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興齊低濃度阿托品報兒童近視NDA。興齊眼藥硫酸阿托品滴眼液（SQ-729）2.4 類化藥上市申請獲國家藥監(jiān)局受理，用于延緩兒童近視進展。在Ⅲ期研究中，與安慰劑組相比，硫酸阿托品滴眼液組在主要療效指標(biāo)上有統(tǒng)計學(xué)意義的顯著性差異，而且硫酸阿托品滴眼液安全性良好，患者使用依從性好。目前，國內(nèi)尚無延緩兒童近視進展的低濃度硫酸阿托品滴眼液獲批上市。
國內(nèi)藥訊
1.合肥天麥引進口服胰島素報產(chǎn)。天麥生物從以色列Oramed公司引進的重組人胰島素腸溶膠囊（ORMD-0801）的上市申請獲國家藥監(jiān)局受理，用于治療口服降糖藥療效不佳的2型糖尿病（T2DM）患者。該產(chǎn)品為全球首款申報上市的口服胰島素制劑。今年1月，Oramed公司曾宣布ORMD-0801在治療T2DM的III期臨床（ORA-D-013-1研究）未達到主要終點和次要終點，與安慰劑相比，ORMD-0801未能顯著改善患者的血糖控制。
2.智翔金泰TSLP雙抗獲批哮喘臨床。智翔金泰1類生物制品GR2002注射液獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬開發(fā)用于哮喘的治療。GR2002是智翔金泰自主研發(fā)的抗TSLP雙特異性抗體，也是全球首個獲批臨床的TSLP雙表位雙抗，它具有共同輕鏈Fab+Fab雙抗結(jié)構(gòu)，具有臨床多次給藥的開發(fā)潛力。目前，全球僅有阿斯利康和安進合作開發(fā)的TSLP靶向藥物tezepelumab（Tezspire）上市，該產(chǎn)品2022年銷售額達到1.74億美元。
3.上海先博CD19靶向CAR-NK在華報IND。先博生物1類生物制品靶向CD19的嵌合抗原受體基因修飾的NK細胞注射液的臨床試驗申請獲CDE受理。2022年7月，先博生物通用型CD19 CAR-NK療法的安全性、有效性已得到初步臨床驗證。首例復(fù)發(fā)難治性彌漫大B細胞淋巴瘤患者，在接受低劑量單次輸入28天后，PET腫瘤評估提示多處病灶明顯縮小甚至消失，療評判定為CMR（完全代謝緩解）。
4.北京曙方引進DMD新藥報IND。Santhera公司與曙方醫(yī)藥合作開發(fā)的1類化藥vamorolone口服混懸液的臨床試驗申請獲CDE受理。vamorolone是一款潛在“first-in-class”類固醇藥物，F(xiàn)DA已于2023年1月受理該新藥用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）的新藥上市申請，PDUFA日期預(yù)定為2023年10月26日。在Ⅱb期臨床VISION-DMD中，vamorolone的療效與強的松相比達到非劣效標(biāo)準(zhǔn)；而且并未發(fā)現(xiàn)vamorolone在骨骼健康生物標(biāo)志與線性生長上有負(fù)面的影響。
5.遠大收購液體栓塞劑公司BlackSwan。遠大醫(yī)藥宣布已簽訂股權(quán)收購協(xié)議，以不超過3750萬美元從BlackSwan Vascular原股東收購該公司的87.5%股權(quán)，并獲得該公司Lava和Kona兩款產(chǎn)品的全球權(quán)益。Lava是一款創(chuàng)新液體栓塞劑，已于2023年4月獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療外周血管動脈出血；Kona是一款擬用于腦動靜脈畸形的術(shù)前栓塞產(chǎn)品，目前已向FDA遞交了上市前審批（PMA）申請，預(yù)計在2023年末獲批上市。
國際藥訊
1.藍鳥SCD基因療法在美報BLA。藍鳥生物一次性基因療法lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel）已向FDA提交生物制品許可申請（BLA），用于治療鐮狀細胞貧血（SCD）患者。該項申請包括優(yōu)先審評資格的請求。Lovo-cel旨在將改良形式的β-珠蛋白基因（βA-T87Q珠蛋白基因）的功能拷貝添加到患者自身的造血干細胞（HSCs）中，恢復(fù)其產(chǎn)生抗鐮狀血紅蛋白（HbAT87Q）功能，以達到治療目的。此前，lovo-cel已獲得FDA授予的孤兒藥資格、快速通道資格、再生醫(yī)學(xué)先進療法認(rèn)定（RMAT）和罕見兒科疾病認(rèn)定。
2.阿斯利康A(chǔ)SO藥物III期臨床成功。阿斯利康與lonis公司開發(fā)的反義寡核苷酸（ASO）藥物eplontersen在AAN年會上公布用于治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）介導(dǎo)的淀粉樣變多發(fā)性神經(jīng)病變（ATTRv-PN）的III期NEURO-TTRansform研究66周分析數(shù)據(jù)。與安慰劑相比，eplontersen治療顯著降低患者血清TTR濃度較基線的降幅（82%vs11%，p<0.0001），該組mNIS+7評分較基線只增加0.28分（vs25.06分），神經(jīng)病變有所緩解的患者比例達到47%（vs17%）；藥物的安全性與已知研究一致。
3.Bcl-xL抑制劑DME臨床長期療效積極。UNITY Biotechnology公司細胞凋亡抑制蛋白Bcl-xL抑制劑UBX1325治療糖尿病黃斑水腫（DME）患者Ⅱ期BEHOLD試驗48周隨訪結(jié)果積極。UBX1325單次注射使患者的平均最佳矯正視力（BCVA）較基線顯著提高了+6.2 ETDRS字母；患者黃斑中心凹視網(wǎng)膜厚度（CST）的改善持續(xù)48周；隨訪期間無需接受標(biāo)準(zhǔn)治療的患者比例達到53%。UBX1325總體耐受性良好。
4.FIC合成致死療法黑色素瘤Ⅱ期臨床積極。IDEAYA Biosciences公司潛在“first-in-class”蛋白激酶C（PKC）抑制劑darovasertib與克唑替尼（crizotinib）合成致死組合療法用于治療轉(zhuǎn)移性葡萄膜黑色素瘤（MUM）患者的Ⅱ期臨床結(jié)果積極。在初治患者中，確認(rèn)ORR為45%，DCR為90%，患者中位無進展生存期（PFS）約為7個月；在總體患者群中，確認(rèn)ORR為30%，DCR為87%，中位PFS約為7個月。IDEAYA計劃盡快啟動一項Ⅱ/Ⅲ期臨床，針對初治HLA-A2陰性MUM患者。
5.禮來出售鼻噴升血糖療法。禮來宣布已與Amphastar公司達成授權(quán)許可協(xié)議，將高血糖素鼻用粉霧劑（Baqsimi）的全球權(quán)益出售給Amphastar。根據(jù)協(xié)議，禮來將在交易完成時獲得5億美元現(xiàn)金，交易完成一周年時獲得1.25億美金，以及總金額高達4.5億美元的銷售里程金。Baqsimi是FDA批準(zhǔn)的首款胰高血糖素鼻噴劑，用于4歲及以上年齡糖尿病患者嚴(yán)重低血糖的治療。
6.Apellis終止補體C3療法一項II期臨床。Apellis公司已停止補體C3療法pegcetacoplan用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）的II期臨床（MERIDIAN）擴展研究。原因是數(shù)據(jù)監(jiān)測委員會在非盲法審查后有了新的見解，患者無需接受pegcetacoplan進一步治療。2021年5月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Empaveli（pegcetacoplan）上市，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）；今年2月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)該產(chǎn)品擴展適應(yīng)癥，治療由年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）引起的地圖樣萎縮（GA），商品名：Syfovre。
醫(yī)藥熱點
1.衛(wèi)健委發(fā)文推進加速康復(fù)外科建設(shè)。近日，國家衛(wèi)健委辦公廳發(fā)布《關(guān)于進一步推進加速康復(fù)外科有關(guān)工作的通知》，進一步推進加速康復(fù)外科診療理念和診療模式在外科領(lǐng)域的應(yīng)用?！锻ㄖ诽岢?，有關(guān)醫(yī)療機構(gòu)要加強手術(shù)科室建設(shè)，強化相關(guān)科室設(shè)備設(shè)施配備和人才隊伍建設(shè)，加強相關(guān)診療指南、技術(shù)操作規(guī)范相關(guān)培訓(xùn)。同時加強精神（心理）科、麻醉科、手術(shù)室、藥學(xué)部、康復(fù)醫(yī)學(xué)科、醫(yī)學(xué)影像科等建設(shè)，圍繞外科手術(shù)患者診療需要，全面提升醫(yī)療服務(wù)能力。
2.中國科學(xué)家研究出新方法診斷早期癌癥。4月21日，中國科學(xué)院大學(xué)研究團隊在《Science Advances》上發(fā)表的最新研究顯示，研究人員制作的微流控裝置完全由氣動時鐘脈沖發(fā)生器驅(qū)動，可以在30分鐘內(nèi)直接從血液中高產(chǎn)、高純度的分離EVs。通過使用熱敏感應(yīng)器檢測患者血液中分離的EVs的蛋白質(zhì)標(biāo)記物來證明其臨床效用，診斷早期乳腺癌的準(zhǔn)確性高達91%。
3.來華人員不再查驗核酸檢測。中國外交部發(fā)言人毛寧25日在例行記者會上宣布，為進一步便利中外人員往來，本著科學(xué)、精準(zhǔn)、安全、有序的原則，中方將進一步優(yōu)化遠端檢測安排。自4月29日起，所有來華人員可以登機前48小時內(nèi)抗原檢測代替核酸檢測，航空公司不再查驗登機前檢測證明。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（04月25日)
2. FDA新藥獲批情況（北美04月24日）
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