今日頭條
和黃醫(yī)藥VEGFR抑制劑報(bào)胃癌sNDA。和黃醫(yī)藥VEGFR抑制劑呋喹替尼膠囊的新適應(yīng)癥上市申請獲CDE受理，擬聯(lián)合紫杉醇用于二線治療晚期胃癌和胃食管結(jié)合部腺癌。在Ⅲ期臨床FRUTIGA研究中，與紫杉醇單藥相比，呋喹替尼聯(lián)合治療顯著改善患者的無進(jìn)展生存期（PFS）。今年4月，和黃醫(yī)藥已向FDA滾動提交呋喹替尼用于治療難治性轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌的上市申請。
國內(nèi)藥訊
1.楊森前列腺癌復(fù)方中國報(bào)產(chǎn)。強(qiáng)生旗下楊森2.3類化藥尼拉帕利醋酸阿比特龍片的新藥上市申請獲CDE受理。這是一款由PARP抑制劑尼拉帕利和雄激素生物合成抑制劑阿比特龍構(gòu)成的復(fù)方療法，已于3月在美國遞交用于BRCA陽性轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌的上市申請。在III期MAGNITUDE研究中，尼拉帕利和醋酸阿比特龍的雙效片劑顯著延長HRR陽性患者的影像學(xué)無進(jìn)展生存期（rPFS）（16.5vs13.7個月；HR=0.73）和BRCA1/2突變患者的rPFS（16.6vs10.9個月；HR=0.53）。
2.諾誠健華IKZF1/3降解劑臨床前研究積極。諾誠健華在AACR2023年會上公布選擇性IKZF1/3降解劑ICP-490的臨床前研究積極結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，ICP-490對多發(fā)性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤（包括彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤）細(xì)胞系顯示出良好的體外療效，包括克服來那度胺的耐藥性。體內(nèi)療效研究進(jìn)一步證實(shí)ICP-490對多發(fā)性骨髓瘤和彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤小鼠模型的有效性。此外，ICP-490的藥代動力學(xué)參數(shù)總體良好。
3.百濟(jì)神州兩款RAF抑制劑早期臨床積極。百濟(jì)神州與SpringWorks開發(fā)的RAF二聚體抑制劑lifirafenib（BGB-283）聯(lián)合MEK抑制劑mirdametinib治療攜帶RAS突變、RAF突變和其他MAPK通路異常的晚期或難治性實(shí)體瘤的Ⅰb期臨床積極結(jié)果公布于AACR2023年會上。結(jié)果顯示，聯(lián)合治療的客觀緩解達(dá)到23%；藥物的總體耐受性良好。此外，另一款RAF二聚體抑制劑BGB-3245也在治療晚期或難治性腫瘤的Ⅰa/Ⅰb期臨床中獲得積極數(shù)據(jù)，客觀緩解率為18%，疾病控制率為79%，臨床獲益率為42%。
4.百吉自體T細(xì)胞療法獲批淋巴瘤臨床。百吉生物宣布其開發(fā)、靶向EB病毒（EBV）抗原的自體T細(xì)胞產(chǎn)品獲FDA批準(zhǔn)，即將開展用于EBV陽性淋巴瘤適應(yīng)癥的Ⅰ/Ⅱ期臨床。該產(chǎn)品采用過繼性免疫細(xì)胞治療技術(shù)，通過采集患者血液中的免疫細(xì)胞，在體外進(jìn)行基因工程化改造，增強(qiáng)T細(xì)胞對腫瘤細(xì)胞的特異性識別與殺傷效力。此前，該產(chǎn)品已在中美兩國獲批可開展用于鼻咽癌適應(yīng)癥的臨床研究。
5.天津合源CD22/19-CAR-T獲批IND。合源生物1類生物制品HY004細(xì)胞注射液獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬用于治療復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病（r/r B-ALL）。HY004是一種靶向CD22和CD19抗原的CAR-T產(chǎn)品，是在體外利用慢病毒載體對患者自身T細(xì)胞進(jìn)行基因修飾后而制備的細(xì)胞制劑。在IIT臨床研究中，6例r/r B-ALL患者接受HY004回輸，ORR率高達(dá)100%，100%均達(dá)到MRD陰性。
國際藥訊
1.艾伯維JAK抑制劑獲歐盟批準(zhǔn)治療CD。艾伯維口服JAK抑制劑Rinvoq（烏帕替尼，45mg[誘導(dǎo)劑量]，15mg和30mg[維持劑量]）獲歐盟委員會（EC）批準(zhǔn)新適應(yīng)癥，用于治療中重度活動性克羅恩病（CD）。在3項(xiàng)Ⅲ期臨床（包含U-EXCEED和U-EXCEL誘導(dǎo)試驗(yàn)，以及U-ENDURE維持試驗(yàn)）中，Rinvoq治療組患者達(dá)到臨床緩解與內(nèi)鏡緩解的比例顯著更多。烏帕替尼也是首個獲批治療CD的口服JAK抑制劑。
2.現(xiàn)貨型細(xì)胞療法獲FDA批準(zhǔn)上市。Gamida Cell公司同種異體臍帶血細(xì)胞療法Omisirge（omidubicel）獲FDA批準(zhǔn)上市，用于需要同種異體造血干細(xì)胞移植的血癌患者，以降低感染風(fēng)險。在一項(xiàng)Ⅲ期臨床中，與使用標(biāo)準(zhǔn)臍帶血移植的對照組相比，omidubicel組患者中性粒細(xì)胞植入時間顯著縮短（12天vs22天，p<0.001）;血小板植入、感染率等所有次要終點(diǎn)具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。
3.BCMA靶向CAR-T報(bào)骨髓瘤sBLA。百時美施貴寶與2seventy bio開發(fā)的BCMA靶向CAR-T療法Abecma（idecabtagene vicleucel）的補(bǔ)充生物制劑許可申請（sBLA）獲FDA受理，用于治療已接受免疫調(diào)節(jié)劑、蛋白酶體抑制劑和抗CD38單抗治療的復(fù)發(fā)和難治性多發(fā)性骨髓瘤（r/r MM）成年患者。PDUFA日期為今年12月16日。Abecma是全球首款獲得監(jiān)管批準(zhǔn)的BCMA CAR-T療法，已于2021年3月獲得FDA首批，用于治療既往經(jīng)過四線及以上治療的r/r MM成人患者。
4.GSK新型抗生素兩項(xiàng)III期研究積極。葛蘭素史克在ECCMID大會上公布三氮雜苊烯類II型拓?fù)洚悩?gòu)酶抑制劑Gepotidacin治療非復(fù)雜性尿路感染（uUTI）的兩項(xiàng)關(guān)鍵III期研究（EAGLE-2和EAGLE-3）積極數(shù)據(jù)。在EAGLE-2研究中，Gepotidacin組有50.6%的患者實(shí)現(xiàn)“治療成功”，呋喃妥因組為47.0%。在EAGLE-3研究中，Gepotidacin組有58.5%的患者實(shí)現(xiàn)“治療成功”，呋喃妥因組為43.6%。GSK計(jì)劃2023年Q2向FDA遞交Gepotidacin的上市申請。
5.24價肺炎球菌疫苗Ⅱ期臨床積極。Vaxcyte公司24價肺炎球菌結(jié)合疫苗（PCV）VAX-24在65歲及以上成人中開展的Ⅱ期臨床獲積極結(jié)果。所有劑量VAX-24均顯示出針對所有24種血清型（ST）的強(qiáng)大免疫應(yīng)答，與50-64歲成人中的Ⅱ期結(jié)果一致；2.2微克劑量的VAX-24在18種與活性對照疫苗共有的20種血清型中，在滿足吞噬活性（OPA）反應(yīng)上達(dá)非劣效性標(biāo)準(zhǔn)，以及在VAX-24四種額外血清型中滿足優(yōu)效性標(biāo)準(zhǔn)。此外，疫苗的耐受性與活性對照組相似。
6.Moderna癌癥疫苗IIb期最新數(shù)據(jù)積極。Moderna與默沙東開發(fā)的癌癥疫苗mRNA-4157 (V940)在AACR2023年會上公布與PD-1單抗Keytruda聯(lián)合輔助治療完全切除的III/IV期黑色素瘤患者的IIb期臨床KEYNOTE-942積極結(jié)果。此前，聯(lián)合治療較Keytruda單藥降低了44%（p=0.0266）的復(fù)發(fā)或死亡的風(fēng)險。更新數(shù)據(jù)顯示，兩組12個月RFS率分別為83.4%和77.1%，18個月RFS率分別為78.6%和62.2%。藥物的安全性與以往研究一致。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.麻醉藥和精神藥品目錄調(diào)整。4月18日，國家藥監(jiān)局發(fā)布一則關(guān)于調(diào)整麻醉藥品和精神藥品目錄的公告，將奧賽利定列入麻醉藥品目錄；將蘇沃雷生、吡侖帕奈、依他佐辛、曲馬多復(fù)方制劑列入第二類精神藥品目錄；將每劑量單位含氫可酮堿大于5毫克，且不含其它麻醉藥品、精神藥品或藥品類易制毒化學(xué)品的復(fù)方口服固體制劑列入第一類精神藥品目錄；將每劑量單位含氫可酮堿不超過5毫克，且不含其它麻醉藥品、精神藥品或藥品類易制毒化學(xué)品的復(fù)方口服固體制劑列入第二類精神藥品目錄。
2.廣州推出醫(yī)院欠款排行榜。近日，廣東廣州推出醫(yī)院欠款排行榜政策，以解決醫(yī)療機(jī)構(gòu)拖欠企業(yè)賬款問題?！蛾P(guān)于廣州市醫(yī)療機(jī)構(gòu)新增超期未結(jié)算排行榜功能的通知》顯示，廣州地市醫(yī)院欠款情況排行榜將統(tǒng)計(jì)出累積欠款金額和欠款比例前3名，榜單每月1號自動更新。目前，醫(yī)療機(jī)構(gòu)拖欠企業(yè)賬款主要集中在兩個方面：一類是基建、購買醫(yī)療設(shè)備形成的欠款；一類是購買藥品、耗材、器械形成的欠款。
3.佛山市一醫(yī)院消化醫(yī)學(xué)中心成立。4月14日，佛山市第一人民醫(yī)院消化醫(yī)學(xué)中心正式成立，這是醫(yī)院又一個整合式醫(yī)療中心的落地。消化醫(yī)學(xué)中心整合了胃腸外科和消化內(nèi)科兩個科室，將進(jìn)一步提高消化疾病診治水平和服務(wù)質(zhì)量，為患者提供更加精準(zhǔn)、專業(yè)的醫(yī)療服務(wù)。此前，這家醫(yī)院已先后成功打造了兒童醫(yī)學(xué)中心、神經(jīng)與腦血管中心、呼吸與肺結(jié)節(jié)中心、心臟醫(yī)學(xué)中心等多個整合式醫(yī)療中心。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（04月18日)
2. FDA新藥獲批情況（北美04月14日）
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