今日頭條
昌郁雙靶點(diǎn)鎮(zhèn)痛凝膠早期臨床積極。昌郁醫(yī)藥具有創(chuàng)新雙靶點(diǎn)的透皮產(chǎn)品XG004在治療膝骨關(guān)節(jié)炎（OA）患者的Ib/IIa期臨床結(jié)果積極。局部涂抹5％或10％XG004凝膠，每日一次、兩次或三次，連續(xù)7天。與安慰劑相比，每日兩次和三次涂藥減輕了關(guān)節(jié)炎的癥狀；藥物總體耐受性均良好，沒有發(fā)現(xiàn)任何嚴(yán)重不良、停藥或退出試驗(yàn)事件。
國內(nèi)藥訊
1.同源康EGFR抑制劑獲批肺癌Ⅱ期臨床。同源康醫(yī)藥自研1類化藥TY-9591片獲國家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開展針對非小細(xì)胞肺癌適應(yīng)癥的關(guān)鍵性Ⅱ期臨床，用于申請附條件批準(zhǔn)上市。TY-9591是一款EGFR抑制劑，具有高腦滲透性和生物利用度高等特點(diǎn)。已完成的Ⅰ、Ⅱ期臨床結(jié)果顯示，TY-9591在肺癌腦轉(zhuǎn)移患者中的顱內(nèi)客觀緩解率（iORR）高達(dá)100%，完全緩解率（CR）達(dá)14%，中位緩解深度為62%；且藥物總體安全可控。
2.北京安龍眼科基因療法獲批臨床。北京安龍生物1類生物制品“AL-001眼用注射液”獲國家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開發(fā)用于濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（wAMD）的治療。AL-001是一款基于昆蟲細(xì)胞-桿狀病毒表達(dá)載體系統(tǒng)開發(fā)的抗VEGF蛋白的AAV基因治療產(chǎn)品，采用微創(chuàng)性脈絡(luò)膜上腔（SCS）注射給藥方式進(jìn)行給藥。該產(chǎn)品有望成為首款通過SCS注射給藥方式，為wAMD患者提供基因治療的門診用藥治療選擇。
3.珠海沙礫第二款TIL療法中國報(bào)IND。沙礫生物1類生物制品GT201注射液的臨床試驗(yàn)申請獲CDE受理。GT201是沙礫生物自主研發(fā)的表達(dá)膜結(jié)合細(xì)胞因子的下一代基因編輯型TIL產(chǎn)品。在首個(gè)人體試驗(yàn)中，GT201已在多個(gè)晚期實(shí)體瘤患者中展示出穩(wěn)定的擴(kuò)增和初步臨床療效，并具有良好的安全性。2022年4月，沙礫生物開發(fā)的國內(nèi)首個(gè)TIL藥物GT101已獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展治療實(shí)體瘤的臨床試驗(yàn)。
4.賽諾菲GPC3/TCR納米抗體中國報(bào)IND。賽諾菲1類生物制品注射用SAR444200的臨床試驗(yàn)申請獲CDE受理。SAR444200是賽諾菲基于NANOBODY®技術(shù)開發(fā)的GPC3 T細(xì)胞接合劑，目前正在I期臨床中評估治療晚期實(shí)體瘤的安全性和有效性。GPC3靶向藥類型包括CAR-T和抗體等類型，國內(nèi)康諾亞、藥明巨諾、原啟生物、傳奇生物、步長制藥和復(fù)宏漢霖等均有布局。
5.再鼎引進(jìn)蘇州宜聯(lián)DLL3靶向ADC。再鼎醫(yī)藥宣布與宜聯(lián)生物達(dá)成戰(zhàn)略合作和許可協(xié)議，將獲得后者新一代DLL3抗體偶聯(lián)藥物（ADC）YL212的全球開發(fā)及商業(yè)化獨(dú)家權(quán)益。根據(jù)協(xié)議，宜聯(lián)生物將獲得預(yù)付款和基于開發(fā)和銷售的里程碑付款，以及產(chǎn)品凈銷售額的分級特許權(quán)使用費(fèi)和潛在的第三方許可分成。DLL3是一種在小細(xì)胞肺癌 (SCLC) 和神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤中過度表達(dá)的Notch配體抑制劑。
6.楊森引進(jìn)西比曼兩款CAR-T產(chǎn)品。西比曼生物宣布與強(qiáng)生旗下楊森公司達(dá)成全球獨(dú)家合作，共同開發(fā)和商業(yè)化下一代新型CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品C-CAR039（靶向CD19/CD20）和C-CAR066（靶向CD20），用于治療非霍奇金淋巴瘤（NHL）。根據(jù)協(xié)議，楊森獲得中國以外地區(qū)C-CAR039和C-CAR066獨(dú)家開發(fā)權(quán)，以及中國地區(qū)開發(fā)的優(yōu)先選擇權(quán)；西比曼生物將獲得2.45億美元的首付款、潛在的里程碑付款和未來商業(yè)化后的銷售分成。
國際藥訊
1.輝瑞20價(jià)肺炎球菌疫苗獲批兒科適應(yīng)癥。輝瑞20價(jià)肺炎球菌偶聯(lián)疫苗Prevnar 20獲FDA批準(zhǔn)新適應(yīng)癥，用于預(yù)防20種肺炎鏈球菌血清型引起的侵襲性肺炎球菌病（IPD），適用于6周至17歲的嬰幼兒和兒童，以及預(yù)防6周至5歲嬰幼兒中由7種血清型引起的中耳炎。在Ⅲ期臨床中，與活性對照（Prevenar 13）相比，3劑20vPnC接種后一個(gè)月，受試者的IgG的平均幾何濃度（GMC）在19個(gè)血清型中達(dá)到非劣效性標(biāo)準(zhǔn)。所有20個(gè)血清型表現(xiàn)出強(qiáng)有力的功能性抗體反應(yīng)。
2.大冢阿立哌唑長效預(yù)充針獲批上市。大冢制藥與靈北聯(lián)合開發(fā)、已封裝在注射器中的阿立哌唑2個(gè)月長效注射劑（aripiprazole，Abilify Asimtufii）獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療成人精神分裂癥或作為雙相1型障礙患者的單藥維持治療。阿立哌唑是全球首個(gè)上市的多巴胺（DA）-5羥色胺（5-HT）系統(tǒng)穩(wěn)定劑。在臨床試驗(yàn)中，阿立哌唑即用型長效注射劑以預(yù)充式注射器（無需重裝）的形式提供給患者，與每一個(gè)月注射一次的劑型（商品名為Abilify Maintena）相比具有一致的療效。
3.楊森PARP抑制劑組合獲FDA優(yōu)先審評。強(qiáng)生旗下楊森PARP抑制劑尼拉帕利（niraparib）和醋酸阿比特龍構(gòu)成的雙效片劑（DAT）獲得FDA授予的優(yōu)先審評資格，與強(qiáng)的松聯(lián)用，一線治療攜帶BRCA基因突變的轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。在III期MAGNITUDE研究中，與活性對照相比，niraparib組合顯著延長HRR（同源重組修復(fù)）陽性患者的影像學(xué)無進(jìn)展生存期（rPFS，HR=0.73，95% CI，0.56，0.96，p=0.022）和BRCA1/2突變患者的rPFS（19.5vs10.9個(gè)月）。
4.精神分裂癥陰性癥狀新藥重報(bào)NDA。Minerva Neurosciences公司5-HT2A/σ2受體拮抗劑roluperidone重新提交的新藥申請（NDA）獲FDA受理，用于治療精神分裂癥患者陰性癥狀。目前，美國尚無針對精神分裂癥陰性癥狀的療法獲批。在Ⅲ期臨床（MIN-101C03和MIN-101C07）中，roluperidone較安慰劑顯著改善患者的陰性癥狀因素評分（NSFS）。此前，該新藥已兩次被FDA拒絕批準(zhǔn)。
5.BMS創(chuàng)新貧血療法在美報(bào)sBLA。百時(shí)美施貴寶血紅細(xì)胞成熟劑Reblozyl（羅特西普）的補(bǔ)充生物制品許可申請（sBLA）獲FDA受理，用于一線治療可能需要輸注血紅細(xì)胞（RBC）的貧血伴極低至中危骨髓增生異常綜合征（MDS）成人患者。FDA同時(shí)授予其優(yōu)先審查資格，PDUFA日期為今年8月28日。羅特西普是一種激活素受體2B（ACVR2B）-Fc融合蛋白，目前已獲批用于治療輸血依賴性β地中海貧血癥患者，以及某些罕見血液疾病患者出現(xiàn)的貧血。
6.CD19靶向CAR-T獲FDA快速通道資格。baletta Bio公司基于馴鹿生物全人源CD19序列開發(fā)的CAR-T候選產(chǎn)品CABA-201獲FDA授予快速通道資格，擬用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）和狼瘡腎炎（LN）患者。今年4 月，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)CABA-201開展I/II期臨床試驗(yàn)，評估CABA-201在活動(dòng)性LN或不累及腎臟的活動(dòng)性SLE患者中的療效和安全性。馴鹿生物擁有在大中華區(qū)使用該許可序列開發(fā)Cabaletta產(chǎn)品并將其商品化的優(yōu)先權(quán)。
7.安斯泰來約59億美元收購眼科公司。安斯泰來擬通過美國控股子公司Berry Merger Sub以金額約59億美元收購Iveric Bio公司。Iveric Bio公司專注于眼科創(chuàng)新藥物開發(fā)。2023年2月，該公司補(bǔ)體C5抑制劑Avacincaptad pegol的新藥上市申請獲得FDA受理，用于治療年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）繼發(fā)的地圖樣萎縮（GA）。FDA同時(shí)授予其優(yōu)先審查資格，PDUFA日期為2023年8月19日。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.香港新增一猴痘病例。香港特區(qū)政府衛(wèi)生署衛(wèi)生防護(hù)中心4月29日表示，正調(diào)查一宗猴痘確診個(gè)案，并提醒市民提高警覺，避免與懷疑感染猴痘的人士作密切身體接觸，同時(shí)建議高風(fēng)險(xiǎn)目標(biāo)組人士接種猴痘疫苗。該個(gè)案涉及一名有長期病患的59歲男病人，衛(wèi)生署已安排病人入住瑪嘉烈醫(yī)院。初步調(diào)查顯示，4月2至19日期間，該男子曾數(shù)次到訪廣東省。
2.北大醫(yī)學(xué)部異地布局。4月28日上午，北京大學(xué)寧波海洋藥物研究院舉行開園儀式。這是北大醫(yī)學(xué)部首個(gè)異地科研機(jī)構(gòu)，旨在打通產(chǎn)學(xué)研用最后一公里，推動(dòng)技術(shù)產(chǎn)業(yè)化的重要探索與實(shí)踐。研究院現(xiàn)有建筑面積7451平方米，已組建生物技術(shù)藥物研究中心、大洋生物醫(yī)藥研究中心、高端藥物制劑與藥用材料研究中心及新藥研發(fā)分析測試中心等四大中心。
3.南昌醫(yī)學(xué)院新校區(qū)動(dòng)工。4月29日上午，南昌醫(yī)學(xué)院新校園（一期）建設(shè)項(xiàng)目開工儀式在紅谷灘九龍湖片區(qū)南昌未來科學(xué)城隆重舉行，旨在改善學(xué)校辦學(xué)條件，為醫(yī)學(xué)人才培養(yǎng)提供堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。該項(xiàng)目是南昌市重點(diǎn)工程項(xiàng)目，對南昌未來科學(xué)城的打造具有重要意義。項(xiàng)目占地面積853.69畝，總建筑面積31.03萬平方米，總投資約24億元，可滿足10000人辦學(xué)規(guī)模。
評審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（04月29日)
2. FDA新藥獲批情況（北美05月01日）
京公網(wǎng)安備11010802046783號
