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云頂新耀引進(jìn)腎病新藥落地博鰲。云頂新耀從Calliditas公司引進(jìn)的布地奈德遲釋膠囊Nefecon（耐賦康）獲得海南省藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，將在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院應(yīng)用于臨床使用。Nefecon是全球首款獲批治療IgA腎病的靶向藥，在臨床（NefIgArd）試驗(yàn)中較安慰劑降低患者27% (P=0.0003) 的尿蛋白肌酐比。此前，該新藥已被CDE納入優(yōu)先審評(píng)，以及突破性治療品種。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.君實(shí)PCSK9單抗報(bào)降脂NDA。君實(shí)生物自主研發(fā)的PCSK9單抗注射液昂戈瑞西單抗（JS002）兩項(xiàng)適應(yīng)癥上市申請(qǐng)獲國(guó)家藥監(jiān)局受理，分別為用于原發(fā)性高膽固醇血癥（包括雜合子型家族性和非家族性）和混合型血脂異常的治療；以及用于成人或12歲以上青少年的純合子型家族性高膽固醇血癥的治療。目前，國(guó)內(nèi)已有兩款進(jìn)口PCSK9單抗獲批上市，尚無(wú)國(guó)產(chǎn)PCSK9單抗獲批上市。
2.天境CD47抗體上III期注冊(cè)臨床。天境生物創(chuàng)新CD47抗體來(lái)佐利單抗與阿扎胞苷聯(lián)用治療較高危骨髓增生異常綜合征(HR-MDS）的中國(guó)III期注冊(cè)臨床（NCT05709093）首例患者給藥。在II期研究（NCT04202003）中，該聯(lián)合療法治療6個(gè)月時(shí)達(dá)到86.7%的客觀緩解率和40%的完全緩解率。而且聯(lián)合治療總體耐受性良好，安全性與阿扎胞苷單藥治療相當(dāng)。
3.上海信念血友病基因療法完成Ⅲ期臨床入組。信念醫(yī)藥旗下上海信致自主研發(fā)的AAV基因療法BBM-H901注射液治療血友病B的Ⅲ期注冊(cè)臨床（CTR20212816）完成全部受試者給藥。該項(xiàng)研究旨在評(píng)估單次靜脈輸注BBM-H901在≥18歲且內(nèi)源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。去年8月，該新藥已獲CDE納入突破性治療品種，用于預(yù)防血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏癥）的成年男性患者出血。
4.偉德杰IL-6R抗體罕見(jiàn)病Ⅱa期臨床積極。偉德杰生物重組人源化白介素-6受體單克隆抗體注射液VDJ-001治療特發(fā)性多中心型Castleman病（iMCD）的Ⅱa期臨床結(jié)果積極。iMCD是一類(lèi)HHV-8陰性、病因未明，由高炎癥因子介導(dǎo)的淋巴組織增生性罕見(jiàn)病。VDJ-001旨在通過(guò)與IL-6受體特異性結(jié)合以阻斷IL-6經(jīng)典、反式及反式呈遞三種通路。該項(xiàng)試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，VDJ-001總緩解率達(dá)到55.6%，腫瘤緩解的中位時(shí)間為56天；藥物總體耐受性良好。
5.禮新與LegoChem合作開(kāi)發(fā)實(shí)體瘤ADC。禮新醫(yī)藥與LegoChem Biosciences達(dá)成合作許可協(xié)議，雙方將使用禮新醫(yī)藥基于獨(dú)家抗體發(fā)現(xiàn)平臺(tái)研發(fā)的抗體資產(chǎn)以及LCB的ADC技術(shù)平臺(tái)，針對(duì)未公開(kāi)的實(shí)體瘤靶點(diǎn)，合作開(kāi)發(fā)一種新型ADC候選產(chǎn)品。LCB是一家全球領(lǐng)先的ADC技術(shù)平臺(tái)企業(yè)，在ADC開(kāi)發(fā)方面擁有出色的成績(jī)。此前，復(fù)星集團(tuán)自Legochem引進(jìn)了創(chuàng)新型定點(diǎn)抗體偶聯(lián)藥物FS-1502，擬開(kāi)發(fā)用于HER2陽(yáng)性的晚期乳腺癌和/或晚期惡性實(shí)體瘤的治療。
6.藥明康德2023年Q1業(yè)績(jī)持續(xù)增長(zhǎng)。藥明康德公布2023年第一季度財(cái)務(wù)報(bào)告，公司營(yíng)業(yè)收入89.64億元，同比增長(zhǎng)5.8%；歸母凈利潤(rùn)21.68億元，同比增長(zhǎng)32.0%；經(jīng)調(diào)整Non-IFRS歸母凈利潤(rùn)23.42億元，同比增長(zhǎng)14.1%。其中，化學(xué)業(yè)務(wù)實(shí)現(xiàn)收入64.33億元(+5.1%)，測(cè)試業(yè)務(wù)14.53億元（+13.6%），生物學(xué)業(yè)務(wù)5.77億元（+8.3%），細(xì)胞及基因療法CTDMO業(yè)務(wù)3.24億元（+8.7%），國(guó)內(nèi)新藥研發(fā)服務(wù)部1.66億元（-31.0%）。
國(guó)際藥訊
1.渤健/lonis漸凍癥新藥獲FDA批準(zhǔn)上市。渤健與lonis公司聯(lián)合開(kāi)發(fā)的反義寡核苷酸（ASO）療法tofersen獲FDA加速批準(zhǔn)上市，用于治療超氧化物歧化酶1 (SOD1)突變所致的肌萎縮側(cè)索硬化（ALS，俗稱(chēng)漸凍癥）患者。這是一種進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，SOD1-ALS是ALS的一種罕見(jiàn)遺傳性形式。Tofersen通過(guò)與編碼SOD1的mRNA結(jié)合，使其被核糖核酸酶降解，從而減少SOD1蛋白的產(chǎn)生。這是首款針對(duì)ALS的基因靶向療法。
2.腎性貧血?jiǎng)?chuàng)新口服新藥獲歐盟批準(zhǔn)上市。Akebia公司口服HIF-PHI抑制劑Vafseo（vadadustat）獲歐盟委員會(huì)（EC）批準(zhǔn)上市，用于治療接受慢性維持性透析的成人慢性腎臟疾病（CKD）相關(guān)的癥狀性貧血。在兩項(xiàng)INNO2VATE研究中，通過(guò)基線與主要評(píng)估期（第24至36周）和次要評(píng)估期（40至52周）之間血紅蛋白（Hb）的平均變化來(lái)衡量，vadadustat與darbepoetin α（一種血紅細(xì)胞刺激劑）相比達(dá)到非劣效性標(biāo)準(zhǔn)。
3.Insulet便攜式胰島素泵獲FDA批準(zhǔn)上市。Insulet公司用于輸送基礎(chǔ)胰島素的胰島素泵Omnipod GO獲FDA批準(zhǔn)上市，用于18歲及以上的2型糖尿病患者，可提供七種不同的預(yù)先設(shè)定好的每日輸注速率。Omnipod GO為Omnipod系列的最新產(chǎn)品，這是一種獨(dú)立的、可穿戴的胰島素輸送系統(tǒng)，它可在72小時(shí)內(nèi)提供固定速率的連續(xù)速效胰島素。此外，該產(chǎn)品具有無(wú)管、防水的輸液泵設(shè)計(jì)，無(wú)需手持設(shè)備即可控制輸液泵。
4.小分子α4β7整合素抑制劑Ⅱ期臨床積極。Morphic Therapeutic公司口服小分子α4β7整合素（integrin）抑制劑MORF-057治療中重度潰瘍性結(jié)腸炎（UC）的Ⅱa期試驗(yàn)EMERALD-1達(dá)到主要終點(diǎn)。與基線相比，患者第12周Robarts病理指數(shù)（RHI）評(píng)分顯著下降6.4分（p=0.002）；Mayo內(nèi)鏡評(píng)分（mMCS）減少2.3分。MORF-057在每日兩次100 mg劑量下的耐受性總體良好，沒(méi)有嚴(yán)重不良事件（SAEs）和安全信號(hào)。
5.Bridge公司第四代EGFR-TKI獲批臨床。Bridge Biotherapeutics公司針對(duì)第三代表皮生長(zhǎng)因子受體酪氨酸激酶抑制劑（EGFR-TKI）耐藥的晚期肺癌患者開(kāi)發(fā)的廣譜EGFR-TKI產(chǎn)品BBT-207獲FDA批準(zhǔn)開(kāi)展首次人體研究。公布于AACR2023年會(huì)上的臨床前數(shù)據(jù)顯示，BBT-207在針對(duì)非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）中廣泛存在的EGFR突變具有積極的抗腫瘤活性，包括那些在第三代EGFR-TKI治療后出現(xiàn)的C797S突變。
6.Vedanta公司融資推進(jìn)新型抗菌口服藥開(kāi)發(fā)。Vedanta Biosciences公司完成1.065億美元融資，以用于推進(jìn)其新型抗菌口服藥VE303在復(fù)發(fā)性艱難梭菌感染（CDI）中的關(guān)鍵性Ⅲ期試驗(yàn)，以及在潰瘍性結(jié)腸炎中進(jìn)行VE202的概念證明Ⅱ期試驗(yàn)。VE303是基于從人類(lèi)微生物組中分離出的細(xì)菌并從純克隆細(xì)胞庫(kù)中培養(yǎng)的明確菌群開(kāi)發(fā)的治療候選藥物。此次投資包含現(xiàn)有投資者比爾及梅琳達(dá)•蓋茨基金會(huì)、Skyviews Life Science等。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)暨臨床研究中心IEI聯(lián)盟成立。4月25日，由復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院臨床免疫科牽頭，八家單位（三家國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心，兩家國(guó)家兒童健康與疾病臨床研究中心等）共同發(fā)起的“國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)暨臨床研究中心IEI聯(lián)盟”正式成立。聯(lián)盟將以促進(jìn)國(guó)內(nèi)相關(guān)醫(yī)療機(jī)構(gòu)之間，基礎(chǔ)與臨床之間，兒童與成人之間在原發(fā)性免疫缺陷病領(lǐng)域通力合作為主要工作內(nèi)容，并積極致力于促進(jìn)我國(guó)在這一領(lǐng)域與國(guó)際間的高水準(zhǔn)交流。
2.詹啟敏院士擔(dān)任健康傳播工作委主委。近日，中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)正式任命中國(guó)工程院院士詹啟敏擔(dān)任中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)健康傳播工作委員會(huì)主任委員。根據(jù)公開(kāi)信息，詹啟敏，中國(guó)工程院院士，北京大學(xué)博雅講席教授，北京大學(xué)校務(wù)委員會(huì)副主任。擔(dān)任北京大學(xué)國(guó)際癌癥研究院院長(zhǎng)，北京大學(xué)健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)國(guó)家研究院院長(zhǎng)、北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院分子腫瘤學(xué)實(shí)驗(yàn)室主任。擔(dān)任蘇州大學(xué)蘇州醫(yī)學(xué)院院長(zhǎng)。
3.北京最大醫(yī)院掛號(hào)平臺(tái)停止線上預(yù)約。4月24日，北京市衛(wèi)健委在京醫(yī)通公眾號(hào)發(fā)布重要通知，宣布即日起「京醫(yī)通」原線上預(yù)約掛號(hào)服務(wù)停止。據(jù)悉，北京市目前有多種形式可以預(yù)約掛號(hào)：北京114預(yù)約掛號(hào)平臺(tái)已完成升級(jí)，提供270家醫(yī)院預(yù)約掛號(hào)，基本覆蓋北京市重點(diǎn)三級(jí)醫(yī)院；從4月23日起，北京近200家公立醫(yī)院開(kāi)通支付寶掛號(hào)預(yù)約服務(wù)；此外，2023年3月，北京多家醫(yī)院相繼開(kāi)拓線上掛號(hào)渠道，通過(guò)微信上線或升級(jí)預(yù)約掛號(hào)服務(wù)平臺(tái)。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（04月26日)
2. FDA新藥獲批情況（北美04月24日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號(hào)
