今日頭條
聯(lián)拓引進FIC心肌病新藥報產(chǎn)。百時美施貴寶與聯(lián)拓生物合作開發(fā)的5.1類化藥mavacamten膠囊的上市申請獲國家藥監(jiān)局受理。Mavacamten是一款first-in-class的心肌肌球蛋白抑制劑，能將整體肌球蛋白群轉(zhuǎn)變到節(jié)能、可募集的超松弛狀態(tài)，旨在減少患者的心臟過度收縮癥狀。此前，mavacamten用于治療癥狀性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的適應(yīng)癥已被CDE納入突破性治療品種，并納入優(yōu)先審評。
國內(nèi)藥訊
1.諾誠健華BTK抑制劑新適應(yīng)癥獲批上市。諾誠健華自研BTK抑制劑奧布替尼獲國家藥監(jiān)局批準新適應(yīng)癥，用于治療復(fù)發(fā)/難治性邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）患者。該新藥也是中國唯一一款獲批治療MZL適應(yīng)癥的BTK抑制劑。此前，NMPA已批準奧布替尼用于治療復(fù)發(fā)/難治性慢性淋巴細胞白血?。–LL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）、以及復(fù)發(fā)/難治性套細胞淋巴瘤（MCL）兩項適應(yīng)癥。
2.楊森創(chuàng)新抑郁癥療法在華獲批上市。強生旗下楊森制藥5.1類新藥鹽酸艾司氯胺酮鼻噴霧劑（esketamine，Spravato）獲國家藥監(jiān)局批準上市，用于與口服抗抑郁藥聯(lián)合，緩解伴有急性自殺意念或行為的成人抑郁癥患者的抑郁癥狀。esketamine是一款NMDA受體拮抗劑，通過全新的鼻腔吸入給藥方式，可實現(xiàn)首次給藥4小時后快速起效。Spravato也是唯一一個FDA批準的在24小時內(nèi)顯示減輕抑郁癥狀的藥物。
3.恒瑞吡咯替尼獲批一線治療乳腺癌。恒瑞醫(yī)藥口服HER1/HER2/HER4酪氨酸激酶抑制劑馬來酸吡咯替尼獲國家藥監(jiān)局批準新適應(yīng)癥，一線治療HER2陽性復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者。在Ⅲ期臨床（HR-BLTN-III-MBC-C）中，吡咯替尼聯(lián)合曲妥珠單抗和多西他賽一線治療顯著改善患者的無進展生存期（24.3vs10.4個月，HR=0.41）。此前，該新藥已獲批治療HER2陽性、復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性乳腺癌經(jīng)治患者，以及新輔助治療HER2陽性早期或局部晚期乳腺癌患者。
4.百濟神州PD-1單抗胃癌III期臨床成功。百濟神州宣布PD-1單抗替雷利珠單抗（商品名：百澤安）聯(lián)合化療治療晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性胃或胃食管結(jié)合部（G/GEJ）腺癌全球III期RATIONALE 305研究達到主要終點。此前期中分析已顯示，聯(lián)合治療較化療顯著改善PD-L1高表達的患者總生存期（[中位OS：17.2vs12.6個月；HR0.74（95% CI 0.59，0.94）；P=0.0056]）。最終分析顯示，替雷利珠單抗聯(lián)合化療在意向性治療（ITT）人群中顯示出優(yōu)于化療的OS，且未發(fā)現(xiàn)新的安全性警示。
5.譽衡PD-1單抗啟動宮頸癌Ⅲ期臨床。譽衡生物PD-1單抗賽帕利單抗聯(lián)合含鉑化療±貝伐珠單抗一線治療復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移宮頸癌患者的Ⅲ期臨床（VICT-004）在復(fù)旦大學附屬腫瘤醫(yī)院完成首例患者給藥。該項試驗由復(fù)旦大學附屬腫瘤醫(yī)院腫瘤婦科主任吳小華教授牽頭并擔任主要研究者。2021年8月，賽帕利單抗已獲批國內(nèi)上市，用于治療二線以上復(fù)發(fā)或難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤。
國際藥訊
1.尼拉帕利復(fù)方獲歐盟批準治療mCRPC。強生旗下楊森創(chuàng)新藥Akeega（尼拉帕利/醋酸阿比特龍）獲歐盟委員會（EC）批準上市，用于聯(lián)合潑尼松或潑尼松龍一線治療臨床上無化療指征且攜帶BRCA1/2突變（生殖細胞或體細胞）的轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）成年患者。在III期MAGNITUDE研究中，聯(lián)合治療顯著延長HRR（同源重組修復(fù)）陽性患者的影像學無進展生存期（rPFS）（16.5vs13.7個月；HR=0.73），和BRCA1/2突變患者的rPFS（16.6vs10.9個月；HR=0.53）。
2.蘆可替尼乳膏治療白癜風獲歐盟批準。Incyte公司JAK1/JAK2抑制劑蘆可替尼軟膏（Opzelura，15mg/g）獲歐盟委員會批準上市，用于治療成人和12歲以上青少年面部的非節(jié)段型白癜風。在兩項III期臨床（TRuE-V1,TRuE-V2）中，蘆可替尼治療組有近30%的患者面部白癜風嚴重指數(shù)相對基線改善≥75%（F-VASI75），而賦形劑（非藥物乳膏劑）對照組分別約為7.4%（TRuE-V1）和11.4%（TRuE-V2）。2022年7月，該乳膏獲得FDA批準，成為首個進入美國市場的白癜風療法。
3.禮來雙靶點減肥藥啟動頭對頭III期臨床。禮來在clinicaltrials.gov網(wǎng)站上登記啟動一項III期臨床（SURMOUNT-5），評估每周注射1次的GIP/GLP-1雙重激動劑Tirzepatide對比司美格魯肽（2.4mg）用于成人肥胖或超重且伴有體重相關(guān)合并癥的非2型糖尿病患者的有效性與安全性。在III期SURMOUNT-1研究中，tirzepatide（5mg、10mg和15mg）與安慰劑相比，患者體重較基線減幅顯著更高【16%（16.1kg）、21.4%（22.2kg）和22.5%（23.6kg），vs2.4%（2.4kg）】。禮來目前已向FDA滾動提交減重適應(yīng)癥的上市申請。
4.兆科引進老花眼復(fù)方Ⅲ期臨床積極。Visus公司創(chuàng)新眼藥水Brimochol PF（卡巴膽堿/溴莫尼定）治療老花眼的Ⅲ期臨床達到主要終點。與卡巴膽堿（carbachol）或溴莫尼定（brimonidine）單藥治療相比，固定劑量聯(lián)合制劑Brimochol PF在多個時間點均顯著改善患者的近、遠視力，并且瞳孔收縮效果可長達10小時；藥物總體耐受性良好。兆科眼科擁有Brimochol PF在大中華區(qū)、韓國及指定東南亞地區(qū)開發(fā)及商業(yè)化權(quán)益。
5.百時美施貴寶10億美元開發(fā)實體瘤ADC。百時美施貴寶（BMS）與Tubulis公司將利用后者獨特Tubutecan藥物載體與其專有P5偶聯(lián)平臺，針對BMS所選抗體靶標，合作開發(fā)預(yù)定數(shù)量針對實體瘤的高度差異化的抗體偶聯(lián)藥物（ADCs）。根據(jù)協(xié)議，Tubulis將獲得2,275萬美元的預(yù)付款，可能超過10億美元的開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑潛在款項；BMS將負責ADC候選藥物開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化。
6.Moderna聯(lián)合IBM開發(fā)mRNA藥物。Moderna公司與IBM公司將利用后者可預(yù)測分子性質(zhì)的AI基礎(chǔ)模型MoLFormer以及量子計算系統(tǒng)，來優(yōu)化脂質(zhì)納米顆粒，合作開發(fā)下一代mRNA療法。根據(jù)協(xié)議，IBM將提供量子計算系統(tǒng)的訪問權(quán)限，以及提供專業(yè)知識幫助Moderna探索由量子技術(shù)驅(qū)動的生命科學領(lǐng)域的前沿應(yīng)用。Moderna和IBM將結(jié)合最先進的配方發(fā)現(xiàn)和生成性AI技術(shù)，以設(shè)計具有最佳安全性和性能的mRNA藥物。
醫(yī)藥熱點
1.湘雅二醫(yī)院國家精神疾病醫(yī)學中心啟動。4月21日上午，國家精神疾病醫(yī)學中心啟動儀式在中南大學湘雅二醫(yī)院舉行。這是全國唯一一家以綜合醫(yī)院為主體的國家精神疾病醫(yī)學中心。國家精神疾病醫(yī)學中心主任、湘雅二醫(yī)院精神病學科主任王小平表示，未來中心將通過整體謀劃、系統(tǒng)重塑、全面提升，以患者需求為導(dǎo)向，推進高質(zhì)量分級診療，創(chuàng)新醫(yī)療服務(wù)模式，打造集醫(yī)療、教育、科研、緊急心理救援、預(yù)防、管理六位一體的精神醫(yī)學智慧醫(yī)療體系。
2.做好應(yīng)對新冠二次感染準備。4月20日下午，在由上海市免疫學會與Frontiers期刊中國區(qū)共同承辦的“感染免疫高峰論壇（2023年度）”上，國家傳染病醫(yī)學中心（上海）主任、復(fù)旦大學附屬華山醫(yī)院感染科主任張文宏做了題為《新冠二次感染》的演講。他表示，應(yīng)對新冠二次感染，需關(guān)注脆弱人群，不斷地監(jiān)測、預(yù)警，做好藥物儲備，對任何變異株的到來做出快速反應(yīng)。張文宏呼吁，建議脆弱人群在6個月以后再次接種疫苗。
3.午睡超過30分鐘，房顫風險或增加90%。2023年4月13日，西班牙韋爾瓦大學的研究人員在《歐洲心臟病學會》年度大會上公布一項最新研究。該研究顯示，最佳午睡時長或是15-30分鐘。午睡超過30分鐘，患心律不齊的風險增加90%，接近翻倍。與午睡時間長的人相比，午睡時間少于15分鐘的人患房顫的風險降低42%，午睡15-30分鐘的人患房顫的風險降低56%。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（04月22日)
2. FDA新藥獲批情況（北美04月20日）
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