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恒瑞FIC支氣管擴張癥新藥獲批臨床。恒瑞醫(yī)藥子公司瑞石生物開發(fā)的1類化藥RSS0343片獲國家藥監(jiān)局臨床默示許可，擬開發(fā)用于治療非囊性纖維化支氣管擴張癥患者。RSS0343是一款口服共價可逆小分子抑制劑，具有很強的抑制炎癥和防止相關(guān)組織損傷的作用，有望為多種慢性自身免疫或炎癥性疾病的患者提供具有新治療機理的口服療法。目前，國內(nèi)外尚無同類藥物獲批上市。
國內(nèi)藥訊
1.傳奇/楊森CAR-T療法Ⅲ期臨床積極。楊森與傳奇生物聯(lián)合開發(fā)的BCMA靶向CAR-T療法Carvykti在治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）的Ⅲ期臨床CARTITUDE-4最新數(shù)據(jù)積極。在中位隨訪為16個月時，Carvykti與標準治療相比，降低疾病進展風險74%；Carvykti組的中位PFS尚未達到，標準治療組的中位PFS為12個月。安全性方面，97%接受Carvykti治療的患者報告出現(xiàn)嚴重不良事件，包括94%的患者出現(xiàn)血細胞計數(shù)降低，76%的患者出現(xiàn)免疫相關(guān)毒性。
2.GSK啟動ASO療法慢性乙肝中國Ⅲ期臨床。葛蘭素史克反義寡核苷酸（ASO）療法GSK3228836（bepirovirsen）在中國登記啟動一項國際Ⅲ期臨床，擬評估Bepirovirsen用于治療核苷（酸）類似物經(jīng)治的HBeAg陰性慢性乙型肝炎病毒感染受試者的有效性和安全性。該項研究的中國部分將由南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院侯金林主任醫(yī)師牽頭并擔任主要研究者。此前，GSK3228836已被CDE納入用于治療慢性乙肝的突破性治療品種。
3.澤璟LAG-3/TIGIT雙抗獲批臨床。澤璟制藥1類生物制品注射用ZGGS15獲國家藥監(jiān)局臨床試驗默示許可，擬用于晚期實體腫瘤的治療。ZGGS15是一款LAG-3/TIGIT雙特異性抗體，已在臨床前動物模型中顯示出單藥治療的抗腫瘤增殖作用，且ZGGS15和PD-1抗體聯(lián)合具有比LAG-3單抗或TIGIT單抗與PD-1抗體聯(lián)合更好的協(xié)同增強抗腫瘤增殖的作用。在非人靈長類動物中，ZGGS15也顯示出良好的藥代動力學特征及安全性特征。
4.百利天恒CD33靶向ADC獲批臨床。百利天恒宣布其自研1類生物制品注射用BL-M11D1（CD33-ADC）獲國家藥監(jiān)局臨床默示許可，即將開展用于復發(fā)或難治性急性髓系白血病患者的I期臨床試驗。該公司同時宣布，EGFR/HER3雙抗ADC創(chuàng)新藥BL-B01D1的聯(lián)合用藥臨床研究也獲得國家藥監(jiān)局批準，即將開展聯(lián)合甲磺酸奧希替尼片治療EGFR突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌患者的臨床試驗。
5.安斯泰來CLDN18.2/CD3雙抗中國報IND。安斯泰來與Xencor聯(lián)合開發(fā)的CLDN18.2/CD3雙抗ASP2138的臨床試驗申請獲CDE受理。ASP2138旨在通過與CLDN18.2和CD3的選擇性結(jié)合導致的T細胞激活，對表達CLDN18.2的腫瘤細胞產(chǎn)生細胞毒性從而達到治療作用。在臨床前研究中，ASP2138已在NOG小鼠模型中顯示出對表達CLDN18.2的胃癌的抗腫瘤作用。該新藥擬開發(fā)用于治療CLDN18.2陽性的胃或胃食管交界處腺癌、胰腺癌。
國際藥訊
1.美敦力胰島素皮下泵獲批上市。美敦力（Medtronic）模擬胰腺生理性分泌胰島素的胰島素皮下輸注裝置MiniMed 780G系統(tǒng)獲FDA批準上市，用于7歲以上的1型糖尿病患者每5分鐘自動調(diào)整和糾正血糖水平，為患者提高滿足需求的胰島素（包括基礎(chǔ)狀態(tài)及餐時血糖）。該系統(tǒng)結(jié)合新的Guardian 4傳感器和靈敏監(jiān)測（SmartGuard）技術(shù)，并使用有助于減少胰島素防腐劑損失的創(chuàng)新材料，可使用長達7天，降低輸液器閉塞的風險。
2.舒巴坦/度洛巴坦復方獲FDA推薦批準。FDA抗菌藥物咨詢委員會（AMDAC）推薦批準Entasis公司（已被Innoviva收購）復方抗生素舒巴坦鈉-度洛巴坦鈉（SUL-DUR）上市，用于治療由鮑曼不動桿菌-醋酸鈣復合體（不動桿菌）的敏感菌株引起的成人醫(yī)院獲得性細菌性肺炎和呼吸機相關(guān)性細菌性肺炎。在III期ATTACK研究中，與多黏菌素相比，SUL-DUR治療使碳青霉烯耐藥ABC感染患者的28天全因死亡率更低（19%vs32.3%）。再鼎醫(yī)藥擁有該新藥在大中華區(qū)的獨家授權(quán)。
3.Incyte公司CD19抗體長期療效積極。MorphoSys和Incyte聯(lián)合開發(fā)CD19抗體tafasitamab在AACR2023年會上公布其聯(lián)合來那度胺用于治療復發(fā)/難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤（R/R DLBCL）的Ⅱ期研究L-MIND五年隨訪結(jié)果。數(shù)據(jù)分析顯示，聯(lián)合治療達到57.5%的總緩解率（ORR）；中位隨訪44個月，中位持續(xù)緩解時間（DOR）尚未達到；中位總生存期為33.5個月，中位無進展生存期為11.6個月；研究期間沒有發(fā)現(xiàn)新的安全事件。
4.諾華前列腺癌放射配體療法擴產(chǎn)。FDA批準諾華位于新澤西州米爾本的工廠生產(chǎn)放射性配體療法Pluvicto，供美國商業(yè)使用，用于PSMA陽性轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌三線治療。Pluvicto是全球首款靶向PSMA的放射性配體療法，上市9個月的營收達到2.71億美元。此前，諾華一直從意大利的一家工廠供應這種放射療法。諾華的目標是到2024年及以后每年至少供應25萬劑的Pluvicto。
5.新型AAV基因療法CD早期臨床積極。Myrtelle公司靶向大腦中少突膠質(zhì)細胞的基因療法rAAV-Olig001-ASPA在治療兒童致命遺傳性腦疾病Canavan disease（CD）的Ⅰ/Ⅱ期臨床結(jié)果積極。rAAV-Olig001-ASPA旨在通過重組腺相關(guān)病毒（rAAV）載體將治療性ASPA基因直接傳遞給少突膠質(zhì)細胞，以恢復少突膠質(zhì)細胞產(chǎn)生髓磷脂的功能。數(shù)據(jù)顯示，8例CD患者在接受治療后6個月獲得積極的初步療效和良好的安全性。
6.補體創(chuàng)新藥物公司Complement完成A輪融資。Complement公司宣布完成由Gimv和Forbion共同領(lǐng)投的7200萬歐元的A輪融資，以用于推進其用于治療由于干性年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）引起黃斑地圖樣萎縮（GA）的創(chuàng)新AAV基因療法CTx001的開發(fā)，并完成Ⅰb期臨床試驗。此輪融資還將用于評估該公司非眼科適應癥管線的產(chǎn)品、并進一步開發(fā)新型補體精準醫(yī)學（CPM）平臺。
醫(yī)藥熱點
1.新版國家兒童腫瘤監(jiān)測年報發(fā)布。4月22日，國家兒童腫瘤監(jiān)測中心編制的《國家兒童腫瘤監(jiān)測年報（2022）》發(fā)布?！赌陥蟆凤@示，2019—2020年全國新發(fā)腫瘤患兒中，排名前三位的癌種分別為白血?。?2.89%）、中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤（15.18%）和淋巴瘤（9.71%）；在新發(fā)腫瘤患兒各年齡組占比中，最高的是1～4歲組（30.59%）。
2.醫(yī)學畢業(yè)生可免試注冊鄉(xiāng)村醫(yī)生。4月21日，國家衛(wèi)健委等五部門聯(lián)合發(fā)布關(guān)于實施大學生鄉(xiāng)村醫(yī)生專項計劃的通知，由各省專項招聘醫(yī)學專業(yè)高校畢業(yè)生免試注冊為鄉(xiāng)村醫(yī)生到村衛(wèi)生室服務，并加大激勵和保障力度，引導大學生鄉(xiāng)村醫(yī)生服務農(nóng)村、扎根農(nóng)村。從2020年起，國家衛(wèi)健委在部分省份實施醫(yī)學專業(yè)高校畢業(yè)生免試申請鄉(xiāng)村醫(yī)生執(zhí)業(yè)注冊政策，目前已累計有4300名大學生鄉(xiāng)村醫(yī)生進入村衛(wèi)生室服務。
3.北京推動“城區(qū)醫(yī)院進農(nóng)村”。近日，北京市政府印發(fā)《關(guān)于做好2023年全面推進鄉(xiāng)村振興重點工作的實施方案》，其中要求提升基本公共服務能力，建立“城區(qū)醫(yī)院進農(nóng)村”專項幫扶機制，組織城市大醫(yī)院對口支援農(nóng)村基層醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)。優(yōu)化鄉(xiāng)村醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)布局，按照“村用、鄉(xiāng)鎮(zhèn)管、區(qū)統(tǒng)籌”原則推進鄉(xiāng)村兩級醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)一體化管理，加強村衛(wèi)生室運行保障和鄉(xiāng)村醫(yī)療衛(wèi)生隊伍建設(shè)。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（04月24日)
2. FDA新藥獲批情況（北美04月21日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
