美國 FDA 于 4 月 26 日批準了 Seres 藥業(yè)的 Vowst，用于 18 歲及以上成人患者在復發(fā)性艱難梭菌感染（CDI）治療后預防 CDI 復發(fā)，這是 FDA 批準的首款口服糞便微生物群產(chǎn)品。
艱難梭菌會釋放出對消化系統(tǒng)造成嚴重破壞的毒素，在某些情況下，例如服用抗生素治療感染，可能會改變腸道微生物的平衡，使艱難梭菌繁殖并釋放毒素，導致腹瀉、腹痛和發(fā)燒，嚴重時還會導致器官衰竭和死亡。Vowst 通過將有益細菌引入消化系統(tǒng)來發(fā)揮作用。在艱難梭菌感染后服用該藥的患者中，近 90% 的患者在八周后沒有復發(fā)，而安慰劑組的這一比例為 60%。
在 Vowst 獲批之前，F(xiàn)DA 于 2022 年 11 月批準了首個糞便微生物群產(chǎn)品 —— Ferring 藥業(yè)的 Rebyota。但這兩個藥有明顯區(qū)別：Rebyota 是單劑量直腸給藥，應用了供體糞便樣本中發(fā)現(xiàn)的多種細菌。而 Vowst 是口服給藥，膠囊中含有一定量的孢子 — 高度耐藥的休眠細菌。
分析師估計 Vowst 在美國的最高年銷售額可能在 7 億至 7.5 億美元之間。在 4 月 27 日的投資者電話會上，Seres 表示，Vowst 一個療程的費用為 17,500 美元，幾乎是 Rebyota 一個療程 9000 美元的兩倍。
Seres 藥業(yè)的兩個最大投資者是 Flagship Pioneering 風險投資公司和雀巢健康科學公司。Flagship 是著名生物科學風險投資機構(gòu)，mRNA 疫苗公司 Moderna（莫德納）就是其投資創(chuàng)立的公司之一。
Seres 是 Flagship 首次涉足微生物群組領域。2007 年，美國國立衛(wèi)生研究院啟動人類微生物群組計劃，以揭開人體中自然發(fā)現(xiàn)的微生物的神秘面紗。Flagship 于 2010 年開始創(chuàng)建公司，2014 年，雀巢風險投資部門介入。對于雀巢而言，Seres 是其從消費食品和飲料品牌轉(zhuǎn)移到醫(yī)藥領域的戰(zhàn)略計劃的一部分。
Vowst 的批準為微生物群組領域的公司提供了希望，這些公司此前受到了一系列臨床挫敗、裁員和公司倒閉的打擊。行業(yè)的前提假設是，生活在我們體內(nèi)和體表的微生物的正確組合是影響健康和疾病的關鍵。盡管學術文獻報道了各種對小鼠研究和對人類觀察的數(shù)據(jù)，但事實證明將這一想法轉(zhuǎn)化為藥物極具挑戰(zhàn)性。
Seres 的艱難梭菌治療是首批進入臨床的微生物組藥物之一。之前 II 期試驗結(jié)果并不理想，當時代號為 SER-109 的 Vowst 沒有顯示出療效。事實證明，臨床試驗人員用來篩選受試者參加 Seres II 期試驗的診斷方法無意中篩選了缺乏活躍艱難梭菌感染的人。另外 Seres 還決定在未來的試驗中使用更高的劑量。
在 II 期試驗失敗后，Seres 仍進入 III 期試驗，該試驗受試者人數(shù)較少，且有 3 次或更多次艱難梭菌復發(fā)，并且有某些病史（包括炎癥性腸病）的患者被排除在外。該安慰劑對照研究的結(jié)果于去年發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上。在為期八周的研究中，服用藥物的患者只有 12% 出現(xiàn)另一次艱難梭菌感染，而在服用安慰劑的患者中這一比例為 40%。在另一項開放標簽 III 期試驗中得到了類似的結(jié)果。
專家認為仍有一些問題需要解決，包括臨床研究沒有納入一些年齡較大、病情最重的人，未開展針對兒科患者的研究，以及尚未將 Vowst 與傳統(tǒng)的糞便移植療法進行正面對比。
現(xiàn)在盤桓在許多科學家和高管心中的問題是，微生物組可以在多大程度上被用作一種治療方法，是否適用于腸道疾病之外的疾病。
包括 Seres 和另一家微生物組初創(chuàng)公司 Vedanta Bioscience 在內(nèi)的多家公司已在嘗試開發(fā)能夠增強免疫靶向抗癌藥物影響的微生物組療法。其他公司也在探索細菌對自閉癥譜系障礙、哮喘等疾病的影響。
Seres 還在開發(fā)一種針對耐藥細菌感染和移植物抗宿主病的治療藥物，有望在今年早些時候公布早期試驗讀數(shù)。
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