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恒瑞IL-17A單抗報(bào)自免病NDA。恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)1類生物制品夫那奇珠單抗注射液（SHR-1314，Vunakizumab）上市申請(qǐng)獲國(guó)家藥監(jiān)局受理，推測(cè)申報(bào)的適應(yīng)癥為慢性斑塊型銀屑病或強(qiáng)直性脊柱炎。SHR-1314是一款靶向IL-17A的IgG1單抗，通過(guò)與IL-17A結(jié)合后抑制下游細(xì)胞因子，以阻斷炎癥信號(hào)傳導(dǎo)。目前，恒瑞已針對(duì)該藥展開(kāi)多項(xiàng)臨床，適應(yīng)癥包括斑塊型銀屑病、強(qiáng)直性脊柱炎、銀屑病關(guān)節(jié)炎、甲狀腺相關(guān)眼病等多種自免疾病。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.優(yōu)時(shí)比IL-17A/F單抗中國(guó)報(bào)產(chǎn)。優(yōu)時(shí)比公司2.2類生物制品比吉利珠單抗注射液（bimekizumab）的上市申請(qǐng)獲CDE受理，申報(bào)的適應(yīng)癥推測(cè)為用于活動(dòng)性強(qiáng)直性脊柱炎（AS）患者的治療。bimekizumab是全球首款獲批上市的IL-17A/F抗體藥物，可同時(shí)抑制IL-17A和IL-17F這兩種驅(qū)動(dòng)炎癥過(guò)程的關(guān)鍵細(xì)胞因子，已于2021年8月在歐盟和英國(guó)獲批上市，商品名為BIMZELX，用于治療中重度斑塊狀銀屑病成人患者。
2.石藥DPP-4抑制劑報(bào)降糖NDA。石藥集團(tuán)歐意藥業(yè)DPP-4抑制劑普盧格列汀片用于治療2型糖尿病的上市申請(qǐng)獲CDE受理。在兩項(xiàng)Ⅲ期臨床中，DBPR108治療較安慰劑，顯著改善患者第24周末糖化血紅蛋白（HbA1c）較基線變化，同時(shí)非劣于陽(yáng)性藥磷酸西格列汀片組；DBPR108聯(lián)合二甲雙胍對(duì)比安慰劑組聯(lián)合二甲雙胍，顯著改善患者24周末HbA1c較基線變化。藥物的安全性數(shù)據(jù)與西格列汀和安慰劑相似。
3.中國(guó)抗體制藥CD22單抗III期臨床積極。中國(guó)抗體制藥宣布其潛在“first in class”的CD22抗體藥物舒西利單抗（Suciraslimab，SM03）聯(lián)合甲氨蝶呤（MTX）治療中重度、活動(dòng)性類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎（RA）的III期臨床（SM03-RA-III）達(dá)到主要研究終點(diǎn)。與安慰劑相比，舒西利單抗聯(lián)合甲氨蝶呤可有效降低活動(dòng)性RA患者的疾病活動(dòng)度，緩解RA疾病癥狀。詳細(xì)數(shù)據(jù)將在學(xué)術(shù)期刊和學(xué)術(shù)會(huì)議上發(fā)表。
4.君實(shí)PD-1單抗腎癌III期臨床積極。君實(shí)生物PD-1抑制劑特瑞普利單抗聯(lián)合阿昔替尼一線治療不可切除或遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移性腎細(xì)胞癌（RCC）患者的III期臨床（RENOTORCH）達(dá)到主要研究終點(diǎn)。與舒尼替尼相比，聯(lián)合治療顯著降低患者的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)，同時(shí)改善客觀緩解率等次要終點(diǎn)。特瑞普利單抗安全性數(shù)據(jù)與已知研究一致。詳細(xì)數(shù)據(jù)將于學(xué)術(shù)大會(huì)上公布。
5.上海方拓AAV基因療法獲批眼科臨床。方拓生物1類生物制品FT-003注射液獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床默示許可，擬開(kāi)發(fā)用于治療新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性。FT-003是一款新型重組腺相關(guān)病毒基因治療產(chǎn)品，旨在通過(guò)外源基因?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償缺陷和異?；颍M(jìn)而達(dá)到治療目的。FT-003具有一次性治愈的潛力。此前，國(guó)內(nèi)僅有朗信生物和弘基生物的基因療法獲批進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)。
國(guó)際藥訊
1.首款口服糞菌療法獲FDA批準(zhǔn)上市。Seres公司口服微生物組療法Vowst（SER-109）獲FDA批準(zhǔn)上市，用于在18歲以上成人中預(yù)防艱難梭菌感染（CDI）復(fù)發(fā)。這是FDA批準(zhǔn)的首款口服糞便微生物組療法，由多種厚壁菌門菌種的純化細(xì)菌孢子組成，旨在通過(guò)打破CDI復(fù)發(fā)的惡性循環(huán)，恢復(fù)胃腸道微生物組的多樣性。在Ⅲ期臨床ECOSPOR III中，與安慰劑組相比，SER-109治療組的疾病復(fù)發(fā)相對(duì)風(fēng)險(xiǎn)為0.32（95% CI，0.18，0.58）。
2.諾華FIC補(bǔ)體抑制劑Ⅲ期臨床積極。諾華日前公布其潛在“first-in-class”補(bǔ)體因子B抑制劑iptacopan用于治療此前未接受過(guò)補(bǔ)體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者的Ⅲ期臨床積極結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，iptacopan治療24周后，約92.2%的患者在不需要輸血的情況下血紅蛋白水平提高2 g/dL以上；估計(jì)97.6%的患者在24周時(shí)實(shí)現(xiàn)了不需要紅細(xì)胞輸注。諾華計(jì)劃在今年上半年遞交iptacopan的新藥申請(qǐng)（NDA）。
3.差異化微生物組療法獲批Ⅲ期臨床。MaaT公司基于其匯聚技術(shù)（Pooling technology）開(kāi)發(fā)的微生物組療法MaaT013獲FDA批準(zhǔn)開(kāi)展Ⅲ期臨床，評(píng)估用于三線治療胃腸道急性移植物抗宿主病（aGvHD）的有效性和安全性。MaaT013源自多個(gè)供體的樣本，含有已知能產(chǎn)生抗炎短鏈脂肪酸的細(xì)菌種類。該療法旨在恢復(fù)那些在接受抗生素治療或化療后失去腸道菌群多樣性的患者的腸道菌群平衡。
4.APP靶向RNAi療法AD早期臨床積極。Alnylam公司與再生元聯(lián)合開(kāi)發(fā)、靶向編碼淀粉樣前體蛋白（APP）蛋白的mRNA的RNAi療法ALN-APP，在針對(duì)早發(fā)性阿爾茨海默病（AD）的首個(gè)人體臨床獲積極中期結(jié)果。通過(guò)脊椎內(nèi)注射單次給藥，最高劑量組患者的腦脊液可溶性APPα（sAPPα）和APPβ（sAPPβ）平均減少均超過(guò)70%，并持續(xù)至少三個(gè)月；LN-APP總體耐受性良好，所有不良事件的嚴(yán)重程度均為輕度或中度。
5.iPSC來(lái)源再生細(xì)胞癲癇早期臨床積極。Neurona公司將在AAN2023年會(huì)上公布其來(lái)源于人類多能干細(xì)胞的再生神經(jīng)細(xì)胞治療藥物NRTX-1001單劑量治療耐藥性顳葉癲癇（MTLE）患者的I/II期臨床積極數(shù)據(jù)。研究結(jié)果顯示，在分別有9年和8年癲癇發(fā)作史的2例患者中，接受NRTX-1001治療后9個(gè)月和5個(gè)月，患者的癲癇發(fā)作頻率分別降低90%以上；患者的記憶力有所改善；藥物的耐受性良好，沒(méi)有觀察到嚴(yán)重不良事件。
6.RNA藥物公司完成2.7億美元A輪融資?；蚓庉嫻綛eam Therapeutics所組建的RNA療法公司Orbital宣布完成2.7億美元的A輪融資。此次融資將用于該公司構(gòu)建一個(gè)獨(dú)特的RNA技術(shù)平臺(tái)，開(kāi)發(fā)創(chuàng)新RNA療法（包括疫苗、免疫調(diào)節(jié)藥物、蛋白替代療法等）。Beam公司已在基于脂質(zhì)納米顆粒（LNP）的RNA遞送技術(shù)方面做出多項(xiàng)突破，其LNP配方能夠?qū)RNA靶向遞送到T細(xì)胞和自然殺傷細(xì)胞。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.國(guó)內(nèi)首個(gè)腸菌移植醫(yī)學(xué)中心成立。4月27日，全國(guó)首家FMT（腸菌移植）醫(yī)學(xué)中心舉行簽約和揭牌儀式，正式落戶上海新虹橋國(guó)際醫(yī)學(xué)中心。這是由上海新虹橋國(guó)際醫(yī)學(xué)中心、上海市第十人民醫(yī)院等四方共同建設(shè)的FMT醫(yī)學(xué)中心。未來(lái)，F(xiàn)MT醫(yī)學(xué)中心將成為制備先進(jìn)、成藥標(biāo)準(zhǔn)、療效確切、示范引領(lǐng)的國(guó)內(nèi)首個(gè)人體腸道活菌藥物研發(fā)轉(zhuǎn)化示范基地，打造國(guó)內(nèi)領(lǐng)先、國(guó)際一流的臨床腸道微生態(tài)診療中心和具有全球影響力的科技創(chuàng)新中心，助力菌群移植產(chǎn)業(yè)鏈的長(zhǎng)足發(fā)展。
2.北京清華長(zhǎng)庚醫(yī)院呼吸康復(fù)治療室揭牌。4月28日，清華大學(xué)附屬北京清華長(zhǎng)庚醫(yī)院呼吸康復(fù)治療室正式揭牌。治療室配備呼吸治療師16人，裝配流量測(cè)量裝置、便攜式肺功能儀、氧氣瓶配套臺(tái)車等設(shè)備，服務(wù)診療范圍包括支氣管哮喘、慢性阻塞性肺疾病、支氣管擴(kuò)張、閉塞性細(xì)支氣管炎等患者，重點(diǎn)開(kāi)展重癥病患的肺功能評(píng)估、高流量氧療、呼吸康復(fù)訓(xùn)練、慢阻肺特色康復(fù)治療等個(gè)體化、系統(tǒng)化評(píng)估與康復(fù)治療。
3.BMS官宣“換帥”。4月26日，百時(shí)美施貴寶宣布“領(lǐng)導(dǎo)層接棒計(jì)劃”：現(xiàn)年58歲的Giovanni Caforio自2023年11月1日將不再擔(dān)任首席執(zhí)行官（CEO），僅保留董事會(huì)執(zhí)行主席一職；任命首席商務(wù)官（CCO）Christopher Boerner為首席運(yùn)營(yíng)官（COO），并于11月1日起接替Caforio擔(dān)任CEO；任命核心市場(chǎng)負(fù)責(zé)人Adam Lenkowsky為CCO。據(jù)悉，即將上任的CEO Christopher Boerner于2015年2月加入BMS，一開(kāi)始擔(dān)任的是美國(guó)商業(yè)市場(chǎng)負(fù)責(zé)人，負(fù)責(zé)美國(guó)銷售和市場(chǎng)營(yíng)銷、政府事務(wù)和市場(chǎng)準(zhǔn)入，而后升任國(guó)際市場(chǎng)負(fù)責(zé)人，并自2018年8月起擔(dān)任公司CCO。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（04月27日)
2. FDA新藥獲批情況（北美04月26日）
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