(fā)的創(chuàng)新型生物制品注射用ZG006獲FDA臨床許可，擬開發(fā)用于小細胞肺癌和其它實體瘤的治療。ZG006是一種針對CD3及兩個不同DLL3表位的三特異性抗體，其抗DLL3端與腫瘤細胞表面不同DLL3表位相結(jié)合，抗CD3端結(jié)合T細胞。該產(chǎn)品能銜接腫瘤細胞和T細胞，將T細胞拉近腫瘤細胞，從而利用T細胞特異性殺傷腫瘤細胞。
國際藥訊
1.甲狀腺眼病療法真實世界數(shù)據(jù)積極。Horizon公司胰島素樣生長因子1受體（IGF-1R）抑制劑Tepezza（teprotumumab）治療甲狀腺眼病（TED）的Ⅳ期臨床達到主要終點。與安慰劑相比，Tepezza治療組患者第24周時眼球突出度顯著減少，兩組患者眼球突出度較基線分別減少了2.41mm和0.92mm；兩組患者眼球突出度改善≥2mm的比例分別有62%和25%。無論疾病活動度或持續(xù)時間如何，Tepezza的療效以及安全性得到充分確認。
2.默沙東/Moderna癌癥疫苗Ⅱ期研究積極。Moderna公司與默沙東聯(lián)合開發(fā)的個體化mRNA癌癥疫苗mRNA-4157聯(lián)合PD-1抑制劑Keytruda輔助治療完全切除后的高危黑色素瘤患者的Ⅱ期（mRNA-5157-P201/Keynote-942）試驗最新結(jié)果即將公布于AACR2023年會上。去年年底，聯(lián)合輔助治療較Keytruda已顯示出可降低患者44%（p=0.0266）的復(fù)發(fā)或死亡的風(fēng)險。目前，這一組合療法已向FDA遞交加速批準(zhǔn)上市申請。
3.Vivace公司TEAD抑制劑早期臨床積極。Vivace公司TEAD抑制劑VT3989即將在AACR2023年會上公布用于患有惡性間皮瘤富集的晚期實體瘤和其他具有神經(jīng)纖維瘤病2（NF2）突變的腫瘤患者中開展的首次人體Ⅰ期試驗積極結(jié)果。VT3989旨在通過TEAD來抑制Hippo通路下游基因的轉(zhuǎn)錄和翻譯，從而達到腫瘤治療的目的。在EGFR突變的NSCLC患者來源的異種移植物模型中，VT3989提高了EGFR-TKI奧希替尼的療效并增加療效的持久性。
4.重組酶基因療法治療HTLV-1感染臨床前研究積極。來自德國德累斯頓技術(shù)大學(xué)與PROVIREX基因編輯治療公司等聯(lián)合團隊發(fā)表在《分子療法》上的最新研究顯示，他們開發(fā)的一種基于重組酶的基因編輯療法，能夠在臨床前研究中將HTLV-1病毒從感染細胞的DNA中切除。這是一種與艾滋病毒相關(guān)的病毒，會引發(fā)白血病或無法治愈的脊髓疾病。
5.細胞治療藥物公司CTRL獲千萬美元融資。CTRL Therapeutics公司完成1000萬美元種子輪融資，以推進其下一代細胞治療平臺，用于治療實體腫瘤。CTRL公司專有的新一代技術(shù)能夠從血液中提取循環(huán)腫瘤反應(yīng)性淋巴細胞（cTRLs），有望解決現(xiàn)有細胞治療技術(shù)的挑戰(zhàn)。發(fā)布于Nature Biomedical Engineering期刊的研究顯示，CTRL高通量細胞處理平臺可以從血液中收集腫瘤反應(yīng)性免疫細胞，在小鼠的實體腫瘤中具有顯著的抗腫瘤活性。
6.2022年全球藥品銷售額TOP100出爐。根據(jù)各家制藥公司財報披露的藥品銷售數(shù)據(jù)，2022年全球銷售額超過10億美元的重磅炸彈藥物約160個，TOP100的上榜門檻是17.95億美元，合計銷售收入為4867.88億美元。排位前十分別為：Comirnaty(輝瑞/BioNtech,378.06億美元)，Humira(艾伯維,212.37億美元)，Keytruda(默沙東,209.37億美元)，Paxlovid(輝瑞,189.33億美元)，Spikevax(Moderna,184.35億美元)，Eliquis(BMS/輝瑞，117.89億美元)，Biktarvy(吉利德，103.90億美元)，Revlimid(BMS,99.78億美元)，Stelara(強生，97.23億美元)，Eylea(再生元/拜耳，96.47億美元)。
醫(yī)藥熱點
1.北京協(xié)和醫(yī)院罕見病聯(lián)合門診開診。4月10日，北京協(xié)和醫(yī)院罕見病聯(lián)合門診正式開診。來自心內(nèi)科、腎內(nèi)科、消化內(nèi)科、血液內(nèi)科、兒科、神經(jīng)科的6位專家齊聚門診，首日接診29名罕見病患者，為罕見病患者提供更高效、更便捷的“組團式”診療服務(wù)。這是“以病人為中心”的學(xué)科群診療新模式再拓展，進一步壓縮了診治時間，節(jié)約了就醫(yī)成本，提高了單元門診效率。
2.復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院奉賢院區(qū)建設(shè)項目獲批。復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院奉賢院區(qū)建設(shè)項目獲國家衛(wèi)健委批準(zhǔn)。該工程總建筑面積112,875平方米，其中，地上建筑面積73,198平方米，地下建筑面積39,677平方米。工程概算總投資149,152萬元，資金來源為安排中央預(yù)算內(nèi)投資、上海市財政資金和上海市奉賢區(qū)財政資金共同解決。
3.上海市精衛(wèi)中心成立“家委會”。上海市精神衛(wèi)生中心近期成立“600號”暖心之家家委會。首屆家委會委員共6位，來自醫(yī)療衛(wèi)生、企業(yè)管理、文化建設(shè)、金融、教育等行業(yè)領(lǐng)域。“600號”暖心之家家委會將秉持“一切為了患者”理念，對患者體驗相關(guān)工作提出意見和合理化建議，并將對醫(yī)院各部門或員工給予監(jiān)督、評議。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（04月11日)
2. FDA新藥獲批情況（北美04月10日）
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