今日頭條
云頂新耀引進腎病新藥落地博鰲。云頂新耀從Calliditas公司引進的布地奈德遲釋膠囊Nefecon（耐賦康）獲得海南省藥品監(jiān)督管理局批準，將在上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院應用于臨床使用。Nefecon是全球首款獲批治療IgA腎病的靶向藥，在臨床（NefIgArd）試驗中較安慰劑降低患者27% (P=0.0003) 的尿蛋白肌酐比。此前，該新藥已被CDE納入優(yōu)先審評，以及突破性治療品種。
國內藥訊
1.君實PCSK9單抗報降脂NDA。君實生物自主研發(fā)的PCSK9單抗注射液昂戈瑞西單抗（JS002）兩項適應癥上市申請獲國家藥監(jiān)局受理，分別為用于原發(fā)性高膽固醇血癥（包括雜合子型家族性和非家族性）和混合型血脂異常的治療；以及用于成人或12歲以上青少年的純合子型家族性高膽固醇血癥的治療。目前，國內已有兩款進口PCSK9單抗獲批上市，尚無國產PCSK9單抗獲批上市。
2.天境CD47抗體上III期注冊臨床。天境生物創(chuàng)新CD47抗體來佐利單抗與阿扎胞苷聯(lián)用治療較高危骨髓增生異常綜合征(HR-MDS）的中國III期注冊臨床（NCT05709093）首例患者給藥。在II期研究（NCT04202003）中，該聯(lián)合療法治療6個月時達到86.7%的客觀緩解率和40%的完全緩解率。而且聯(lián)合治療總體耐受性良好，安全性與阿扎胞苷單藥治療相當。
3.上海信念血友病基因療法完成Ⅲ期臨床入組。信念醫(yī)藥旗下上海信致自主研發(fā)的AAV基因療法BBM-H901注射液治療血友病B的Ⅲ期注冊臨床（CTR20212816）完成全部受試者給藥。該項研究旨在評估單次靜脈輸注BBM-H901在≥18歲且內源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。去年8月，該新藥已獲CDE納入突破性治療品種，用于預防血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏癥）的成年男性患者出血。
4.偉德杰IL-6R抗體罕見病Ⅱa期臨床積極。偉德杰生物重組人源化白介素-6受體單克隆抗體注射液VDJ-001治療特發(fā)性多中心型Castleman病（iMCD）的Ⅱa期臨床結果積極。iMCD是一類HHV-8陰性、病因未明，由高炎癥因子介導的淋巴組織增生性罕見病。VDJ-001旨在通過與IL-6受體特異性結合以阻斷IL-6經(jīng)典、反式及反式呈遞三種通路。該項試驗數(shù)據(jù)顯示，VDJ-001總緩解率達到55.6%，腫瘤緩解的中位時間為56天；藥物總體耐受性良好。
5.禮新與LegoChem合作開發(fā)實體瘤ADC。禮新醫(yī)藥與LegoChem Biosciences達成合作許可協(xié)議，雙方將使用禮新醫(yī)藥基于獨家抗體發(fā)現(xiàn)平臺研發(fā)的抗體資產以及LCB的ADC技術平臺，針對未公開的實體瘤靶點，合作開發(fā)一種新型ADC候選產品。LCB是一家全球領先的ADC技術平臺企業(yè)，在ADC開發(fā)方面擁有出色的成績。此前，復星集團自Legochem引進了創(chuàng)新型定點抗體偶聯(lián)藥物FS-1502，擬開發(fā)用于HER2陽性的晚期乳腺癌和/或晚期惡性實體瘤的治療。
6.藥明康德2023年Q1業(yè)績持續(xù)增長。藥明康德公布2023年第一季度財務報告，公司營業(yè)收入89.64億元，同比增長5.8%；歸母凈利潤21.68億元，同比增長32.0%；經(jīng)調整Non-IFRS歸母凈利潤23.42億元，同比增長14.1%。其中，化學業(yè)務實現(xiàn)收入64.33億元(+5.1%)，測試業(yè)務14.53億元（+13.6%），生物學業(yè)務5.77億元（+8.3%），細胞及基因療法CTDMO業(yè)務3.24億元（+8.7%），國內新藥研發(fā)服務部1.66億元（-31.0%）。
國際藥訊
1.渤健/lonis漸凍癥新藥獲FDA批準上市。渤健與lonis公司聯(lián)合開發(fā)的反義寡核苷酸（ASO）療法tofersen獲FDA加速批準上市，用于治療超氧化物歧化酶1 (SOD1)突變所致的肌萎縮側索硬化（ALS，俗稱漸凍癥）患者。這是一種進行性神經(jīng)退行性疾病，SOD1-ALS是ALS的一種罕見遺傳性形式。Tofersen通過與編碼SOD1的mRNA結合，使其被核糖核酸酶降解，從而減少SOD1蛋白的產生。這是首款針對ALS的基因靶向療法。
2.腎性貧血創(chuàng)新口服新藥獲歐盟批準上市。Akebia公司口服HIF-PHI抑制劑Vafseo（vadadustat）獲歐盟委員會（EC）批準上市，用于治療接受慢性維持性透析的成人慢性腎臟疾病（CKD）相關的癥狀性貧血。在兩項INNO2VATE研究中，通過基線與主要評估期（第24至36周）和次要評估期（40至52周）之間血紅蛋白（Hb）的平均變化來衡量，vadadustat與darbepoetin α（一種血紅細胞刺激劑）相比達到非劣效性標準。
3.Insulet便攜式胰島素泵獲FDA批準上市。Insulet公司用于輸送基礎胰島素的胰島素泵Omnipod GO獲FDA批準上市，用于18歲及以上的2型糖尿病患者，可提供七種不同的預先設定好的每日輸注速率。Omnipod GO為Omnipod系列的最新產品，這是一種獨立的、可穿戴的胰島素輸送系統(tǒng)，它可在72小時內提供固定速率的連續(xù)速效胰島素。此外，該產品具有無管、防水的輸液泵設計，無需手持設備即可控制輸液泵。
4.小分子α4β7整合素抑制劑Ⅱ期臨床積極。Morphic Therapeutic公司口服小分子α4β7整合素（integrin）抑制劑MORF-057治療中重度潰瘍性結腸炎（UC）的Ⅱa期試驗EMERALD-1達到主要終點。與基線相比，患者第12周Robarts病理指數(shù)（RHI）評分顯著下降6.4分（p=0.002）；Mayo內鏡評分（mMCS）減少2.3分。MORF-057在每日兩次100 mg劑量下的耐受性總體良好，沒有嚴重不良事件（SAEs）和安全信號。
5.Bridge公司第四代EGFR-TKI獲批臨床。Bridge Biotherapeutics公司針對第三代表皮生長因子受體酪氨酸激酶抑制劑（EGFR-TKI）耐藥的晚期肺癌患者開發(fā)的廣譜EGFR-TKI產品BBT-207獲FDA批準開展首次人體研究。公布于AACR2023年會上的臨床前數(shù)據(jù)顯示，BBT-207在針對非小細胞肺癌（NSCLC）中廣泛存在的EGFR突變具有積極的抗腫瘤活性，包括那些在第三代EGFR-TKI治療后出現(xiàn)的C797S突變。
6.Vedanta公司融資推進新型抗菌口服藥開發(fā)。Vedanta Biosciences公司完成1.065億美元融資，以用于推進其新型抗菌口服藥VE303在復發(fā)性艱難梭菌感染（CDI）中的關鍵性Ⅲ期試驗，以及在潰瘍性結腸炎中進行VE202的概念證明Ⅱ期試驗。VE303是基于從人類微生物組中分離出的細菌并從純克隆細胞庫中培養(yǎng)的明確菌群開發(fā)的治療候選藥物。此次投資包含現(xiàn)有投資者比爾及梅琳達•蓋茨基金會、Skyviews Life Science等。
醫(yī)藥熱點
1.國家兒童醫(yī)學暨臨床研究中心IEI聯(lián)盟成立。4月25日，由復旦大學附屬兒科醫(yī)院臨床免疫科牽頭，八家單位（三家國家兒童醫(yī)學中心，兩家國家兒童健康與疾病臨床研究中心等）共同發(fā)起的“國家兒童醫(yī)學暨臨床研究中心IEI聯(lián)盟”正式成立。聯(lián)盟將以促進國內相關醫(yī)療機構之間，基礎與臨床之間，兒童與成人之間在原發(fā)性免疫缺陷病領域通力合作為主要工作內容，并積極致力于促進我國在這一領域與國際間的高水準交流。
2.詹啟敏院士擔任健康傳播工作委主委。近日，中國醫(yī)師協(xié)會正式任命中國工程院院士詹啟敏擔任中國醫(yī)師協(xié)會健康傳播工作委員會主任委員。根據(jù)公開信息，詹啟敏，中國工程院院士，北京大學博雅講席教授，北京大學校務委員會副主任。擔任北京大學國際癌癥研究院院長，北京大學健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)國家研究院院長、北京大學腫瘤醫(yī)院分子腫瘤學實驗室主任。擔任蘇州大學蘇州醫(yī)學院院長。
3.北京最大醫(yī)院掛號平臺停止線上預約。4月24日，北京市衛(wèi)健委在京醫(yī)通公眾號發(fā)布重要通知，宣布即日起「京醫(yī)通」原線上預約掛號服務停止。據(jù)悉，北京市目前有多種形式可以預約掛號：北京114預約掛號平臺已完成升級，提供270家醫(yī)院預約掛號，基本覆蓋北京市重點三級醫(yī)院；從4月23日起，北京近200家公立醫(yī)院開通支付寶掛號預約服務；此外，2023年3月，北京多家醫(yī)院相繼開拓線上掛號渠道，通過微信上線或升級預約掛號服務平臺。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（04月26日)
2. FDA新藥獲批情況（北美04月24日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
